치료 경험이 없는 한국 소아 중증 재생불량성빈혈 환자에서 Eltrombopag와 면역억제요법(IST) 병용 치료의 안전성 및 효과에 대한 연구
2026년 2월 16일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
한국 소아 환자의 치료 경험이 없는 중증 재생불량성빈혈에서 면역억제요법(IST)과 병용한 엘트롬보파그의 안전성 및 유효성에 대한 후향적 차트 검토
이 연구의 목적은 한국에서 중증 재생불량성빈혈(sAA)을 가진 소아 환자들을 대상으로 실무에서 면역억제요법(IST)과 엘트롬보파그를 병용 투여할 때의 안전성, 내약성 및 효과를 조사하는 것이었습니다.
이 연구는 엘트롬보파그 치료 시작 시점부터 환자들의 의무기록(전자의무기록)에서 추출한 6개월간의 데이터를 사용하였습니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
13
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, 미국, 07963
- Novartis
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
한국에서 엘트롬보파그와 면역억제요법 치료를 시작한 중증 재생불량성빈혈 소아 환자.
설명
포함 기준:
- 엘트롬보팔 및 IST 치료를 시작할 당시 연령이 ≥2세 및 <18세인 남성 또는 여성 소아 환자.
- 자료 수집 당시 현지 승인된 처방 정보에 따라 의사의 결정에 기반하여 일차 치료로 IST와 병용하여 엘트롬보팔로 치료받은 중증 재생불량성빈혈(sAA) 진단 환자.
- 분석 지표일(엘트롬보팔 투여 시작일)이 자료 추출일로부터 최소 6개월 이전인 환자.
제외 기준:
없음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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엘트롬보파그 및 IST 치료 코호트
첫 번째 치료제로 엘트롬보파그를 면역억제치료(IST)와 병용 투여받은 중증 재생불량성빈혈(sAA) 소아 환자.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 중대한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 최대 6개월
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모든 이상사례/이상반응(ADR), 중증 이상사례/중증 이상반응(SADR), 예상치 못한 이상사례/ADR의 발생률
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최대 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 반응률 (ORR)
기간: 6개월
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ORR에는 완전 반응(CR)과 부분 반응(PR)이 포함됩니다. CR은 다음 세 가지 기준을 모두 충족하는 것으로 정의되었습니다:
PR은 CR 기준을 충족하지 않지만, 중증 재생불량성빈혈(sAA) 기준도 충족하지 않는 혈액학적 개선으로 정의되었습니다. |
6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 21일
기본 완료 (실제)
2025년 2월 25일
연구 완료 (실제)
2025년 2월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 11일
처음 게시됨 (실제)
2026년 2월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
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