Une étude clinique pour évaluer les effets du NXT007 par rapport à la prophylaxie par facteur VIII chez les participants atteints d'hémophilie A (ZEBRHA 1)
3 septembre 2026 mis à jour par: Hoffmann-La Roche
Essai clinique multicentrique, randomisé, en ouvert, de phase III visant à évaluer l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de la prophylaxie par NXT007 par rapport à la prophylaxie par facteur VIII chez les personnes atteintes d'hémophilie A sans inhibiteurs
L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de la prophylaxie par NXT007 par rapport à la prophylaxie par facteur VIII (FVIII) chez les participants atteints d'hémophilie A congénitale sévère ou modérée sans inhibiteurs.
L'étude inclura des personnes âgées de ≥12 ans atteintes d'hémophilie A congénitale sévère ou modérée sans inhibiteurs et ayant reçu un traitement prophylactique antérieur par FVIII.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
126
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Numéro de téléphone: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Lieux d'étude
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Gauteng
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Parktown, Gauteng, Afrique du Sud, 2193
- Recrutement
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 53127
- Recrutement
- Universitatsklinikum Bonn
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Mendoza Province
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Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentine, M5504FKD
- Recrutement
- Arbesu Hematologia
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brésil, 14051-140
- Recrutement
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
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Hwasun-gun, Corée du Sud, 58128
- Recrutement
- Chonnam National University Hwasun Hospital
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Seoul
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Gangdong-gu, Seoul, Corée du Sud, 05278
- Recrutement
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Copenhaen, Danemark, 2100
- Recrutement
- Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
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Barcelona, Espagne, 08035
- Recrutement
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Madrid, Espagne, 28046
- Recrutement
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
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Málaga, Espagne, 29010
- Recrutement
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
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Seville, Espagne, 41013
- Recrutement
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
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Valencia, Espagne, 46026
- Recrutement
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Bron, France, 69500
- Recrutement
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
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Val-de-Marne
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Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, France, 94270
- Recrutement
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
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Pest County
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Budapest, Pest County, Hongrie, 1134
- Recrutement
- Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Italie, 20122
- Recrutement
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rozzano, Lombardy, Italie, 20089
- Recrutement
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
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Tuscany
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Florence, Tuscany, Italie, 50134
- Recrutement
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Nara
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Kashihara-shi, Nara, Japon, 634-8522
- Recrutement
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo
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Shinjuku-Ku, Tokyo, Japon, 160-0023
- Recrutement
- Tokyo Medical University Hospital
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- Recrutement
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
- Recrutement
- University Hospital of Wales
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Middlesex
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London, Middlesex, Royaume-Uni, E1 1FR
- Recrutement
- The Royal London Hospital
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Taichung, Taïwan, 40705
- Recrutement
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei, Taïwan, 11490
- Recrutement
- Tri-Service General Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045-7202
- Recrutement
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242-1009
- Recrutement
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Diagnostic d'hémophilie A congénitale sévère (FVIII:C <1 UI/dL [unité internationale par décilitre]) ou modérée (FVIII:C entre ≥1 UI/dL et ≤5 UI/dL) sans inhibiteurs contre le FVIII
- Aucun inhibiteur documenté (c'est-à-dire <0,6 UB/mL [unité Bethesda par millilitre]), demi-vie du FVIII ≥6 heures, ou récupération du FVIII >66 % au cours des 3 dernières années avant le dépistage
- Test historique négatif documenté pour l'inhibiteur du FVIII (c'est-à-dire <0,6 UB/mL) dans les 12 mois précédant l'inclusion
- Documentation des détails du traitement prophylactique et épisodique par FVIII et du nombre et du type d'épisodes hémorragiques pendant au moins les 6 derniers mois avant le dépistage
- Accord de respecter les exigences en matière de contraception (pour les participants potentiels ayant un potentiel de procréation)
Critères d'exclusion :
- Sensibilité à l'une des investigations de l'étude, ou à ses composants, ou allergie médicamenteuse ou autre qui, de l'avis de l'investigateur, contre-indique la participation à l'étude
- Utilisation d'immunomodulateurs systémiques (par exemple, interféron ou rituximab) au moment de l'inclusion ou utilisation prévue pendant l'étude, sauf pour la thérapie antirétrovirale pour traiter le VIH
- Chirurgie prévue (à l'exclusion des interventions mineures telles que l'extraction dentaire non molaire, l'incision et le drainage) pendant l'étude
- Antécédents ou présence d'un ECG anormal considéré comme cliniquement significatif (par exemple, bloc de branche gauche complet, bloc auriculo-ventriculaire du deuxième ou troisième degré) ou preuve ECG ou antécédents cliniques d'infarctus du myocarde antérieur
- Refus d'accepter une transfusion de produits dérivés du plasma et/ou de produits sanguins dans un scénario d'urgence
- Antécédents de dysrythmies ventriculaires ou facteurs de risque de dysrythmies ventriculaires tels qu'une cardiopathie structurelle (par exemple, dysfonction systolique ventriculaire gauche sévère, hypertrophie ventriculaire gauche), une coronaropathie (symptomatique ou avec ischémie démontrée par des tests diagnostiques)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Période de traitement de l'étude principale : Prophylaxie NXT007
Les participants randomisés dans ce bras recevront une prophylaxie par NXT007 pendant la période de traitement de l'étude principale.
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NXT007 sera administré par voie sous-cutanée (SC) à l'aide d'un produit combiné intégré médicament-dispositif.
Autres noms:
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Comparateur actif: Période de traitement de l'étude principale : prophylaxie par FVIII SOC
Les participants randomisés dans ce bras recevront la prophylaxie standard de soins (SOC) du FVIII pour la période de traitement principale de l'étude.
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Le traitement prophylactique standard par facteur VIII (FVIII) sera administré à la dose et à la fréquence indiquées sur les notices locales et selon la pratique locale de chaque pays.
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Expérimental: Période d'extension en ouvert : Prophylaxie NXT007
Après la période de traitement principale de l'étude, les participants du bras NXT007 pourront poursuivre l'administration de NXT007, et les participants du bras FVIII pourront passer au NXT007, pendant la période d'extension en ouvert.
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NXT007 sera administré par voie sous-cutanée (SC) à l'aide d'un produit combiné intégré médicament-dispositif.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Taux annuel de saignement (TAS) pour les saignements traités sur la période de traitement principale de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport à la valeur de base du score du domaine de préoccupation du questionnaire CATCH (versions adulte et adolescent)
Délai: À des moments prédéfinis, de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéfinis, de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Variation par rapport à la valeur initiale du score du domaine d'impact de l'activité sociale du questionnaire CATCH (versions adulte et adolescent)
Délai: À des moments prédéfinis depuis la ligne de base jusqu'à l'achèvement de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéfinis depuis la ligne de base jusqu'à l'achèvement de l'étude (environ 3,5 ans)
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Variation par rapport à la valeur initiale du score du domaine d'impact des activités récréatives du questionnaire CATCH (versions adulte et adolescent)
Délai: À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Incidence et gravité des événements indésirables, la gravité étant déterminée selon les critères communs de terminologie pour les événements indésirables de l'Institut National du Cancer, version 5.0 (NCI CTCAE V5.0)
Délai: De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Incidence et sévérité des événements thromboemboliques et de la microangiopathie thrombotique
Délai: De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Incidence et gravité des réactions au site d'injection
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Incidence des événements indésirables conduisant à l'arrêt du traitement de l'étude assigné
Délai: Du point de départ jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Du point de départ jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Incidence de réactions d'hypersensibilité sévère, d'anaphylaxie ou de réactions anaphylactoïdes
Délai: Du début de l'étude jusqu'à son achèvement (environ 3,5 ans)
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Du début de l'étude jusqu'à son achèvement (environ 3,5 ans)
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Concentration plasmatique du NXT007
Délai: À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à l'achèvement de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à l'achèvement de l'étude (environ 3,5 ans)
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Pourcentage de participants avec des anticorps anti-médicament (ADA) contre NXT007 au départ et pendant l'étude
Délai: À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Pourcentage de participants avec des ADA neutralisants contre NXT007
Délai: À des moments prédéfinis de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéfinis de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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ABR pour tous les saignements sur la période de traitement de l'étude principale
Délai: 6 mois
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6 mois
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ABR pour les saignements spontanés traités durant la période principale de traitement de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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ABR pour les hémorragies articulaires traitées pendant la période de traitement principale de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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Score ajusté moyen du domaine de la charge thérapeutique dans l'outil d'évaluation globale des défis de l'hémophilie (CATCH) - Version adulte au mois 7
Délai: Mois 7
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Mois 7
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ABR pour les hémorragies articulaires cibles traitées sur la période de traitement principale de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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Pourcentage de participants sans hémorragies traitées au cours de la période de traitement principale de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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Nombre d'injections et dose par saignement des facteurs de coagulation administrés pour traiter un saignement pendant la période de traitement principale de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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Taux d'injection annuel de FVIII au cours de la période de traitement principale de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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Taux annuel de consommation de FVIII sur la période de traitement principale de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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Score moyen du domaine de la charge thérapeutique dans le questionnaire CATCH - Version adolescent à 7 mois
Délai: Mois 7
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Mois 7
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Score du domaine de l'impact physique du questionnaire de satisfaction de l'administration du traitement (TASQ) aux moments spécifiés
Délai: À des moments prédéterminés de la ligne de base au mois 10
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À des moments prédéterminés de la ligne de base au mois 10
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 mai 2026
Achèvement primaire (Estimé)
23 septembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
23 septembre 2031
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 février 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 février 2026
Première publication (Réel)
18 février 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Troubles hémorragiques
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles des protéines de la coagulation
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Hémophilie A
- Acides aminés, peptides et protéines
- Protéines
- Facteurs biologiques
- Protéines sanguines
- Facteurs de coagulation sanguine
- Précurseurs de protéines
- Facteur VIII
Autres numéros d'identification d'étude
- WO45886
- 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522434-32-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Pour les études éligibles, les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données cliniques individuelles des patients.
Voir l'engagement de Roche en matière de transparence des informations des études cliniques ici : https://go.roche.com/data_sharing
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .