Az eltrombopag biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálata immunszuppresszív terápia (IST) kombinációjában koreai gyermekbetegségen szenvedő, kezelésben naiv súlyos aplasztikus anémiás betegeknél
2026. február 16. frissítette: Novartis Pharmaceuticals
Retrospektív Kórtörténeti Áttekintés az Eltrombopag Biztonságosságáról és Hatékonyságáról Immunszuppresszív Terápiával (IST) Kombinálva Kezelésben Részesülő Koreai Gyermekbetegnél, Akiknél Súlyos Aplasztikus Anémia Diagnosztizálásra Került
Ennek a vizsgálatnak a célja az volt, hogy a valós gyakorlatban vizsgálja az eltrombopag biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát immunszuppresszív terápiával (IST) kombinálva gyermekkorú súlyos aplasztikus anémia (sAA) betegeknél Koreában.
A vizsgálat a betegek orvosi feljegyzéseiből (elektronikus orvosi nyilvántartások) kinyert adatokat használt egy 6 hónapos időszak alatt, az eltrombopag kezelés megkezdésétől számítva.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
13
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Egyesült Államok, 07963
- Novartis
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Koreában eltrombopaggal és IST-kezeléssel kezelt pediátriai sAA-betegek.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy női gyermekbetegek, akiknek életkora ≥2 év és <18 év volt az eltrombopag és IST kezelés megkezdésekor.
- A vizsgálati alanyok sAA-val diagnosztizálva, és eltrombopaggal kombinált IST-vel kezelve elsővonalbeli terápiaként, az orvos döntése alapján, a helyileg jóváhagyott előírási információknak megfelelően az adatgyűjtés időpontjában.
- Olyan vizsgálati alanyok, akiknél az elemzési index dátum (az eltrombopag adagolásának kezdő dátuma) legalább 6 hónappal megelőzte az adatkivonás dátumát.
Kizárási kritériumok:
Nincsenek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Eltrombopag és IST kezelési kohorsz
Azok a sAA-s gyermekbetegek, akik első vonalbeli eltrombopag-kezelést kaptak IST-vel kombinálva.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A mellékhatások (AE-k) és súlyos mellékhatások (SAE-k) előfordulási gyakorisága
Időkeret: Legfeljebb 6 hónap
|
Az összes AE/ellenjavallat (ADR), SZE/súlyos ellenjavallat (SADR) és váratlan AE/ADR előfordulása.
|
Legfeljebb 6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Összesített Válaszráta (OVR)
Időkeret: 6 hónap
|
Az ORR magában foglalja a teljes választ (CR) és a részleges választ (PR). A CR-t úgy határozták meg, hogy mindhárom alábbi kritériumnak megfeleljen:
A PR-t úgy határozták meg, mint hematológiai javulás, amely nem felelt meg a CR kritériumainak, de szintén nem felelt meg a súlyos aplasztikus anaemia (sAA) kritériumainak. |
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. június 21.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. február 25.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. február 25.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. február 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 11.
Első közzététel (Tényleges)
2026. február 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 16.
Utolsó ellenőrzés
2026. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CETB115GKR02
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .