En klinisk undersøgelse til evaluering af effekterne af NXT007 sammenlignet med faktor VIII-profilakse hos deltagere med hæmofili A (ZEBRHA 1)
22. oktober 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche
Et multicenter, randomiseret, åbent, fase III klinisk forsøg til evaluering af effekt, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af NXT007 profylakse versus faktor VIII profylakse hos personer med hæmofili A uden inhibitorer
The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics and pharmacodynamics of NXT007 prophylaxis compared with Factor VIII (FVIII) prophylaxis in participants with severe or moderate congenital hemophilia A without FVIII inhibitors. The study will include people aged ≥12 years old who have been on FVIII prophylaxis treatment prior to study entry.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
138
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Telefonnummer: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Studiesteder
-
-
Mendoza Province
-
Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, M5504FKD
- Rekruttering
- Arbesu Hematologia
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000CFK
- Rekruttering
- Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
-
-
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
- Rekruttering
- Hemocentro Da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
- Rekruttering
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
-
-
-
-
-
Copenhaen, Danmark, 2100
- Rekruttering
- Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
-
-
-
-
-
Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
- Rekruttering
- University Hospital of Wales
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
- Rekruttering
- St Thomas' Hospital
-
Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LE
- Rekruttering
- Churchill Hospital
-
-
Middlesex
-
London, Middlesex, Det Forenede Kongerige, E1 1FR
- Rekruttering
- The Royal London Hospital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045-7202
- Rekruttering
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242-1009
- Rekruttering
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
-
-
-
Bron, Frankrig, 69500
- Rekruttering
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
-
Lille, Frankrig, 59037
- Rekruttering
- CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
-
-
Val-de-Marne
-
Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrig, 94270
- Rekruttering
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
-
-
-
-
-
Utrecht, Holland, 3584 CX
- Rekruttering
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italien, 80131
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italien, 20122
- Rekruttering
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Italien, 20089
- Rekruttering
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italien, 50134
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
-
-
-
Nara
-
Kashihara-shi, Nara, Japan, 634-8522
- Rekruttering
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
- Rekruttering
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100044
- Rekruttering
- Peking University People's Hospital
-
-
-
-
-
Zurich, Schweiz, 8091
- Rekruttering
- Universitätsspital Zürich
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Rekruttering
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Madrid, Spanien, 28046
- Rekruttering
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Málaga, Spanien, 29010
- Rekruttering
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
-
Seville, Spanien, 41013
- Rekruttering
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Spanien, 46026
- Rekruttering
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Gauteng, Sydafrika, 2193
- Rekruttering
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
-
-
-
Hwasun-gun, Sydkorea, 58128
- Rekruttering
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
Seoul
-
Gangdong-gu, Seoul, Sydkorea, 05278
- Rekruttering
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Rekruttering
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 11490
- Rekruttering
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
- Rekruttering
- Universitätsklinikum Bonn
-
-
-
-
Pest County
-
Budapest, Pest County, Ungarn, 1134
- Rekruttering
- Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
-
-
-
-
-
Vienna, Østrig, 1090
- Rekruttering
- Universitätsklinikum AKH Wien
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of severe (FVIII:C <1 IU/dL [International Unit per decilitre]) or moderate (FVIII:C between ≥1 IU/dL and ≤5 IU/dL) congenital hemophilia A without inhibitors against FVIII
- No documented inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL [Bethesda unit per millilitre]), FVIII half-life ≥6 hours, or FVIII recovery >66% in the last 3 years prior to screening
- Documented historical negative test for FVIII inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL) within 12 months prior to enrollment
- Documentation of the details of prophylactic and episodic FVIII treatment and of the number and type of bleeding episodes for at least the last 6 months prior to screening
- Agreement to adhere to the contraception requirements (for potential participants with childbearing potential)
Exclusion Criteria:
- Sensitivity to any of the study investigations, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the investigator, contraindicates participation in the study
- Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at the time of enrollment or planned use during the study, except for anti-retroviral therapy to treat HIV
- Planned surgery (excluding minor procedures such as non-molar tooth extraction, incision and drainage) during the study
- History or presence of an abnormal ECG that is deemed clinically significant, (e.g., complete left bundle branch block, second- or third- degree atrioventricular heart block) or ECG evidence or clinical history of prior myocardial infarction
- Refusal to accept plasma-derived and/or blood product transfusion support in an emergency scenario
- History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy), coronary heart disease (symptomatic or with ischemia demonstrated by diagnostic testing)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Main Study Treatment Period: NXT007 Prophylaxis
Participants randomized to this arm will receive NXT007 prophylaxis for the main study treatment period. |
NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Main Study Treatment Period: FVIII SOC Prophylaxis
Participants randomized to this arm will receive FVIII standard of care (SOC) prophylaxis for the main study treatment period. |
Factor VIII (FVIII) prophylaxis standard of care (SOC) will be administered at the dose and frequency as stated in the local labels and per local country practice. |
|
Eksperimentel: Open-Label Extension Period: NXT007 Prophylaxis
After the main study treatment period, participants in the NXT007 arm will be able to continue with NXT007 dosing, and participants in the FVIII arm will be able to switch to NXT007, in the open-label extension period. |
NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger i hovedundersøgelsens behandlingsperiode
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i præokkupationsdomænescore for CATCH-spørgeskemaet (voksen- og ungdomsversioner)
Tidsramme: På forudbestemte tidspunkter fra baseline indtil afslutningen af undersøgelsen (ca. 3,5 år)
|
På forudbestemte tidspunkter fra baseline indtil afslutningen af undersøgelsen (ca. 3,5 år)
|
|
Ændring fra baseline i Social aktivitets påvirkningsdomænescore for CATCH-spørgeskemaet (Voksen- og ungdomssversioner)
Tidsramme: Ved forudbestemte tidspunkter fra baseline indtil studiet er afsluttet (ca. 3,5 år)
|
Ved forudbestemte tidspunkter fra baseline indtil studiet er afsluttet (ca. 3,5 år)
|
|
Ændring fra baseline i fritidsaktiviteters påvirkningsdomænescore i CATCH-spørgeskemaet (voksen- og teenageversioner)
Tidsramme: Ved forudbestemte tidspunkter fra udgangspunktet indtil afslutningen af studiet (cirka 3,5 år)
|
Ved forudbestemte tidspunkter fra udgangspunktet indtil afslutningen af studiet (cirka 3,5 år)
|
|
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger, med sværhedsgrad bestemt i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 5.0 (NCI CTCAE V5.0) graderingsskala
Tidsramme: Fra baseline til studiet afslutning (cirka 3,5 år)
|
Fra baseline til studiet afslutning (cirka 3,5 år)
|
|
Forekomst og sværhedsgrad af tromboemboliske hændelser og trombotisk mikroangiopati
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
|
Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
|
|
Forekomst og alvorlighed af injektionssted-reaktioner
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
|
Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
|
|
Forekomst af bivirkninger, der fører til afbrydelse af den tildelte studiebehandling
Tidsramme: Fra baseline til studiet afsluttes (cirka 3,5 år)
|
Fra baseline til studiet afsluttes (cirka 3,5 år)
|
|
Forekomst af alvorlige overfølsomhedsreaktioner, anafylaksi eller anafylaktoide reaktioner
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
|
Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
|
|
Plasmakoncentration af NXT007
Tidsramme: På forudbestemte tidspunkter fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
|
På forudbestemte tidspunkter fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
|
|
Procentdel af deltagere med anti-lægemiddel-antistoffer (ADA'er) mod NXT007 ved baseline og under studiet
Tidsramme: På foruddefinerede tidspunkter fra baseline til studiefærdiggørelse (ca. 3,5 år)
|
På foruddefinerede tidspunkter fra baseline til studiefærdiggørelse (ca. 3,5 år)
|
|
Procentdel af deltagere med neutraliserende ADAs mod NXT007
Tidsramme: På forudbestemte tidspunkter fra baseline til afslutning af undersøgelsen (cirka 3,5 år)
|
På forudbestemte tidspunkter fra baseline til afslutning af undersøgelsen (cirka 3,5 år)
|
|
ABR for alle blødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
ABR for behandlede spontane blødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
ABR for behandlede ledsblødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Justeret middelværdi for behandlingsbyrdedomænescore i Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) spørgeskema - voksenversion ved måned 7
Tidsramme: Måned 7
|
Måned 7
|
|
ABR for behandlede mål-ledblødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Procentdel af deltagere med nul behandlede blødninger i hovedundersøgelsens behandlingsperiode
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Antal indsprøjtninger og dosis per blødning af koagulationsfaktorer administreret til behandling af en blødning i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Årlig FVIII-injektionsrate i løbet af hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Årligt FVIII-forbrug over hovedundersøgelsens behandlingsperiode
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Gennemsnitlig behandlingsbyrde-domænescore i CATCH-spørgeskema - Ungdomsversion ved måned 7
Tidsramme: Måned 7
|
Måned 7
|
|
Fysisk påvirkningsdomænescore for Behandlingsadministrations Tilfredshedsspørgeskema (TASQ) ved specifikke tidsperioder
Tidsramme: Ved forudbestemte tidspunkter fra baseline til måned 10
|
Ved forudbestemte tidspunkter fra baseline til måned 10
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
15. maj 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
23. september 2027
Studieafslutning (Anslået)
23. september 2031
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. februar 2026
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. februar 2026
Først opslået (Faktiske)
18. februar 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
26. oktober 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. oktober 2026
Sidst verificeret
1. oktober 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Blodkoagulationsforstyrrelser, arvelig
- Koagulationsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Hæmofili A
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Biologiske faktorer
- Blodproteiner
- Blodkoagulationsfaktorer
- Proteinforløbere
- Faktor VIII
Andre undersøgelses-id-numre
- WO45886
- 2025-522434-32-00 (Ctis)
- 2025 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .