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一项评估NXT007与凝血因子VIII预防性治疗相比对A型血友病参与者疗效的临床研究 (ZEBRHA 1)

2026年10月22日 更新者：Hoffmann-La Roche

一项多中心、随机、开放标签、III期临床试验，旨在评估NXT007预防与因子VIII预防在无抑制剂血友病A患者中的疗效、安全性、药代动力学和药效学

The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics and pharmacodynamics of NXT007 prophylaxis compared with Factor VIII (FVIII) prophylaxis in participants with severe or moderate congenital hemophilia A without FVIII inhibitors. The study will include people aged ≥12 years old who have been on FVIII prophylaxis treatment prior to study entry.

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

138

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

研究联系人备份

  • 姓名：Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • 电话号码：888-662-6728 (U.S. Only)
  • 邮箱：global-roche-genentech-trials@gene.com

学习地点

  • 中国
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100044
        • 招聘中
        • Peking University People's Hospital
  • 丹麦
      • Copenhaen、丹麦、2100
        • 招聘中
        • Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
  • 匈牙利
    • Pest County
      • Budapest、Pest County、匈牙利、1134
        • 招聘中
        • Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
  • 南非
    • Gauteng
      • Parktown、Gauteng、南非、2193
        • 招聘中
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
  • 台湾
      • Taichung、台湾、40705
        • 招聘中
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei、台湾、11490
        • 招聘中
        • Tri-Service General Hospital
  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • 招聘中
        • Universitätsklinikum AKH Wien
  • 巴西
    • São Paulo
      • Campinas、São Paulo、巴西、13083-878
        • 招聘中
        • Hemocentro Da UNICAMP
      • Ribeirão Preto、São Paulo、巴西、14051-140
        • 招聘中
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
  • 德国
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn、North Rhine-Westphalia、德国、53127
        • 招聘中
        • Universitätsklinikum Bonn
  • 意大利
    • Campania
      • Naples、Campania、意大利、80131
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、意大利、20122
        • 招聘中
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rozzano、Lombardy、意大利、20089
        • 招聘中
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
    • Tuscany
      • Florence、Tuscany、意大利、50134
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  • 日本
    • Nara
      • Kashihara-shi、Nara、日本、634-8522
        • 招聘中
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-Ku、Tokyo、日本、160-0023
        • 招聘中
        • Tokyo Medical University Hospital
  • 法国
      • Bron、法国、69500
        • 招聘中
        • Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
      • Lille、法国、59037
        • 招聘中
        • CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre、Val-de-Marne、法国、94270
        • 招聘中
        • AP-HP - Hôpital Bicêtre
  • 瑞士
      • Zurich、瑞士、8091
        • 招聘中
        • Universitätsspital Zürich
  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045-7202
        • 招聘中
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242-1009
        • 招聘中
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
  • 英国
      • Cardiff、英国、CF14 4XW
        • 招聘中
        • University Hospital of Wales
      • London、英国、SE1 7EH
        • 招聘中
        • St Thomas' Hospital
      • Oxford、英国、OX3 7LE
        • 招聘中
        • Churchill Hospital
    • Middlesex
      • London、Middlesex、英国、E1 1FR
        • 招聘中
        • The Royal London Hospital
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰、3584 CX
        • 招聘中
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid、西班牙、28046
        • 招聘中
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Málaga、西班牙、29010
        • 招聘中
        • Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
      • Seville、西班牙、41013
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia、西班牙、46026
        • 招聘中
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • 阿根廷
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz、Mendoza Province、阿根廷、M5504FKD
        • 招聘中
        • Arbesu Hematologia
    • Santa Fe Province
      • Rosario、Santa Fe Province、阿根廷、S2000CFK
        • 招聘中
        • Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
  • 韩国
      • Hwasun-gun、韩国、58128
        • 招聘中
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
    • Seoul
      • Gangdong-gu、Seoul、韩国、05278
        • 招聘中
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of severe (FVIII:C <1 IU/dL [International Unit per decilitre]) or moderate (FVIII:C between ≥1 IU/dL and ≤5 IU/dL) congenital hemophilia A without inhibitors against FVIII
  • No documented inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL [Bethesda unit per millilitre]), FVIII half-life ≥6 hours, or FVIII recovery >66% in the last 3 years prior to screening
  • Documented historical negative test for FVIII inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL) within 12 months prior to enrollment
  • Documentation of the details of prophylactic and episodic FVIII treatment and of the number and type of bleeding episodes for at least the last 6 months prior to screening
  • Agreement to adhere to the contraception requirements (for potential participants with childbearing potential)

Exclusion Criteria:

  • Sensitivity to any of the study investigations, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the investigator, contraindicates participation in the study
  • Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at the time of enrollment or planned use during the study, except for anti-retroviral therapy to treat HIV
  • Planned surgery (excluding minor procedures such as non-molar tooth extraction, incision and drainage) during the study
  • History or presence of an abnormal ECG that is deemed clinically significant, (e.g., complete left bundle branch block, second- or third- degree atrioventricular heart block) or ECG evidence or clinical history of prior myocardial infarction
  • Refusal to accept plasma-derived and/or blood product transfusion support in an emergency scenario
  • History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy), coronary heart disease (symptomatic or with ischemia demonstrated by diagnostic testing)

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Main Study Treatment Period: NXT007 Prophylaxis

Participants randomized to this arm will receive NXT007 prophylaxis for the main study treatment period.
组合产品：NXT007

NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.

其他名称：
  • RO7589655
  • RG6512
  • 泽莫西米格
有源比较器：Main Study Treatment Period: FVIII SOC Prophylaxis

Participants randomized to this arm will receive FVIII standard of care (SOC) prophylaxis for the main study treatment period.
药品：Human Coagulation Factor VIII

Factor VIII (FVIII) prophylaxis standard of care (SOC) will be administered at the dose and frequency as stated in the local labels and per local country practice.
实验性的：Open-Label Extension Period: NXT007 Prophylaxis

After the main study treatment period, participants in the NXT007 arm will be able to continue with NXT007 dosing, and participants in the FVIII arm will be able to switch to NXT007, in the open-label extension period.
组合产品：NXT007

NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.

其他名称：
  • RO7589655
  • RG6512
  • 泽莫西米格

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
主要研究治疗期间治疗性出血的年化出血率（ABR）
大体时间：6个月
6个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
CATCH问卷（成人和青少年版本）专注领域评分相对于基线的变化
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
CATCH问卷（成人版和青少年版）社会活动影响领域评分相对于基线的变化
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）期间的预设时间点
从基线至研究完成（约3.5年）期间的预设时间点
CATCH问卷（成人和青少年版本）休闲活动影响领域评分相对于基线的变化
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
不良事件的发生率和严重程度，严重程度依据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准第5.0版（NCI CTCAE V5.0）分级标准确定
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）
从基线至研究完成（约3.5年）
血栓栓塞事件和血栓性微血管病的发生率和严重程度
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）
从基线至研究完成（约3.5年）
注射部位反应的发生率和严重程度
大体时间：从基线期至研究完成（约3.5年）
从基线期至研究完成（约3.5年）
导致停止指定研究治疗的不良事件发生率
大体时间：从基线期至研究完成（约3.5年）
从基线期至研究完成（约3.5年）
严重超敏反应、过敏反应或类过敏反应的发生率
大体时间：从基线期至研究完成（约3.5年）
从基线期至研究完成（约3.5年）
NXT007的血浆浓度
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
基线及研究期间出现抗NXT007药物抗体（ADAs）的受试者百分比
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
产生针对NXT007的中和性抗药抗体的参与者百分比
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
整个主要研究治疗期间所有出血事件的平均出血率
大体时间：6个月
6个月
主要研究治疗期间经治疗自发性出血的ABR
大体时间：6个月
6个月
主要研究治疗期间治疗关节出血的年度出血率
大体时间：6个月
6个月
第7个月时血友病挑战综合评估工具（CATCH）问卷成人版调整后平均治疗负担领域评分
大体时间：第7个月
第7个月
主要研究治疗期间已治疗靶关节出血的年化出血率
大体时间：6个月
6个月
主要研究治疗期间零次治疗出血的参与者百分比
大体时间：6个月
6个月
主要研究治疗期间为治疗出血而给予的凝血因子注射次数和每次出血剂量
大体时间：6个月
6个月
主要研究治疗期间的年化FVIII注射率
大体时间：6个月
6个月
主要研究治疗期间的年化FVIII消耗率
大体时间：6个月
6个月
CATCH问卷-青少年版第7个月平均治疗负担领域得分
大体时间：第7个月
第7个月
治疗给药满意度问卷（TASQ）在指定时间点的生理影响领域得分
大体时间：在从基线至第10个月的预设时间点
在从基线至第10个月的预设时间点

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Hoffmann-La Roche

合作者

Chugai Pharmaceutical

调查人员

  • 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年5月15日

初级完成 (估计的)

2027年9月23日

研究完成 (估计的)

2031年9月23日

研究注册日期

首次提交

2026年2月11日

首先提交符合 QC 标准的

2026年2月11日

首次发布 (实际的)

2026年2月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年10月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年10月22日

最后验证

2026年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • WO45886
  • 2025-522434-32-00 (克蒂斯)
  • 2025 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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