Badanie kliniczne oceniające skuteczność NXT007 w porównaniu z profilaktyką czynnikiem VIII u uczestników z hemofilią A (ZEBRHA 1)
22 października 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche
Wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte, kliniczne badanie fazy III oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę profilaktyki NXT007 w porównaniu z profilaktyką czynnikiem VIII u osób z hemofilią A bez inhibitorów
The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics and pharmacodynamics of NXT007 prophylaxis compared with Factor VIII (FVIII) prophylaxis in participants with severe or moderate congenital hemophilia A without FVIII inhibitors. The study will include people aged ≥12 years old who have been on FVIII prophylaxis treatment prior to study entry.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
138
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Numer telefonu: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Lokalizacje studiów
-
-
Gauteng
-
Parktown, Gauteng, Afryka Południowa, 2193
- Rekrutacyjny
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
-
-
Mendoza Province
-
Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentyna, M5504FKD
- Rekrutacyjny
- Arbesu Hematologia
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentyna, S2000CFK
- Rekrutacyjny
- Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
-
-
-
-
-
Vienna, Austria, 1090
- Rekrutacyjny
- Universitätsklinikum AKH Wien
-
-
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-878
- Rekrutacyjny
- Hemocentro Da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14051-140
- Rekrutacyjny
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100044
- Rekrutacyjny
- Peking University People's Hospital
-
-
-
-
-
Copenhaen, Dania, 2100
- Rekrutacyjny
- Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
-
-
-
-
-
Bron, Francja, 69500
- Rekrutacyjny
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
-
Lille, Francja, 59037
- Rekrutacyjny
- CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
-
-
Val-de-Marne
-
Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francja, 94270
- Rekrutacyjny
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Rekrutacyjny
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- Rekrutacyjny
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
Nara
-
Kashihara-shi, Nara, Japonia, 634-8522
- Rekrutacyjny
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonia, 160-0023
- Rekrutacyjny
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Hwasun-gun, Korea Południowa, 58128
- Rekrutacyjny
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
Seoul
-
Gangdong-gu, Seoul, Korea Południowa, 05278
- Rekrutacyjny
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 53127
- Rekrutacyjny
- Universitätsklinikum Bonn
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045-7202
- Rekrutacyjny
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242-1009
- Rekrutacyjny
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
-
-
-
Zurich, Szwajcaria, 8091
- Rekrutacyjny
- Universitätsspital Zürich
-
-
-
-
-
Taichung, Tajwan, 40705
- Rekrutacyjny
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Tajwan, 11490
- Rekrutacyjny
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
Pest County
-
Budapest, Pest County, Węgry, 1134
- Rekrutacyjny
- Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Włochy, 80131
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Włochy, 20122
- Rekrutacyjny
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Włochy, 20089
- Rekrutacyjny
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Włochy, 50134
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
-
-
-
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Rekrutacyjny
- University Hospital of Wales
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Rekrutacyjny
- St Thomas' Hospital
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LE
- Rekrutacyjny
- Churchill Hospital
-
-
Middlesex
-
London, Middlesex, Zjednoczone Królestwo, E1 1FR
- Rekrutacyjny
- The Royal London Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of severe (FVIII:C <1 IU/dL [International Unit per decilitre]) or moderate (FVIII:C between ≥1 IU/dL and ≤5 IU/dL) congenital hemophilia A without inhibitors against FVIII
- No documented inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL [Bethesda unit per millilitre]), FVIII half-life ≥6 hours, or FVIII recovery >66% in the last 3 years prior to screening
- Documented historical negative test for FVIII inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL) within 12 months prior to enrollment
- Documentation of the details of prophylactic and episodic FVIII treatment and of the number and type of bleeding episodes for at least the last 6 months prior to screening
- Agreement to adhere to the contraception requirements (for potential participants with childbearing potential)
Exclusion Criteria:
- Sensitivity to any of the study investigations, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the investigator, contraindicates participation in the study
- Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at the time of enrollment or planned use during the study, except for anti-retroviral therapy to treat HIV
- Planned surgery (excluding minor procedures such as non-molar tooth extraction, incision and drainage) during the study
- History or presence of an abnormal ECG that is deemed clinically significant, (e.g., complete left bundle branch block, second- or third- degree atrioventricular heart block) or ECG evidence or clinical history of prior myocardial infarction
- Refusal to accept plasma-derived and/or blood product transfusion support in an emergency scenario
- History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy), coronary heart disease (symptomatic or with ischemia demonstrated by diagnostic testing)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Main Study Treatment Period: NXT007 Prophylaxis
Participants randomized to this arm will receive NXT007 prophylaxis for the main study treatment period. |
NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Main Study Treatment Period: FVIII SOC Prophylaxis
Participants randomized to this arm will receive FVIII standard of care (SOC) prophylaxis for the main study treatment period. |
Factor VIII (FVIII) prophylaxis standard of care (SOC) will be administered at the dose and frequency as stated in the local labels and per local country practice. |
|
Eksperymentalny: Open-Label Extension Period: NXT007 Prophylaxis
After the main study treatment period, participants in the NXT007 arm will be able to continue with NXT007 dosing, and participants in the FVIII arm will be able to switch to NXT007, in the open-label extension period. |
NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień w okresie głównego badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w wyniku domeny zaabsorbowania w kwestionariuszu CATCH (wersje dla dorosłych i młodzieży)
Ramy czasowe: W określonych z góry punktach czasowych od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
W określonych z góry punktach czasowych od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie domeny wpływu na aktywność społeczną kwestionariusza CATCH (wersje dla dorosłych i młodzieży)
Ramy czasowe: W określonych z góry punktach czasowych od wartości początkowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
W określonych z góry punktach czasowych od wartości początkowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w domenie wpływu na aktywność rekreacyjną kwestionariusza CATCH (wersje dla dorosłych i młodzieży)
Ramy czasowe: W określonych z góry punktach czasowych od momentu wyjściowego (ang. Baseline) do zakończenia badania (ok. 3,5 roku)
|
W określonych z góry punktach czasowych od momentu wyjściowego (ang. Baseline) do zakończenia badania (ok. 3,5 roku)
|
|
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych, z nasileniem określanym zgodnie z Kryteriami Wspólnymi Terminologii Zdarzeń Niepożądanych Narodowego Instytutu Raka, wersja 5.0 (NCI CTCAE V5.0) skala oceny
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
Od punktu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń zakrzepowo-zatorowych oraz mikroangiopatii zakrzepowej
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
Od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Częstość występowania i nasilenie reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
Od punktu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych prowadzących do przerwania przypisanego leczenia w badaniu
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
Od punktu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Częstość występowania ciężkich reakcji nadwrażliwości, wstrząsu anafilaktycznego lub reakcji anafilaktoidalnych
Ramy czasowe: Od momentu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
Od momentu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Stężenie NXT007 w osoczu
Ramy czasowe: W określonych z góry punktach czasowych od wartości początkowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
W określonych z góry punktach czasowych od wartości początkowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Odsetek uczestników z przeciwciałami anty-lekowymi (ADA) przeciwko NXT007 w punkcie wyjściowym i w trakcie badania
Ramy czasowe: W określonych z góry punktach czasowych od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
W określonych z góry punktach czasowych od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Odsetek uczestników z neutralizującymi ADA przeciwko NXT007
Ramy czasowe: W określonych z góry punktach czasowych od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
W określonych z góry punktach czasowych od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
ABR dla wszystkich krwawień w okresie leczenia głównego badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
ABR dla leczonych samoistnych krwawień w okresie głównego badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
ABR dla Leczonych Krwawień Stawowych w Okresie Głównego Leczenia Badanego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Skorygowany średni wynik domeny obciążenia leczeniem w kompleksowym narzędziu oceny wyzwań w hemofilii (CATCH) - wersja dla dorosłych w miesiącu 7
Ramy czasowe: Miesiąc 7
|
Miesiąc 7
|
|
ABR dla krwawień do stawów docelowych poddanych leczeniu w okresie głównego badania klinicznego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Odsetek uczestników bez leczonych krwawień w trakcie głównego okresu leczenia w badaniu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Liczba iniekcji i dawka na krwawienie czynników krzepnięcia podanych w celu leczenia krwawienia w okresie leczenia głównego badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Roczna częstość iniekcji FVIII w okresie głównego leczenia w badaniu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Roczna stopa zużycia FVIII w okresie leczenia w głównej części badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Średni wynik domeny obciążenia leczeniem w kwestionariuszu CATCH – wersja dla młodzieży w miesiącu 7
Ramy czasowe: Miesiąc 7
|
Miesiąc 7
|
|
Wynik domeny wpływu fizycznego Kwestionariusza Satysfakcji z Podawania Leczenia (TASQ) w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: W określonych z góry punktach czasowych od wartości początkowej do 10. miesiąca
|
W określonych z góry punktach czasowych od wartości początkowej do 10. miesiąca
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 maja 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
23 września 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
23 września 2031
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 lutego 2026
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 lutego 2026
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 lutego 2026
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 października 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 października 2026
Ostatnia weryfikacja
1 października 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne
- Zaburzenia krzepnięcia białek
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Hemofilia A
- Aminokwasy, peptydy i białka
- Białka
- Czynniki biologiczne
- Białka krwi
- Czynniki krzepnięcia krwi
- Prekursory białkowe
- Czynnik VIII
Inne numery identyfikacyjne badania
- WO45886
- 2025-522434-32-00 (Ctis)
- 2025 (Grant/umowa NIH USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .