韓国の未治療重症再生不良性貧血小児患者におけるエルトロンボパグと免疫抑制療法（IST）併用の安全性と有効性に関する研究
2026年2月16日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
韓国人小児患者における未治療重症再生不良性貧血に対するエルトロンボパグと免疫抑制療法（IST）併用の安全性と有効性に関する後ろ向きチャートレビュー
この研究の目的は、韓国における小児重症再生不良性貧血（sAA）患者を対象に、現実世界での臨床現場において、エルトロンボパグと免疫抑制療法（IST）の併用による安全性、忍容性、有効性を調査することでした。
本研究では、エルトロンボパグ治療開始時から6か月間にわたる患者の診療記録（電子カルテ）から抽出したデータを使用しました。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
13
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New Jersey
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East Hanover、New Jersey、アメリカ、07963
- Novartis
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
韓国でエルトロンボパグと免疫抑制療法（IST）治療を開始した重症再生不良性貧血（sAA）の小児患者。
説明
適格基準：
- エルトロンボパグおよび免疫抑制療法（IST）治療開始時に、2歳以上18歳未満の小児患者（男女問わず）。
- データ収集時点で、医師が現地で承認された処方情報に基づいて判断した、第一選択療法としてエルトロンボパグとISTの併用療法で治療された重症再生不良性貧血（sAA）と診断された被験者。
- 解析指標日（エルトロンボパグ投与開始日）がデータ抽出日の少なくとも6か月前である被験者。
除外基準：
なし。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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エルトロンボパグとIST治療コホート
ISTと併用して第一選択薬としてエルトロンボパグを受けたsAAの小児患者。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）の発生率
時間枠：最長6か月
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すべての有害事象（AE）／有害薬物反応（ADR）、重篤な有害事象（SAE）／重篤な有害薬物反応（SADR）、および予期しないAE／ADRの発生率。
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最長6か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全奏効率（ORR）
時間枠：6ヶ月
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ORRは完全奏効（CR）と部分奏効（PR）を含みます。 CRは以下の3つの基準すべてを満たすものと定義されました：
PRは、CRの基準を満たさないものの、sAAの基準も満たさない血液学的改善と定義されました。 |
6ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年6月21日
一次修了 (実際)
2025年2月25日
研究の完了 (実際)
2025年2月25日
試験登録日
最初に提出
2026年2月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月11日
最初の投稿 (実際)
2026年2月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月16日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- CETB115GKR02
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
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