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Eine klinische Studie zur Bewertung der Wirkung von NXT007 im Vergleich zur Faktor-VIII-Prophylaxe bei Teilnehmern mit Hämophilie A (ZEBRHA 1)

4. Juni 2026 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine multizentrische, randomisierte, offene Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NXT007-Prophylaxe im Vergleich zu Faktor-VIII-Prophylaxe bei Personen mit Hämophilie A ohne Inhibitoren

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik der NXT007-Prophylaxe im Vergleich zur Faktor-VIII (FVIII)-Prophylaxe bei Teilnehmern mit schwerer oder moderater angeborener Hämophilie A ohne Inhibitoren zu bewerten. Die Studie schließt Personen ab 12 Jahren mit schwerer oder moderater angeborener Hämophilie A ohne Inhibitoren ein, die zuvor eine FVIII-Prophylaxe-Behandlung erhalten haben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

126

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Fastest response: use the inquiry form. No email attachments. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Studienorte

  • Japan
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Japan, 634-8522
        • Rekrutierung
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Rekrutierung
        • Tokyo Medical University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer schweren (FVIII:C <1 IE/dL [Internationale Einheit pro Deziliter]) oder moderaten (FVIII:C zwischen ≥1 IE/dL und ≤5 IE/dL) angeborenen Hämophilie A ohne Inhibitoren gegen FVIII
  • Kein dokumentierter Inhibitor (d.h. <0,6 BE/mL [Bethesda-Einheit pro Milliliter]), FVIII-Halbwertszeit ≥6 Stunden oder FVIII-Recovery >66 % in den letzten 3 Jahren vor dem Screening
  • Dokumentierter historisch negativer Test auf FVIII-Inhibitor (d.h. <0,6 BE/mL) innerhalb von 12 Monaten vor der Einschreibung
  • Dokumentation der Details der prophylaktischen und episodischen FVIII-Behandlung sowie der Anzahl und Art der Blutungsepisoden für mindestens die letzten 6 Monate vor dem Screening
  • Zustimmung zur Einhaltung der Kontrazeptionsanforderungen (für potenzielle Teilnehmer mit Kinderwunschpotenzial)

Ausschlusskriterien:

  • Überempfindlichkeit gegen eine der Studienuntersuchungen oder deren Bestandteile oder Arzneimittel- oder andere Allergie, die nach Ansicht des Prüfers eine Teilnahme an der Studie kontraindiziert
  • Verwendung von systemischen Immunmodulatoren (z. B. Interferon oder Rituximab) zum Zeitpunkt der Einschreibung oder geplante Verwendung während der Studie, außer antiretroviraler Therapie zur Behandlung von HIV
  • Geplante Operation (außer kleineren Eingriffen wie nicht-molarer Zahnextraktion, Inzision und Drainage) während der Studie
  • Anamnese oder Vorliegen eines abnormalen EKGs, das als klinisch signifikant erachtet wird (z. B. kompletter Linksschenkelblock, atrioventrikulärer Herzblock zweiten oder dritten Grades) oder EKG-Nachweis oder klinische Anamnese eines früheren Myokardinfarkts
  • Ablehnung der Annahme von plasmaderivierter und/oder Blutprodukt-Transfusionsunterstützung in einem Notfallszenario
  • Anamnese ventrikulärer Dysrhythmien oder Risikofaktoren für ventrikuläre Dysrhythmien wie strukturelle Herzerkrankungen (z. B. schwere linksventrikuläre systolische Dysfunktion, linksventrikuläre Hypertrophie), koronare Herzkrankheit (symptomatisch oder mit Ischämie nachgewiesen durch diagnostische Tests)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hauptstudien-Behandlungszeitraum: NXT007-Prophylaxe
Die Teilnehmer, die dieser Gruppe randomisiert wurden, erhalten NXT007-Prophylaxe für die Hauptstudienbehandlungsdauer.
Kombinationsprodukt: NXT007
NXT007 wird subkutan (SC) mit einem integrierten Kombinationsprodukt aus Arzneimittel und Medizinprodukt verabreicht.
Andere Namen:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Aktiver Komparator: Hauptstudienbehandlungszeitraum: FVIII SOC-Prophylaxe
Die Teilnehmer, die diesem Studienarm zugeordnet werden, erhalten während der Hauptstudienbehandlungsphase eine FVIII-Standardprophylaxe (SOC).
Arzneimittel: Human Coagulation Factor VIII
Die Prophylaxe mit Faktor VIII (FVIII) als Standardtherapie (SOC) wird gemäß der auf den lokalen Packungsbeilagen angegebenen Dosierung und Häufigkeit sowie entsprechend der landesüblichen Praxis verabreicht.
Experimental: Open-Label-Verlängerungsphase: NXT007-Prophylaxe
Nach der Hauptbehandlungsphase der Studie können Teilnehmer im NXT007-Arm mit der NXT007-Dosierung fortfahren, und Teilnehmer im FVIII-Arm können in der offenen Verlängerungsphase auf NXT007 wechseln.
Kombinationsprodukt: NXT007
NXT007 wird subkutan (SC) mit einem integrierten Kombinationsprodukt aus Arzneimittel und Medizinprodukt verabreicht.
Andere Namen:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Jährliche Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungen während der Hauptstudienbehandlungsphase
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert im Preoccupation-Domain-Score des CATCH-Fragebogens (Erwachsenen- und Jugendversionen)
Zeitfenster: Zu vordefinierten Zeitpunkten vom Ausgangswert bis zum Studienabschluss (ca. 3,5 Jahre)
Zu vordefinierten Zeitpunkten vom Ausgangswert bis zum Studienabschluss (ca. 3,5 Jahre)
Veränderung vom Ausgangswert in der Bewertung des sozialen Aktivitätsbereichs des CATCH-Fragebogens (Versionen für Erwachsene und Jugendliche)
Zeitfenster: Zu vordefinierten Zeitpunkten vom Ausgangswert bis zum Studienabschluss (etwa 3,5 Jahre)
Zu vordefinierten Zeitpunkten vom Ausgangswert bis zum Studienabschluss (etwa 3,5 Jahre)
Veränderung vom Ausgangswert in der Bewertung des Freizeitaktivitäts-Impact-Bereichs des CATCH-Fragebogens (Erwachsenen- und Jugendversionen)
Zeitfenster: Zu vordefinierten Zeitpunkten vom Ausgangswert bis zum Studienende (etwa 3,5 Jahre)
Zu vordefinierten Zeitpunkten vom Ausgangswert bis zum Studienende (etwa 3,5 Jahre)
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse, wobei der Schweregrad gemäß der National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, Version 5.0 (NCI CTCAE V5.0) Grading-Skala bestimmt wird
Zeitfenster: Von Baseline bis Studienabschluss (ca. 3,5 Jahre)
Von Baseline bis Studienabschluss (ca. 3,5 Jahre)
Inzidenz und Schweregrad thromboembolischer Ereignisse und thrombotische Mikroangiopathie
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Studienabschluss (etwa 3,5 Jahre)
Von der Baseline bis zum Studienabschluss (etwa 3,5 Jahre)
Inzidenz und Schweregrad von Injektionsstellenreaktionen
Zeitfenster: Von der Ausgangsuntersuchung bis zum Studienabschluss (etwa 3,5 Jahre)
Von der Ausgangsuntersuchung bis zum Studienabschluss (etwa 3,5 Jahre)
Inzidenz unerwünschter Ereignisse, die zum Abbruch der zugewiesenen Studienbehandlung führen
Zeitfenster: Von Baseline bis Studienabschluss (ca. 3,5 Jahre)
Von Baseline bis Studienabschluss (ca. 3,5 Jahre)
Inzidenz schwerer Überempfindlichkeits-, Anaphylaxie- oder anaphylaktoider Reaktionen
Zeitfenster: Von Baseline bis Studienabschluss (ca. 3,5 Jahre)
Von Baseline bis Studienabschluss (ca. 3,5 Jahre)
Plasmakonzentration von NXT007
Zeitfenster: Zu vorgegebenen Zeitpunkten von der Baseline bis zum Studienabschluss (ca. 3,5 Jahre)
Zu vorgegebenen Zeitpunkten von der Baseline bis zum Studienabschluss (ca. 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen NXT007 zu Studienbeginn und während der Studie
Zeitfenster: Zu vorgegebenen Zeitpunkten von Baseline bis Studienabschluss (ca. 3,5 Jahre)
Zu vorgegebenen Zeitpunkten von Baseline bis Studienabschluss (ca. 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit neutralisierenden ADAs gegen NXT007
Zeitfenster: An vorgegebenen Zeitpunkten von der Baseline bis zum Studienabschluss (etwa 3,5 Jahre)
An vorgegebenen Zeitpunkten von der Baseline bis zum Studienabschluss (etwa 3,5 Jahre)
ABR für alle Blutungen über den Hauptstudienbehandlungszeitraum
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
ABR für behandelte spontane Blutungen über den Hauptstudienbehandlungszeitraum
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
ABR für behandelte Gelenkblutungen während der Hauptstudienbehandlungsphase
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Bereinigter mittlerer Behandlungslast-Domänenwert im umfassenden Bewertungsinstrument für Herausforderungen bei Hämophilie (CATCH) Fragebogen - Erwachsenenversion im Monat 7
Zeitfenster: Monat 7
Monat 7
ABR für behandelte Gelenkblutungen im Zielgelenk über die Hauptstudienbehandlungsdauer
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer mit null behandelten Blutungen während der Hauptstudienbehandlungsphase
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Anzahl der Injektionen und Dosis pro Blutung von verabreichten Gerinnungsfaktoren zur Behandlung einer Blutung während der Hauptstudienbehandlungsperiode
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Annualisierte FVIII-Injektionsrate während der Hauptstudienbehandlungsperiode
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Jährliche FVIII-Verbrauchsrate während der Hauptstudienbehandlungsphase
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Mittlerer Belastungsgrad in der Behandlung nach dem CATCH-Fragebogen - Version für Jugendliche im Monat 7
Zeitfenster: Monat 7
Monat 7
Punktwert des physischen Wirkungsbereichs des Fragebogens zur Zufriedenheit mit der Behandlung (TASQ) zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: An vordefinierten Zeitpunkten von der Baseline bis zum Monat 10
An vordefinierten Zeitpunkten von der Baseline bis zum Monat 10

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Mitarbeiter

Chugai Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

23. September 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

23. September 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WO45886
  • 2025-522434-32-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Für berechtigte Studien können qualifizierte Forscher Zugang zu klinischen Daten auf individueller Patientenebene anfordern. Weitere Informationen zu Roches Engagement für die Transparenz klinischer Studien finden Sie hier: https://go.roche.com/data_sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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