En klinisk studie för att utvärdera effekterna av NXT007 jämfört med Faktor VIII-profilaxi hos deltagare med hemofili A (ZEBRHA 1)
22 oktober 2026 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche
En multicenter, randomiserad, öppen, fas III-klinisk studie för att utvärdera effekt, säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik av NXT007-profilaxi jämfört med faktor VIII-profilaxi hos personer med hemofili A utan inhibitorer
The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics and pharmacodynamics of NXT007 prophylaxis compared with Factor VIII (FVIII) prophylaxis in participants with severe or moderate congenital hemophilia A without FVIII inhibitors. The study will include people aged ≥12 years old who have been on FVIII prophylaxis treatment prior to study entry.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
138
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Studera Kontakt Backup
- Namn: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Telefonnummer: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-post: global-roche-genentech-trials@gene.com
Studieorter
-
-
Mendoza Province
-
Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, M5504FKD
- Rekrytering
- Arbesu Hematologia
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000CFK
- Rekrytering
- Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
-
-
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
- Rekrytering
- Hemocentro Da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
- Rekrytering
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
-
-
-
-
-
Copenhaen, Danmark, 2100
- Rekrytering
- Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69500
- Rekrytering
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
-
Lille, Frankrike, 59037
- Rekrytering
- CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
-
-
Val-de-Marne
-
Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrike, 94270
- Rekrytering
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045-7202
- Rekrytering
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242-1009
- Rekrytering
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italien, 80131
- Rekrytering
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italien, 20122
- Rekrytering
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Italien, 20089
- Rekrytering
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italien, 50134
- Rekrytering
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
-
-
-
Nara
-
Kashihara-shi, Nara, Japan, 634-8522
- Rekrytering
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
- Rekrytering
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100044
- Rekrytering
- Peking University People's Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
- Rekrytering
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Zurich, Schweiz, 8091
- Rekrytering
- Universitätsspital Zürich
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Rekrytering
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Madrid, Spanien, 28046
- Rekrytering
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Málaga, Spanien, 29010
- Rekrytering
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
-
Seville, Spanien, 41013
- Rekrytering
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Spanien, 46026
- Rekrytering
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
- Rekrytering
- University Hospital of Wales
-
London, Storbritannien, SE1 7EH
- Rekrytering
- St Thomas' Hospital
-
Oxford, Storbritannien, OX3 7LE
- Rekrytering
- Churchill Hospital
-
-
Middlesex
-
London, Middlesex, Storbritannien, E1 1FR
- Rekrytering
- The Royal London Hospital
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Gauteng, Sydafrika, 2193
- Rekrytering
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
-
-
-
Hwasun-gun, Sydkorea, 58128
- Rekrytering
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
Seoul
-
Gangdong-gu, Seoul, Sydkorea, 05278
- Rekrytering
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Rekrytering
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 11490
- Rekrytering
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
- Rekrytering
- Universitätsklinikum Bonn
-
-
-
-
Pest County
-
Budapest, Pest County, Ungern, 1134
- Rekrytering
- Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike, 1090
- Rekrytering
- Universitätsklinikum AKH Wien
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of severe (FVIII:C <1 IU/dL [International Unit per decilitre]) or moderate (FVIII:C between ≥1 IU/dL and ≤5 IU/dL) congenital hemophilia A without inhibitors against FVIII
- No documented inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL [Bethesda unit per millilitre]), FVIII half-life ≥6 hours, or FVIII recovery >66% in the last 3 years prior to screening
- Documented historical negative test for FVIII inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL) within 12 months prior to enrollment
- Documentation of the details of prophylactic and episodic FVIII treatment and of the number and type of bleeding episodes for at least the last 6 months prior to screening
- Agreement to adhere to the contraception requirements (for potential participants with childbearing potential)
Exclusion Criteria:
- Sensitivity to any of the study investigations, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the investigator, contraindicates participation in the study
- Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at the time of enrollment or planned use during the study, except for anti-retroviral therapy to treat HIV
- Planned surgery (excluding minor procedures such as non-molar tooth extraction, incision and drainage) during the study
- History or presence of an abnormal ECG that is deemed clinically significant, (e.g., complete left bundle branch block, second- or third- degree atrioventricular heart block) or ECG evidence or clinical history of prior myocardial infarction
- Refusal to accept plasma-derived and/or blood product transfusion support in an emergency scenario
- History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy), coronary heart disease (symptomatic or with ischemia demonstrated by diagnostic testing)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Main Study Treatment Period: NXT007 Prophylaxis
Participants randomized to this arm will receive NXT007 prophylaxis for the main study treatment period. |
NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Main Study Treatment Period: FVIII SOC Prophylaxis
Participants randomized to this arm will receive FVIII standard of care (SOC) prophylaxis for the main study treatment period. |
Factor VIII (FVIII) prophylaxis standard of care (SOC) will be administered at the dose and frequency as stated in the local labels and per local country practice. |
|
Experimentell: Open-Label Extension Period: NXT007 Prophylaxis
After the main study treatment period, participants in the NXT007 arm will be able to continue with NXT007 dosing, and participants in the FVIII arm will be able to switch to NXT007, in the open-label extension period. |
NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Årlig blödningsfrekvens (ABR) för behandlade blödningar under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i Preoccupation-domänpoängen för CATCH-enkäten (vuxen- och ungdomsversioner)
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från baslinje tills studieavslut (cirka 3,5 år)
|
Vid förutbestämda tidpunkter från baslinje tills studieavslut (cirka 3,5 år)
|
|
Förändring från baslinjen i poäng för social aktivitetspåverkansområde i CATCH-frågeformuläret (vuxen- och tonårsversioner)
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från baslinje till studiens avslutande (ungefär 3,5 år)
|
Vid förutbestämda tidpunkter från baslinje till studiens avslutande (ungefär 3,5 år)
|
|
Förändring från baslinjen i poäng för rekreationsaktivitetens påverkansområde i CATCH-frågeformuläret (vuxen- och ungdomssversioner)
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från baslinjen tills studien avslutas (cirka 3,5 år)
|
Vid förutbestämda tidpunkter från baslinjen tills studien avslutas (cirka 3,5 år)
|
|
Förekomst och allvarlighetsgrad av biverkningar, med allvarlighetsgrad bestämd enligt National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 5.0 (NCI CTCAE V5.0) graderingsskala
Tidsram: Från baslinjen till studiens avslutande (cirka 3,5 år)
|
Från baslinjen till studiens avslutande (cirka 3,5 år)
|
|
Förekomst och svårighetsgrad av tromboemboliska händelser och trombotisk mikroangiopati
Tidsram: Från baslinje till studieavslut (cirka 3,5 år)
|
Från baslinje till studieavslut (cirka 3,5 år)
|
|
Förekomst och svårighetsgrad av injektionsplatsreaktioner
Tidsram: Från baslinjen till studiens slutförande (cirka 3,5 år)
|
Från baslinjen till studiens slutförande (cirka 3,5 år)
|
|
Förekomst av biverkningar som leder till avslut av den tilldelade studiebehandlingen
Tidsram: Från baslinjen tills studieavslut (cirka 3,5 år)
|
Från baslinjen tills studieavslut (cirka 3,5 år)
|
|
Förekomst av allvarlig överkänslighet, anafylaxi eller anafylaktoida reaktioner
Tidsram: Från baslinjen till studiens avslutande (ungefär 3,5 år)
|
Från baslinjen till studiens avslutande (ungefär 3,5 år)
|
|
Plasmakoncentration av NXT007
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från baslinjemätningen till studiens slutförande (cirka 3,5 år)
|
Vid förutbestämda tidpunkter från baslinjemätningen till studiens slutförande (cirka 3,5 år)
|
|
Procentandel av deltagare med anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot NXT007 vid baslinjen och under studien
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från baslinjen till studieavslut (cirka 3,5 år)
|
Vid förutbestämda tidpunkter från baslinjen till studieavslut (cirka 3,5 år)
|
|
Andel deltagare med neutraliserande ADA mot NXT007
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från baslinje till studieavslut (ungefär 3,5 år)
|
Vid förutbestämda tidpunkter från baslinje till studieavslut (ungefär 3,5 år)
|
|
ABR för alla blödningar under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
ABR för behandlade spontana blödningar under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
ABR för behandlade ledblödningar under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Justerat medelvärde för behandlingsbördodomän i Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) - vuxenversion vid månad 7
Tidsram: Månad 7
|
Månad 7
|
|
ABR för behandlade målgemensblödningar under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Procentandel deltagare utan behandlade blödningar under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Antal injektioner och dos per blödning av koagulationsfaktorer som administrerats för att behandla en blödning under huvudstudiens behandlingsperiod
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Årlig FVIII-injektionsfrekvens under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Årlig förbrukningshastighet för FVIII under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Genomsnittligt behandlingsbörda-domänpoäng i CATCH-frågeformulär - Ungdomsversion vid månad 7
Tidsram: Månad 7
|
Månad 7
|
|
Fysisk påverkansdomänpoäng på Behandlingsadministrationsuppfyllelsefrågeformulär (TASQ) vid angivna tidpunkter
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från baslinje till månad 10
|
Vid förutbestämda tidpunkter från baslinje till månad 10
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 maj 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
23 september 2027
Avslutad studie (Beräknad)
23 september 2031
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 februari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 februari 2026
Första postat (Faktisk)
18 februari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 oktober 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 oktober 2026
Senast verifierad
1 oktober 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hemorragiska störningar
- Blodkoagulationsstörningar, ärftliga
- Koagulationsproteinstörningar
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Hemiska och lymfsjukdomar
- Blödarsjuka A
- Aminosyror, peptider och proteiner
- Proteiner
- Biologiska faktorer
- Blodproteiner
- Blodkoagulationsfaktorer
- Proteinföregångare
- Faktor VIII
Andra studie-ID-nummer
- WO45886
- 2025-522434-32-00 (Ctis)
- 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .