Avoimen merkin jatkotutkimus Pioneer-tutkimukselle 6058-SCD-101
maanantai 13. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Fulcrum Therapeutics
Avoimen tarkkailun jatkotutkimus, jossa arvioidaan Pociredirin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimista sirppisolutaudin (SCD) potilailla, jotka ovat osallistuneet Pociredir-tutkimukseen
Tämä on avoimen leiman tutkimus, jonka tavoitteena on arvioida pitkäaikaisen pociredir-hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä ilman vertailuryhmää siklihappotautia sairastavilla osallistujilla, jotka ovat aiemmin saaneet hoitoa ja hyötyneet siitä pociredirillä ruokintatutkimuksessa 6058-SCD-101 (NCT05169580).
Tutkimuksen osallistujat saavat kerran päivässä annoksen pocirediriä jopa 48 kuukauden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuslääkkeen ensimmäinen annos annetaan päivänä 1 klinikalla, ja osallistujat jatkavat kotona annostelua kerran päivässä (QD). Annostelu tapahtuu klinikalla niinä päivinä, joina on klinikkakäyntejä. Hoitojakson klinikkakäynnit on suunniteltu joka toinen viikko viikkoon 12 asti (viikot 2, 4, 6, 8, 10 ja 12), kuukausittain viikkoon 24 asti (viikot 16, 20 ja 24) ja sitten joka 12. viikko viikosta 24 viikkoon 192 asti. Lopullinen seurantakäynti (viikko 196) tapahtuu 4 viikkoa tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen viikolla 192.
Osallistujat saavat pocirediriä samalla annostasolla, jonka he saivat tutkimuksessa 6058-SCD-101 viikkoon 192 asti, ellei kyseisen tutkimuksen tiedot osoita muutosta toiseen optimoituun annokseen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
50
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California, Los Angeles
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70808
- Our Lady of the Lake Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston Medical Center
-
-
New York
-
Jamaica, New York, Yhdysvallat, 11432
- Queens Hospital Cancer Center
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Houston
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Osallistujien, joiden ikä on ≥18 vuotta tai enemmän, on aikaisemmin osallistuttava tutkimukseen 6058-SCD-101 ja suoritettava se onnistuneesti.
- Osallistuja on allekirjoittanut ja päivätty tietoon perustuvan suostumuksen (ICF) ennen kuin mitään tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä suoritetaan, ja on halukas ja kykenevä noudattamaan tutkimuksen menettelyjä ja rajoituksia.
- Osallistujat, jotka täyttävät kaikki muut tämän tutkimuksen osallistumis- ja poissulkemiskriteerit, ja tutkijan suosituksesta voivat jatkaa vakiohoitoa ilman hydroksikarbamidia (HU). Osallistujat voivat jatkaa krizanlitsumabiä ja/tai L-glutamiinia, mutta niiden annoksen on oltava vakaa vähintään 6 kuukauden ajan.
- Osallistujat, jotka ovat naispuolisia ja hedelmällisiä, suostuvat käyttämään kahta tehokasta ehkäisykeinoa, joista yhden on oltava erittäin tehokas, tai harjoittamaan pidättäytymistä ICF:n allekirjoitushetkestä 90 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen, ja jotka ovat miespuolisia, käyttävät kondomeja tai harjoittavat pidättäytymistä ICF:n allekirjoitushetkestä 90 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
- Dokumentoitu HbF-hyöty, tutkijan arvioimana, aikaisemmasta tutkimuksesta.
Osallistujan on täytettävä molemmat seuraavat laboratorioarvot seulonnan aikana:
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1,5 × 10^9/litra,
- Trombosyytit ≥ 80 × 10^9/litra
- Absoluuttinen retikulosyytien määrä seulonnan aikana > 100 × 10^9/litra.
Poissulkemiskriteerit:
- Suuri leikkaus, vakava sairaus (akuutti tai krooninen), infektio (kliinisesti merkittävä bakteeri-, sieni-, loisi- tai virustartunta, joka vaatii hoitoa), kuume, joka ei ole laantunut 3 päivän kuluessa alkamisesta ja vaatii hoitoa, merkittävä verenvuoto, aivoverenkiertohäiriö tai kohtaus 14 päivän kuluessa ICF:n allekirjoittamisesta ja 14 päivän kuluessa tutkimuslääkkeen aloittamisesta.
- Sirkulasolutaudin komplikaatio, joka vaatii yli 24 tunnin hoitoa sairaalassa tai ensiapuolosuhteissa 14 päivän kuluessa tutkimuslääkkeen aloittamisesta.
- Lääkkeiden käyttö, jotka ovat keskivahvoja tai vahvoja sytohromi P450 (CYP) 3A4:n tai CYP2C8:n indusoijia tai inhibiittoreita, estävät P-glykoproteiinia, rintasyöpäresistenssiproteiinia tai monilääkeresistenssi- ja toksiinulostusproteiinia 2-K:ta, tai ovat CYP2B6:n substraatteja 14 päivän kuluessa ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen ottamisesta tai odotettu tarve jollekin näistä lääkkeistä tutkimuksen aikana.
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkimukseen tutkimusaineella, joka ei ole pociredir, 60 päivän kuluessa ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen ottamisesta.
- Luovutus- tai kantasolusiirron tai geeniterapioiden historia.
- Rokotus 7 päivän kuluessa ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen ottamisesta.
Huomio: Muut protokollassa määritellyt kriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pociredir
Osallistujat saavat Pociredirin suun kautta kerran päivässä (QD)
|
Pociredir Oral Capsules annostellaan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aikana ilmaantuneiden haittavaikutusten (TEAE) raportoineiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Aina viikkoon 196 asti
|
Aina viikkoon 196 asti
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia 12-liittimellisessä elektrokardiogrammissa (EKG)
Aikaikkuna: Aina viikkoon 196
|
Aina viikkoon 196
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoimintojen mittauksissa
Aikaikkuna: Aina 196. viikkoon asti
|
Aina 196. viikkoon asti
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia kliinisissä laboratoriotutkimuksissa
Aikaikkuna: Enintään 196. viikkoon
|
Laboratoriotutkimukset, mukaan lukien hematologia, veren hyytyvyys, seerumin kemia ja elektrolyytit, lipidipaneeli, SCD-karakterisointi, serologia, virtsan analyysi ja raskaustestit, suoritetaan.
|
Enintään 196. viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta sikiön hemoglobiinin (HbF) prosentuaalisessa osuudessa
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) ja aina viikkoon 192 saakka
|
Perustaso (päivä 1) ja aina viikkoon 192 saakka
|
|
Muutos perusarvosta retikulosyyttien prosenttiosuudessa
Aikaikkuna: Perustaso (Päivä 1) ja jopa 192 viikkoon
|
Perustaso (Päivä 1) ja jopa 192 viikkoon
|
|
Muutos lähtötasosta punasolujen jakautumisleveydessä
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) ja jopa viikkoon 192 asti
|
Perustaso (päivä 1) ja jopa viikkoon 192 asti
|
|
Muutos perustasosta vapaassa bilirubiininissa
Aikaikkuna: Perustaso (Päivä 1) ja jopa viikkoon 192
|
Perustaso (Päivä 1) ja jopa viikkoon 192
|
|
Muutos lähtöarvosta laktiaattidehydrogenaasissa (LDH)
Aikaikkuna: Perustaso (Päivä 1) ja aina viikkoon 192 asti
|
Perustaso (Päivä 1) ja aina viikkoon 192 asti
|
|
Muutos Haptoglobiinissa lähtöarvosta
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) ja jopa viikkoon 192
|
Perustaso (päivä 1) ja jopa viikkoon 192
|
|
Muutos retikulosyyttimäärässä verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Perustaso (Päivä 1), ja jopa 192 viikkoon asti
|
Perustaso (Päivä 1), ja jopa 192 viikkoon asti
|
|
Osallistujamäärä, jolla raportoitiin SCD:hen liittyviä komplikaatioita
Aikaikkuna: Aina viikkoon 192
|
Aina viikkoon 192
|
|
Vaso-okkliuusi-episodin (VOE) vuositaso
Aikaikkuna: kuukauden 48 loppuun asti
|
kuukauden 48 loppuun asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Maanantai 30. maaliskuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 4. helmikuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 5. heinäkuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 28. tammikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. helmikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 11. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 14. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 6058-SCD-102
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .