Estudio de extensión en abierto del estudio pionero 6058-SCD-101
13 de abril de 2026 actualizado por: Fulcrum Therapeutics
Un estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de Pociredir en participantes con enfermedad de células falciformes (ECF) que han participado en un estudio de Pociredir
Este es un estudio abierto para evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento a largo plazo con pociredir sin comparador en participantes con anemia de células falciformes (SCD) que han sido tratados previamente y han mostrado beneficio con pociredir en el estudio preliminar 6058-SCD-101 (NCT05169580).
Los participantes en este estudio recibirán dosis diarias de pociredir durante hasta 48 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La primera dosis del fármaco del estudio se administrará el Día 1 en la clínica y los participantes continuarán con la dosificación en casa una vez al día (QD). La dosificación se realizará en la clínica en los días en que haya visitas clínicas. Las visitas clínicas del Período de Tratamiento están planificadas cada dos semanas hasta la Semana 12 (Semanas 2, 4, 6, 8, 10 y 12), mensualmente hasta la Semana 24 (Semanas 16, 20 y 24), y luego cada 12 semanas desde la Semana 24 hasta la Semana 192. Una visita de seguimiento final (Semana 196) se realizará 4 semanas después de la dosis final del fármaco del estudio en la Semana 192.
Los participantes recibirán pociredir al nivel de dosis que recibieron en el Estudio 6058-SCD-101 hasta la Semana 192, a menos que los datos de ese estudio indiquen un cambio a una dosis optimizada diferente.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
50
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California, Los Angeles
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Our Lady of the Lake Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
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New York
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Jamaica, New York, Estados Unidos, 11432
- Queens Hospital Cancer Center
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Jacobi Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Houston
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Inova Schar Cancer Institute
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los participantes de ≥18 años o más deben haber participado previamente y completado con éxito el estudio 6058-SCD-101.
- El participante ha firmado y fechado el formulario de consentimiento informado (FCI) antes de realizar cualquier procedimiento específico del estudio y está dispuesto y es capaz de cumplir con los procedimientos y restricciones del estudio.
- Los participantes que cumplan todos los demás criterios de inclusión y exclusión para este estudio, y según la recomendación del Investigador, pueden continuar con el estándar de atención indicado, con la excepción de la hidroxiurea (HU). Los participantes pueden continuar con crizanlizumab y/o L-glutamina, pero deben estar con una dosis estable durante al menos 6 meses.
- Los participantes, si son mujeres y con potencial de procrear, acuerdan utilizar 2 métodos anticonceptivos efectivos, 1 de los cuales debe ser altamente efectivo, o practicar la abstinencia desde el momento de la firma del FCI hasta 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio, y, si son hombres, deben usar condones o practicar la abstinencia desde el momento de la firma del FCI hasta 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Beneficio documentado de HbF, según criterio del Investigador, del estudio previo.
El participante debe cumplir con ambos de los siguientes valores de laboratorio durante el Cribado:
- Recuento absoluto de neutrófilos ≥ 1.5 × 10^9/litro,
- Plaquetas ≥ 80 × 10^9/litro
- Recuento absoluto de reticulocitos durante el Cribado > 100 × 10^9/litro.
Criterios de exclusión:
- Cirugía mayor, enfermedad grave (aguda o crónica), infección (infección bacteriana, fúngica, parasitaria o viral clínicamente significativa que requiere terapia), fiebre no resuelta en 3 días desde el inicio y que requiera tratamiento, hemorragia significativa, accidente cerebrovascular o convulsión dentro de los 14 días previos a la firma del FCI y 14 días antes de iniciar el fármaco del estudio.
- Complicación de células falciformes que requiera más de 24 horas de atención por parte de un proveedor médico en un entorno hospitalario o de urgencias en los 14 días previos al inicio del fármaco del estudio.
- Uso de medicamentos que sean inductores o inhibidores moderados o fuertes del citocromo P450 (CYP) 3A4 o CYP2C8, que inhiban la P-glicoproteína, la proteína de resistencia al cáncer de mama o la proteína de extrusión de multidrogas y toxinas 2-K, o que sean sustratos de CYP2B6 dentro de los 14 días previos a la primera dosis del fármaco del estudio o necesidad anticipada de cualquiera de estos medicamentos durante el estudio.
- Participación en cualquier otro estudio con un agente en investigación que no sea pociredir en los 60 días previos a la primera dosis del fármaco del estudio.
- Antecedentes de trasplante de médula ósea o trasplante de células madre hematopoyéticas o terapias génicas.
- Vacunación en los 7 días previos a la primera dosis del fármaco del estudio.
Nota: Pueden aplicarse otros criterios especificados en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pociredir
Los participantes recibirán Pociredir por vía oral una vez al día (QD)
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Se administrarán las cápsulas orales Pociredir
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que notificaron eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 196
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Hasta la semana 196
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en el electrocardiograma de 12 derivaciones (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 196
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Hasta la Semana 196
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta la semana 196
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Hasta la semana 196
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en pruebas de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Hasta la semana 196
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Se realizarán evaluaciones de laboratorio que incluyen hematología, coagulación, química sérica y electrolitos, panel de lípidos, caracterización de SCD, serología, análisis de orina y pruebas de embarazo.
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Hasta la semana 196
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el valor basal en el porcentaje de hemoglobina fetal (HbF)
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1), y hasta la Semana 192
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Línea de base (Día 1), y hasta la Semana 192
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Cambio desde el valor basal en el porcentaje de reticulocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1), y hasta la Semana 192
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Línea de base (Día 1), y hasta la Semana 192
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Cambio desde el valor basal en la amplitud de distribución de los glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Baseline (Día 1) y hasta la Semana 192
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Baseline (Día 1) y hasta la Semana 192
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Cambio desde el valor basal en bilirrubina no conjugada
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y hasta la semana 192
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Línea de base (Día 1) y hasta la semana 192
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Cambio desde el valor basal en lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1), y hasta la Semana 192
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Línea base (Día 1), y hasta la Semana 192
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Cambio desde la línea de base en haptoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1), y hasta la Semana 192
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Línea de base (Día 1), y hasta la Semana 192
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Cambio desde el valor basal en el recuento de reticulocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y hasta la semana 192
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Línea de base (Día 1) y hasta la semana 192
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Número de participantes que notificaron complicaciones relacionadas con la muerte súbita cardíaca
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 192
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Hasta la Semana 192
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Tasa anualizada de episodios vaso-oclusivos (VOE)
Periodo de tiempo: hasta finales del mes 48
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hasta finales del mes 48
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
30 de marzo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
4 de febrero de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
5 de julio de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de enero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de febrero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
11 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 6058-SCD-102
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .