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Inzidenz von sonographisch detektierten Gelenkschäden in anfänglich gesunden Gelenken von Patienten mit Hämophilie A, die eine prophylaktische Behandlung mit Emicizumab erhalten.

18. Februar 2026 aktualisiert von: Rubén Cuesta-Barriuso, Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Inzidenz von sonografisch festgestellten Gelenkschäden in anfänglich gesunden Gelenken von Patienten mit Hämophilie A unter prophylaktischer Behandlung mit Emicizumab: eine prospektive Beobachtungsstudie

Einleitung: Die Prophylaxe mit Emicizumab hat die hämorrhagische Kontrolle bei Hämophilie A erheblich verbessert. Die longitudinale Inzidenz von sonografisch nachgewiesenen Gelenkschäden in anfänglich gesunden Gelenken ist jedoch nach wie vor unzureichend charakterisiert.

Ziel: Schätzung der Inzidenz von sonografisch nachgewiesenen Gelenkschäden in anfänglich gesunden Gelenken bei Patienten mit Hämophilie A, die eine Prophylaxe mit Emicizumab erhalten, und Untersuchung des Zusammenhangs mit relevanten klinischen Variablen.

Methoden: Es wird eine prospektive, longitudinale, beobachtende Studie mit etwa 70 Patienten mit Hämophilie A durchgeführt, die Emicizumab erhalten, mit einer geschätzten Rekrutierung von etwa 270 anfänglich gesunden Gelenken. Die Studie ist rein beobachtend und beinhaltet weder eine Bewertung des Prüfprodukts noch eine Änderung des Therapieregimes; Dosierung, Verabreichungsintervalle und alle klinischen Entscheidungen bezüglich Emicizumab werden ausschließlich nach Ermessen des behandelnden Hämatologen festgelegt. Die Bewertungen werden zu Studienbeginn sowie nach 12 und 24 Monaten durchgeführt. Die Analyseeinheit ist das Gelenk, einschließlich Ellbogen, Knie und Knöchel ohne sonografischen Nachweis eines Gelenkschadens und ohne Vorgeschichte einer klinisch evidenten Hämarthrose bei Studieneinschluss.

Der primäre Endpunkt ist das Auftreten von neu aufgetretenen, sonografisch nachgewiesenen Gelenkschäden, bewertet nach dem Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US)-Protokoll. Sekundäre Endpunkte umfassen die klinische Gelenkgesundheit, bewertet durch den Hemophilia Joint Health Score (HJHS), Version 2.1; die Häufigkeit von Gelenkhämarthrosen, gemessen an der annualisierten Gelenkblutungsrate (AJBR); und das gewohnheitsmäßige körperliche Aktivitätsniveau, bewertet durch altersspezifische validierte Fragebögen. Die statistischen Analysen berücksichtigen die intra-patientenbezogene Korrelation zwischen den Gelenken.

Erwartete Ergebnisse: Es wird eine niedrige bis moderate Inzidenz von sonografisch nachgewiesenen Gelenkschäden in anfänglich gesunden Gelenken während der Nachbeobachtungszeit erwartet, was klinisch relevante Informationen zur strukturellen Gelenkerhaltung bei Patienten mit Hämophilie A unter Emicizumab-Prophylaxe liefert.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

70

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Spanien
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spanien, 33006
        • Universidad de Oviedo
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Hämophilie A, die eine prophylaktische Behandlung mit Emicizumab erhalten

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von Hämophilie A;
  • Erhalt einer prophylaktischen Behandlung mit Emicizumab (Hemlibra®) gemäß der klinischen Routinepraxis;
  • Alter ≥10 Jahre zum Zeitpunkt der Studienaufnahme;
  • Fehlen von sonografischen Gelenkschäden in mindestens einem der bewerteten Gelenke (Ellbogen, Knie oder Knöchel), definiert als HEAD-US = 0 bei der Basisbewertung;
  • Keine dokumentierte Vorgeschichte von klinisch offensichtlicher Hämarthrose in den entsprechenden Gelenken vom Beginn der Emicizumab-Prophylaxe bis zur Studienbasisbewertung;
  • Fähigkeit, die Studienverfahren (Interviews, Fragebögen und klinische Bewertungen) entsprechend dem Alter des Teilnehmers zu verstehen und durchzuführen; und
  • Abgabe einer schriftlichen Einwilligungserklärung nach Aufklärung; für Minderjährige, schriftliche Einwilligungserklärung der Eltern oder gesetzlichen Vertreter und Einverständnis des minderjährigen Teilnehmers gemäß den geltenden Vorschriften.

Ausschlusskriterien:

  • Vorliegen von sonografischen Gelenkschäden (HEAD-US ≥1) in allen bewerteten Gelenken beim Basisbesuch;
  • Dokumentierte Vorgeschichte von klinisch offensichtlicher Hämarthrose in den untersuchten Gelenken;
  • Frühere größere orthopädische Operation oder Arthroplastik in den bewerteten Gelenken;
  • Vorliegen einer begleitenden muskuloskelettalen Pathologie, die nicht mit Hämophilie zusammenhängt und die Gelenkbewertung beeinträchtigen könnte (z. B. entzündliche Arthritis, kürzliches schweres Trauma);
  • Unfähigkeit, die geplante 24-monatige Nachbeobachtung abzuschließen oder die Studienbewertungen durchzuführen;
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie, die die untersuchten Gelenkgesundheitsvariablen beeinflussen könnte; und
  • Jegliche klinische oder soziale Bedingung, die nach Einschätzung des Prüfers die Sicherheit des Teilnehmers oder die Validität der Studiendaten gefährden könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Beobachtungsgruppe
Patienten mit Hämophilie A, die eine prophylaktische Behandlung mit Emicizumab erhalten
Sonstiges: Hämophilie-Patienten
Eine prospektive, longitudinale, Beobachtungsstudie wird bei Patienten mit Hämophilie A durchgeführt, die eine Prophylaxe mit Emicizumab erhalten, mit einem Nachbeobachtungszeitraum von 24 Monaten. Drei Bewertungen werden durchgeführt: zu Studienbeginn, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messung von ultrasonografisch detektierten Gelenkschäden in Ellenbogen, Knien und Knöcheln
Zeitfenster: Baseline-Besuch, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten.
Ultraschallgestützt festgestellte Gelenkschäden werden mit dem Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US)-Protokoll durch standardisierte muskuloskelettale Ultraschalluntersuchung bewertet. Dieses Bewertungssystem beurteilt drei strukturelle Bereiche pro Gelenk: synovial (Hypertrophie und Erguss), Knorpel und Knochen. Jedem Gelenk wird ein ordinaler Score von 0 (keine Auffälligkeiten) bis maximal 8 Punkten zugewiesen, der sich aus der kombinierten Bewertung der synovialen, knorpeligen und knöchernen Bereiche ergibt. Das HEAD-US-Protokoll ermöglicht die Erkennung von subklinischen Gelenkschäden und frühen strukturellen Veränderungen, selbst bei fehlender klinisch evidenter Hämarthrose.Scree
Baseline-Besuch, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messung der klinischen Gelenkgesundheit in Knien, Knöcheln und Ellbogen
Zeitfenster: Baseline-Besuch, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten.
Die klinische Gelenkgesundheit wird mit dem Hämophilie-Gelenkgesundheits-Score, Version 2.1 (HJHS 2.1), bewertet. Dieses Instrument bewertet acht Items pro Gelenk: Schwellung (Ödem), Dauer der Schwellung, Schmerzen, Muskelatrophie, Krepitation, Kraftdefizit, Verlust des Bewegungsumfangs und Gelenkdeformität. Zusätzlich enthält es eine globale Gangbewertung, die von 0 bis 4 bewertet wird. Jedes Item wird auf einer ordinalen Skala gemäß den vordefinierten Kriterien des Instruments bewertet, was zu einem Gelenk-Score von 0 bis 20 und einem Gesamt-Score von 0 bis 124 führt. Höhere Scores weisen auf eine schlechtere klinische Gelenkgesundheit hin.
Baseline-Besuch, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten.
Messung des Gelenkblutungsphänotyps
Zeitfenster: Baseline-Besuch, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten.
Diese Variable wird anhand der jährlichen Gelenkblutungsrate (Annualized Joint Bleeding Rate, AJBR) bewertet, die als Anzahl der Hämarthrosen während des Beobachtungszeitraums dividiert durch die gesamten Nachbeobachtungstage und multipliziert mit 365,25 berechnet wird. Die AJBR wird sowohl global als auch gelenkbezogen berechnet, basierend auf systematisch erfassten Blutungsereignissen, die durch strukturierte klinische Interviews erhoben wurden.
Baseline-Besuch, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten.
Messung des körperlichen Aktivitätsniveaus bei Patienten unter 18 Jahren
Zeitfenster: Baseline-Besuch, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten.
Diese Variable wird mithilfe des Physical Activity Questionnaire for Adolescents (PAQ-A) bewertet. Der PAQ-A besteht aus neun Items, die die Teilnahme an verschiedenen Arten von körperlichen und sportlichen Aktivitäten bewerten; die Häufigkeit der Aktivität während des Sportunterrichts; die Aktivität in der Pause und in der Freizeit; die nachschulische Aktivität; die Wochenendaktivität; und das allgemeine Niveau der gewohnheitsmäßigen körperlichen Aktivität. Jedes Item wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala (1 bis 5) bewertet, und der Endwert entspricht dem Durchschnitt aller Items. Höhere Werte weisen auf ein höheres Niveau gewohnheitsmäßiger körperlicher Aktivität hin.
Baseline-Besuch, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten.
Messung des körperlichen Aktivitätsniveaus bei erwachsenen Patienten
Zeitfenster: Baseline-Besuch, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten.
Diese Variable wird mit dem International Physical Activity Questionnaire - Long Form (IPAQ-LF) erfasst. Der IPAQ-LF erfasst körperliche Aktivität in vier Bereichen: arbeitsbezogene körperliche Aktivität, aktive Fortbewegung, häusliche und haushaltsbezogene Aktivitäten sowie körperliche Aktivität in der Freizeit. In jedem Bereich wird die Zeit für intensive Aktivität, mäßige Aktivität und Gehen aufgezeichnet, was die Berechnung des gesamten Energieverbrauchs in MET-Minuten pro Woche (MET-min/Woche) ermöglicht.
Baseline-Besuch, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten.
Messung der Behandlungstreue
Zeitfenster: Baseline-Besuch, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten.
Diese Variable wird mit dem Torres-Fragebogen zur Therapietreue bei Hämophilie bewertet. Dieses hämophiliespezifische Instrument bewertet fünf Dimensionen: Krankheitsbewusstsein, wahrgenommene Folgeerscheinungen, behandlungsbezogene Schwierigkeiten, Arzt-Patient-Beziehung und hämorrhagische Prozesse. Höhere Werte zeigen eine bessere Therapietreue im jeweiligen Bereich an.
Baseline-Besuch, nach 12 Monaten und nach 24 Monaten.

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messung des Alters
Zeitfenster: Screening-Visite
Diese Variable, die zur Beschreibung der Stichprobe und Kontrolle für potenzielle Störfaktoren verwendet wird, wird als quantitative Variable (in Jahren) gemessen
Screening-Visite
Messung der Hämophilie-Schwere
Zeitfenster: Screening-Termin
Diese Variable, die zur Beschreibung der Stichprobe und Kontrolle für potenzielle Störfaktoren verwendet wird, wird als ordinale Variable (schwer / moderat / mild) gemessen.
Screening-Termin
Messung des Inhibitorstatus
Zeitfenster: Screening-Besuch
Diese Variable, die zur Beschreibung der Stichprobe und Kontrolle für potenzielle Störfaktoren verwendet wird, wird als dichotome Variable (ja / nein) gemessen.
Screening-Besuch
Messung der Dauer der Emicizumab-Prophylaxe
Zeitfenster: Screening-Untersuchung
Diese Variable, die zur Beschreibung der Stichprobe und der Kontrolle für potenzielle Störfaktoren verwendet wird, wird als quantitative Variable (in Jahren) gemessen.
Screening-Untersuchung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

27. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

3. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

3. Mai 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

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Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HEmoJoint

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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