Une étude de la sécurité et de l'efficacité de l'éltrombopag en association avec une thérapie immunosuppressive (IST) chez les patients pédiatriques coréens atteints d'anémie aplasique sévère naïve de traitement
16 février 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Étude rétrospective de dossiers sur la sécurité et l'efficacité de l'eltrombopag en association avec une thérapie immunosuppressive (IST) chez des patients pédiatriques coréens atteints d'anémie aplasique sévère naïfs de traitement
L'objectif de cette étude était d'évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de l'eltrombopag en association avec un traitement immunosuppresseur (TIS) dans la pratique réelle chez les patients pédiatriques atteints d'anémie aplasique sévère (AAS) en Corée.
L'étude a utilisé des données sur une période de 6 mois extraites des dossiers médicaux des patients (dossiers médicaux électroniques) à partir du début du traitement par eltrombopag.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
13
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, États-Unis, 07963
- Novartis
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients pédiatriques atteints d'aplasie médullaire sévère (AMS) ayant initié un traitement par éltrombopag et immunosuppresseurs en Corée.
La description
Critères d'inclusion :
- Patients pédiatriques de sexe masculin ou féminin âgés de ≥ 2 ans et < 18 ans au moment de l'initiation du traitement par eltrombopag et IST.
- Sujets diagnostiqués avec une anémie aplasique sévère (sAA) et traités par eltrombopag en association avec l'IST en première ligne, sur décision du médecin conformément aux informations de prescription approuvées localement au moment de la collecte des données.
- Sujets dont la date d'index analytique (date de début de l'administration d'eltrombopag) était au moins 6 mois avant la date d'extraction des données.
Critères d'exclusion :
Aucun.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Cohorte de traitement par Eltrombopag et IST
Patients pédiatriques atteints d’aplasie médullaire sévère (AMS) ayant reçu de l’eltrombopag en première ligne en association avec une immunosuppression thérapeutique (IST).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 6 mois
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Incidence de tous les EIs/effets indésirables médicamenteux (EIM), EIGs/effets indésirables médicamenteux graves (EIMG), et EIs/EIM inattendus.
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Jusqu'à 6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse global (TRG)
Délai: 6 mois
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Le taux de réponse objective (ORR) inclut la réponse complète (CR) et la réponse partielle (PR). La CR était définie comme répondant aux trois critères suivants :
La PR était définie comme une amélioration hématologique qui ne répondait pas aux critères de CR, mais ne répondait pas non plus aux critères de sAA. |
6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 juin 2023
Achèvement primaire (Réel)
25 février 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
25 février 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 février 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 février 2026
Première publication (Réel)
17 février 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 février 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 février 2026
Dernière vérification
1 février 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CETB115GKR02
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
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