NXT007と第VIII因子補充療法を比較し、血友病A患者への効果を評価する臨床試験 (ZEBRHA 1)
2026年9月3日 更新者：Hoffmann-La Roche
インヒビターを持たない血友病A患者におけるNXT007予防投与と第VIII因子予防投与の有効性、安全性、薬物動態、薬力学を評価するための多施設共同、無作為化、非盲検、第III相臨床試験
本研究の目的は、インヒビターのない重症または中等度の先天性血友病A患者を対象に、NXT007予防療法と第VIII因子（FVIII）予防療法の有効性、安全性、薬物動態および薬力学を比較評価することです。
本研究には、12歳以上でインヒビターがなく、これまでFVIII予防療法を受けていた重症または中等度の先天性血友病Aの患者が含まれます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
126
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- 電話番号：888-662-6728 (U.S. Only)
- メール：global-roche-genentech-trials@gene.com
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045-7202
- 募集
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242-1009
- 募集
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Mendoza Province
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Godoy Cruz、Mendoza Province、アルゼンチン、M5504FKD
- 募集
- Arbesu Hematologia
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Cardiff、イギリス、CF14 4XW
- 募集
- University Hospital of Wales
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Middlesex
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London、Middlesex、イギリス、E1 1FR
- 募集
- The Royal London Hospital
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Lombardy
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Milan、Lombardy、イタリア、20122
- 募集
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rozzano、Lombardy、イタリア、20089
- 募集
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
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Tuscany
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Florence、Tuscany、イタリア、50134
- 募集
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- 募集
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Barcelona、スペイン、08035
- 募集
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Madrid、スペイン、28046
- 募集
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
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Málaga、スペイン、29010
- 募集
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
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Seville、スペイン、41013
- 募集
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
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Valencia、スペイン、46026
- 募集
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Copenhaen、デンマーク、2100
- 募集
- Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
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North Rhine-Westphalia
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Bonn、North Rhine-Westphalia、ドイツ、53127
- 募集
- Universitatsklinikum Bonn
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Pest County
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Budapest、Pest County、ハンガリー、1134
- 募集
- Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
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Bron、フランス、69500
- 募集
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
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Val-de-Marne
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Le Kremlin-Bicêtre、Val-de-Marne、フランス、94270
- 募集
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
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São Paulo
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Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14051-140
- 募集
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
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Gauteng
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Parktown、Gauteng、南アフリカ、2193
- 募集
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Taichung、台湾、40705
- 募集
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei、台湾、11490
- 募集
- Tri-Service General Hospital
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Nara
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Kashihara-shi、Nara、日本、634-8522
- 募集
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo
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Shinjuku-Ku、Tokyo、日本、160-0023
- 募集
- Tokyo Medical University Hospital
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Hwasun-gun、韓国、58128
- 募集
- Chonnam National University Hwasun Hospital
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Seoul
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Gangdong-gu、Seoul、韓国、05278
- 募集
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- インヒビターを伴わない、重度（FVIII:C <1 IU/dL）または中等度（FVIII:C が ≥1 IU/dL かつ ≤5 IU/dL の間）の先天性血友病Aの診断
- スクリーニング前3年間において、文書化されたインヒビター（すなわち、<0.6 BU/mL）がなく、FVIII半減期が≥6時間、またはFVIII回復率が>66%であること
- 登録前12ヶ月以内に、文書化されたFVIIIインヒビター陰性試験（すなわち、<0.6 BU/mL）の履歴があること
- スクリーニング前少なくとも過去6ヶ月間の予防的および発作時FVIII治療の詳細、ならびに出血エピソードの数と種類の文書化があること
- 避妊要件への遵守に同意すること（妊娠可能な潜在的な参加者向け）
除外基準：
- 研究調査またはその構成要素に対する過敏症、または研究者の意見において研究参加を禁忌とする薬物またはその他のアレルギーがあること
- 登録時または研究期間中の全身性免疫調整剤（例：インターフェロンまたはリツキシマブ）の使用（HIV治療のための抗レトロウイルス療法を除く）
- 研究期間中に計画されている手術（非臼歯抜歯、切開および排膿などの小手術を除く）があること
- 臨床的に有意と判断される異常な心電図（例：完全左脚ブロック、第二度または第三度房室ブロック）の既往または存在、または心筋梗塞の既往を示す心電図所見または臨床歴があること
- 緊急時の血漿由来および/または血液製剤輸血サポートの受け入れを拒否すること
- 心室性不整脈の既往、または構造的心疾患（例：重度の左室収縮機能不全、左室肥大）、冠動脈疾患（症状のあるもの、または診断検査で虚血が示されたもの）など、心室性不整脈の危険因子があること
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：主研究治療期間：NXT007予防投与
この群に無作為に割り付けられた参加者は、主要な研究治療期間中にNXT007の予防投与を受けます。
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NXT007は、統合された医薬品・医療機器複合製品を用いて皮下（SC）投与されます。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：主要研究治療期間：FVIII SOC予防投与
このアームに無作為に割り付けられた参加者は、主要研究治療期間中、FVIII標準治療（SOC）予防療法を受けます。
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FVIII（第VIII因子）予防の標準治療（SOC）は、現地のラベルに記載されている投与量と頻度、および各国の現地の慣行に従って投与されます。
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実験的：オープンラベル延長期間：NXT007予防投与
主要研究治療期間の後、オープンラベル延長期間において、NXT007群の参加者はNXT007の投与を継続することができ、FVIII群の参加者はNXT007に切り替えることができます。
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NXT007は、統合された医薬品・医療機器複合製品を用いて皮下（SC）投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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主研究治療期間中の治療済み出血の年間化出血率（ABR）
時間枠：6ヶ月
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6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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CATCH質問票（成人版および青年版）の強迫思考領域スコアにおけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから研究完了まで（約3.5年間）の事前指定の時点で
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ベースラインから研究完了まで（約3.5年間）の事前指定の時点で
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CATCH質問票（成人版および思春期版）の社会的活動影響ドメインスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから研究終了時（約3.5年）までの事前に指定された時点で
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ベースラインから研究終了時（約3.5年）までの事前に指定された時点で
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CATCH質問票（成人版および思春期版）のレクリエーション活動影響領域スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから研究完了（約3.5年間）までの事前指定された時点で
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ベースラインから研究完了（約3.5年間）までの事前指定された時点で
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有害事象の発生率と重症度、重症度は国立がん研究所有害事象共通用語基準バージョン5.0（NCI CTCAE V5.0）のグレード分類スケールに従って判定
時間枠：ベースラインから研究終了まで（約3.5年間）
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ベースラインから研究終了まで（約3.5年間）
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血栓塞栓症および血栓性微小血管症の発生率と重症度
時間枠：ベースラインから研究完了まで（約3.5年）
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ベースラインから研究完了まで（約3.5年）
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注射部位反応の発生率と重症度
時間枠：ベースラインから研究終了まで（約3.5年間）
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ベースラインから研究終了まで（約3.5年間）
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割り当てられた研究治療の中止につながる有害事象の発生率
時間枠：ベースラインから研究終了まで（約3.5年間）
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ベースラインから研究終了まで（約3.5年間）
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重度過敏症、アナフィラキシー、またはアナフィラクトイド反応の発生率
時間枠：ベースラインから研究終了まで（約3.5年）
|
ベースラインから研究終了まで（約3.5年）
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NXT007の血漿中濃度
時間枠：ベースラインから研究完了までの事前設定された時点で（約3.5年）
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ベースラインから研究完了までの事前設定された時点で（約3.5年）
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ベースライン時および研究期間中のNXT007に対する抗薬物抗体（ADA）陽性参加者の割合
時間枠：ベースラインから研究完了まで（約3.5年間）の事前に指定された時点で
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ベースラインから研究完了まで（約3.5年間）の事前に指定された時点で
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NXT007に対する中和性ADAを有する参加者の割合
時間枠：ベースラインから研究終了（約3.5年）までの事前に設定された時点で
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ベースラインから研究終了（約3.5年）までの事前に設定された時点で
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主研究治療期間中の全出血に対するABR
時間枠：6ヶ月
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6ヶ月
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主研究治療期間における治療済自然出血に対するABR
時間枠：6ヶ月
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6ヶ月
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主研究治療期間における治療済み関節出血に対するABR
時間枠：6ヶ月
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6ヶ月
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包括的血友病課題評価ツール（CATCH）質問票 - 成人版における第7ヶ月時点での調整済み平均治療負担領域スコア
時間枠：7ヶ月目
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7ヶ月目
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主要研究治療期間における治療対象関節出血に対するABR
時間枠：6か月
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6か月
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主要研究治療期間中の治療を要する出血がゼロであった参加者の割合
時間枠：6ヶ月
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6ヶ月
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主要研究治療期間における出血治療に投与された凝固因子の注射回数および出血1回当たりの投与量
時間枠：6か月
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6か月
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メイン研究治療期間中の年間FVIII投与率
時間枠：6ヶ月
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6ヶ月
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主研究治療期間中の年率換算FVIII消費率
時間枠：6か月
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6か月
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CATCH質問票（青年版）における平均治療負担領域スコア（7ヵ月時点）
時間枠：7か月目
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7か月目
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指定されたタイムポイントにおける治療投与満足度質問票（TASQ）の身体的影響領域スコア
時間枠：ベースラインから10か月までの事前に指定された時点で
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ベースラインから10か月までの事前に指定された時点で
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年5月15日
一次修了 (推定)
2027年9月23日
研究の完了 (推定)
2031年9月23日
試験登録日
最初に提出
2026年2月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月11日
最初の投稿 (実際)
2026年2月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月3日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- WO45886
- 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522434-32-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
適格な研究において、資格を有する研究者は、患者個人レベルの臨床データへのアクセスをリクエストすることができます。
臨床試験情報の透明性に対するロシュの取り組みについては、こちらをご覧ください：https://go.roche.com/data_sharing
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。