En klinisk studie for å vurdere effekten av NXT007 sammenlignet med faktor VIII-profilakse hos deltakere med hemofili A (ZEBRHA 1)
3. september 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche
En flersenter, randomisert, åpen merket, fase III klinisk studie for å evaluere effekt, sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk ved NXT007-profilakse versus faktor VIII-profilakse hos personer med hemofili A uten inhibitorer
Formålet med denne studien er å evaluere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til NXT007-profilakse sammenlignet med faktor VIII (FVIII)-profilakse hos deltakere med alvorlig eller moderat medfødt hemofili A uten inhibitorer.
Studien vil inkludere personer i alderen ≥12 år med alvorlig eller moderat medfødt hemofili A uten inhibitorer som har vært på tidligere FVIII-profilaksebehandling.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
126
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Studer Kontakt Backup
- Navn: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Telefonnummer: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-post: global-roche-genentech-trials@gene.com
Studiesteder
-
-
Mendoza Province
-
Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, M5504FKD
- Rekruttering
- Arbesu Hematologia
-
-
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Rekruttering
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
-
-
-
-
-
Copenhaen, Danmark, 2100
- Rekruttering
- Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045-7202
- Rekruttering
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242-1009
- Rekruttering
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69500
- Rekruttering
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
-
-
Val-de-Marne
-
Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrike, 94270
- Rekruttering
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Rekruttering
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Italia, 20089
- Rekruttering
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50134
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
-
-
-
Nara
-
Kashihara-shi, Nara, Japan, 634-8522
- Rekruttering
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
- Rekruttering
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Rekruttering
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Rekruttering
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Madrid, Spania, 28046
- Rekruttering
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Málaga, Spania, 29010
- Rekruttering
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
-
Seville, Spania, 41013
- Rekruttering
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Spania, 46026
- Rekruttering
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
- Rekruttering
- University Hospital of Wales
-
-
Middlesex
-
London, Middlesex, Storbritannia, E1 1FR
- Rekruttering
- The Royal London Hospital
-
-
-
-
-
Hwasun-gun, Sør -Korea, 58128
- Rekruttering
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
Seoul
-
Gangdong-gu, Seoul, Sør -Korea, 05278
- Rekruttering
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
- Rekruttering
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Rekruttering
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 11490
- Rekruttering
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
- Rekruttering
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
-
-
Pest County
-
Budapest, Pest County, Ungarn, 1134
- Rekruttering
- Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av alvorlig (FVIII:C <1 IU/dL [internasjonal enhet per desiliter]) eller moderat (FVIII:C mellom ≥1 IU/dL og ≤5 IU/dL) medfødt hemofili A uten inhibitorer mot FVIII
- Ingen dokumentert inhibitor (dvs. <0,6 BU/mL [Bethesda-enhet per milliliter]), FVIII halveringstid ≥6 timer, eller FVIII-recovery >66 % i løpet av de siste 3 årene før screening
- Dokumentert historisk negativ test for FVIII-inhibitor (dvs. <0,6 BU/mL) innen 12 måneder før inkludering
- Dokumentasjon av detaljer om profylaktisk og episodisk FVIII-behandling og av antall og type blødningsepisoder i minst de siste 6 månedene før screening
- Samtykke til å følge prevensjonskravene (for potensielle deltakere med fruktbarhetspotensiale)
Eksklusjonskriterier:
- Overfølsomhet for noen av studieundersøkelsene, eller komponenter derav, eller legemiddel- eller annen allergi som etter forskerens vurdering kontraindicerer deltakelse i studien
- Bruk av systemiske immunmodulatorer (f.eks. interferon eller rituximab) ved inkluderingstidspunktet eller planlagt bruk under studien, unntatt antiretroviral behandling for HIV
- Planlagt kirurgi (unntatt mindre inngrep som ikke-molar tanntrekking, insisjon og drenering) under studien
- Historikk eller tilstedeværelse av et unormalt EKG som anses som klinisk signifikant (f.eks. komplett venstre grenblokk, andre- eller tredjegrads atrioventrikulært hjerteblokk) eller EKG-bevis eller klinisk historie for tidligere hjerteinfarkt
- Vegring mot å akseptere plasma-derivert og/eller blodprodukttransfusjonsstøtte i en nødsituasjon
- Historikk for ventrikulære dysrytmier eller risikofaktorer for ventrikulære dysrytmier som strukturell hjertesykdom (f.eks. alvorlig venstre ventrikulær systolisk dysfunksjon, venstre ventrikulær hypertrofi), koronar hjertesykdom (symptomatisk eller med iskemi påvist ved diagnostisk testing)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Hovedstudiebehandlingsperiode: NXT007-profilakse
Deltakere som randomiseres til denne arm vil motta NXT007-profylaksen i hovedstudiebehandlingsperioden.
|
NXT007 vil bli administrert subkutant (SC) ved bruk av et integrert legemiddel-innretnings kombinasjonsprodukt.
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Hovedstudiebehandlingsperiode: FVIII SOC-profilakse
Deltakere som randomiseres til denne gruppen vil motta FVIII standard profylakse (SOC) for hovedstudiebehandlingsperioden.
|
Faktor VIII (FVIII) profylakse standardbehandling (SOC) vil bli administrert i den dosen og med den frekvensen som er angitt i lokale merkelapper og i henhold til lokal landspraksis.
|
|
Eksperimentell: Åpen-merket forlengelsesperiode: NXT007 Profylakse
Etter hovedstudiebehandlingsperioden vil deltakerne i NXT007-armen kunne fortsette med NXT007-dosering, og deltakerne i FVIII-armen vil kunne bytte til NXT007, i den åpne merkeforlengelsesperioden.
|
NXT007 vil bli administrert subkutant (SC) ved bruk av et integrert legemiddel-innretnings kombinasjonsprodukt.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i preoccupasjonsdomene-poengsummen på CATCH-spørreskjemaet (voksen- og ungdomversjoner)
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Endring fra utgangspunkt i Sosial aktivitets påvirkningsdomene-poengsum for CATCH-spørreskjemaet (voksen- og ungdomsversjoner)
Tidsramme: På forhånd fastsatte tidspunkter fra utgangspunktet til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
På forhånd fastsatte tidspunkter fra utgangspunktet til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Endring fra baseline i rekreasjonsaktivitet påvirkningsdomene-skåren av CATCH-spørreskjemaet (voksen- og ungdomsversjoner)
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra utgangspunkt til studiens fullførelse (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra utgangspunkt til studiens fullførelse (omtrent 3,5 år)
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger, med alvorlighetsgrad bestemt i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, versjon 5.0 (NCI CTCAE V5.0) graderingsskala
Tidsramme: Fra baseline til studiet fullføres (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiet fullføres (omtrent 3,5 år)
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av tromboemboliske hendelser og trombotisk mikroangiopati
Tidsramme: Fra baseline til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av injeksjonsstedsreaksjoner
Tidsramme: Fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Forekomst av bivirkninger som fører til avbrudd av tildelt studiebehandling
Tidsramme: Fra baseline til studiens fullførelse (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiens fullførelse (omtrent 3,5 år)
|
|
Forekomst av alvorlig overfølsomhet, anafylaksi eller anafylaktoide reaksjoner
Tidsramme: Fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Plasmakonsentrasjon av NXT007
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Prosentandel av deltakere med anti-legemiddel-antistoffer (ADA) mot NXT007 ved utgangspunktet og under studien
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra utgangspunktet til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra utgangspunktet til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
|
Prosentandel av deltakere med nøytraliserende ADA mot NXT007
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
|
ABR for alle blødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
ABR for behandlede spontane blødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
ABR for behandlede leddblødninger i løpet av hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Justert gjennomsnittlig behandlingsbyrdedomene-poengsum i Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) spørreskjema - voksenversjon ved måned 7
Tidsramme: Måned 7
|
Måned 7
|
|
ABR for behandlede målleddsblødninger over hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Prosentandel deltakere med null behandlede blødninger i løpet av hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Antall injeksjoner og dose per blødning av koagulasjonsfaktorer administrert for å behandle en blødning i løpet av hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Årlig FVIII-injeksjonsrate i løpet av hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Årlig forbruksrate for FVIII under hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Gjennomsnittlig behandlingsbyrdedomene-poengsum i CATCH-spørreskjema - Ungdomsversjon ved måned 7
Tidsramme: Måned 7
|
Måned 7
|
|
Fysisk påvirkning-domene-poengsum for Behandlingsadministrasjonstilfredshetsskjema (TASQ) ved spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til måned 10
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til måned 10
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. mai 2026
Primær fullføring (Antatt)
23. september 2027
Studiet fullført (Antatt)
23. september 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
18. februar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemofili A
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Biologiske faktorer
- Blodproteiner
- Blodkoagulasjonsfaktorer
- Proteinforløpere
- Faktor VIII
Andre studie-ID-numre
- WO45886
- 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522434-32-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
For kvalifiserte studier kan kvalifiserte forskere be om tilgang til kliniske data på individuelt pasientnivå.
Se Roches forpliktelse til åpenhet om kliniske studieopplysninger her: https://go.roche.com/data_sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .