Kliininen tutkimus NXT007:n vaikutusten arvioimiseksi verrattuna Faktor VIII:n profylaksiaan hemofilia A:ta sairastavilla osallistujilla (ZEBRHA 1)
torstai 3. syyskuuta 2026 päivittänyt: Hoffmann-La Roche
Monikeskuksinen, satunnaistettu, avoimen leimainen, vaiheen III kliininen tutkimus NXT007-profilaksian tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi verrattuna tekijä VIII-profilaksiaan hemofilia A-potilailla ilman inhibiittoreita
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida NXT007-profilaksian tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa verrattuna Faktori VIII (FVIII) -profilaksiaan osallistujilla, joilla on vaikea tai keskivaikea synnynnäinen hemofilia A ilman inhibiittoreita.
Tutkimukseen osallistuvat henkilöt, jotka ovat ≥12-vuotiaita ja joilla on vaikea tai keskivaikea synnynnäinen hemofilia A ilman inhibiittoreita ja jotka ovat olleet aiemmin FVIII-profilaksiahoidossa.
Tutkimukseen osallistuvat henkilöt, jotka ovat ≥12-vuotiaita ja joilla on vaikea tai keskivaikea synnynnäinen hemofilia A ilman inhibiittoreita ja jotka ovat olleet aiemmin FVIII-profilaksiahoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
126
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Puhelinnumero: 888-662-6728 (U.S. Only)
- Sähköposti: global-roche-genentech-trials@gene.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Rekrytointi
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
Mendoza Province
-
Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentiina, M5504FKD
- Rekrytointi
- Arbesu Hematologia
-
-
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14051-140
- Rekrytointi
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Madrid, Espanja, 28046
- Rekrytointi
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Málaga, Espanja, 29010
- Rekrytointi
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
-
Seville, Espanja, 41013
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Espanja, 46026
- Rekrytointi
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Hwasun-gun, Etelä -Korea, 58128
- Rekrytointi
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
Seoul
-
Gangdong-gu, Seoul, Etelä -Korea, 05278
- Rekrytointi
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
- Rekrytointi
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Italia, 20089
- Rekrytointi
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50134
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
-
-
-
Nara
-
Kashihara-shi, Nara, Japani, 634-8522
- Rekrytointi
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japani, 160-0023
- Rekrytointi
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Ranska, 69500
- Rekrytointi
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
-
-
Val-de-Marne
-
Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Ranska, 94270
- Rekrytointi
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Saksa, 53127
- Rekrytointi
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Rekrytointi
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 11490
- Rekrytointi
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Copenhaen, Tanska, 2100
- Rekrytointi
- Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
-
-
-
-
Pest County
-
Budapest, Pest County, Unkari, 1134
- Rekrytointi
- Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Rekrytointi
- University Hospital of Wales
-
-
Middlesex
-
London, Middlesex, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1FR
- Rekrytointi
- The Royal London Hospital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045-7202
- Rekrytointi
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242-1009
- Rekrytointi
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Ottamiskriteerit:
- Diagnoosi vaikeasta (FVIII:C <1 IU/dl [kansainvälinen yksikkö desilitrassa]) tai keskivaikeasta (FVIII:C välillä ≥1 IU/dl ja ≤5 IU/dl) synnynnäisestä hemofilia A:sta ilman FVIII:ta vastaan olevia estäjiä
- Ei dokumentoitua estäjää (eli <0,6 BU/ml [Bethesdan yksikkö millilitrassa]), FVIII:n puoliintumisaika ≥6 tuntia tai FVIII:n palautuminen >66 % viimeisten 3 vuoden aikana seulontaa edeltäneenä
- Dokumentoitu historiallinen negatiivinen testi FVIII-estäjälle (eli <0,6 BU/ml) 12 kuukauden kuluessa ennen osallistumista
- Dokumentaatio profylaktisen ja episodisen FVIII-hoidon yksityiskohdista sekä vuotokohtausten lukumäärästä ja tyypistä vähintään viimeiset 6 kuukautta seulontaa edeltäneenä
- Sitoutuminen noudattamaan ehkäisyvaatimuksia (mahdollisia lapsentekokykyisiä osallistujia varten)
Poissulkemiskriteerit:
- Yliherkkyys tutkimuksen tutkimusmenetelmiin tai niiden osiin tai lääke- tai muu allergia, joka tutkijan mielestä estää osallistumisen tutkimukseen
- Systemaattisten immunomodulaattorien (esim. interferoni tai rituksimabi) käyttö osallistumisen aikana tai suunniteltu käyttö tutkimuksen aikana, paitsi HIV:n hoitoon käytettävä antiretroviraalinen terapia
- Suunniteltu leikkaus (pois lukien vähäiset toimenpiteet kuten ei-molaarinen hammaspoisto, viilto ja dreenaus) tutkimuksen aikana
- Kliinisesti merkittävänä pidettävän epänormaalin EKG:n historia tai läsnäolo (esim. täydellinen vasemman haaran tukos, toisen tai kolmannen asteen atrioventrikulaarinen sydänkatkos) tai EKG-todiste tai kliininen historia aiemmasta sydäninfarktista
- Kieltäytyminen hyväksymästä plasmapohjaista ja/tai verituotetta sisältävää transfuusiotukea hätätilanteessa
- Ventrikulaaristen dysrytmioiden historia tai riskitekijät ventrikulaarisille dysrytmioille kuten rakenneherkkyys (esim. vaikea vasemman kammion systolinen dysfunktio, vasemman kammion hypertrofia), sepelvaltimotauti (oireinen tai iskemialla, jota on osoitettu diagnostiikkatestauksella)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Päätutkimuksen hoitojakso: NXT007-profilaksia
Tähän ryhmään satunnaistetut osallistujat saavat NXT007-profilaksia pääasiallisen tutkimushoidon ajan.
|
NXT007 annostellaan ihonalaisesti (SC) käyttämällä integroitua lääke-laiteyhdistelmätuotetta.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Päätutkimuksen hoitojakso: FVIII:n SOC-profilaksia
Tämän haaran satunnaistetut osallistujat saavat FVIII:n vakiovarotoimenpiteen (SOC) pääasiakkaan hoidon aikana.
|
Faktor VIII (FVIII) -profilaksian standardihoito (SOC) annostellaan paikallisten etikettien mukaiseen annokseen ja taajuuteen sekä maan käytännön mukaisesti.
|
|
Kokeellinen: Avoimen leiman jatkojakso: NXT007-profilaksia
Pääasiallisen tutkimushoidon jälkeen NXT007-ryhmän osallistujat voivat jatkaa NXT007-annostelua ja FVIII-ryhmän osallistujat voivat siirtyä NXT007:ään avoimen leiman laajennusjaksolla.
|
NXT007 annostellaan ihonalaisesti (SC) käyttämällä integroitua lääke-laiteyhdistelmätuotetta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vuosittaistettu verenvuodonopeus (ABR) hoidetuille verenvuodoille pääasiallisen tutkimushoidon aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtöarvosta CATCH-kyselyn (aikuis- ja nuorisoversio) pakkomielteisyysalueen pisteissä
Aikaikkuna: Ennalta määritetyissä ajanjaksoissa lähtötilanteesta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Ennalta määritetyissä ajanjaksoissa lähtötilanteesta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
Muutos lähtötasosta CATCH-kyselyn (aikuis- ja nuorisoversio) sosiaalisen toiminnan vaikutusalueen pisteissä
Aikaikkuna: Ennalta määrätyissä aikapisteissä perustasolta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Ennalta määrätyissä aikapisteissä perustasolta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
Muutos CATCH-kyselyn (aikuis- ja nuorisoversio) vapaa-ajan toiminnan vaikutusalueen pistemäärässä lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: Ennalta määritetyissä aikapisteissä alkaen perustasosta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Ennalta määritetyissä aikapisteissä alkaen perustasosta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
Haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus, vakavuuden määritetty kansallisen syöpäinstituutin yhteisten haittatapahtumakriteerien, versio 5.0 (NCI CTCAE V5.0) luokitusasteikon mukaisesti
Aikaikkuna: Perusarvosta tutkimuksen loppuun (noin 3,5 vuotta)
|
Perusarvosta tutkimuksen loppuun (noin 3,5 vuotta)
|
|
Tromboembolisten tapahtumien ja tromboottisen mikroangiopatian esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Alkutasosta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
Injektioalueen reaktioiden esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Alkutasosta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
Haittatapahtumien esiintyvyys, joka johtaa määrätyn tutkimushoidon keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen loppuun (noin 3,5 vuotta)
|
Alkutasosta tutkimuksen loppuun (noin 3,5 vuotta)
|
|
Vakavan yliherkkyyden, anafylaksian tai anafylaktoidisten reaktioiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Perusarvosta aina tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Perusarvosta aina tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
NXT007:n plasmakeskittymä
Aikaikkuna: Ennalta määritetyissä aikapisteissä perustasolta tutkimuksen loppuun (noin 3,5 vuotta)
|
Ennalta määritetyissä aikapisteissä perustasolta tutkimuksen loppuun (noin 3,5 vuotta)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on NXT007:aa vastaan suunnattuja anti-lääkeaine vasta-aineita (ADA) tutkimuksen alussa ja tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Ennalta määritetyissä ajanjaksoissa perustasolta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Ennalta määritetyissä ajanjaksoissa perustasolta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on neutraloivia ADA-vasta-aineita NXT007:ää vastaan
Aikaikkuna: Ennalta määrätyistä ajanjaksoista alkaen perustilasta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
Ennalta määrätyistä ajanjaksoista alkaen perustilasta tutkimuksen päättymiseen (noin 3,5 vuotta)
|
|
ABR kaikille vuodoille pääasiallisen tutkimushoidon aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
ABR hoidetuille spontaaneille verenvuodoille pääasiallisen tutkimushoidon ajanjakson aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
ABR hoidetuille nivelvuodoille pääkäsittelyjakson aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Säädetty keskimääräinen hoitotaakka-alueen pistemäärä kattavassa hemofiliahaasteiden arviointityökalussa (CATCH) kyselylomakkeessa - aikuisversio kuukaudessa 7
Aikaikkuna: Kuukausi 7
|
Kuukausi 7
|
|
ABR hoidetuille kohdennetyille nivelvuodoille pääkäsittelyjakson aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ollut yhtään hoidettua verenvuotoa pääkäsittelyjakson aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Injektioiden määrä ja annos vuotokohtaisesti annettujen hyytymistekijöiden kohdalla vuodon hoitamiseksi pääasiakäsittelyjakson aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Vuotuistettu FVIII-injektionopeus pääasiallisen hoidonjakson aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Vuotuinen FVIII-kulutusaste pääkäsittelyjakson aikana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Keskimääräinen hoitotaakka-alueen pistemäärä CATCH-kyselyssä - Nuorisoversio kuukaudessa 7
Aikaikkuna: Kuukausi 7
|
Kuukausi 7
|
|
Hoitoprosessin tyytyväisyyskyselyn (TASQ) fyysisen vaikutuksen alueen pistemäärä määritetyillä aikapisteillä
Aikaikkuna: Ennalta määritetyissä aikapisteissä perustasolta 10. kuukauteen
|
Ennalta määritetyissä aikapisteissä perustasolta 10. kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 15. toukokuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 23. syyskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 23. syyskuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. helmikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. helmikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 18. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Biologiset tekijät
- Veriproteiinit
- Veren hyytymistekijät
- Proteiinin esiasteet
- Tekijä VIII
Muut tutkimustunnusnumerot
- WO45886
- 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522434-32-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kelvollisissa tutkimuksissa pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisten potilaiden kliinisiin tietoihin.
Katso Rochen sitoutuminen kliinisten tutkimusten tietojen läpinäkyvyyteen täältä: https://go.roche.com/data_sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .