一项关于艾曲波帕联合免疫抑制疗法（IST）在韩国初治重型再生障碍性贫血儿科患者中的安全性和有效性的研究
2026年2月16日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
韩国初治重型再生障碍性贫血患儿中艾曲波帕联合免疫抑制疗法（IST）安全性与有效性的回顾性图表研究
本研究旨在调查在韩国重度再生障碍性贫血（sAA）儿科患者的真实世界实践中，艾曲波帕联合免疫抑制疗法（IST）的安全性、耐受性和有效性。
研究使用了从患者医疗图表（电子病历）中提取的6个月数据，起始时间为艾曲波帕治疗开始时。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
13
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New Jersey
-
East Hanover、New Jersey、美国、07963
- Novartis
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在韩国启动艾曲波帕和免疫抑制疗法治疗的重型再生障碍性贫血儿科患者。
描述
纳入标准：
- 开始使用艾曲波帕和免疫抑制治疗时，年龄≥2岁且<18岁的男性或女性儿科患者。
- 根据数据收集时当地批准的处方信息，经医生决定诊断为sAA并接受艾曲波帕联合免疫抑制治疗作为一线治疗的患者。
- 分析指标日期（艾曲波帕开始使用日期）至少早于数据提取日期6个月的患者。
排除标准：
无。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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艾曲波帕与免疫抑制治疗队列
接受一线艾曲波帕联合免疫抑制疗法（IST）治疗的再生障碍性贫血（sAA）患儿。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的发生率
大体时间：最长6个月
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所有不良事件（AEs）/药物不良反应（ADRs）、严重不良事件（SAEs）/严重药物不良反应（SADRs）以及意外不良事件/药物不良反应的发生率。
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最长6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总缓解率 (ORR)
大体时间：6个月
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ORR包括完全缓解（CR）和部分缓解（PR）。 CR定义为满足以下所有三项标准：
PR定义为未达到CR标准但也不符合sAA标准的血液学改善。 |
6个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月21日
初级完成 (实际的)
2025年2月25日
研究完成 (实际的)
2025年2月25日
研究注册日期
首次提交
2026年2月11日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月11日
首次发布 (实际的)
2026年2月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月16日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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