Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse til evaluering af effekterne af NXT007 sammenlignet med faktor VIII-profilakse hos deltagere med hæmofili A (ZEBRHA 1)

4. juni 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

Et multicenter, randomiseret, åbent, fase III klinisk forsøg til evaluering af effekt, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af NXT007 profylakse versus faktor VIII profylakse hos personer med hæmofili A uden inhibitorer

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten, sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af NXT007 profylakse sammenlignet med Faktor VIII (FVIII) profylakse hos deltagere med svær eller moderat medfødt hæmofili A uden inhibitorer. Undersøgelsen vil omfatte personer i alderen ≥12 år med svær eller moderat medfødt hæmofili A uden inhibitorer, som tidligere har været i FVIII profylaksebehandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

126

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Fastest response: use the inquiry form. No email attachments. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Studiesteder

  • Japan
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Japan, 634-8522
        • Rekruttering
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Rekruttering
        • Tokyo Medical University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af svær (FVIII:C <1 IU/dL [international enhed per deciliter]) eller moderat (FVIII:C mellem ≥1 IU/dL og ≥5 IU/dL) medfødt hæmofili A uden inhibitorer mod FVIII
  • Ingen dokumenteret inhibitor (dvs. <0,6 BU/mL [Bethesda-enhed per milliliter]), FVIII-halveringstid ≥6 timer eller FVIII-genvinding >66% i de sidste 3 år før screening
  • Dokumenteret historisk negativ test for FVIII-inhibitor (dvs. <0,6 BU/mL) inden for 12 måneder før inddragelse
  • Dokumentation af detaljer om profylaktisk og episodisk FVIII-behandling og af antallet og typen af blødningsepisoder i mindst de sidste 6 måneder før screening
  • Accept af at overholde præventionskravene (for potentielle deltagere med frugtbarhedspotentiale)

Eksklusionskriterier:

  • Overfølsomhed over for nogen af undersøgelserne eller komponenter heraf, eller lægemiddel- eller anden allergi, som efter undersøgelseslederens mening kontraindicerer deltagelse i undersøgelsen
  • Brug af systemiske immunmodulatorer (f.eks. interferon eller rituximab) på inddragelsestidspunktet eller planlagt brug under undersøgelsen, undtagen antiretroviral terapi til behandling af hiv
  • Planlagt kirurgi (undtagen mindre procedurer som f.eks. ikke-molar tandudtrækning, indsnit og dræn) under undersøgelsen
  • Historie eller tilstedeværelse af et unormalt EKG, der anses for klinisk signifikant (f.eks. komplet venstre grenblok, anden- eller tredjegrads atrioventrikulært hjerteblok) eller EKG-evidence eller klinisk historie for tidligere myokardieinfarkt
  • Nægtelse af at acceptere plasma-afledt og/eller blodprodukttransfusionsstøtte i en nødsituation
  • Historie med ventrikulære dysrytmier eller risikofaktorer for ventrikulære dysrytmier som strukturel hjertesygdom (f.eks. svær venstre ventrikel systolisk dysfunktion, venstre ventrikel hypertrofi), koronar hjertesygdom (symptomatisk eller med iskemi påvist ved diagnostisk testning)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hovedundersøgelsens behandlingsperiode: NXT007 profylakse
Deltagere, der er randomiseret til denne arm, vil modtage NXT007-profylykse i hovedstudiebehandlingsperioden.
Kombinationsprodukt: NXT007
NXT007 vil blive administreret subkutant (SC) ved hjælp af et integreret lægemiddel-enheds kombinationsprodukt.
Andre navne:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Aktiv komparator: Hovedstudiebehandlingsperiode: FVIII SOC-profilakse
Deltagere, der er randomiseret til denne arm, vil modtage FVIII standardbehandling (SOC) som profylakse i hovedstudiebehandlingsperioden.
Medicin: Humant Koagulationsfaktor VIII
Factor VIII (FVIII) profylakse standardpleje (SOC) vil blive administreret i den dosis og med den hyppighed, der er angivet i de lokale etiketter og i henhold til lokal landepraksis.
Eksperimentel: Åben-etiket udvidelsesperiode: NXT007 profylakse
Efter hovedstudiebehandlingsperioden vil deltagerne i NXT007-armen kunne fortsætte med NXT007-dosering, og deltagerne i FVIII-armen vil kunne skifte til NXT007 i den åbne mærkeudvidelsesperiode.
Kombinationsprodukt: NXT007
NXT007 vil blive administreret subkutant (SC) ved hjælp af et integreret lægemiddel-enheds kombinationsprodukt.
Andre navne:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger i hovedundersøgelsens behandlingsperiode
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i præokkupationsdomænescore for CATCH-spørgeskemaet (voksen- og ungdomsversioner)
Tidsramme: På forudbestemte tidspunkter fra baseline indtil afslutningen af undersøgelsen (ca. 3,5 år)
På forudbestemte tidspunkter fra baseline indtil afslutningen af undersøgelsen (ca. 3,5 år)
Ændring fra baseline i Social aktivitets påvirkningsdomænescore for CATCH-spørgeskemaet (Voksen- og ungdomssversioner)
Tidsramme: Ved forudbestemte tidspunkter fra baseline indtil studiet er afsluttet (ca. 3,5 år)
Ved forudbestemte tidspunkter fra baseline indtil studiet er afsluttet (ca. 3,5 år)
Ændring fra baseline i fritidsaktiviteters påvirkningsdomænescore i CATCH-spørgeskemaet (voksen- og teenageversioner)
Tidsramme: Ved forudbestemte tidspunkter fra udgangspunktet indtil afslutningen af studiet (cirka 3,5 år)
Ved forudbestemte tidspunkter fra udgangspunktet indtil afslutningen af studiet (cirka 3,5 år)
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger, med sværhedsgrad bestemt i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 5.0 (NCI CTCAE V5.0) graderingsskala
Tidsramme: Fra baseline til studiet afslutning (cirka 3,5 år)
Fra baseline til studiet afslutning (cirka 3,5 år)
Forekomst og sværhedsgrad af tromboemboliske hændelser og trombotisk mikroangiopati
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
Forekomst og alvorlighed af injektionssted-reaktioner
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
Forekomst af bivirkninger, der fører til afbrydelse af den tildelte studiebehandling
Tidsramme: Fra baseline til studiet afsluttes (cirka 3,5 år)
Fra baseline til studiet afsluttes (cirka 3,5 år)
Forekomst af alvorlige overfølsomhedsreaktioner, anafylaksi eller anafylaktoide reaktioner
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
Plasmakoncentration af NXT007
Tidsramme: På forudbestemte tidspunkter fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
På forudbestemte tidspunkter fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
Procentdel af deltagere med anti-lægemiddel-antistoffer (ADA'er) mod NXT007 ved baseline og under studiet
Tidsramme: På foruddefinerede tidspunkter fra baseline til studiefærdiggørelse (ca. 3,5 år)
På foruddefinerede tidspunkter fra baseline til studiefærdiggørelse (ca. 3,5 år)
Procentdel af deltagere med neutraliserende ADAs mod NXT007
Tidsramme: På forudbestemte tidspunkter fra baseline til afslutning af undersøgelsen (cirka 3,5 år)
På forudbestemte tidspunkter fra baseline til afslutning af undersøgelsen (cirka 3,5 år)
ABR for alle blødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
ABR for behandlede spontane blødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
ABR for behandlede ledsblødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Justeret middelværdi for behandlingsbyrdedomænescore i Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) spørgeskema - voksenversion ved måned 7
Tidsramme: Måned 7
Måned 7
ABR for behandlede mål-ledblødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Procentdel af deltagere med nul behandlede blødninger i hovedundersøgelsens behandlingsperiode
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Antal indsprøjtninger og dosis per blødning af koagulationsfaktorer administreret til behandling af en blødning i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Årlig FVIII-injektionsrate i løbet af hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Årligt FVIII-forbrug over hovedundersøgelsens behandlingsperiode
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Gennemsnitlig behandlingsbyrde-domænescore i CATCH-spørgeskema - Ungdomsversion ved måned 7
Tidsramme: Måned 7
Måned 7
Fysisk påvirkningsdomænescore for Behandlingsadministrations Tilfredshedsspørgeskema (TASQ) ved specifikke tidsperioder
Tidsramme: Ved forudbestemte tidspunkter fra baseline til måned 10
Ved forudbestemte tidspunkter fra baseline til måned 10

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Samarbejdspartnere

Chugai Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

23. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

23. september 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

18. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WO45886
  • 2025-522434-32-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

For kvalificerede studier kan kvalificerede forskere anmode om adgang til individuelle patientdata på klinisk niveau. Se Roches forpligtelse til gennemsigtighed af kliniske undersøgelsesoplysninger her: https://go.roche.com/data_sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med NXT007

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner