Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinische studie om de effecten van NXT007 te evalueren in vergelijking met profylaxe met Factor VIII bij deelnemers met hemofilie A (ZEBRHA 1)

22 oktober 2026 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een multicenter, gerandomiseerde, open-label, fase III klinische studie om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NXT007-profilaxe versus factor VIII-profilaxe te evalueren bij mensen met hemofilie A zonder remmers

The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics and pharmacodynamics of NXT007 prophylaxis compared with Factor VIII (FVIII) prophylaxis in participants with severe or moderate congenital hemophilia A without FVIII inhibitors. The study will include people aged ≥12 years old who have been on FVIII prophylaxis treatment prior to study entry.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

138

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Studie Contact Back-up

  • Naam: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Telefoonnummer: 888-662-6728 (U.S. Only)
  • E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentinië, M5504FKD
        • Werving
        • Arbesu Hematologia
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentinië, S2000CFK
        • Werving
        • Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
  • Brazilië
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazilië, 13083-878
        • Werving
        • Hemocentro Da UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazilië, 14051-140
        • Werving
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100044
        • Werving
        • Peking University People's Hospital
  • Denemarken
      • Copenhaen, Denemarken, 2100
        • Werving
        • Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
  • Duitsland
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 53127
        • Werving
        • Universitätsklinikum Bonn
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69500
        • Werving
        • Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Werving
        • CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrijk, 94270
        • Werving
        • AP-HP - Hôpital Bicêtre
  • Hongarije
    • Pest County
      • Budapest, Pest County, Hongarije, 1134
        • Werving
        • Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
  • Italië
    • Campania
      • Naples, Campania, Italië, 80131
        • Werving
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italië, 20122
        • Werving
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rozzano, Lombardy, Italië, 20089
        • Werving
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italië, 50134
        • Werving
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  • Japan
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Japan, 634-8522
        • Werving
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Werving
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Werving
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Werving
        • Universitätsklinikum AKH Wien
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Werving
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Werving
        • Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
      • Seville, Spanje, 41013
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Werving
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Werving
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Werving
        • Tri-Service General Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Werving
        • University Hospital of Wales
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Werving
        • St Thomas' Hospital
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LE
        • Werving
        • Churchill Hospital
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR
        • Werving
        • The Royal London Hospital
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045-7202
        • Werving
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242-1009
        • Werving
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
  • Zuid -Korea
      • Hwasun-gun, Zuid -Korea, 58128
        • Werving
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
    • Seoul
      • Gangdong-gu, Seoul, Zuid -Korea, 05278
        • Werving
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Zuid-Afrika
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Zuid-Afrika, 2193
        • Werving
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
  • Zwitserland
      • Zurich, Zwitserland, 8091
        • Werving
        • Universitätsspital Zürich

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of severe (FVIII:C <1 IU/dL [International Unit per decilitre]) or moderate (FVIII:C between ≥1 IU/dL and ≤5 IU/dL) congenital hemophilia A without inhibitors against FVIII
  • No documented inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL [Bethesda unit per millilitre]), FVIII half-life ≥6 hours, or FVIII recovery >66% in the last 3 years prior to screening
  • Documented historical negative test for FVIII inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL) within 12 months prior to enrollment
  • Documentation of the details of prophylactic and episodic FVIII treatment and of the number and type of bleeding episodes for at least the last 6 months prior to screening
  • Agreement to adhere to the contraception requirements (for potential participants with childbearing potential)

Exclusion Criteria:

  • Sensitivity to any of the study investigations, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the investigator, contraindicates participation in the study
  • Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at the time of enrollment or planned use during the study, except for anti-retroviral therapy to treat HIV
  • Planned surgery (excluding minor procedures such as non-molar tooth extraction, incision and drainage) during the study
  • History or presence of an abnormal ECG that is deemed clinically significant, (e.g., complete left bundle branch block, second- or third- degree atrioventricular heart block) or ECG evidence or clinical history of prior myocardial infarction
  • Refusal to accept plasma-derived and/or blood product transfusion support in an emergency scenario
  • History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy), coronary heart disease (symptomatic or with ischemia demonstrated by diagnostic testing)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Main Study Treatment Period: NXT007 Prophylaxis

Participants randomized to this arm will receive NXT007 prophylaxis for the main study treatment period.
Combinatie product: NXT007

NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.

Andere namen:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Actieve vergelijker: Main Study Treatment Period: FVIII SOC Prophylaxis

Participants randomized to this arm will receive FVIII standard of care (SOC) prophylaxis for the main study treatment period.
Geneesmiddel: Human Coagulation Factor VIII

Factor VIII (FVIII) prophylaxis standard of care (SOC) will be administered at the dose and frequency as stated in the local labels and per local country practice.
Experimenteel: Open-Label Extension Period: NXT007 Prophylaxis

After the main study treatment period, participants in the NXT007 arm will be able to continue with NXT007 dosing, and participants in the FVIII arm will be able to switch to NXT007, in the open-label extension period.
Combinatie product: NXT007

NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.

Andere namen:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Geannualiseerde bloedsnelheid (ABR) voor behandelde bloedingen gedurende de belangrijkste behandelingsperiode van de studie
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering vanaf de uitgangswaarde in de preoccupatieschaduwscore van de CATCH-vragenlijst (volwassen en adolescentenversies)
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de domeinscore voor impact op sociale activiteiten van de CATCH-vragenlijst (volwassen en adolescentenversies)
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen vanaf Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Op vooraf bepaalde tijdstippen vanaf Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Verandering vanaf baseline in de score van het domein impact op recreatieve activiteiten van de CATCH-vragenlijst (volwassen en adolescentenversies)
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen van de baseline tot aan studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Op vooraf bepaalde tijdstippen van de baseline tot aan studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Incidentie en Ernst van Bijwerkingen, met Ernst Bepaald Volgens de National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, Versie 5.0 (NCI CTCAE V5.0) Gradingschaal
Tijdsspanne: Vanaf Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Vanaf Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Incidentie en Ernst van Trombo-embolische Gebeurtenissen en Trombotische Microangiopathie
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot voltooiing van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
Vanaf de basislijn tot voltooiing van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
Incidentie en ernst van injectieplaatsreacties
Tijdsspanne: Vanaf de baseline tot aan de voltooiing van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
Vanaf de baseline tot aan de voltooiing van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
Incidentie van bijwerkingen die leiden tot het staken van de toegewezen studiebehandeling
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Vanaf baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Incidentie van Ernstige Overgevoeligheid, Anafylaxie of Anafylactoïde Reacties
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Vanaf baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Plasmaconcentratie van NXT007
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Percentage van deelnemers met anti-medicijnantistoffen (ADA's) tegen NXT007 bij aanvang en tijdens de studie
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met neutraliserende ADA's tegen NXT007
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen vanaf de basislijn tot aan het einde van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
Op vooraf bepaalde tijdstippen vanaf de basislijn tot aan het einde van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
ABR voor alle bloedingen gedurende de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
ABR voor Behandelde Spontane Bloedingen Gedurende de Belangrijkste Behandelingsperiode van de Studie
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
ABR voor behandelde gewrichtsbloedingen tijdens de belangrijkste studiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Aangepaste gemiddelde behandelingslast domeinscore in de Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) Vragenlijst - Volwassenenversie bij Maand 7
Tijdsspanne: Maand 7
Maand 7
ABR voor behandelde doelgewrichtsbloedingen gedurende de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Percentage van deelnemers met nul behandelde bloedingen tijdens de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Aantal injecties en dosis per bloeding van toegediende stollingsfactoren voor de behandeling van een bloeding gedurende de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Jaarlijks gecorrigeerde FVIII-injectiefrequentie gedurende de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Geannualiseerd FVIII-verbruikstarief tijdens de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Gemiddelde behandelbelastingdomeinscore in de CATCH-vragenlijst - Adolescentenversie bij maand 7
Tijdsspanne: Maand 7
Maand 7
Physical Impact Domain Score van de Treatment Administration Satisfaction Questionnaire (TASQ) op gespecificeerde tijdspunten
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot maand 10
Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot maand 10

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Medewerkers

Chugai Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

23 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

23 september 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 oktober 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 oktober 2026

Laatst geverifieerd

1 oktober 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WO45886
  • 2025-522434-32-00 (Ctis)
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren