ND4変異を伴うLeber遺伝性視神経症（LHON）に対する第3相、多施設共同、無作為化、二重盲検、偽対照臨床試験
2026年2月11日 更新者：Wuhan Neurophth Biotechnology Limited Company
第3相、多施設、無作為化、二重盲検、偽手術対照臨床試験：ND4変異関連レーバー遺伝性視神経症（LHON）に対する遺伝子治療の安全性および有効性の評価
この臨床試験の目的は、ミトコンドリアND4遺伝子変異によるLHONの治療におけるNR082の安全性と有効性を評価することです。
本研究は、12歳以上75歳以下の被験者を登録し、両眼に単回の硝子体内（IVT）注射によるNR082を投与して安全性と有効性を評価します。
すべての被験者の臨床症状は、ND4変異に関連するLHONによる視力低下であり、検査ではG11778A変異が確認され、視力低下が>6か月以上かつ<10年未満持続していることが示されています。
調査の概要
詳細な説明
安全性確認段階：
安全性確認段階では、年齢が12歳以上75歳以下の6人の評価可能な被験者を登録し、すなわち4.5 x 10^9 vg、0.05 mL/眼/用量（両眼）を投与し、少なくとも6週間の安全性を監視します。 SRCによって新たな安全性上の懸念が評価されない場合、無作為化二重盲検偽注射対照研究を開始することができます。
第二段階：無作為化二重盲検偽注射対照研究：
無作為化二重盲検偽注射対照研究は、ミトコンドリア遺伝子ND4変異によるLHONに対するNR082の有効性と安全性を検証することを目的としています。 この部分は、NR082治療群と対照群（偽注射群）に分けられます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
95
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国
- Beijing Tongren Hospital, Capital Medical University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
適格基準:
- インフォームド・コンセント文書に署名する時点での年齢：被験者は12歳以上75歳以下でなければならない
- 全被験者の臨床症状は、ND4変異に関連するLHONによる視力低下であり、その視力低下が6か月以上10年未満持続していること
- LHONによる臨床症状は視力喪失であり、両眼のBCVAでLogMAR 0.5以上かつ1.68以下であること 遺伝子型検査の結果は、ND4遺伝子にG11778A変異があり、ミトコンドリアDNA（mtDNA）に他の原発性LHON関連変異（ND1[G3460A]またはND6[T14484C]）がないこと（CLIA認定の国際研究所で確認済み） 瞳孔は包括的な眼科検査および視力検査のために十分に拡大できること
除外基準:
- 試験薬またはその構成成分に対する既知のアレルギーおよび/または過敏症があること いずれかの眼に対する硝子体内注射の禁忌があること
- スクリーニング訪問の30日前までにいずれかの眼に硝子体内薬物投与歴があること いずれかの眼の硝子体切除術の既往歴があること
- 瞳孔拡大を禁忌とするいずれかの眼の前房隅角狭窄があること
- 研究期間中の視覚または眼科的評価（光干渉断層計を含む）を妨げる可能性のある、LHONを除く眼または付属器の障害または疾患が存在すること
- 視神経、網膜または求心性視覚系の病理を引き起こすことが知られている、LHON関連変異以外の既知/文書化された変異が存在すること
- 視力喪失を引き起こす、または視力喪失と関連することが知られている、LHON以外の全身性または眼/視覚の疾患、障害または病理が存在すること、またはその関連する治療が視力喪失を引き起こす、または視力喪失と関連することが知られていること
- LHON以外の原因による視神経症が存在すること
- 研究者の意見により、視覚機能を変化させる可能性のある症状および/または関連する治療を含む病気または疾患が存在すること、例えばがんやCNSの病理（多発性硬化症を含む）（多発性硬化症の診断は、2010年改訂マクドナルド基準に基づく必要がある）（Polman et al., 2011）、および/または研究に参加する被験者の安全性に影響を与える疾患または状態
- 再発性ぶどう膜炎（特発性または免疫関連）または活動性眼内炎症の既往歴があること
スクリーニング訪問の90日前までに別の臨床研究に参加し、試験薬を受けたこと
a) 例外：スクリーニング訪問の90日前までにイデベノン作為試験薬の臨床研究を完了し、投与の少なくとも7日前までにイデベノンを完全に中止した被験者は、本研究への参加資格を有する。
- いずれかの眼が以前に眼科的遺伝子治療を受けたことがあること
- イデベノンの使用を中止することを拒否した被験者
- スクリーニング訪問の90日前までに臨床的に関連する（研究者の評価による）眼科手術を受けたこと
- NR082注射投与後の最初の6か月以内に授乳中または授乳を計画している女性被験者
- 薬物またはアルコール乱用の既往歴（重度の喫煙を含む、すなわち1日20本以上または20パック年[20年間1日1パックまたは10年間1日2パックに相当]）があること
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、梅毒およびHCV抗体陽性の被験者は除外される。B型肝炎検査により臨床的に意義のある活動性感染症（B型肝炎コア抗体[HBcAb]またはB型肝炎表面抗原[HBsAg]陽性、B型肝炎ウイルスデオキシリボ核酸（HBV-DNA）>1,000コピー/mLまたは現地研究所方法による定量検出下限以上と定義）を示す被験者は除外される
- すべての試験プロトコル要件に耐えられない、または従えない、または従う意思がないこと
- 研究者により決定されたその他の除外事項
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験的：NR082注射
4.5E9 ウイルスゲノム (vg) 、0.05 mL／眼／用量 、両眼
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NR082の単回両眼硝子体内（IVT）注射
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偽コンパレータ：偽比較群：偽注射
模擬硝子体内注射（両眼）は、針のない注射器の鈍端を使用して、典型的な硝子体内注射手順の位置で眼に圧力をかけることによって行われます。
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偽注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究対象眼におけるNR082の有効性
時間枠：52週間
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NR082治療群と偽注射群における治療後52週時点での研究眼のBCVAベースラインからの変化が≥ 0.3 LogMARの割合
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52週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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NR082の研究眼および非研究眼における有効性
時間枠：52週間
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ベースラインからのBCVA平均変化;
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52週間
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ベースラインからの視野、コントラスト感度の平均変化
時間枠：52週
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NR082の研究眼および非研究眼における有効性
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52週
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NR082の安全性と忍容性
時間枠：52週
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NR082注射後52週間以内のAE、SAEの発生率
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52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年9月19日
一次修了 (推定)
2026年5月30日
研究の完了 (推定)
2030年5月30日
試験登録日
最初に提出
2026年2月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月11日
最初の投稿 (実際)
2026年2月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月11日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NFS-01-201
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。