Badanie kliniczne oceniające skuteczność NXT007 w porównaniu z profilaktyką czynnikiem VIII u uczestników z hemofilią A (ZEBRHA 1)
4 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche
Wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte, kliniczne badanie fazy III oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę profilaktyki NXT007 w porównaniu z profilaktyką czynnikiem VIII u osób z hemofilią A bez inhibitorów
Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki profilaktyki NXT007 w porównaniu z profilaktyką czynnika VIII (FVIII) u uczestników z ciężką lub umiarkowaną wrodzoną hemofilią A bez inhibitorów.
Badanie obejmie osoby w wieku ≥12 lat z ciężką lub umiarkowaną wrodzoną hemofilią A bez inhibitorów, które wcześniej były leczone profilaktyką FVIII.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
126
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Numer telefonu: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Rekrutacyjny
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- Rekrutacyjny
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
Nara
-
Kashihara-shi, Nara, Japonia, 634-8522
- Rekrutacyjny
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonia, 160-0023
- Rekrutacyjny
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Hwasun-gun, Korea Południowa, 58128
- Rekrutacyjny
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
Seoul
-
Gangdong-gu, Seoul, Korea Południowa, 05278
- Rekrutacyjny
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 53127
- Rekrutacyjny
- Universitätsklinikum Bonn
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045-7202
- Rekrutacyjny
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242-1009
- Rekrutacyjny
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
-
-
-
Taichung, Tajwan, 40705
- Rekrutacyjny
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Tajwan, 11490
- Rekrutacyjny
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
Pest County
-
Budapest, Pest County, Węgry, 1134
- Rekrutacyjny
- Eszak-Pesti Centrumkorhaz - Honvedkorhaz;Diabetologiai Szakrendeles
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Włochy, 20122
- Rekrutacyjny
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Włochy, 20089
- Rekrutacyjny
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Włochy, 50134
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
-
-
-
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Rekrutacyjny
- University Hospital of Wales
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Rozpoznanie ciężkiej (FVIII:C <1 IU/dL [jednostka międzynarodowa na decylitr]) lub umiarkowanej (FVIII:C między ≥1 IU/dL a ≤5 IU/dL) wrodzonej hemofilii A bez inhibitorów przeciwko FVIII
- Brak udokumentowanego inhibitora (tj. <0,6 BU/mL [jednostka Bethesda na mililitr]), okres półtrwania FVIII ≥6 godzin lub odzyskanie FVIII >66% w ciągu ostatnich 3 lat przed badaniem przesiewowym
- Udokumentowany historyczny ujemny wynik testu na inhibitor FVIII (tj. <0,6 BU/mL) w ciągu 12 miesięcy przed rekrutacją
- Dokumentacja szczegółów profilaktycznego i doraźnego leczenia FVIII oraz liczby i rodzaju epizodów krwawień przez co najmniej ostatnie 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Zgoda na przestrzeganie wymagań dotyczących antykoncepcji (dla potencjalnych uczestników zdolnych do zajścia w ciążę)
Kryteria wyłączenia:
- Nadwrażliwość na jakiekolwiek badane substancje lub ich składniki, lub alergia na leki lub inne, co zdaniem badacza stanowi przeciwwskazanie do udziału w badaniu
- Stosowanie ogólnoustrojowych immunomodulatorów (np. interferonu lub rytuksymabu) w momencie rekrutacji lub planowane stosowanie podczas badania, z wyjątkiem terapii antyretrowirusowej w leczeniu HIV
- Planowana operacja (z wyłączeniem drobnych zabiegów, takich jak ekstrakcja zęba niemolarnego, nacięcie i drenaż) podczas badania
- W wywiadzie lub obecność nieprawidłowego EKG uznanego za istotne klinicznie (np. całkowitego bloku lewej odnogi pęczka Hisa, bloku przedsionkowo-komorowego drugiego lub trzeciego stopnia) lub dowody z EKG lub wywiad kliniczny dotyczący wcześniejszego zawału mięśnia sercowego
- Odmowa przyjęcia wsparcia transfuzją produktów pochodzenia osoczowego i/lub krwi w sytuacji nagłej
- W wywiadzie zaburzenia rytmu komorowego lub czynniki ryzyka zaburzeń rytmu komorowego, takie jak strukturalna choroba serca (np. ciężka dysfunkcja skurczowa lewej komory, przerost lewej komory), choroba wieńcowa (objawowa lub z niedokrwieniem wykazanym w badaniach diagnostycznych)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Okres leczenia w badaniu głównym: Profilaktyka NXT007
Uczestnicy randomizowani do tego ramienia otrzymają profilaktykę NXT007 w okresie leczenia w głównej części badania.
|
NXT007 będzie podawany podskórnie (SC) za pomocą zintegrowanego produktu łączącego lek i urządzenie.
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Główny okres leczenia w badaniu: Profilaktyka FVIII zgodna ze standardem opieki
Uczestnicy losowo przydzieleni do tego ramienia otrzymają standardowe leczenie profilaktyczne czynnikiem VIII (SOC) przez główny okres leczenia w badaniu.
|
Profilaktyka czynnikiem VIII (FVIII) według standardu opieki (SOC) będzie podawana w dawce i z częstotliwością określoną w lokalnych charakterystykach produktu leczniczego oraz zgodnie z lokalną praktyką krajową.
|
|
Eksperymentalny: Okres otwartej obserwacji: Profilaktyka NXT007
Po głównym okresie leczenia badawczego uczestnicy w grupie NXT007 będą mogli kontynuować dawkowanie NXT007, a uczestnicy w grupie FVIII będą mogli przejść na NXT007 w otwartym okresie przedłużenia.
|
NXT007 będzie podawany podskórnie (SC) za pomocą zintegrowanego produktu łączącego lek i urządzenie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień w okresie głównego badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w wyniku domeny zaabsorbowania w kwestionariuszu CATCH (wersje dla dorosłych i młodzieży)
Ramy czasowe: W określonych z góry punktach czasowych od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
W określonych z góry punktach czasowych od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie domeny wpływu na aktywność społeczną kwestionariusza CATCH (wersje dla dorosłych i młodzieży)
Ramy czasowe: W określonych z góry punktach czasowych od wartości początkowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
W określonych z góry punktach czasowych od wartości początkowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w domenie wpływu na aktywność rekreacyjną kwestionariusza CATCH (wersje dla dorosłych i młodzieży)
Ramy czasowe: W określonych z góry punktach czasowych od momentu wyjściowego (ang. Baseline) do zakończenia badania (ok. 3,5 roku)
|
W określonych z góry punktach czasowych od momentu wyjściowego (ang. Baseline) do zakończenia badania (ok. 3,5 roku)
|
|
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych, z nasileniem określanym zgodnie z Kryteriami Wspólnymi Terminologii Zdarzeń Niepożądanych Narodowego Instytutu Raka, wersja 5.0 (NCI CTCAE V5.0) skala oceny
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
Od punktu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń zakrzepowo-zatorowych oraz mikroangiopatii zakrzepowej
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
Od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Częstość występowania i nasilenie reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
Od punktu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych prowadzących do przerwania przypisanego leczenia w badaniu
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
Od punktu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Częstość występowania ciężkich reakcji nadwrażliwości, wstrząsu anafilaktycznego lub reakcji anafilaktoidalnych
Ramy czasowe: Od momentu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
Od momentu wyjściowego do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Stężenie NXT007 w osoczu
Ramy czasowe: W określonych z góry punktach czasowych od wartości początkowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
W określonych z góry punktach czasowych od wartości początkowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Odsetek uczestników z przeciwciałami anty-lekowymi (ADA) przeciwko NXT007 w punkcie wyjściowym i w trakcie badania
Ramy czasowe: W określonych z góry punktach czasowych od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
W określonych z góry punktach czasowych od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
Odsetek uczestników z neutralizującymi ADA przeciwko NXT007
Ramy czasowe: W określonych z góry punktach czasowych od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
W określonych z góry punktach czasowych od wartości wyjściowej do zakończenia badania (około 3,5 roku)
|
|
ABR dla wszystkich krwawień w okresie leczenia głównego badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
ABR dla leczonych samoistnych krwawień w okresie głównego badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
ABR dla Leczonych Krwawień Stawowych w Okresie Głównego Leczenia Badanego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Skorygowany średni wynik domeny obciążenia leczeniem w kompleksowym narzędziu oceny wyzwań w hemofilii (CATCH) - wersja dla dorosłych w miesiącu 7
Ramy czasowe: Miesiąc 7
|
Miesiąc 7
|
|
ABR dla krwawień do stawów docelowych poddanych leczeniu w okresie głównego badania klinicznego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Odsetek uczestników bez leczonych krwawień w trakcie głównego okresu leczenia w badaniu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Liczba iniekcji i dawka na krwawienie czynników krzepnięcia podanych w celu leczenia krwawienia w okresie leczenia głównego badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Roczna częstość iniekcji FVIII w okresie głównego leczenia w badaniu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Roczna stopa zużycia FVIII w okresie leczenia w głównej części badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Średni wynik domeny obciążenia leczeniem w kwestionariuszu CATCH – wersja dla młodzieży w miesiącu 7
Ramy czasowe: Miesiąc 7
|
Miesiąc 7
|
|
Wynik domeny wpływu fizycznego Kwestionariusza Satysfakcji z Podawania Leczenia (TASQ) w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: W określonych z góry punktach czasowych od wartości początkowej do 10. miesiąca
|
W określonych z góry punktach czasowych od wartości początkowej do 10. miesiąca
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 maja 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
23 września 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
23 września 2031
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 lutego 2026
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 lutego 2026
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 lutego 2026
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
6 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne
- Zaburzenia krzepnięcia białek
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Hemofilia A
- Aminokwasy, peptydy i białka
- Białka
- Czynniki biologiczne
- Białka krwi
- Czynniki krzepnięcia krwi
- Prekursory białkowe
- Czynnik VIII
Inne numery identyfikacyjne badania
- WO45886
- 2025-522434-32-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
W przypadku kwalifikujących się badań, wykwalifikowani badacze mogą wnioskować o dostęp do danych klinicznych na poziomie poszczególnych pacjentów.
Zobacz zobowiązanie firmy Roche do przejrzystości informacji o badaniach klinicznych tutaj: https://go.roche.com/data_sharing
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .