Un estudio clínico para evaluar los efectos de NXT007 en comparación con la profilaxis con factor VIII en participantes con hemofilia A (ZEBRHA 1)
3 de septiembre de 2026 actualizado por: Hoffmann-La Roche
Un Ensayo Clínico Multicéntrico, Aleatorizado, Abierto, de Fase III para Evaluar la Eficacia, Seguridad, Farmacocinética y Farmacodinámica de la Profilaxis con NXT007 Versus la Profilaxis con Factor VIII en Personas con Hemofilia A sin Inhibidores
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de la profilaxis con NXT007 en comparación con la profilaxis con Factor VIII (FVIII) en participantes con hemofilia A congénita grave o moderada sin inhibidores.
El estudio incluirá a personas de ≥12 años con hemofilia A congénita grave o moderada sin inhibidores que hayan recibido tratamiento profiláctico previo con FVIII.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
126
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Número de teléfono: 888-662-6728 (U.S. Only)
- Correo electrónico: global-roche-genentech-trials@gene.com
Ubicaciones de estudio
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Alemania, 53127
- Reclutamiento
- Universitatsklinikum Bonn
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Mendoza Province
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Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, M5504FKD
- Reclutamiento
- Arbesu Hematologia
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Reclutamiento
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
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Hwasun-gun, Corea del Sur, 58128
- Reclutamiento
- Chonnam National University Hwasun Hospital
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Seoul
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Gangdong-gu, Seoul, Corea del Sur, 05278
- Reclutamiento
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Copenhaen, Dinamarca, 2100
- Reclutamiento
- Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
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Barcelona, España, 08035
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Madrid, España, 28046
- Reclutamiento
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
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Málaga, España, 29010
- Reclutamiento
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
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Seville, España, 41013
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
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Valencia, España, 46026
- Reclutamiento
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7202
- Reclutamiento
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242-1009
- Reclutamiento
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Bron, Francia, 69500
- Reclutamiento
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
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Val-de-Marne
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Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francia, 94270
- Reclutamiento
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
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Pest County
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Budapest, Pest County, Hungría, 1134
- Reclutamiento
- Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Reclutamiento
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rozzano, Lombardy, Italia, 20089
- Reclutamiento
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
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Tuscany
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Florence, Tuscany, Italia, 50134
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Nara
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Kashihara-shi, Nara, Japón, 634-8522
- Reclutamiento
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo
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Shinjuku-Ku, Tokyo, Japón, 160-0023
- Reclutamiento
- Tokyo Medical University Hospital
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Reclutamiento
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Reclutamiento
- University Hospital of Wales
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Middlesex
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London, Middlesex, Reino Unido, E1 1FR
- Reclutamiento
- The Royal London Hospital
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Gauteng
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Parktown, Gauteng, Sudáfrica, 2193
- Reclutamiento
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Taichung, Taiwán, 40705
- Reclutamiento
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwán, 11490
- Reclutamiento
- Tri-Service General Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de hemofilia A congénita grave (FVIII:C <1 UI/dL [unidad internacional por decilitro]) o moderada (FVIII:C entre ≥1 UI/dL y ≤5 UI/dL) sin inhibidores contra el FVIII
- Sin inhibidor documentado (es decir, <0,6 BU/mL [unidad Bethesda por mililitro]), semivida del FVIII ≥6 horas o recuperación del FVIII >66% en los últimos 3 años antes del cribado
- Prueba histórica documentada negativa para inhibidor del FVIII (es decir, <0,6 BU/mL) dentro de los 12 meses previos a la inscripción
- Documentación de los detalles del tratamiento profiláctico y episódico con FVIII y del número y tipo de episodios hemorrágicos durante al menos los últimos 6 meses antes del cribado
- Acuerdo de cumplir con los requisitos de anticoncepción (para posibles participantes con capacidad de gestar)
Criterios de exclusión:
- Sensibilidad a cualquiera de las investigaciones del estudio, o sus componentes, o alergia a medicamentos u otros que, en opinión del investigador, contraindique la participación en el estudio
- Uso de inmunomoduladores sistémicos (por ejemplo, interferón o rituximab) en el momento de la inscripción o uso planificado durante el estudio, excepto la terapia antirretroviral para tratar el VIH
- Cirugía planificada (excluyendo procedimientos menores como extracción dental no molar, incisión y drenaje) durante el estudio
- Antecedentes o presencia de un ECG anormal que se considere clínicamente significativo (por ejemplo, bloqueo completo de rama izquierda, bloqueo auriculoventricular de segundo o tercer grado) o evidencia en el ECG o antecedentes clínicos de infarto de miocardio previo
- Negativa a aceptar soporte transfusional con productos derivados del plasma y/o hemoderivados en un escenario de emergencia
- Antecedentes de disritmias ventriculares o factores de riesgo para disritmias ventriculares como enfermedad cardíaca estructural (por ejemplo, disfunción sistólica ventricular izquierda grave, hipertrofia ventricular izquierda), enfermedad coronaria (sintomática o con isquemia demostrada mediante pruebas diagnósticas)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Período de Tratamiento del Estudio Principal: Profilaxis con NXT007
Los participantes aleatorizados a este brazo recibirán profilaxis con NXT007 durante el período de tratamiento principal del estudio.
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NXT007 se administrará por vía subcutánea (SC) mediante un producto combinado integrado de fármaco y dispositivo.
Otros nombres:
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Comparador activo: Período de Tratamiento del Estudio Principal: Profilaxis con FVIII SOC
Los participantes asignados aleatoriamente a este brazo recibirán la profilaxis estándar de FVIII (SOC) durante el periodo de tratamiento principal del estudio.
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La profilaxis con factor VIII (FVIII), como estándar de atención (SOC), se administrará a la dosis y frecuencia indicadas en las etiquetas locales y según la práctica del país.
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Experimental: Período de Extensión de Etiqueta Abierta: Profilaxis con NXT007
Tras el período de tratamiento principal del estudio, los participantes del brazo NXT007 podrán continuar con la dosificación de NXT007, y los participantes del brazo FVIII podrán cambiar a NXT007, en el período de extensión abierto.
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NXT007 se administrará por vía subcutánea (SC) mediante un producto combinado integrado de fármaco y dispositivo.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tasa anualizada de hemorragias (ABR) para hemorragias tratadas durante el período principal de tratamiento del estudio
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el valor basal en la puntuación del dominio de preocupación del cuestionario CATCH (versiones para adultos y adolescentes)
Periodo de tiempo: En momentos preespecificados desde la línea de base hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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En momentos preespecificados desde la línea de base hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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Cambio Desde la Línea de Base en la Puntuación del Dominio de Impacto en la Actividad Social del Cuestionario CATCH (Versiones para Adultos y Adolescentes)
Periodo de tiempo: En momentos predeterminados desde la línea de base hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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En momentos predeterminados desde la línea de base hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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Cambio desde el valor basal en la puntuación del dominio de impacto de la actividad recreativa del cuestionario CATCH (versiones para adultos y adolescentes)
Periodo de tiempo: En momentos preespecificados desde el inicio del estudio hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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En momentos preespecificados desde el inicio del estudio hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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Incidencia y gravedad de eventos adversos, con la gravedad determinada según los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer, Versión 5.0 (NCI CTCAE V5.0) escala de clasificación
Periodo de tiempo: Desde el inicio basal hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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Desde el inicio basal hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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Incidencia y gravedad de eventos tromboembólicos y microangiopatía trombótica
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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Desde la línea de base hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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Incidencia y gravedad de las reacciones en el lugar de la inyección
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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Desde el inicio del estudio hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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Incidencia de eventos adversos que conducen a la interrupción del tratamiento del estudio asignado
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta su finalización (aproximadamente 3,5 años)
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Desde el inicio del estudio hasta su finalización (aproximadamente 3,5 años)
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Incidencia de reacciones de hipersensibilidad grave, anafilaxia o reacciones anafilactoides
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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Desde la línea basal hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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Concentración plasmática de NXT007
Periodo de tiempo: En momentos específicos preestablecidos desde el inicio del estudio hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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En momentos específicos preestablecidos desde el inicio del estudio hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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Porcentaje de participantes con anticuerpos anti-fármaco (ADA) contra NXT007 en el inicio y durante el estudio
Periodo de tiempo: En momentos predeterminados desde el inicio del estudio hasta su finalización (aproximadamente 3,5 años)
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En momentos predeterminados desde el inicio del estudio hasta su finalización (aproximadamente 3,5 años)
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Porcentaje de participantes con ADAs neutralizantes frente a NXT007
Periodo de tiempo: En momentos predeterminados desde el inicio del estudio hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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En momentos predeterminados desde el inicio del estudio hasta la finalización del estudio (aproximadamente 3,5 años)
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ABR para todas las hemorragias durante el periodo de tratamiento principal del estudio
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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ABR para Hemorragias Espontáneas Tratadas Durante el Periodo de Tratamiento Principal del Estudio
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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ABR para Hemorragias Articulares Tratadas durante el Período de Tratamiento Principal del Estudio
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Puntuación Ajustada Media del Dominio de Carga del Tratamiento en la Herramienta de Evaluación Integral de Desafíos en Hemofilia (CATCH) - Versión para Adultos en el Mes 7
Periodo de tiempo: Mes 7
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Mes 7
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ABR para Hemorragias Articulares Objetivo Tratadas durante el Período de Tratamiento Principal del Estudio
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Porcentaje de participantes con cero hemorragias tratadas durante el período de tratamiento principal del estudio
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Número de inyecciones y dosis por hemorragia de factores de coagulación administrados para tratar una hemorragia durante el periodo de tratamiento principal del estudio
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Tasa de inyección anualizada de FVIII durante el período de tratamiento principal del estudio
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Tasa de Consumo Anualizada de FVIII Durante el Periodo de Tratamiento del Estudio Principal
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Puntuación media del dominio de carga del tratamiento en el Cuestionario CATCH - Versión para adolescentes en el mes 7
Periodo de tiempo: Mes 7
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Mes 7
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Puntuación del Dominio de Impacto Físico del Cuestionario de Satisfacción con la Administración del Tratamiento (TASQ) en Puntos Temporales Específicos
Periodo de tiempo: En momentos predeterminados desde la línea base hasta el mes 10
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En momentos predeterminados desde la línea base hasta el mes 10
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de mayo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
23 de septiembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
23 de septiembre de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de febrero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de febrero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
18 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Factores biológicos
- Proteínas de la sangre
- Factores de coagulación de sangre
- Precursores de proteínas
- Factor VIII
Otros números de identificación del estudio
- WO45886
- 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522434-32-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Para los estudios elegibles, los investigadores cualificados pueden solicitar acceso a los datos clínicos a nivel de paciente individual.
Consulte el compromiso de Roche con la transparencia de la información de los estudios clínicos aquí: https://go.roche.com/data_sharing
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .