Öppen-etikett förlängningsstudie till pionjärstudie 6058-SCD-101
13 april 2026 uppdaterad av: Fulcrum Therapeutics
En öppen etikett-förlängningsstudie för att utvärdera långtids säkerhet och tolerabilitet av Pociredir hos deltagare med sicklecellsanemi (SCD) som har deltagit i en Pociredir-studie
Detta är en öppen studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av långtidsbehandling med pociredir utan jämförelsepreparat hos deltagare med SCD som tidigare har behandlats och visat fördelar med pociredir i förstudie 6058-SCD-101 (NCT05169580).
Deltagare i denna studie kommer att få en daglig dos av pociredir i upp till 48 månader.
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Den första dosen av studiepreparatet administreras på dag 1 på kliniken och deltagarna fortsätter sedan med hemdosering en gång dagligen (QD). Dosering sker på kliniken vid de dagar då klinikbesök äger rum. Klinikbesök under behandlingsperioden är planerade varannan vecka fram till vecka 12 (veckorna 2, 4, 6, 8, 10 och 12), månadsvis fram till vecka 24 (veckorna 16, 20 och 24) och därefter var 12:e vecka från vecka 24 fram till vecka 192. Ett slutligt uppföljningsbesök (vecka 196) sker 4 veckor efter den sista dosen av studiepreparatet vid vecka 192.
Deltagarna kommer att få pociredir i den dosnivå de fick i studie 6058-SCD-101 fram till vecka 192, om inte data från den studien indikerar en ändring till en annan optimerad dos.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
50
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- University of California, Los Angeles
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Förenta staterna, 70808
- Our Lady of the Lake Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
- Boston Medical Center
-
-
New York
-
Jamaica, New York, Förenta staterna, 11432
- Queens Hospital Cancer Center
-
The Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- University of Texas Houston
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare som är 18 år eller äldre måste tidigare ha deltagit i och slutfört studie 6058-SCD-101.
- Deltagaren har signerat och daterat det informerade samtycket (ICF) innan några studiespecifika procedurer utförs och är villig och kapabel att följa studieprocedurerna och restriktionerna.
- Deltagare som uppfyller alla andra inklusions- och exklusionskriterier för denna studie, och enligt undersökningsledarens rekommendation kan fortsätta med standardvård som anges med undantag av hydroxyurea (HU). Deltagare kan fortsätta med crizanlizumab och/eller L-glutamin, men måste ha en stabil dos i minst 6 månader.
- Deltagare som, om kvinnliga och i fertil ålder, samtycker till att använda 2 effektiva preventivmedel, varav ett måste vara mycket effektivt, eller praktisera avhållsamhet från tidpunkten för ICF-signering till 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet, och som, om manliga, bör använda kondom eller praktisera avhållsamhet från tidpunkten för ICF-signering till 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
- Dokumenterad HbF-fördel, enligt undersökningsledarens bedömning, från tidigare studie.
Deltagaren måste uppfylla båda följande laboratorievärden under screening:
- Absolut neutrofilantal ≥ 1,5 × 10^9/liter,
- Trombocyter ≥ 80 × 10^9/liter
- Absolut retikulocytantal under screening > 100 × 10^9/liter.
Exklusionskriterier:
- Stor kirurgi, allvarlig sjukdom (akut eller kronisk), infektion (kliniskt signifikant bakteriell, svamp-, parasit- eller virusinfektion som kräver behandling), feber som inte har avklingat inom 3 dagar från insjuknande och kräver behandling, signifikant blödning, cerebrovaskulär olycka eller epileptiskt anfall inom 14 dagar före signering av ICF och 14 dagar före start av studieläkemedel.
- Sjuklecellsrelaterad komplikation som kräver mer än 24-timmars vård från en sjukvårdspersonal på sjukhus eller akutmottagning inom 14 dagar före start av studieläkemedel.
- Användning av läkemedel som är måttliga eller starka induktorer eller hämmare av cytochrom P450 (CYP) 3A4 eller CYP2C8, hämmare av P-glykoprotein, bröstcancerresistensprotein eller multidrug and toxin extrusion protein 2-K, eller är substrat för CYP2B6 inom 14 dagar före första dosen av studieläkemedlet eller förväntat behov av något av dessa läkemedel under studien.
- Deltagande i någon annan studie med ett experimentellt läkemedel förutom pociredir inom de senaste 60 dagarna före första dosen av studieläkemedlet.
- Tidigare benmärgstransplantation eller hematopoetisk stamcellstransplantation eller genterapier.
- Vaccinering under de senaste 7 dagarna före första dosen av studieläkemedlet.
Obs: Andra protokollspecifika kriterier kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Pociredir
Deltagarna kommer att få Pociredir oralt en gång dagligen (QD)
|
Pociredir Oral Capsules kommer att administreras
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare som rapporterade behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs)
Tidsram: Upp till vecka 196
|
Upp till vecka 196
|
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i 12-avlednings elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Upp till vecka 196
|
Upp till vecka 196
|
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i vitalparametrar
Tidsram: Upp till vecka 196
|
Upp till vecka 196
|
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i kliniska laboratorietester
Tidsram: Upp till vecka 196
|
Laboratorieutredningar inklusive hematologi, koagulation, serumkemi och elektrolyter, lipidpanel, SCD-karakterisering, serologi, urinanalys och graviditetstester kommer att utföras.
|
Upp till vecka 196
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinje i procent fetal hemoglobin (HbF)
Tidsram: Baseline (dag 1) och upp till vecka 192
|
Baseline (dag 1) och upp till vecka 192
|
|
Förändring från baslinje i procent retikulocyter
Tidsram: Baslinje (dag 1), och upp till vecka 192
|
Baslinje (dag 1), och upp till vecka 192
|
|
Förändring från baslinje i rödcellfördelningens bredd
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till vecka 192
|
Baslinje (dag 1) och upp till vecka 192
|
|
Förändring från baslinjen i okonjugerat bilirubin
Tidsram: Baslinje (dag 1), och upp till vecka 192
|
Baslinje (dag 1), och upp till vecka 192
|
|
Förändring från baslinje i laktatdehydrogenas (LDH)
Tidsram: Baseline (Dag 1), och upp till Vecka 192
|
Baseline (Dag 1), och upp till Vecka 192
|
|
Förändring från baslinjen i haptoglobin
Tidsram: Baslinje (dag 1), och upp till vecka 192
|
Baslinje (dag 1), och upp till vecka 192
|
|
Förändring från baslinjen i retikulocytantal
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till vecka 192
|
Baslinje (dag 1) och upp till vecka 192
|
|
Antal deltagare som rapporterar SCD-relaterade komplikationer
Tidsram: Upp till vecka 192
|
Upp till vecka 192
|
|
Årlig förekomst av vasookklusiva episoder (VOE)
Tidsram: genom slutet av månad 48
|
genom slutet av månad 48
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
30 mars 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
4 februari 2030
Avslutad studie (Beräknad)
5 juli 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 januari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 februari 2026
Första postat (Faktisk)
11 februari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 april 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 april 2026
Senast verifierad
1 april 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 6058-SCD-102
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .