6058-SCD-101 先驱研究开放标签扩展研究
2026年4月13日 更新者：Fulcrum Therapeutics
一项开放标签延伸研究，旨在评估曾参与Pociredir研究的镰状细胞病（SCD）患者长期使用Pociredir的安全性和耐受性
这是一项开放标签研究，旨在评估长期使用pociredir（无对照剂）在患有SCD的参与者中的安全性和耐受性，这些参与者先前已在先行研究6058-SCD-101（NCT05169580）中接受过pociredir治疗并显示出获益。
本研究中的参与者将每天接受一次pociredir剂量治疗，最长持续48个月。
研究概览
详细说明
研究药物的首次剂量将在第1天在诊所内给药，随后参与者将在家庭环境中每日一次（QD）继续给药。 在需要进行诊所访视的日子里，给药将在诊所内进行。 治疗期的诊所访视计划为：第12周前每两周一次（第2、4、6、8、10和12周），第24周前每月一次（第16、20和24周），之后从第24周至第192周每12周一次。 最终随访访视（第196周）将在第192周最后一次研究药物给药后的4周进行。
参与者将按照他们在研究6058-SCD-101中接受的剂量水平服用pociredir，直至第192周，除非该研究的数据表明需要更改为其他优化剂量。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
50
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- University of California, Los Angeles
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Louisiana
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Baton Rouge、Louisiana、美国、70808
- Our Lady of the Lake Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02118
- Boston Medical Center
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New York
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Jamaica、New York、美国、11432
- Queens Hospital Cancer Center
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The Bronx、New York、美国、10461
- Jacobi Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- University of Texas Houston
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Virginia
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Fairfax、Virginia、美国、22031
- Inova Schar Cancer Institute
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
入选标准：
- 年龄≥18岁及以上的参与者必须先前参与并成功完成研究6058-SCD-101。
- 参与者在任何研究特定程序执行前已签署并注明日期的知情同意书（ICF），并愿意且能够遵守研究程序和限制。
- 符合本研究所有其他入选和排除标准，且经研究者推荐，可继续标准护理，但羟基脲（HU）除外。参与者可继续使用crizanlizumab和/或L-谷氨酰胺，但必须在至少6个月内保持稳定剂量。
- 参与者，如果是女性且有生育能力，同意从签署ICF时起至末次研究药物给药后90天使用2种有效避孕方法，其中1种必须是高效方法，或实行禁欲；如果是男性，应从签署ICF时起至末次研究药物给药后90天使用避孕套或实行禁欲。
- 根据研究者的判断，先前研究中有记录的HbF获益。
参与者在筛选期间必须满足以下实验室值：
- 绝对中性粒细胞计数≥1.5×10^9/升，
- 血小板计数≥80×10^9/升
- 筛选期间绝对网织红细胞计数>100×10^9/升。
排除标准：
- 在签署ICF前14天内和研究药物开始前14天内，曾进行重大手术、患有严重疾病（急性或慢性）、感染（需要治疗的临床显著细菌、真菌、寄生虫或病毒感染）、发热在发病后3天内未消退且需要治疗、显著出血、脑血管意外或癫痫发作。
- 在研究药物开始前14天内，需要医疗提供者在医院或急诊护理环境中提供超过24小时护理的镰状细胞并发症。
- 在研究药物首次给药前14天内使用中度或强效的细胞色素P450（CYP）3A4或CYP2C8诱导剂或抑制剂、抑制P-糖蛋白、乳腺癌耐药蛋白或多药和毒素挤出蛋白2-K的药物，或是CYP2B6的底物，或预计在研究期间需要使用任何此类药物。
- 在研究药物首次给药前60天内参与任何其他研究，使用研究性药物（pociredir除外）。
- 有骨髓移植或造血干细胞移植或基因治疗史。
- 在研究药物首次给药前7天内接种疫苗。
注：可能适用其他方案指定的标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Pociredir
参与者将每日一次（QD）口服Pociredir
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Pociredir口服胶囊将被给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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报告治疗中出现的不良事件（TEAEs）的参与者人数
大体时间：长达第196周
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长达第196周
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出现12导联心电图（ECG）临床显著变化的参与者人数
大体时间：长达第196周
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长达第196周
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生命体征发生临床显著变化的受试者数量
大体时间：直至第196周
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直至第196周
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出现临床实验室检测临床显著变化的参与者人数
大体时间：最长至第 196 周
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将进行实验室评估，包括血液学、凝血功能、血清化学和电解质、血脂谱、SCD特征、血清学、尿液分析和妊娠试验。
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最长至第 196 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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相对于基线的胎儿血红蛋白（HbF）百分比变化
大体时间：基线（第1天），以及长达192周
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基线（第1天），以及长达192周
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基线网状红细胞百分比变化
大体时间：基线（第1天）至第192周
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基线（第1天）至第192周
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相对于基线的红细胞分布宽度变化
大体时间：基线（第1天），以及至第192周
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基线（第1天），以及至第192周
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未结合胆红素相对于基线的变化
大体时间：基线（第1天）至第192周
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基线（第1天）至第192周
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乳酸脱氢酶（LDH）相对于基线的变化
大体时间：基线（第1天）至第192周
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基线（第1天）至第192周
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基线至访视期触珠蛋白变化
大体时间：基线（第 1 天）和最长至第 192 周
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基线（第 1 天）和最长至第 192 周
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与基线相比网织红细胞计数的变化
大体时间：基线（第1天）和最长至第192周
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基线（第1天）和最长至第192周
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报告SCD相关并发症的参与者人数
大体时间：最长至第192周
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最长至第192周
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血管闭塞事件（VOE）年化发生率
大体时间：至第48个月月末
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至第48个月月末
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年3月30日
初级完成 (估计的)
2030年2月4日
研究完成 (估计的)
2030年7月5日
研究注册日期
首次提交
2026年1月28日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月6日
首次发布 (实际的)
2026年2月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月13日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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