En klinisk studie for å vurdere effekten av NXT007 sammenlignet med faktor VIII-profilakse hos deltakere med hemofili A (ZEBRHA 1)
22. oktober 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche
En flersenter, randomisert, åpen merket, fase III klinisk studie for å evaluere effekt, sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk ved NXT007-profilakse versus faktor VIII-profilakse hos personer med hemofili A uten inhibitorer
The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics and pharmacodynamics of NXT007 prophylaxis compared with Factor VIII (FVIII) prophylaxis in participants with severe or moderate congenital hemophilia A without FVIII inhibitors. The study will include people aged ≥12 years old who have been on FVIII prophylaxis treatment prior to study entry.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
138
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Studer Kontakt Backup
- Navn: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Telefonnummer: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-post: global-roche-genentech-trials@gene.com
Studiesteder
-
-
Mendoza Province
-
Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, M5504FKD
- Rekruttering
- Arbesu Hematologia
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000CFK
- Rekruttering
- Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
-
-
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
- Rekruttering
- Hemocentro Da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Rekruttering
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
-
-
-
-
-
Copenhaen, Danmark, 2100
- Rekruttering
- Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045-7202
- Rekruttering
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242-1009
- Rekruttering
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69500
- Rekruttering
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
-
Lille, Frankrike, 59037
- Rekruttering
- CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
-
-
Val-de-Marne
-
Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrike, 94270
- Rekruttering
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italia, 80131
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Rekruttering
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Italia, 20089
- Rekruttering
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50134
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
-
-
-
Nara
-
Kashihara-shi, Nara, Japan, 634-8522
- Rekruttering
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
- Rekruttering
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100044
- Rekruttering
- Peking University People's Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Rekruttering
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Rekruttering
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Madrid, Spania, 28046
- Rekruttering
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Málaga, Spania, 29010
- Rekruttering
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
-
Seville, Spania, 41013
- Rekruttering
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Spania, 46026
- Rekruttering
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
- Rekruttering
- University Hospital of Wales
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- Rekruttering
- St Thomas' Hospital
-
Oxford, Storbritannia, OX3 7LE
- Rekruttering
- Churchill Hospital
-
-
Middlesex
-
London, Middlesex, Storbritannia, E1 1FR
- Rekruttering
- The Royal London Hospital
-
-
-
-
-
Zurich, Sveits, 8091
- Rekruttering
- Universitätsspital Zürich
-
-
-
-
-
Hwasun-gun, Sør -Korea, 58128
- Rekruttering
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
Seoul
-
Gangdong-gu, Seoul, Sør -Korea, 05278
- Rekruttering
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
- Rekruttering
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Rekruttering
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 11490
- Rekruttering
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
- Rekruttering
- Universitätsklinikum Bonn
-
-
-
-
Pest County
-
Budapest, Pest County, Ungarn, 1134
- Rekruttering
- Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike, 1090
- Rekruttering
- Universitätsklinikum AKH Wien
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of severe (FVIII:C <1 IU/dL [International Unit per decilitre]) or moderate (FVIII:C between ≥1 IU/dL and ≤5 IU/dL) congenital hemophilia A without inhibitors against FVIII
- No documented inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL [Bethesda unit per millilitre]), FVIII half-life ≥6 hours, or FVIII recovery >66% in the last 3 years prior to screening
- Documented historical negative test for FVIII inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL) within 12 months prior to enrollment
- Documentation of the details of prophylactic and episodic FVIII treatment and of the number and type of bleeding episodes for at least the last 6 months prior to screening
- Agreement to adhere to the contraception requirements (for potential participants with childbearing potential)
Exclusion Criteria:
- Sensitivity to any of the study investigations, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the investigator, contraindicates participation in the study
- Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at the time of enrollment or planned use during the study, except for anti-retroviral therapy to treat HIV
- Planned surgery (excluding minor procedures such as non-molar tooth extraction, incision and drainage) during the study
- History or presence of an abnormal ECG that is deemed clinically significant, (e.g., complete left bundle branch block, second- or third- degree atrioventricular heart block) or ECG evidence or clinical history of prior myocardial infarction
- Refusal to accept plasma-derived and/or blood product transfusion support in an emergency scenario
- History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy), coronary heart disease (symptomatic or with ischemia demonstrated by diagnostic testing)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Main Study Treatment Period: NXT007 Prophylaxis
Participants randomized to this arm will receive NXT007 prophylaxis for the main study treatment period. |
NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Main Study Treatment Period: FVIII SOC Prophylaxis
Participants randomized to this arm will receive FVIII standard of care (SOC) prophylaxis for the main study treatment period. |
Factor VIII (FVIII) prophylaxis standard of care (SOC) will be administered at the dose and frequency as stated in the local labels and per local country practice. |
|
Eksperimentell: Open-Label Extension Period: NXT007 Prophylaxis
After the main study treatment period, participants in the NXT007 arm will be able to continue with NXT007 dosing, and participants in the FVIII arm will be able to switch to NXT007, in the open-label extension period. |
NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i preoccupasjonsdomene-poengsummen på CATCH-spørreskjemaet (voksen- og ungdomversjoner)
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Endring fra utgangspunkt i Sosial aktivitets påvirkningsdomene-poengsum for CATCH-spørreskjemaet (voksen- og ungdomsversjoner)
Tidsramme: På forhånd fastsatte tidspunkter fra utgangspunktet til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
På forhånd fastsatte tidspunkter fra utgangspunktet til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Endring fra baseline i rekreasjonsaktivitet påvirkningsdomene-skåren av CATCH-spørreskjemaet (voksen- og ungdomsversjoner)
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra utgangspunkt til studiens fullførelse (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra utgangspunkt til studiens fullførelse (omtrent 3,5 år)
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger, med alvorlighetsgrad bestemt i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, versjon 5.0 (NCI CTCAE V5.0) graderingsskala
Tidsramme: Fra baseline til studiet fullføres (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiet fullføres (omtrent 3,5 år)
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av tromboemboliske hendelser og trombotisk mikroangiopati
Tidsramme: Fra baseline til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av injeksjonsstedsreaksjoner
Tidsramme: Fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Forekomst av bivirkninger som fører til avbrudd av tildelt studiebehandling
Tidsramme: Fra baseline til studiens fullførelse (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiens fullførelse (omtrent 3,5 år)
|
|
Forekomst av alvorlig overfølsomhet, anafylaksi eller anafylaktoide reaksjoner
Tidsramme: Fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Plasmakonsentrasjon av NXT007
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Prosentandel av deltakere med anti-legemiddel-antistoffer (ADA) mot NXT007 ved utgangspunktet og under studien
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra utgangspunktet til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra utgangspunktet til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
|
Prosentandel av deltakere med nøytraliserende ADA mot NXT007
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
|
ABR for alle blødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
ABR for behandlede spontane blødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
ABR for behandlede leddblødninger i løpet av hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Justert gjennomsnittlig behandlingsbyrdedomene-poengsum i Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) spørreskjema - voksenversjon ved måned 7
Tidsramme: Måned 7
|
Måned 7
|
|
ABR for behandlede målleddsblødninger over hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Prosentandel deltakere med null behandlede blødninger i løpet av hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Antall injeksjoner og dose per blødning av koagulasjonsfaktorer administrert for å behandle en blødning i løpet av hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Årlig FVIII-injeksjonsrate i løpet av hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Årlig forbruksrate for FVIII under hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Gjennomsnittlig behandlingsbyrdedomene-poengsum i CATCH-spørreskjema - Ungdomsversjon ved måned 7
Tidsramme: Måned 7
|
Måned 7
|
|
Fysisk påvirkning-domene-poengsum for Behandlingsadministrasjonstilfredshetsskjema (TASQ) ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til måned 10
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til måned 10
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. mai 2026
Primær fullføring (Antatt)
23. september 2027
Studiet fullført (Antatt)
23. september 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
18. februar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. oktober 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. oktober 2026
Sist bekreftet
1. oktober 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemofili A
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Biologiske faktorer
- Blodproteiner
- Blodkoagulasjonsfaktorer
- Proteinforløpere
- Faktor VIII
Andre studie-ID-numre
- WO45886
- 2025-522434-32-00 (Ctis)
- 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .