Studio sulla sicurezza e l'efficacia di Eltrombopag in combinazione con la terapia immunosoppressiva (IST) in pazienti pediatrici coreani con anemia aplastica grave naive al trattamento
16 febbraio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Analisi Retrospettiva della Cartella Clinica sulla Sicurezza ed Efficacia di Eltrombopag in Combinazione con Terapia Immunosoppressiva (IST) in Pazienti Pediatrici Coreani con Anemia Aplastica Grave Non Trattata Precedentemente
L'obiettivo di questo studio era di indagare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di eltrombopag in combinazione con la terapia immunosoppressiva (IST) nella pratica reale in pazienti pediatrici con anemia aplastica grave (sAA) in Corea.
Lo studio ha utilizzato dati estratti dalle cartelle cliniche dei pazienti (registri medici elettronici) per un periodo di 6 mesi a partire dall'inizio del trattamento con eltrombopag.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
13
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, Stati Uniti, 07963
- Novartis
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti pediatrici con aplasia midollare severa (sAA) che hanno iniziato il trattamento con eltrombopag e IST in Corea.
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti pediatrici di sesso maschile o femminile di età ≥2 anni e <18 anni al momento dell'inizio del trattamento con eltrombopag e IST.
- Soggetti con diagnosi di sAA e trattati con eltrombopag in combinazione con IST come terapia di prima linea, in base alla decisione del medico in conformità con le informazioni prescrittive approvate localmente al momento della raccolta dei dati.
- Soggetti la cui data dell'indice analitico (data di inizio della somministrazione di eltrombopag) fosse almeno 6 mesi prima della data di estrazione dei dati.
Criteri di esclusione:
Nessuno.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Cohort di Trattamento con Eltrombopag e IST
Pazienti pediatrici con aplasia midollare grave (sAA) trattati con eltrombopag di prima linea in combinazione con terapia immunosoppressiva (IST).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di Eventi Avversi (EA) ed Eventi Avversi Gravi (EAG)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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Incidenza di tutti gli AE/reazioni avverse da farmaco (ADR), SAE/reazioni avverse da farmaco gravi (SADR) e AE/ADR imprevisti.
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Fino a 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di Risposta Globale (ORR)
Lasso di tempo: 6 mesi
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ORR include risposta completa (CR) e risposta parziale (PR). CR è stata definita come il soddisfacimento di tutti e tre i seguenti criteri:
PR è stata definita come un miglioramento ematologico che non soddisfa i criteri per CR, ma che non soddisfa neppure i criteri per sAA. |
6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 giugno 2023
Completamento primario (Effettivo)
25 febbraio 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
25 febbraio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 febbraio 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 febbraio 2026
Primo Inserito (Effettivo)
17 febbraio 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CETB115GKR02
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
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