Une étude clinique pour évaluer les effets du NXT007 par rapport à la prophylaxie par facteur VIII chez les participants atteints d'hémophilie A (ZEBRHA 1)
22 octobre 2026 mis à jour par: Hoffmann-La Roche
Essai clinique multicentrique, randomisé, en ouvert, de phase III visant à évaluer l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de la prophylaxie par NXT007 par rapport à la prophylaxie par facteur VIII chez les personnes atteintes d'hémophilie A sans inhibiteurs
The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics and pharmacodynamics of NXT007 prophylaxis compared with Factor VIII (FVIII) prophylaxis in participants with severe or moderate congenital hemophilia A without FVIII inhibitors. The study will include people aged ≥12 years old who have been on FVIII prophylaxis treatment prior to study entry.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
138
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Numéro de téléphone: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Lieux d'étude
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Gauteng
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Parktown, Gauteng, Afrique du Sud, 2193
- Recrutement
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 53127
- Recrutement
- Universitätsklinikum Bonn
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Mendoza Province
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Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentine, M5504FKD
- Recrutement
- Arbesu Hematologia
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Santa Fe Province
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Rosario, Santa Fe Province, Argentine, S2000CFK
- Recrutement
- Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brésil, 13083-878
- Recrutement
- Hemocentro Da UNICAMP
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brésil, 14051-140
- Recrutement
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100044
- Recrutement
- Peking University People's Hospital
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Hwasun-gun, Corée du Sud, 58128
- Recrutement
- Chonnam National University Hwasun Hospital
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Seoul
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Gangdong-gu, Seoul, Corée du Sud, 05278
- Recrutement
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Copenhaen, Danemark, 2100
- Recrutement
- Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
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Barcelona, Espagne, 08035
- Recrutement
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Madrid, Espagne, 28046
- Recrutement
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
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Málaga, Espagne, 29010
- Recrutement
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
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Seville, Espagne, 41013
- Recrutement
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
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Valencia, Espagne, 46026
- Recrutement
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Bron, France, 69500
- Recrutement
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
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Lille, France, 59037
- Recrutement
- CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
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Val-de-Marne
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Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, France, 94270
- Recrutement
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
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Pest County
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Budapest, Pest County, Hongrie, 1134
- Recrutement
- Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
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Campania
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Naples, Campania, Italie, 80131
- Recrutement
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Italie, 20122
- Recrutement
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rozzano, Lombardy, Italie, 20089
- Recrutement
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
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Tuscany
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Florence, Tuscany, Italie, 50134
- Recrutement
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Nara
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Kashihara-shi, Nara, Japon, 634-8522
- Recrutement
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo
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Shinjuku-Ku, Tokyo, Japon, 160-0023
- Recrutement
- Tokyo Medical University Hospital
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Vienna, L'Autriche, 1090
- Recrutement
- Universitätsklinikum AKH Wien
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- Recrutement
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
- Recrutement
- University Hospital of Wales
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London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- Recrutement
- St Thomas' Hospital
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 7LE
- Recrutement
- Churchill Hospital
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Middlesex
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London, Middlesex, Royaume-Uni, E1 1FR
- Recrutement
- The Royal London Hospital
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Zurich, Suisse, 8091
- Recrutement
- Universitätsspital Zürich
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Taichung, Taïwan, 40705
- Recrutement
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei, Taïwan, 11490
- Recrutement
- Tri-Service General Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045-7202
- Recrutement
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242-1009
- Recrutement
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of severe (FVIII:C <1 IU/dL [International Unit per decilitre]) or moderate (FVIII:C between ≥1 IU/dL and ≤5 IU/dL) congenital hemophilia A without inhibitors against FVIII
- No documented inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL [Bethesda unit per millilitre]), FVIII half-life ≥6 hours, or FVIII recovery >66% in the last 3 years prior to screening
- Documented historical negative test for FVIII inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL) within 12 months prior to enrollment
- Documentation of the details of prophylactic and episodic FVIII treatment and of the number and type of bleeding episodes for at least the last 6 months prior to screening
- Agreement to adhere to the contraception requirements (for potential participants with childbearing potential)
Exclusion Criteria:
- Sensitivity to any of the study investigations, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the investigator, contraindicates participation in the study
- Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at the time of enrollment or planned use during the study, except for anti-retroviral therapy to treat HIV
- Planned surgery (excluding minor procedures such as non-molar tooth extraction, incision and drainage) during the study
- History or presence of an abnormal ECG that is deemed clinically significant, (e.g., complete left bundle branch block, second- or third- degree atrioventricular heart block) or ECG evidence or clinical history of prior myocardial infarction
- Refusal to accept plasma-derived and/or blood product transfusion support in an emergency scenario
- History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy), coronary heart disease (symptomatic or with ischemia demonstrated by diagnostic testing)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Main Study Treatment Period: NXT007 Prophylaxis
Participants randomized to this arm will receive NXT007 prophylaxis for the main study treatment period. |
NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.
Autres noms:
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Comparateur actif: Main Study Treatment Period: FVIII SOC Prophylaxis
Participants randomized to this arm will receive FVIII standard of care (SOC) prophylaxis for the main study treatment period. |
Factor VIII (FVIII) prophylaxis standard of care (SOC) will be administered at the dose and frequency as stated in the local labels and per local country practice. |
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Expérimental: Open-Label Extension Period: NXT007 Prophylaxis
After the main study treatment period, participants in the NXT007 arm will be able to continue with NXT007 dosing, and participants in the FVIII arm will be able to switch to NXT007, in the open-label extension period. |
NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Taux annuel de saignement (TAS) pour les saignements traités sur la période de traitement principale de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport à la valeur de base du score du domaine de préoccupation du questionnaire CATCH (versions adulte et adolescent)
Délai: À des moments prédéfinis, de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéfinis, de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Variation par rapport à la valeur initiale du score du domaine d'impact de l'activité sociale du questionnaire CATCH (versions adulte et adolescent)
Délai: À des moments prédéfinis depuis la ligne de base jusqu'à l'achèvement de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéfinis depuis la ligne de base jusqu'à l'achèvement de l'étude (environ 3,5 ans)
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Variation par rapport à la valeur initiale du score du domaine d'impact des activités récréatives du questionnaire CATCH (versions adulte et adolescent)
Délai: À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Incidence et gravité des événements indésirables, la gravité étant déterminée selon les critères communs de terminologie pour les événements indésirables de l'Institut National du Cancer, version 5.0 (NCI CTCAE V5.0)
Délai: De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Incidence et sévérité des événements thromboemboliques et de la microangiopathie thrombotique
Délai: De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Incidence et gravité des réactions au site d'injection
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Incidence des événements indésirables conduisant à l'arrêt du traitement de l'étude assigné
Délai: Du point de départ jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Du point de départ jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Incidence de réactions d'hypersensibilité sévère, d'anaphylaxie ou de réactions anaphylactoïdes
Délai: Du début de l'étude jusqu'à son achèvement (environ 3,5 ans)
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Du début de l'étude jusqu'à son achèvement (environ 3,5 ans)
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Concentration plasmatique du NXT007
Délai: À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à l'achèvement de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à l'achèvement de l'étude (environ 3,5 ans)
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Pourcentage de participants avec des anticorps anti-médicament (ADA) contre NXT007 au départ et pendant l'étude
Délai: À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Pourcentage de participants avec des ADA neutralisants contre NXT007
Délai: À des moments prédéfinis de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéfinis de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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ABR pour tous les saignements sur la période de traitement de l'étude principale
Délai: 6 mois
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6 mois
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ABR pour les saignements spontanés traités durant la période principale de traitement de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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ABR pour les hémorragies articulaires traitées pendant la période de traitement principale de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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Score ajusté moyen du domaine de la charge thérapeutique dans l'outil d'évaluation globale des défis de l'hémophilie (CATCH) - Version adulte au mois 7
Délai: Mois 7
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Mois 7
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ABR pour les hémorragies articulaires cibles traitées sur la période de traitement principale de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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Pourcentage de participants sans hémorragies traitées au cours de la période de traitement principale de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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Nombre d'injections et dose par saignement des facteurs de coagulation administrés pour traiter un saignement pendant la période de traitement principale de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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Taux d'injection annuel de FVIII au cours de la période de traitement principale de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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Taux annuel de consommation de FVIII sur la période de traitement principale de l'étude
Délai: 6 mois
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6 mois
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Score moyen du domaine de la charge thérapeutique dans le questionnaire CATCH - Version adolescent à 7 mois
Délai: Mois 7
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Mois 7
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Score du domaine de l'impact physique du questionnaire de satisfaction de l'administration du traitement (TASQ) aux moments spécifiés
Délai: À des moments prédéterminés de la ligne de base au mois 10
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À des moments prédéterminés de la ligne de base au mois 10
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 mai 2026
Achèvement primaire (Estimé)
23 septembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
23 septembre 2031
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 février 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 février 2026
Première publication (Réel)
18 février 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
26 octobre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 octobre 2026
Dernière vérification
1 octobre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Troubles hémorragiques
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles des protéines de la coagulation
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Hémophilie A
- Acides aminés, peptides et protéines
- Protéines
- Facteurs biologiques
- Protéines sanguines
- Facteurs de coagulation sanguine
- Précurseurs de protéines
- Facteur VIII
Autres numéros d'identification d'étude
- WO45886
- 2025-522434-32-00 (Ctis)
- 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .