Kliininen tutkimus NXT007:n vaikutusten arvioimiseksi verrattuna Faktor VIII:n profylaksiaan hemofilia A:ta sairastavilla osallistujilla (ZEBRHA 1)
torstai 22. lokakuuta 2026 päivittänyt: Hoffmann-La Roche
Monikeskuksinen, satunnaistettu, avoimen leimainen, vaiheen III kliininen tutkimus NXT007-profilaksian tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi verrattuna tekijä VIII-profilaksiaan hemofilia A-potilailla ilman inhibiittoreita
The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics and pharmacodynamics of NXT007 prophylaxis compared with Factor VIII (FVIII) prophylaxis in participants with severe or moderate congenital hemophilia A without FVIII inhibitors. The study will include people aged ≥12 years old who have been on FVIII prophylaxis treatment prior to study entry.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
138
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Puhelinnumero: 888-662-6728 (U.S. Only)
- Sähköposti: global-roche-genentech-trials@gene.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Rekrytointi
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
Mendoza Province
-
Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentiina, M5504FKD
- Rekrytointi
- Arbesu Hematologia
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentiina, S2000CFK
- Rekrytointi
- Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
-
-
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-878
- Rekrytointi
- Hemocentro Da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14051-140
- Rekrytointi
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Madrid, Espanja, 28046
- Rekrytointi
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Málaga, Espanja, 29010
- Rekrytointi
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
-
Seville, Espanja, 41013
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Espanja, 46026
- Rekrytointi
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Hwasun-gun, Etelä -Korea, 58128
- Rekrytointi
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
Seoul
-
Gangdong-gu, Seoul, Etelä -Korea, 05278
- Rekrytointi
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
- Rekrytointi
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italia, 80131
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Italia, 20089
- Rekrytointi
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50134
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Rekrytointi
- Universitätsklinikum AKH Wien
-
-
-
-
Nara
-
Kashihara-shi, Nara, Japani, 634-8522
- Rekrytointi
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japani, 160-0023
- Rekrytointi
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100044
- Rekrytointi
- Peking University People's Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Ranska, 69500
- Rekrytointi
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
-
Lille, Ranska, 59037
- Rekrytointi
- CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
-
-
Val-de-Marne
-
Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Ranska, 94270
- Rekrytointi
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Saksa, 53127
- Rekrytointi
- Universitätsklinikum Bonn
-
-
-
-
-
Zurich, Sveitsi, 8091
- Rekrytointi
- Universitätsspital Zürich
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Rekrytointi
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 11490
- Rekrytointi
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Copenhaen, Tanska, 2100
- Rekrytointi
- Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
-
-
-
-
Pest County
-
Budapest, Pest County, Unkari, 1134
- Rekrytointi
- Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Rekrytointi
- University Hospital of Wales
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Rekrytointi
- St Thomas' Hospital
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
- Rekrytointi
- Churchill Hospital
-
-
Middlesex
-
London, Middlesex, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1FR
- Rekrytointi
- The Royal London Hospital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045-7202
- Rekrytointi
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242-1009
- Rekrytointi
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of severe (FVIII:C <1 IU/dL [International Unit per decilitre]) or moderate (FVIII:C between ≥1 IU/dL and ≤5 IU/dL) congenital hemophilia A without inhibitors against FVIII
- No documented inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL [Bethesda unit per millilitre]), FVIII half-life ≥6 hours, or FVIII recovery >66% in the last 3 years prior to screening
- Documented historical negative test for FVIII inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL) within 12 months prior to enrollment
- Documentation of the details of prophylactic and episodic FVIII treatment and of the number and type of bleeding episodes for at least the last 6 months prior to screening
- Agreement to adhere to the contraception requirements (for potential participants with childbearing potential)
Exclusion Criteria:
- Sensitivity to any of the study investigations, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the investigator, contraindicates participation in the study
- Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at the time of enrollment or planned use during the study, except for anti-retroviral therapy to treat HIV
- Planned surgery (excluding minor procedures such as non-molar tooth extraction, incision and drainage) during the study
- History or presence of an abnormal ECG that is deemed clinically significant, (e.g., complete left bundle branch block, second- or third- degree atrioventricular heart block) or ECG evidence or clinical history of prior myocardial infarction
- Refusal to accept plasma-derived and/or blood product transfusion support in an emergency scenario
- History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy), coronary heart disease (symptomatic or with ischemia demonstrated by diagnostic testing)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Main Study Treatment Period: NXT007 Prophylaxis
Participants randomized to this arm will receive NXT007 prophylaxis for the main study treatment period. |
NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Main Study Treatment Period: FVIII SOC Prophylaxis
Participants randomized to this arm will receive FVIII standard of care (SOC) prophylaxis for the main study treatment period. |
Factor VIII (FVIII) prophylaxis standard of care (SOC) will be administered at the dose and frequency as stated in the local labels and per local country practice. |
|
Kokeellinen: Open-Label Extension Period: NXT007 Prophylaxis
After the main study treatment period, participants in the NXT007 arm will be able to continue with NXT007 dosing, and participants in the FVIII arm will be able to switch to NXT007, in the open-label extension period. |
NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vuosittaistettu verenvuodonopeus (ABR) hoidetuille verenvuodoille pääasiallisen tutkimushoidon aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtöarvosta CATCH-kyselyn (aikuis- ja nuorisoversio) pakkomielteisyysalueen pisteissä
Aikaikkuna: Ennalta määritetyissä ajanjaksoissa lähtötilanteesta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Ennalta määritetyissä ajanjaksoissa lähtötilanteesta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
Muutos lähtötasosta CATCH-kyselyn (aikuis- ja nuorisoversio) sosiaalisen toiminnan vaikutusalueen pisteissä
Aikaikkuna: Ennalta määrätyissä aikapisteissä perustasolta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Ennalta määrätyissä aikapisteissä perustasolta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
Muutos CATCH-kyselyn (aikuis- ja nuorisoversio) vapaa-ajan toiminnan vaikutusalueen pistemäärässä lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: Ennalta määritetyissä aikapisteissä alkaen perustasosta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Ennalta määritetyissä aikapisteissä alkaen perustasosta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
Haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus, vakavuuden määritetty kansallisen syöpäinstituutin yhteisten haittatapahtumakriteerien, versio 5.0 (NCI CTCAE V5.0) luokitusasteikon mukaisesti
Aikaikkuna: Perusarvosta tutkimuksen loppuun (noin 3,5 vuotta)
|
Perusarvosta tutkimuksen loppuun (noin 3,5 vuotta)
|
|
Tromboembolisten tapahtumien ja tromboottisen mikroangiopatian esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Alkutasosta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
Injektioalueen reaktioiden esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Alkutasosta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
Haittatapahtumien esiintyvyys, joka johtaa määrätyn tutkimushoidon keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen loppuun (noin 3,5 vuotta)
|
Alkutasosta tutkimuksen loppuun (noin 3,5 vuotta)
|
|
Vakavan yliherkkyyden, anafylaksian tai anafylaktoidisten reaktioiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Perusarvosta aina tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Perusarvosta aina tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
NXT007:n plasmakeskittymä
Aikaikkuna: Ennalta määritetyissä aikapisteissä perustasolta tutkimuksen loppuun (noin 3,5 vuotta)
|
Ennalta määritetyissä aikapisteissä perustasolta tutkimuksen loppuun (noin 3,5 vuotta)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on NXT007:aa vastaan suunnattuja anti-lääkeaine vasta-aineita (ADA) tutkimuksen alussa ja tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Ennalta määritetyissä ajanjaksoissa perustasolta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Ennalta määritetyissä ajanjaksoissa perustasolta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on neutraloivia ADA-vasta-aineita NXT007:ää vastaan
Aikaikkuna: Ennalta määrätyistä ajanjaksoista alkaen perustilasta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Ennalta määrätyistä ajanjaksoista alkaen perustilasta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
ABR kaikille vuodoille pääasiallisen tutkimushoidon aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
ABR hoidetuille spontaaneille verenvuodoille pääasiallisen tutkimushoidon ajanjakson aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
ABR hoidetuille nivelvuodoille pääkäsittelyjakson aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Säädetty keskimääräinen hoitotaakka-alueen pistemäärä kattavassa hemofiliahaasteiden arviointityökalussa (CATCH) kyselylomakkeessa - aikuisversio kuukaudessa 7
Aikaikkuna: Kuukausi 7
|
Kuukausi 7
|
|
ABR hoidetuille kohdennetyille nivelvuodoille pääkäsittelyjakson aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ollut yhtään hoidettua verenvuotoa pääkäsittelyjakson aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Injektioiden määrä ja annos vuotokohtaisesti annettujen hyytymistekijöiden kohdalla vuodon hoitamiseksi pääasiakäsittelyjakson aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Vuotuistettu FVIII-injektionopeus pääasiallisen hoidonjakson aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Vuotuinen FVIII-kulutusaste pääkäsittelyjakson aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Keskimääräinen hoitotaakka-alueen pistemäärä CATCH-kyselyssä - Nuorisoversio kuukaudessa 7
Aikaikkuna: Kuukausi 7
|
Kuukausi 7
|
|
Hoitoprosessin tyytyväisyyskyselyn (TASQ) fyysisen vaikutuksen alueen pistemäärä määritetyillä aikapisteillä
Aikaikkuna: Ennalta määritetyissä aikapisteissä perustasolta 10. kuukauteen
|
Ennalta määritetyissä aikapisteissä perustasolta 10. kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 15. toukokuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 23. syyskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 23. syyskuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. helmikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. helmikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 18. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 26. lokakuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. lokakuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. lokakuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Biologiset tekijät
- Veriproteiinit
- Veren hyytymistekijät
- Proteiinin esiasteet
- Tekijä VIII
Muut tutkimustunnusnumerot
- WO45886
- 2025-522434-32-00 (Ctis)
- 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .