Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование по оценке эффективности NXT007 в сравнении с профилактикой фактором VIII у участников с гемофилией А (ZEBRHA 1)

3 сентября 2026 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Многоцентровое рандомизированное открытое клиническое исследование III фазы по оценке эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики профилактики препаратом NXT007 в сравнении с профилактикой фактором VIII у пациентов с гемофилией А без ингибиторов

Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики профилактики препаратом NXT007 в сравнении с профилактикой фактором VIII (FVIII) у участников с тяжёлой или умеренной врождённой гемофилией А без ингибиторов. В исследование будут включены лица в возрасте ≥12 лет с тяжёлой или умеренной врождённой гемофилией А без ингибиторов, ранее получавшие профилактическое лечение FVIII.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

126

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Номер телефона: 888-662-6728 (U.S. Only)
  • Электронная почта: global-roche-genentech-trials@gene.com

Места учебы

  • Аргентина
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Аргентина, M5504FKD
        • Рекрутинг
        • Arbesu Hematologia
  • Бразилия
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14051-140
        • Рекрутинг
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
  • Венгрия
    • Pest County
      • Budapest, Pest County, Венгрия, 1134
        • Рекрутинг
        • Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
  • Германия
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Германия, 53127
        • Рекрутинг
        • Universitatsklinikum Bonn
  • Дания
      • Copenhaen, Дания, 2100
        • Рекрутинг
        • Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Испания, 28046
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Málaga, Испания, 29010
        • Рекрутинг
        • Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
      • Seville, Испания, 41013
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Испания, 46026
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Италия
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Италия, 20122
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rozzano, Lombardy, Италия, 20089
        • Рекрутинг
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Италия, 50134
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Рекрутинг
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Рекрутинг
        • University Hospital of Wales
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Соединенное Королевство, E1 1FR
        • Рекрутинг
        • The Royal London Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045-7202
        • Рекрутинг
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242-1009
        • Рекрутинг
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
  • Тайвань
      • Taichung, Тайвань, 40705
        • Рекрутинг
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Тайвань, 11490
        • Рекрутинг
        • Tri-Service General Hospital
  • Франция
      • Bron, Франция, 69500
        • Рекрутинг
        • Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Франция, 94270
        • Рекрутинг
        • AP-HP - Hôpital Bicêtre
  • Южная Африка
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Южная Африка, 2193
        • Рекрутинг
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
  • Южная Корея
      • Hwasun-gun, Южная Корея, 58128
        • Рекрутинг
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
    • Seoul
      • Gangdong-gu, Seoul, Южная Корея, 05278
        • Рекрутинг
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Япония
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Япония, 634-8522
        • Рекрутинг
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Япония, 160-0023
        • Рекрутинг
        • Tokyo Medical University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз тяжелой (FVIII:C <1 МЕ/дл [международная единица на децилитр]) или умеренной (FVIII:C от ≥1 МЕ/дл до ≤5 МЕ/дл) врожденной гемофилии А без ингибиторов к FVIII
  • Отсутствие документированного ингибитора (т.е. <0,6 БЕ/мл [Бетесда-единица на миллилитр]), период полувыведения FVIII ≥6 часов или восстановление FVIII >66% в течение последних 3 лет до скрининга
  • Документированный исторически отрицательный тест на ингибитор FVIII (т.е. <0,6 БЕ/мл) в течение 12 месяцев до включения в исследование
  • Документация сведений о профилактическом и эпизодическом лечении FVIII, а также о количестве и типе эпизодов кровотечений как минимум за последние 6 месяцев до скрининга
  • Согласие соблюдать требования контрацепции (для потенциальных участников с детородным потенциалом)

Критерии исключения:

  • Чувствительность к любым исследованиям, включенным в исследование, или их компонентам, или лекарственная или другая аллергия, которая, по мнению исследователя, противопоказывает участие в исследовании
  • Применение системных иммуномодуляторов (например, интерферона или ритуксимаба) на момент включения в исследование или планируемое применение во время исследования, за исключением антиретровирусной терапии для лечения ВИЧ
  • Планируемая хирургическая операция (за исключением малых процедур, таких как удаление немолярного зуба, разрез и дренирование) во время исследования
  • Наличие в анамнезе или наличие патологической ЭКГ, которая считается клинически значимой (например, полная блокада левой ножки пучка Гиса, атриовентрикулярная блокада второй или третьей степени) или данные ЭКГ или клинический анамнез, указывающие на перенесенный инфаркт миокарда
  • Отказ от принятия поддержки трансфузией препаратов плазмы и/или продуктов крови в экстренной ситуации
  • Наличие в анамнезе желудочковых дизритмий или факторов риска желудочковых дизритмий, таких как структурные заболевания сердца (например, тяжелая систолическая дисфункция левого желудочка, гипертрофия левого желудочка), ишемическая болезнь сердца (симптоматическая или с ишемией, подтвержденной диагностическими исследованиями)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Основной период лечения в исследовании: Профилактика NXT007
Участники, рандомизированные в эту группу, будут получать профилактику NXT007 в течение основного периода лечения исследования.
Комбинированный продукт: NXT007
NXT007 будет вводиться подкожно (ПК) с использованием комбинированного продукта "лекарство-устройство".
Другие имена:
  • РО7589655
  • RG6512
  • Земоцимиг
Активный компаратор: Основной период лечения исследования: профилактика ФVIII по стандарту терапии (SOC)
Участники, рандомизированные в эту группу, получат профилактику стандартом лечения (СЛ) FVIII в течение основного периода лечения исследования.
Лекарство: Фактор свёртывания крови VIII человека
Профилактика фактора VIII (FVIII), являющаяся стандартом лечения (СЛ), будет проводиться в дозе и с частотой, указанными в местных инструкциях по применению и в соответствии с местной практикой страны.
Экспериментальный: Открытый период продления: Профилактика NXT007
После основного периода лечения исследования участники группы NXT007 смогут продолжать прием препарата NXT007, а участники группы FVIII смогут перейти на NXT007 в период открытого расширенного исследования.
Комбинированный продукт: NXT007
NXT007 будет вводиться подкожно (ПК) с использованием комбинированного продукта "лекарство-устройство".
Другие имена:
  • РО7589655
  • RG6512
  • Земоцимиг

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Годовая частота кровотечений (ГЧК) для леченых кровотечений в течение основного периода лечения исследования
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня в баллах домена фиксации вопросника CATCH (версии для взрослых и подростков)
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Изменение от исходного уровня показателя в области влияния на социальную активность по опроснику CATCH (версии для взрослых и подростков)
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
Изменение от исходного уровня по шкале влияния на досуговую активность опросника CATCH (версии для взрослых и подростков)
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Частота и тяжесть нежелательных явлений, с определением тяжести в соответствии с критериями Национального института рака для нежелательных явлений, версия 5.0 (NCI CTCAE V5.0) оценочной шкалы
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Частота и тяжесть тромбоэмболических событий и тромботической микроангиопатии
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Частота и тяжесть реакций в месте инъекции
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
От исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
Частота нежелательных явлений, приводящих к прекращению назначенного исследуемого лечения
Временное ограничение: С момента включения в исследование до его завершения (приблизительно 3,5 года)
С момента включения в исследование до его завершения (приблизительно 3,5 года)
Частота возникновения тяжелых реакций гиперчувствительности, анафилаксии или анафилактоидных реакций
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Концентрация NXT007 в плазме
Временное ограничение: В заранее установленные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
В заранее установленные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Процент участников с антилекарственными антителами (АЛА) к NXT007 на исходном уровне и в ходе исследования
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
Процент участников с нейтрализующими АДА против NXT007
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
ABR для всех кровотечений за основной период лечения в исследовании
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
АБР для пролеченных спонтанных кровотечений в течение основного периода лечения исследования
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
ABR для обработанных суставных кровотечений за основной период лечения в исследовании
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Скорректированная средняя оценка бремени лечения в опроснике CATCH (Комплексная оценка проблем гемофилии) - версия для взрослых на 7-м месяце
Временное ограничение: Месяц 7
Месяц 7
ABR для обработанных кровотечений целевых суставов в течение основного периода лечения исследования
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Процент участников с нулевым количеством пролеченных кровотечений в течение основного периода лечения в исследовании
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Количество инъекций и доза на одно кровотечение факторов свертывания, введенных для лечения кровотечения в течение основного периода исследования
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Годовая частота инъекций фактора VIII в течение основного периода исследования
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Годовая норма потребления фактора VIII за период основного исследования лечения
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Средний показатель домена бремени лечения по опроснику CATCH – версия для подростков на 7 месяце
Временное ограничение: Месяц 7
Месяц 7
Физическое воздействие - баллы по опроснику удовлетворенности лечением (TASQ) в указанные временные точки
Временное ограничение: В установленные моменты времени от исходного уровня до 10-го месяца
В установленные моменты времени от исходного уровня до 10-го месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Соавторы

Chugai Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 мая 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

23 сентября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

23 сентября 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WO45886
  • 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522434-32-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Для соответствующих исследований квалифицированные исследователи могут запросить доступ к клиническим данным на уровне отдельных пациентов. Подробнее о приверженности Roche прозрачности информации о клинических исследованиях: https://go.roche.com/data_sharing

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться