Um Estudo da Segurança e Eficácia do Eltrombopag em Combinação com Terapia Imunossupressora (IST) em Pacientes Pediátricos Coreanos com Anemia Aplástica Grave Sem Tratamento Prévio
16 de fevereiro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Revisão Retrospetiva de Dados Clínicos sobre a Segurança e Eficácia do Eltrombopag em Combinação com Terapia Imunossupressora (TIS) em Pacientes Pediátricos Coreanos com Anemia Aplástica Grave Não Tratada Anteriormente
O objetivo deste estudo foi investigar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia do eltrombopag em combinação com a terapia imunossupressora (TIS) na prática clínica real em doentes pediátricos com anemia aplástica grave (AAG) na Coreia.
O estudo utilizou dados de um período de 6 meses extraídos dos registos clínicos dos doentes (registos médicos eletrónicos) a partir do início do tratamento com eltrombopag.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
13
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, Estados Unidos, 07963
- Novartis
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Doentes pediátricos com aplasia medular adquirida grave que iniciaram tratamento com eltrombopag e IST na Coreia.
Descrição
Critérios de inclusão:
- Doentes pediátricos do sexo masculino ou feminino com idade ≥2 anos e <18 anos no momento de iniciar o tratamento com eltrombopag e TIS.
- Indivíduos diagnosticados com aAA e tratados com eltrombopag em combinação com TIS como terapia de primeira linha, com base na decisão do médico de acordo com as informações de prescrição aprovadas localmente na altura da recolha de dados.
- Indivíduos cuja data do índice analítico (data de início da administração de eltrombopag) foi pelo menos 6 meses antes da data de extração de dados.
Critérios de exclusão:
Nenhum.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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Cohorte de Tratamento com Eltrombopag e IST
Doentes pediátricos com sAA que receberam eltrombopag de primeira linha em combinação com IST.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de Eventos Adversos (EA) e Eventos Adversos Graves (EAG)
Prazo: Até 6 meses
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Incidência de todos os EA / reações adversas a medicamentos (RAM), EAG / reações adversas a medicamentos graves (RAMG) e EA / RAM inesperados.
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Até 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de Resposta Global (TRG)
Prazo: 6 meses
|
A ORR inclui resposta completa (RC) e resposta parcial (RP). A RC foi definida como o cumprimento dos três critérios seguintes:
A RP foi definida como uma melhoria hematológica que não cumpria os critérios para RC, mas também não cumpria os critérios para aAA. |
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de junho de 2023
Conclusão Primária (Real)
25 de fevereiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
25 de fevereiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de fevereiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de fevereiro de 2026
Primeira postagem (Real)
17 de fevereiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CETB115GKR02
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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