Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование по оценке эффективности NXT007 в сравнении с профилактикой фактором VIII у участников с гемофилией А (ZEBRHA 1)

22 октября 2026 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Многоцентровое рандомизированное открытое клиническое исследование III фазы по оценке эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики профилактики препаратом NXT007 в сравнении с профилактикой фактором VIII у пациентов с гемофилией А без ингибиторов

The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics and pharmacodynamics of NXT007 prophylaxis compared with Factor VIII (FVIII) prophylaxis in participants with severe or moderate congenital hemophilia A without FVIII inhibitors. The study will include people aged ≥12 years old who have been on FVIII prophylaxis treatment prior to study entry.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

138

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Номер телефона: 888-662-6728 (U.S. Only)
  • Электронная почта: global-roche-genentech-trials@gene.com

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum AKH Wien
  • Аргентина
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Аргентина, M5504FKD
        • Рекрутинг
        • Arbesu Hematologia
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Аргентина, S2000CFK
        • Рекрутинг
        • Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
  • Бразилия
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Бразилия, 13083-878
        • Рекрутинг
        • Hemocentro Da UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14051-140
        • Рекрутинг
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
  • Венгрия
    • Pest County
      • Budapest, Pest County, Венгрия, 1134
        • Рекрутинг
        • Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
  • Германия
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Германия, 53127
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Bonn
  • Дания
      • Copenhaen, Дания, 2100
        • Рекрутинг
        • Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Испания, 28046
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Málaga, Испания, 29010
        • Рекрутинг
        • Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
      • Seville, Испания, 41013
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Испания, 46026
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Италия
    • Campania
      • Naples, Campania, Италия, 80131
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Италия, 20122
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rozzano, Lombardy, Италия, 20089
        • Рекрутинг
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Италия, 50134
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  • Китай
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100044
        • Рекрутинг
        • Peking University People's Hospital
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Рекрутинг
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Рекрутинг
        • University Hospital of Wales
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Рекрутинг
        • St Thomas' Hospital
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LE
        • Рекрутинг
        • Churchill Hospital
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Соединенное Королевство, E1 1FR
        • Рекрутинг
        • The Royal London Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045-7202
        • Рекрутинг
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242-1009
        • Рекрутинг
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
  • Тайвань
      • Taichung, Тайвань, 40705
        • Рекрутинг
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Тайвань, 11490
        • Рекрутинг
        • Tri-Service General Hospital
  • Франция
      • Bron, Франция, 69500
        • Рекрутинг
        • Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
      • Lille, Франция, 59037
        • Рекрутинг
        • CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Франция, 94270
        • Рекрутинг
        • AP-HP - Hôpital Bicêtre
  • Швейцария
      • Zurich, Швейцария, 8091
        • Рекрутинг
        • Universitätsspital Zürich
  • Южная Африка
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Южная Африка, 2193
        • Рекрутинг
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
  • Южная Корея
      • Hwasun-gun, Южная Корея, 58128
        • Рекрутинг
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
    • Seoul
      • Gangdong-gu, Seoul, Южная Корея, 05278
        • Рекрутинг
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Япония
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Япония, 634-8522
        • Рекрутинг
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Япония, 160-0023
        • Рекрутинг
        • Tokyo Medical University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of severe (FVIII:C <1 IU/dL [International Unit per decilitre]) or moderate (FVIII:C between ≥1 IU/dL and ≤5 IU/dL) congenital hemophilia A without inhibitors against FVIII
  • No documented inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL [Bethesda unit per millilitre]), FVIII half-life ≥6 hours, or FVIII recovery >66% in the last 3 years prior to screening
  • Documented historical negative test for FVIII inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL) within 12 months prior to enrollment
  • Documentation of the details of prophylactic and episodic FVIII treatment and of the number and type of bleeding episodes for at least the last 6 months prior to screening
  • Agreement to adhere to the contraception requirements (for potential participants with childbearing potential)

Exclusion Criteria:

  • Sensitivity to any of the study investigations, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the investigator, contraindicates participation in the study
  • Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at the time of enrollment or planned use during the study, except for anti-retroviral therapy to treat HIV
  • Planned surgery (excluding minor procedures such as non-molar tooth extraction, incision and drainage) during the study
  • History or presence of an abnormal ECG that is deemed clinically significant, (e.g., complete left bundle branch block, second- or third- degree atrioventricular heart block) or ECG evidence or clinical history of prior myocardial infarction
  • Refusal to accept plasma-derived and/or blood product transfusion support in an emergency scenario
  • History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy), coronary heart disease (symptomatic or with ischemia demonstrated by diagnostic testing)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Main Study Treatment Period: NXT007 Prophylaxis

Participants randomized to this arm will receive NXT007 prophylaxis for the main study treatment period.
Комбинированный продукт: NXT007

NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.

Другие имена:
  • РО7589655
  • RG6512
  • Земоцимиг
Активный компаратор: Main Study Treatment Period: FVIII SOC Prophylaxis

Participants randomized to this arm will receive FVIII standard of care (SOC) prophylaxis for the main study treatment period.
Лекарство: Human Coagulation Factor VIII

Factor VIII (FVIII) prophylaxis standard of care (SOC) will be administered at the dose and frequency as stated in the local labels and per local country practice.
Экспериментальный: Open-Label Extension Period: NXT007 Prophylaxis

After the main study treatment period, participants in the NXT007 arm will be able to continue with NXT007 dosing, and participants in the FVIII arm will be able to switch to NXT007, in the open-label extension period.
Комбинированный продукт: NXT007

NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.

Другие имена:
  • РО7589655
  • RG6512
  • Земоцимиг

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Годовая частота кровотечений (ГЧК) для леченых кровотечений в течение основного периода лечения исследования
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня в баллах домена фиксации вопросника CATCH (версии для взрослых и подростков)
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Изменение от исходного уровня показателя в области влияния на социальную активность по опроснику CATCH (версии для взрослых и подростков)
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
Изменение от исходного уровня по шкале влияния на досуговую активность опросника CATCH (версии для взрослых и подростков)
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Частота и тяжесть нежелательных явлений, с определением тяжести в соответствии с критериями Национального института рака для нежелательных явлений, версия 5.0 (NCI CTCAE V5.0) оценочной шкалы
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Частота и тяжесть тромбоэмболических событий и тромботической микроангиопатии
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Частота и тяжесть реакций в месте инъекции
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
От исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
Частота нежелательных явлений, приводящих к прекращению назначенного исследуемого лечения
Временное ограничение: С момента включения в исследование до его завершения (приблизительно 3,5 года)
С момента включения в исследование до его завершения (приблизительно 3,5 года)
Частота возникновения тяжелых реакций гиперчувствительности, анафилаксии или анафилактоидных реакций
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Концентрация NXT007 в плазме
Временное ограничение: В заранее установленные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
В заранее установленные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Процент участников с антилекарственными антителами (АЛА) к NXT007 на исходном уровне и в ходе исследования
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
Процент участников с нейтрализующими АДА против NXT007
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
ABR для всех кровотечений за основной период лечения в исследовании
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
АБР для пролеченных спонтанных кровотечений в течение основного периода лечения исследования
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
ABR для обработанных суставных кровотечений за основной период лечения в исследовании
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Скорректированная средняя оценка бремени лечения в опроснике CATCH (Комплексная оценка проблем гемофилии) - версия для взрослых на 7-м месяце
Временное ограничение: Месяц 7
Месяц 7
ABR для обработанных кровотечений целевых суставов в течение основного периода лечения исследования
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Процент участников с нулевым количеством пролеченных кровотечений в течение основного периода лечения в исследовании
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Количество инъекций и доза на одно кровотечение факторов свертывания, введенных для лечения кровотечения в течение основного периода исследования
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Годовая частота инъекций фактора VIII в течение основного периода исследования
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Годовая норма потребления фактора VIII за период основного исследования лечения
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Средний показатель домена бремени лечения по опроснику CATCH – версия для подростков на 7 месяце
Временное ограничение: Месяц 7
Месяц 7
Физическое воздействие - баллы по опроснику удовлетворенности лечением (TASQ) в указанные временные точки
Временное ограничение: В установленные моменты времени от исходного уровня до 10-го месяца
В установленные моменты времени от исходного уровня до 10-го месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Соавторы

Chugai Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 мая 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

23 сентября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

23 сентября 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 октября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 октября 2026 г.

Последняя проверка

1 октября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WO45886
  • 2025-522434-32-00 (Ктис)
  • 2025 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться