Un estudio sobre la seguridad y eficacia de Eltrombopag en combinación con terapia inmunosupresora (TIS) en pacientes pediátricos coreanos con anemia aplásica grave sin tratamiento previo
16 de febrero de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Revisión Retrospectiva de Historias Clínicas sobre la Seguridad y Eficacia de Eltrombopag en Combinación con Terapia Inmunosupresora (IST) en Pacientes Pediátricos Coreanos con Anemia Aplásica Grave sin Tratamiento Previo
El objetivo de este estudio fue investigar la seguridad, tolerabilidad y efectividad de eltrombopag en combinación con terapia inmunosupresora (TIS) en la práctica real en pacientes pediátricos con anemia aplásica grave (AAG) en Corea.
El estudio utilizó datos de un período de 6 meses extraídos de las historias clínicas de los pacientes (registros médicos electrónicos) desde el inicio del tratamiento con eltrombopag.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
13
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, Estados Unidos, 07963
- Novartis
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes pediátricos con aplasia medular adquirida (sAA) que iniciaron tratamiento con eltrombopag y terapia inmunosupresora (IST) en Corea.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes pediátricos de sexo masculino o femenino con edad ≥2 años y <18 años en el momento de iniciar el tratamiento con eltrombopag y TIS.
- Sujetos diagnosticados con sAA y tratados con eltrombopag en combinación con TIS como terapia de primera línea, según la decisión del médico de acuerdo con la información de prescripción aprobada localmente en el momento de la recopilación de datos.
- Sujetos cuya fecha índice analítica (fecha de inicio de la administración de eltrombopag) fue al menos 6 meses antes de la fecha de extracción de datos.
Criterios de exclusión:
Ninguno.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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Cohorte de tratamiento con Eltrombopag y TSI
Pacientes pediátricos con aplasia medular adquirida (aAA) que recibieron eltrombopag de primera línea en combinación con IST.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de Eventos Adversos (EA) y Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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Incidencia de todos los EA/efectos adversos del medicamento (EAM), EAG/efectos adversos graves del medicamento (EAGM) y EA/EAM inesperados.
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Hasta 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de Respuesta Global (TRG)
Periodo de tiempo: 6 meses
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La ORR incluye la respuesta completa (RC) y la respuesta parcial (RP). La RC se definió como el cumplimiento de los tres criterios siguientes:
La RP se definió como una mejora hematológica que no cumplía los criterios de RC, pero tampoco cumplía los criterios de aplasia medular grave. |
6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de junio de 2023
Finalización primaria (Actual)
25 de febrero de 2025
Finalización del estudio (Actual)
25 de febrero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de febrero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de febrero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
17 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CETB115GKR02
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
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