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Uno Studio Clinico per Valutare gli Effetti di NXT007 Rispetto alla Profilassi con Fattore VIII nei Partecipanti con Emofilia A (ZEBRHA 1)

4 giugno 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno Studio Clinico di Fase III Multicentrico, Randomizzato, in Aperto, per Valutare l'Efficacia, la Sicurezza, la Farmacocinetica e la Farmacodinamica della Profilassi con NXT007 Rispetto alla Profilassi con Fattore VIII in Persone con Emofilia A Senza Inibitori

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica della profilassi con NXT007 rispetto alla profilassi con Fattore VIII (FVIII) in partecipanti con emofilia A congenita grave o moderata senza inibitori. Lo studio includerà persone di età ≥12 anni con emofilia A congenita grave o moderata senza inibitori in trattamento profilattico precedente con FVIII.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

126

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Fastest response: use the inquiry form. No email attachments. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Giappone, 634-8522
        • Reclutamento
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Reclutamento
        • Tokyo Medical University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi di emofilia A congenita grave (FVIII:C <1 IU/dL [Unità internazionale per decilitro]) o moderata (FVIII:C tra ≥1 IU/dL e ≤5 IU/dL) senza inibitori contro FVIII
  • Nessun inibitore documentato (cioè <0,6 BU/mL [Unità Bethesda per millilitro]), emivita FVIII ≥6 ore o recupero FVIII >66% negli ultimi 3 anni prima dello screening
  • Test storico negativo documentato per inibitore FVIII (cioè <0,6 BU/mL) entro 12 mesi prima dell'arruolamento
  • Documentazione dei dettagli del trattamento FVIII profilattico ed episodico e del numero e tipo di episodi emorragici per almeno gli ultimi 6 mesi prima dello screening
  • Accordo ad aderire ai requisiti di contraccezione (per potenziali partecipanti con potenziale riproduttivo)

Criteri di esclusione:

  • Sensibilità a qualsiasi delle indagini dello studio, o dei loro componenti, o allergia a farmaci o altro che, a giudizio dello sperimentatore, controindica la partecipazione allo studio
  • Uso di immunomodulatori sistemici (ad esempio, interferone o rituximab) al momento dell'arruolamento o uso pianificato durante lo studio, eccetto la terapia antiretrovirale per trattare l'HIV
  • Chirurgia pianificata (escluse procedure minori come l'estrazione di denti non molari, incisione e drenaggio) durante lo studio
  • Anamnesi o presenza di un ECG anormale ritenuto clinicamente significativo (ad esempio, blocco di branca sinistro completo, blocco atrioventricolare di secondo o terzo grado) o evidenza ECG o anamnesi clinica di infarto miocardico precedente
  • Rifiuto di accettare supporto trasfusionale con prodotti derivati dal plasma e/o ematici in uno scenario di emergenza
  • Anamnesi di disritmie ventricolari o fattori di rischio per disritmie ventricolari come cardiopatia strutturale (ad esempio, grave disfunzione sistolica ventricolare sinistra, ipertrofia ventricolare sinistra), cardiopatia coronarica (sintomatica o con ischemia dimostrata da test diagnostici)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Periodo di trattamento dello studio principale: Profilassi NXT007
I partecipanti randomizzati a questo braccio riceveranno la profilassi con NXT007 per il periodo di trattamento principale dello studio.
Prodotto combinato: NXT007
NXT007 sarà somministrato per via sottocutanea (SC) utilizzando un prodotto combinato integrato farmaco-dispositivo.
Altri nomi:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Comparatore attivo: Periodo di Trattamento dello Studio Principale: Profilassi FVIII SOC
I partecipanti randomizzati a questo braccio riceveranno la profilassi standard di cura (SOC) del FVIII per il periodo di trattamento principale dello studio.
Droga: Fattore di Coagulazione Umano VIII
La profilassi con Fattore VIII (FVIII) standard di cura (SOC) verrà somministrata alla dose e alla frequenza indicate nelle etichette locali e secondo la pratica del paese.
Sperimentale: Periodo di Estensione in Aperto: Profilassi con NXT007
Dopo il periodo di trattamento principale dello studio, i partecipanti del braccio NXT007 potranno continuare con la somministrazione di NXT007, e i partecipanti del braccio FVIII potranno passare a NXT007, nel periodo di estensione in aperto.
Prodotto combinato: NXT007
NXT007 sarà somministrato per via sottocutanea (SC) utilizzando un prodotto combinato integrato farmaco-dispositivo.
Altri nomi:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per sanguinamenti trattati durante il periodo di trattamento principale dello studio
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio Preoccupazione del questionario CATCH (versioni per adulti e adolescenti)
Lasso di tempo: A momenti predeterminati dalla Baseline fino al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
A momenti predeterminati dalla Baseline fino al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio Impatto sulle Attività Sociali del Questionario CATCH (Versioni per Adulti e Adolescenti)
Lasso di tempo: A tempi predeterminati dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
A tempi predeterminati dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio dell'impatto sulle attività ricreative del questionario CATCH (versioni per adulti e adolescenti)
Lasso di tempo: A momenti temporali prestabiliti dalla Baseline fino al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
A momenti temporali prestabiliti dalla Baseline fino al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
Incidenza e Gravità degli Eventi Avversi, con Gravità Determinata Secondo i Criteri Comuni di Terminologia per gli Eventi Avversi del National Cancer Institute, Versione 5.0 (NCI CTCAE V5.0) Scala di Classificazione
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Incidenza e Gravità degli Eventi Tromboembolici e della Microangiopatia Trombotica
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Incidenza e Gravità delle Reazioni nel Sito di Iniezione
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Incidenza di eventi avversi che portano all'interruzione del trattamento di studio assegnato
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Incidenza di reazioni di ipersensibilità grave, anafilassi o reazioni anafilattoidi
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Concentrazione plasmatica di NXT007
Lasso di tempo: A tempi predeterminati dalla Baseline al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
A tempi predeterminati dalla Baseline al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADAs) contro NXT007 al basale e durante lo studio
Lasso di tempo: In momenti predeterminati dalla Baseline al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
In momenti predeterminati dalla Baseline al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con ADA neutralizzanti contro NXT007
Lasso di tempo: In momenti predeterminati dal Baseline al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
In momenti predeterminati dal Baseline al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
ABR per Tutti i Sanguinamenti nel Periodo di Trattamento Principale dello Studio
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
ABR per Emorragie Spontanee Trattate durante il Periodo di Trattamento Principale dello Studio
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Tasso di risposta media per emorragie articolari trattate durante il periodo di trattamento principale dello studio
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Punteggio Medio Aggiustato del Dominio del Carico Terapeutico nello Strumento di Valutazione Completa delle Sfide nell'Emofilia (CATCH) Questionario - Versione Adulti al Mese 7
Lasso di tempo: Mese 7
Mese 7
ABR per Emorragie Articolari Bersaglio Trattate nel Periodo di Trattamento Principale dello Studio
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Percentuale di partecipanti con zero episodi emorragici trattati durante il periodo di trattamento principale dello studio
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Numero di iniezioni e dose per episodio emorragico dei fattori della coagulazione somministrati per trattare un'emorragia durante il periodo di trattamento principale dello studio
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Tasso di iniezione annualizzato del FVIII durante il periodo di trattamento principale dello studio
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Tasso di consumo annualizzato del FVIII durante il periodo di trattamento dello studio principale
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Punteggio medio del dominio del carico terapeutico nel questionario CATCH - Versione adolescenti al mese 7
Lasso di tempo: Mese 7
Mese 7
Punteggio del Dominio Impatto Fisico del Questionario sulla Soddisfazione della Somministrazione del Trattamento (TASQ) nei Tempi Specificati
Lasso di tempo: In momenti predefiniti dal basale al mese 10
In momenti predefiniti dal basale al mese 10

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Collaboratori

Chugai Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

23 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

23 settembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

18 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WO45886
  • 2025-522434-32-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Per gli studi idonei, i ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati clinici a livello di singolo paziente.
Scopri qui l'impegno di Roche per la trasparenza delle informazioni degli studi clinici: https://go.roche.com/data_sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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