エミシズマブによる予防的治療を受けている血友病A患者の初期健康関節における超音波検査で検出された関節損傷の発生率。
2026年2月18日 更新者：Rubén Cuesta-Barriuso、Investigación en Hemofilia y Fisioterapia
血友病A患者におけるエミシズマブ予防投与を受けている初期健康関節の超音波検査で検出される関節損傷の発生率：前向き観察研究
はじめに：エミシズマブによる予防療法は、血友病Aにおける出血制御を大幅に改善しました。しかし、初期に健康な関節における超音波検査で検出される関節損傷の縦断的発生率は、依然として十分に特徴づけられていません。
目的：エミシズマブによる予防療法を受けている血友病A患者において、初期に健康な関節における超音波検査で検出される関節損傷の発生率を推定し、関連する臨床変数との関連性を探ることです。
方法：エミシズマブを受けている約70人の血友病A患者を対象に、前向き縦断観察研究を実施し、約270の初期健康関節を募集する見込みです。 本研究は純粋な観察研究であり、試験薬の評価や治療レジメンの変更は含まれません。エミシズマブの投与量、投与間隔、およびすべての臨床判断は、担当血液内科医の裁量のみに基づいて決定されます。 評価はベースライン時、12か月後、24か月後に実施されます。 解析単位は関節とし、肘、膝、足首を含み、研究開始時に超音波検査で関節損傷の証拠がなく、臨床的に明らかな関節内出血の既往歴がないものを対象とします。
主要評価項目は、超音波検査で検出される新規関節損傷の発生とし、Hemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound（HEAD-US）プロトコルを用いて評価します。 副次的評価項目には、Hemophilia Joint Health Score（HJHS）バージョン2.1による臨床的関節健康状態、年間関節出血率（AJBR）で測定される関節内出血の頻度、年齢別に検証された質問票を通じて評価される習慣的身体活動レベルが含まれます。 統計解析では、患者内の関節間相関を考慮します。
期待される結果：フォローアップ期間中、初期に健康な関節における超音波検査で検出される関節損傷の発生率は低～中程度と予想され、エミシズマブ予防療法を受けている血友病A患者における構造的関節保存に関する臨床的に重要な情報を提供します。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
70
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- 電話番号：0034 985103386
- メール：cuestaruben@uniovi.es
研究場所
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo、Principality of Asturias、スペイン、33006
- Universidad de Oviedo
-
コンタクト：
- Ruben Cuesta-Barriuso, PhD
- 電話番号：0034 985 103 386
- メール：cuestaruben@uniovi.es
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
エミシズマブによる予防的治療を受けている血友病A患者
説明
選定基準：
- 血友病Aの確定診断；
- 日常の臨床診療に従い、エミシズマブ（ヘムリブラ®）による予防的治療を受けていること；
- 研究登録時の年齢が10歳以上；
- 評価対象関節（肘、膝、または足首）のうち少なくとも1関節に超音波検査による関節損傷がないこと（ベースライン評価時点でHEAD-US = 0と定義）；
- エミシズマブ予防開始から研究ベースライン評価までの期間に、対応する関節における臨床的に明らかな関節内出血の文書化された既往がないこと；
- 参加者の年齢に応じて、研究手順（面接、質問票、臨床評価）を理解し完了する能力；および
- 書面によるインフォームド・コンセントの提供。未成年者の場合は、適用される規制に従い、親または法的保護者からの書面によるインフォームド・コンセントおよび未成年参加者の同意が必要。
除外基準：
- ベースライン来院時にすべての評価対象関節に超音波検査による関節損傷（HEAD-US ≥1）が認められること；
- 研究対象関節における臨床的に明らかな関節内出血の文書化された既往；
- 評価対象関節における過去の主要な整形外科手術または関節形成術；
- 関節評価に干渉する可能性のある、血友病に関連しない併存する筋骨格系疾患の存在（例：炎症性関節炎、最近の重度外傷）；
- 計画された24ヶ月間の追跡調査を完了できない、または研究評価を受けることができないこと；
- 評価対象の関節健康変数に干渉する可能性のある別の介入研究への同時参加；および
- 研究責任医師の判断により、参加者の安全性または研究データの妥当性を損なう可能性のある臨床的または社会的状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
観察群
エミシズマブによる予防的治療を受けている血友病Aの患者
|
血友病A患者を対象に、エミシズマブによる予防投与を受けている患者において、前向き縦断観察研究を実施し、24ヶ月の追跡期間を設けます。
ベースライン、12ヶ月、および24ヶ月の3回の評価を実施します。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
肘、膝、および足首における超音波検出関節損傷の測定
時間枠：ベースライン時、12か月時、24か月時。
|
超音波で検出された関節損傷は、標準化された筋骨格超音波検査を通じて、Hemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound（HEAD-US）プロトコルを用いて評価されます。
このスコアリングシステムは、関節ごとに3つの構造的領域を評価します：滑膜（肥大と浸出液）、軟骨、骨。
各関節には、滑膜、軟骨、骨の領域の総合評価から導き出された、0（異常なし）から最大8点までの順序尺度スコアが割り当てられます。
HEAD-USプロトコルは、臨床的に明らかな関節内出血がない場合でも、潜在的な関節損傷や早期の構造変化を検出することを可能にします。
|
ベースライン時、12か月時、24か月時。
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
膝、足首、肘における臨床的関節健康の測定
時間枠：ベースライン訪問時、12ヵ月時、および24ヵ月時。
|
臨床的関節の健康状態は、血友病関節健康スコア、バージョン2.1（HJHS 2.1）を用いて評価されます。
この評価ツールは、各関節について8項目（腫れ（浮腫）、腫れの持続期間、痛み、筋萎縮、軋轢音、筋力低下、可動域の喪失、関節変形）を評価します。
さらに、0から4で採点される全体的な歩行評価を含みます。各項目は、ツールの事前定義された基準に従って順序尺度で評価され、関節ごとのスコア（0から20）と総合スコア（0から124）が算出されます。
スコアが高いほど、臨床的関節の健康状態が悪いことを示します。
|
ベースライン訪問時、12ヵ月時、および24ヵ月時。
|
|
関節出血表現型の測定
時間枠：ベースライン訪問時、12か月後、および24か月後。
|
この変数は、観察期間中に発生した関節内出血の数を総追跡日数で割り、365.25を乗じて算出される年率化関節出血率（AJBR）を用いて評価されます。
AJBRは、構造化された臨床面談を通じて得られた体系的に記録された出血イベントに基づき、全体および関節ごとに計算されます。
|
ベースライン訪問時、12か月後、および24か月後。
|
|
18歳未満の患者における身体活動レベルの測定
時間枠：ベースライン時、12か月後、および24か月後。
|
この変数は、青年用身体活動質問票（PAQ-A）を用いて評価されます。
PAQ-Aは、様々な種類の身体的・スポーツ活動への参加；体育授業中の活動頻度；休憩時間と余暇時間中の活動；放課後の活動；週末の活動；および習慣的な身体活動の全体的なレベルを評価する9項目から構成されています。
各項目は5段階のリッカート尺度（1から5）で採点され、最終スコアは全項目の平均値に対応します。
高いスコアは、より高いレベルの習慣的な身体活動を示します。
|
ベースライン時、12か月後、および24か月後。
|
|
成人患者における身体活動レベルの測定
時間枠：ベースライン時、12か月後、および24か月後。
|
この変数は、国際身体活動質問票 - 長尺版（IPAQ-LF）を用いて評価されます。
IPAQ-LFは、仕事関連の身体活動、アクティブな移動、家事・家内活動、および余暇時間の身体活動という4つの領域にわたる身体活動を把握します。
各領域内において、高強度活動、中強度活動、および歩行に費やされた時間が記録され、週あたりのMET-分（MET-min/週）で表される総エネルギー消費量の算出が可能となります。
|
ベースライン時、12か月後、および24か月後。
|
|
治療遵守度の測定
時間枠：ベースライン訪問時、12ヵ月後、および24ヵ月後。
|
この変数は、血友病の治療遵守に関するトーレス質問票を使用して評価されます。
この血友病特異的評価ツールは、5つの側面を評価します：疾患認識、自覚される後遺症、治療関連の困難、医師-患者関係、出血過程。
スコアが高いほど、対応する領域における遵守度が高いことを示します。
|
ベースライン訪問時、12ヵ月後、および24ヵ月後。
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
年齢の測定
時間枠：スクリーニング訪問
|
この変数は、潜在的な交絡因子のサンプルと対照を説明するために使用され、量的変数（年単位）として測定されます。
|
スクリーニング訪問
|
|
血友病の重症度の測定
時間枠：スクリーニング訪問
|
この変数は、潜在的な交絡因子に対するサンプルと対照を記述するために使用され、順序変数（重度／中等度／軽度）として測定されます。
|
スクリーニング訪問
|
|
阻害剤状態の測定
時間枠：スクリーニング訪問
|
この変数は、潜在的な交絡因子についてのサンプルと対照を説明するために使用され、二値変数（はい／いいえ）として測定されます。
|
スクリーニング訪問
|
|
エミシズマブ予防投与期間の測定
時間枠：スクリーニング訪問
|
この変数は、潜在的な交絡因子に対するサンプルと対照を記述するために使用され、量的変数（年単位）として測定されます。
|
スクリーニング訪問
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年2月27日
一次修了 (推定)
2026年5月3日
研究の完了 (推定)
2028年5月3日
試験登録日
最初に提出
2026年2月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月12日
最初の投稿 (実際)
2026年2月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月18日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HEmoJoint
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。