Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinische studie om de effecten van NXT007 te evalueren in vergelijking met profylaxe met Factor VIII bij deelnemers met hemofilie A (ZEBRHA 1)

3 september 2026 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een multicenter, gerandomiseerde, open-label, fase III klinische studie om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NXT007-profilaxe versus factor VIII-profilaxe te evalueren bij mensen met hemofilie A zonder remmers

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NXT007-profylaxe te evalueren in vergelijking met Factor VIII (FVIII)-profylaxe bij deelnemers met ernstige of matige aangeboren hemofilie A zonder remmers. De studie zal mensen van 12 jaar en ouder met ernstige of matige aangeboren hemofilie A zonder remmers op eerdere FVIII-profylaxe-behandeling omvatten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

126

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Studie Contact Back-up

  • Naam: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Telefoonnummer: 888-662-6728 (U.S. Only)
  • E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentinië, M5504FKD
        • Werving
        • Arbesu Hematologia
  • Brazilië
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazilië, 14051-140
        • Werving
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
  • Denemarken
      • Copenhaen, Denemarken, 2100
        • Werving
        • Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
  • Duitsland
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 53127
        • Werving
        • Universitatsklinikum Bonn
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69500
        • Werving
        • Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrijk, 94270
        • Werving
        • AP-HP - Hôpital Bicêtre
  • Hongarije
    • Pest County
      • Budapest, Pest County, Hongarije, 1134
        • Werving
        • Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
  • Italië
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italië, 20122
        • Werving
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rozzano, Lombardy, Italië, 20089
        • Werving
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italië, 50134
        • Werving
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  • Japan
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Japan, 634-8522
        • Werving
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Werving
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Werving
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Werving
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Werving
        • Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
      • Seville, Spanje, 41013
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Werving
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Werving
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Werving
        • Tri-Service General Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Werving
        • University Hospital of Wales
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR
        • Werving
        • The Royal London Hospital
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045-7202
        • Werving
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242-1009
        • Werving
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
  • Zuid -Korea
      • Hwasun-gun, Zuid -Korea, 58128
        • Werving
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
    • Seoul
      • Gangdong-gu, Seoul, Zuid -Korea, 05278
        • Werving
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Zuid-Afrika
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Zuid-Afrika, 2193
        • Werving
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van ernstige (FVIII:C <1 IE/dL [Internationale Eenheid per deciliter]) of matige (FVIII:C tussen ≥1 IE/dL en ≤5 IE/dL) aangeboren hemofilie A zonder remmers tegen FVIII
  • Geen gedocumenteerde remmer (d.w.z., <0,6 BE/mL [Bethesda-eenheid per milliliter]), FVIII halfwaardetijd ≥6 uur, of FVIII-herstel >66% in de afgelopen 3 jaar vóór screening
  • Gedocumenteerde historische negatieve test voor FVIII-remmer (d.w.z., <0,6 BE/mL) binnen 12 maanden vóór inschrijving
  • Documentatie van de details van profylactische en episodische FVIII-behandeling en van het aantal en type bloedingen gedurende ten minste de laatste 6 maanden vóór screening
  • Overeenkomst om zich te houden aan de anticonceptievereisten (voor potentiële deelnemers met kinderwens)

Exclusiecriteria:

  • Overgevoeligheid voor een van de onderzoeksonderzoeken, of componenten daarvan, of medicijn- of andere allergie die, naar mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek gecontra-indiceerd maakt
  • Gebruik van systemische immunomodulatoren (bijv. interferon of rituximab) ten tijde van inschrijving of gepland gebruik tijdens het onderzoek, behalve antiretrovirale therapie voor de behandeling van HIV
  • Geplande operatie (exclusief kleine ingrepen zoals niet-molaire tandextractie, incisie en drainage) tijdens het onderzoek
  • Geschiedenis of aanwezigheid van een afwijkend ECG dat klinisch significant wordt geacht (bijv. volledig linker bundeltakblok, tweede- of derdegraads atrioventriculair hartblok) of ECG-bewijs of klinische voorgeschiedenis van eerdere myocardinfarct
  • Weigering om plasma-afgeleide en/of bloedproducttransfusieondersteuning te accepteren in een noodsituatie
  • Geschiedenis van ventriculaire dysritmieën of risicofactoren voor ventriculaire dysritmieën zoals structurele hartaandoeningen (bijv. ernstige linkerventrikelsystolische disfunctie, linkerventrikelhypertrofie), coronaire hartziekte (symptomatisch of met ischemie aangetoond door diagnostische tests)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hoofdstudie Behandelingsperiode: NXT007 Profylaxe
Deelnemers die gerandomiseerd zijn voor deze arm zullen NXT007-profylaxe ontvangen voor de hoofdstudiebehandelingsperiode.
Combinatie product: NXT007
NXT007 zal subcutaan (SC) worden toegediend met behulp van een geïntegreerd geneesmiddel-hulpmiddelcombinatieproduct.
Andere namen:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Actieve vergelijker: Hoofdstudie Behandelingsperiode: FVIII SOC Profylaxe
Deelnemers die gerandomiseerd zijn naar deze arm zullen FVIII standaardzorg (SOC) profylaxe ontvangen voor de belangrijkste behandelingsperiode van de studie.
Geneesmiddel: Humaan stollingsfactor VIII
Factor VIII (FVIII) profylaxe standaardzorg (SOC) wordt toegediend in de dosering en met de frequentie zoals vermeld in de lokale etikettering en volgens de lokale landelijke praktijk.
Experimenteel: Open-Label Uitbreidingsperiode: NXT007 Profylaxe
Na de hoofdstudiebehandelingsperiode kunnen deelnemers in de NXT007-arm doorgaan met NXT007-dosering, en deelnemers in de FVIII-arm kunnen overstappen op NXT007, tijdens de open-label extensieperiode.
Combinatie product: NXT007
NXT007 zal subcutaan (SC) worden toegediend met behulp van een geïntegreerd geneesmiddel-hulpmiddelcombinatieproduct.
Andere namen:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Geannualiseerde bloedsnelheid (ABR) voor behandelde bloedingen gedurende de belangrijkste behandelingsperiode van de studie
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering vanaf de uitgangswaarde in de preoccupatieschaduwscore van de CATCH-vragenlijst (volwassen en adolescentenversies)
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de domeinscore voor impact op sociale activiteiten van de CATCH-vragenlijst (volwassen en adolescentenversies)
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen vanaf Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Op vooraf bepaalde tijdstippen vanaf Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Verandering vanaf baseline in de score van het domein impact op recreatieve activiteiten van de CATCH-vragenlijst (volwassen en adolescentenversies)
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen van de baseline tot aan studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Op vooraf bepaalde tijdstippen van de baseline tot aan studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Incidentie en Ernst van Bijwerkingen, met Ernst Bepaald Volgens de National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, Versie 5.0 (NCI CTCAE V5.0) Gradingschaal
Tijdsspanne: Vanaf Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Vanaf Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Incidentie en Ernst van Trombo-embolische Gebeurtenissen en Trombotische Microangiopathie
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot voltooiing van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
Vanaf de basislijn tot voltooiing van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
Incidentie en ernst van injectieplaatsreacties
Tijdsspanne: Vanaf de baseline tot aan de voltooiing van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
Vanaf de baseline tot aan de voltooiing van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
Incidentie van bijwerkingen die leiden tot het staken van de toegewezen studiebehandeling
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Vanaf baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Incidentie van Ernstige Overgevoeligheid, Anafylaxie of Anafylactoïde Reacties
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Vanaf baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Plasmaconcentratie van NXT007
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Percentage van deelnemers met anti-medicijnantistoffen (ADA's) tegen NXT007 bij aanvang en tijdens de studie
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met neutraliserende ADA's tegen NXT007
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen vanaf de basislijn tot aan het einde van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
Op vooraf bepaalde tijdstippen vanaf de basislijn tot aan het einde van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
ABR voor alle bloedingen gedurende de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
ABR voor Behandelde Spontane Bloedingen Gedurende de Belangrijkste Behandelingsperiode van de Studie
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
ABR voor behandelde gewrichtsbloedingen tijdens de belangrijkste studiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Aangepaste gemiddelde behandelingslast domeinscore in de Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) Vragenlijst - Volwassenenversie bij Maand 7
Tijdsspanne: Maand 7
Maand 7
ABR voor behandelde doelgewrichtsbloedingen gedurende de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Percentage van deelnemers met nul behandelde bloedingen tijdens de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Aantal injecties en dosis per bloeding van toegediende stollingsfactoren voor de behandeling van een bloeding gedurende de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Jaarlijks gecorrigeerde FVIII-injectiefrequentie gedurende de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Geannualiseerd FVIII-verbruikstarief tijdens de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Gemiddelde behandelbelastingdomeinscore in de CATCH-vragenlijst - Adolescentenversie bij maand 7
Tijdsspanne: Maand 7
Maand 7
Physical Impact Domain Score van de Treatment Administration Satisfaction Questionnaire (TASQ) op gespecificeerde tijdspunten
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot maand 10
Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot maand 10

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Medewerkers

Chugai Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

23 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

23 september 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WO45886
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522434-32-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Voor in aanmerking komende onderzoeken kunnen gekwalificeerde onderzoekers toegang aanvragen tot klinische gegevens op individueel patiëntenniveau. Bekijk hier de toezegging van Roche voor transparantie van klinische onderzoeksinformatie: https://go.roche.com/data_sharing

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren