Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie k vyhodnocení účinků přípravku NXT007 ve srovnání s profylaxí faktorem VIII u účastníků s hemofilií A (ZEBRHA 1)

6. května 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Multicentrická, randomizovaná, otevřená, klinická studie fáze III k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky profylaxe přípravkem NXT007 oproti profylaxi faktorem VIII u osob s hemofilií A bez inhibitorů

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku profylaxe NXT007 ve srovnání s profylaxí faktorem VIII (FVIII) u účastníků se závažnou nebo středně těžkou vrozenou hemofilií A bez inhibitorů.
Studie bude zahrnovat osoby ve věku ≥12 let se závažnou nebo středně těžkou vrozenou hemofilií A bez inhibitorů, které byly dříve léčeny profylaxí FVIII.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

126

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Japonsko
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Japonsko, 634-8522
        • Nábor
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Nábor
        • Tokyo Medical University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria zařazení:

  • Diagnóza těžké (FVIII:C <1 IU/dL [mezinárodní jednotka na decilitr]) nebo středně těžké (FVIII:C mezi ≥1 IU/dL a ≤5 IU/dL) vrozené hemofilie A bez inhibitorů proti FVIII
  • Žádný dokumentovaný inhibitor (tj. <0,6 BU/mL [Bethesda jednotka na mililitr]), poločas FVIII ≥6 hodin nebo obnovení FVIII >66 % v posledních 3 letech před screeningem
  • Dokumentovaný historický negativní test na inhibitor FVIII (tj. <0,6 BU/mL) do 12 měsíců před zařazením
  • Dokumentace podrobností o profylaktické a epizodické léčbě FVIII a o počtu a typu krvácivých epizod alespoň za posledních 6 měsíců před screeningem
  • Souhlas s dodržováním požadavků na antikoncepci (pro potenciální účastníky s reprodukčním potenciálem)

Kriteria vyloučení:

  • Přecitlivělost na jakékoli vyšetření studie nebo jejich složky, nebo alergie na léky či jiné látky, která podle názoru vyšetřovatele kontraindikuje účast ve studii
  • Užívání systémových imunomodulátorů (např. interferonu nebo rituximabu) v době zařazení nebo plánované užívání během studie, s výjimkou antiretrovirové terapie k léčbě HIV
  • Plánovaný chirurgický zákrok (kromě menších výkonů, jako je extrakce nemolárního zubu, incize a drenáž) během studie
  • Anamnestický výskyt nebo přítomnost abnormálního EKG, který je považován za klinicky významný (např. úplný blok levého raménka Tawarova, atrioventrikulární blok druhého nebo třetího stupně) nebo důkaz na EKG či anamnéza předchozího infarktu myokardu
  • Odmítnutí přijetí transfuzní podpory plazmou odvozenými a/nebo krevními produkty v nouzové situaci
  • Anamnestický výskyt komorových dysrytmií nebo rizikové faktory pro komorové dysrytmie, jako je strukturální srdeční onemocnění (např. těžká systolická dysfunkce levé komory, hypertrofie levé komory), ischemická choroba srdeční (symptomatická nebo s ischemií prokázanou diagnostickým testováním)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hlavní léčebné období studie: Profylaxe přípravkem NXT007
Účastníci randomizovaní do této větve obdrží profylaxi NXT007 po dobu hlavního léčebného období studie.
Kombinovaný produkt: NXT007
NXT007 bude podáván subkutánně (SC) pomocí integrovaného kombinovaného výrobku léčivo-přístroj.
Ostatní jména:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Aktivní komparátor: Hlavní léčebné období studie: Profylaxe FVIII SOC
Účastníci randomizovaní do této větve obdrží profylaxi standardní péče (SOC) o FVIII během hlavního období léčby studie.
Lék: Lidský koagulační faktor VIII
Profilaxe standardní péče (SOC) faktorem VIII (FVIII) bude podávána v dávce a frekvenci uvedené v místních příbalových informacích a podle místní praxe v dané zemi.
Experimentální: Otevřené rozšířené období: Profylaxe NXT007
Po hlavním období léčby studie budou mít účastníci ve skupině NXT007 možnost pokračovat v dávkování přípravku NXT007 a účastníci ve skupině FVIII budou mít možnost přejít na přípravek NXT007 v období otevřeného rozšíření.
Kombinovaný produkt: NXT007
NXT007 bude podáván subkutánně (SC) pomocí integrovaného kombinovaného výrobku léčivo-přístroj.
Ostatní jména:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Annualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení během hlavního léčebného období studie
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v doméně zaujetí dotazníku CATCH (verze pro dospělé a dospívající)
Časové okno: V předem stanovených časových bodech od výchozí hodnoty do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
V předem stanovených časových bodech od výchozí hodnoty do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
Změna oproti výchozí hodnotě ve skóre oblasti dopadu na společenskou aktivitu dotazníku CATCH (verze pro dospělé a dospívající)
Časové okno: V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
Změna oproti výchozímu stavu ve skóre domény dopadu na rekreační aktivity v dotazníku CATCH (verze pro dospělé a dospívající)
Časové okno: V předem stanovených časových bodech od začátku studie do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
V předem stanovených časových bodech od začátku studie do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod, se závažností stanovenou podle Národního onkologického institutu Společná terminologická kritéria pro nežádoucí příhody, verze 5.0 (NCI CTCAE V5.0) stupnice hodnocení
Časové okno: Od výchozí hodnoty do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Od výchozí hodnoty do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Incidence a závažnost tromboembolických příhod a trombotické mikroangiopatie
Časové okno: Od výchozí hodnoty do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Od výchozí hodnoty do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Výskyt a závažnost reakcí v místě vpichu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Od výchozí hodnoty do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Výskyt nežádoucích příhod vedoucích k přerušení předepsané léčby ve studii
Časové okno: Od výchozí hodnoty do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
Od výchozí hodnoty do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
Výskyt závažných přecitlivělostních, anafylaktických nebo anafylaktických reakcí
Časové okno: Od výchozí hodnoty do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
Od výchozí hodnoty do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
Plazmatická koncentrace NXT007
Časové okno: V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
Procento účastníků s protilátkami proti léčivu (ADA) proti NXT007 na začátku studie a v jejím průběhu
Časové okno: V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Procento účastníků s neutralizujícími ADA proti NXT007
Časové okno: V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
ABR pro všechna krvácení během hlavního období léčby studie
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
ABR pro léčená spontánní krvácení během hlavního léčebného období studie
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
ABR pro léčbu krvácení do kloubů během hlavního léčebného období studie
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Upravený průměrný skór domény zátěže léčbou v komplexním hodnoticím nástroji výzev u hemofilie (CATCH) dotazník - verze pro dospělé v měsíci 7
Časové okno: 7. měsíc
7. měsíc
ABR pro léčbu krvácení cílových kloubů během hlavního léčebného období studie
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Procento účastníků s nulovým počtem léčených krvácení během hlavního léčebného období studie
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Počet aplikací a dávka koagulačních faktorů podaných k léčbě krvácení na jednu epizodu krvácení během hlavního léčebného období studie
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Roční míra aplikace FVIII v průběhu hlavního období léčby
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Roční míra spotřeby FVIII během hlavního léčebného období studie
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Průměrné skóre domény zátěže léčbou v dotazníku CATCH - verze pro dospívající v 7. měsíci
Časové okno: Měsíc 7
Měsíc 7
Skóre fyzického dopadu Dotazníku spokojenosti s podáváním léčby (TASQ) ve stanovených časových bodech
Časové okno: V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do 10. měsíce
V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do 10. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Spolupracovníci

Chugai Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

9. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

23. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

23. září 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

18. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WO45886
  • 2025-522434-32-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Pro způsobilé studie mohou kvalifikovaní výzkumníci požádat o přístup ke klinickým datům na úrovni jednotlivých pacientů. Zde si můžete prohlédnout závazek společnosti Roche k transparentnosti informací o klinických studiích: https://go.roche.com/data_sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NXT007

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit