Incidentie van echografisch gedetecteerde articulaire schade in aanvankelijk gezonde gewrichten van patiënten met hemofilie A die profylactische behandeling met emicizumab krijgen.
18 februari 2026 bijgewerkt door: Rubén Cuesta-Barriuso, Investigación en Hemofilia y Fisioterapia
Incidentie van echografisch gedetecteerde gewrichtsschade in aanvankelijk gezonde gewrichten van patiënten met hemofilie A die profylactische behandeling met emicizumab krijgen: een prospectief observationeel onderzoek
Introductie: Profylaxe met emicizumab heeft de hemorragische controle bij hemofilie A aanzienlijk verbeterd. De longitudinale incidentie van echografisch gedetecteerde articulaire schade in aanvankelijk gezonde gewrichten blijft echter onvoldoende gekarakteriseerd.
Doel: Het schatten van de incidentie van echografisch gedetecteerde articulaire schade in aanvankelijk gezonde gewrichten bij patiënten met hemofilie A die profylaxe met emicizumab ontvangen, en het onderzoeken van de associatie met relevante klinische variabelen.
Methoden: Een prospectieve, longitudinale, observationele studie zal worden uitgevoerd bij ongeveer 70 patiënten met hemofilie A die emicizumab ontvangen, met een geschatte inclusie van ongeveer 270 aanvankelijk gezonde gewrichten. De studie is puur observationeel en omvat geen evaluatie van het onderzoeksproduct noch wijziging van het therapeutisch regime; dosering, toedieningsintervallen en alle klinische beslissingen met betrekking tot emicizumab zullen uitsluitend ter discretie van de behandelend hematoloog worden bepaald. Beoordelingen zullen worden uitgevoerd bij aanvang en na 12 en 24 maanden. De analyse-eenheid zal het gewricht zijn, inclusief ellebogen, knieën en enkels zonder echografisch bewijs van articulaire schade en zonder voorgeschiedenis van klinisch evidente hemartrose bij studie-invoer.
Het primaire eindpunt zal het optreden van incidentele echografisch gedetecteerde articulaire schade zijn, beoordeeld met het Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) protocol. Secundaire uitkomsten omvatten klinische gewrichtsgezondheid beoordeeld door de Hemophilia Joint Health Score (HJHS), versie 2.1; de frequentie van gewrichtshemartrosen gemeten door de jaarlijkse gewrichtsbloedingsfrequentie (AJBR); en gebruikelijke fysieke activiteitsniveaus geëvalueerd via leeftijdsspecifieke gevalideerde vragenlijsten. Statistische analyses zullen rekening houden met intra-patiënt correlatie tussen gewrichten.
Verwachte resultaten: Een lage tot matige incidentie van echografisch gedetecteerde articulaire schade in aanvankelijk gezonde gewrichten wordt verwacht tijdens de follow-up, wat klinisch relevante informatie verschaft met betrekking tot structurele gewrichtsbehoud bij patiënten met hemofilie A die emicizumabprofylaxe ontvangen.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
70
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- Telefoonnummer: 0034 985103386
- E-mail: cuestaruben@uniovi.es
Studie Locaties
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Spanje, 33006
- Universidad de Oviedo
-
Contact:
- Ruben Cuesta-Barriuso, PhD
- Telefoonnummer: 0034 985 103 386
- E-mail: cuestaruben@uniovi.es
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met hemofilie A die profylactische behandeling met emicizumab krijgen
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose hemofilie A;
- Prophylactische behandeling met emicizumab (Hemlibra®) volgens de gebruikelijke klinische praktijk;
- Leeftijd ≥10 jaar op het moment van studie-inschrijving;
- Afwezigheid van echografische gewrichtsschade in ten minste één van de beoordeelde gewrichten (ellebogen, knieën of enkels), gedefinieerd als HEAD-US = 0 bij de basislijnbeoordeling;
- Geen gedocumenteerde voorgeschiedenis van klinisch evidente hemartrose in de corresponderende gewrichten vanaf het begin van emicizumabprofylaxe tot de basislijnbeoordeling van de studie;
- Vermogen om de studievoorzieningen te begrijpen en te voltooien (interviews, vragenlijsten en klinische beoordelingen), in overeenstemming met de leeftijd van de deelnemer; en
- Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming; voor minderjarigen, schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouders of wettelijke voogden en instemming van de minderjarige deelnemer, in overeenstemming met toepasselijke voorschriften.
Exclusiecriteria:
- Aanwezigheid van echografische gewrichtsschade (HEAD-US ≥1) in alle beoordeelde gewrichten tijdens het basislijnbezoek;
- Gedocumenteerde voorgeschiedenis van klinisch evidente hemartrose in de onderzochte gewrichten;
- Eerdere grote orthopedische chirurgie of artroplastiek in de beoordeelde gewrichten;
- Aanwezigheid van gelijktijdige musculoskeletale pathologie die niet gerelateerd is aan hemofilie en die de gewrichtsbeoordeling kan verstoren (bijv. inflammatoire artritis, recent ernstig trauma);
- Onvermogen om de geplande follow-up van 24 maanden te voltooien of om studiebeoordelingen te ondergaan;
- Gelijktijdige deelname aan een andere interventionele studie die de onderzochte gewrichtsgezondheidsvariabelen kan verstoren; en
- Elke klinische of sociale aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer of de geldigheid van de studieresultaten in gevaar kan brengen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Observationele groep
Patiënten met hemofilie A die profylactische behandeling met emicizumab krijgen
|
Er wordt een prospectieve, longitudinale, observationele studie uitgevoerd bij patiënten met hemofilie A die profylaxe met emicizumab krijgen, met een follow-upperiode van 24 maanden.
Er worden drie beoordelingen uitgevoerd: bij aanvang, na 12 maanden en na 24 maanden.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Meting van echografisch gedetecteerde gewrichtsschade in ellebogen, knieën en enkels
Tijdsspanne: Baselinebezoek, na 12 maanden en na 24 maanden.
|
Ultrasone gedetecteerde articulaire schade zal worden beoordeeld met behulp van het Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) protocol via gestandaardiseerd musculoskeletaal echografisch onderzoek.
Dit scoringssysteem evalueert drie structurele domeinen per gewricht: synoviaal (hypertrofie en effusie), kraakbeen en bot.
Aan elk gewricht wordt een ordinaal score toegekend variërend van 0 (geen afwijkingen) tot maximaal 8 punten, afgeleid uit de gecombineerde beoordeling van de synoviale, kraakbeen- en botdomeinen.
Het HEAD-US protocol maakt detectie mogelijk van subklinische gewrichtsschade en vroege structurele veranderingen, zelfs bij afwezigheid van klinisch evidente hemarthrose.Scree
|
Baselinebezoek, na 12 maanden en na 24 maanden.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Meting van klinische gewrichtsgezondheid in knieën, enkels en ellebogen
Tijdsspanne: Baselinebezoek, na 12 maanden en na 24 maanden.
|
De klinische gewrichtsgezondheid wordt beoordeeld met behulp van de Hemophilia Joint Health Score, versie 2.1 (HJHS 2.1).
Dit instrument evalueert acht items per gewricht: zwelling (oedeem), duur van de zwelling, pijn, spieratrofie, crepitus, krachtsverlies, verlies van bewegingsbereik en gewrichtsmisvorming.
Daarnaast omvat het een globale gangbeoordeling die wordt gescoord van 0 tot 4. Elk item wordt beoordeeld op een ordinale schaal volgens de vooraf bepaalde criteria van het instrument, wat resulteert in een per-gewrichtscore van 0 tot 20 en een totale score van 0 tot 124.
Hogere scores duiden op een slechtere klinische gewrichtsgezondheid.
|
Baselinebezoek, na 12 maanden en na 24 maanden.
|
|
Meting van het hemorragische fenotype van gewrichten
Tijdsspanne: Baselinebezoek, na 12 maanden en na 24 maanden.
|
Deze variabele wordt beoordeeld met behulp van de Annualized Joint Bleeding Rate (AJBR), berekend als het aantal hemarthroses dat optreedt tijdens de observatieperiode gedeeld door het totale aantal dagen follow-up en vermenigvuldigd met 365,25.
De AJBR wordt zowel globaal als per gewricht berekend, gebaseerd op systematisch vastgelegde bloedingen verkregen via gestructureerde klinische interviews.
|
Baselinebezoek, na 12 maanden en na 24 maanden.
|
|
Meting van het fysieke activiteitenniveau bij patiënten jonger dan 18 jaar
Tijdsspanne: Baselinebezoek, na 12 maanden en na 24 maanden.
|
Deze variabele wordt beoordeeld met behulp van de Physical Activity Questionnaire for Adolescents (PAQ-A).
De PAQ-A bestaat uit negen items die de deelname aan verschillende soorten fysieke en sportactiviteiten evalueren; frequentie van activiteit tijdens lichamelijke opvoeding; activiteit tijdens pauzes en vrije tijd; activiteit na school; weekendactiviteit; en het algemene niveau van gebruikelijke fysieke activiteit.
Elk item wordt gescoord op een 5-punts Likertschaal (1 tot 5), en de eindscore komt overeen met het gemiddelde van alle items.
Hogere scores duiden op een hoger niveau van gebruikelijke fysieke activiteit.
|
Baselinebezoek, na 12 maanden en na 24 maanden.
|
|
Meting van fysieke activiteitenniveau bij volwassen patiënten
Tijdsspanne: Baselinebezoek, na 12 maanden en na 24 maanden.
|
Deze variabele zal worden beoordeeld met behulp van de International Physical Activity Questionnaire - Long Form (IPAQ-LF).
De IPAQ-LF registreert fysieke activiteit in vier domeinen: werkgerelateerde fysieke activiteit, actief transport, huishoudelijke en huishoudelijke activiteiten, en vrijetijdsfysieke activiteit.
Binnen elk domein wordt de tijd besteed aan intensieve activiteit, matig intensieve activiteit en wandelen vastgelegd, waardoor de berekening van het totale energieverbruik mogelijk is, uitgedrukt in MET-minuten per week (MET-min/week).
|
Baselinebezoek, na 12 maanden en na 24 maanden.
|
|
Meting van Therapietrouw
Tijdsspanne: Baselinebezoek, na 12 maanden en na 24 maanden.
|
Deze variabele wordt beoordeeld met behulp van de Torres-vragenlijst voor therapietrouw bij hemofilie.
Dit hemofilie-specifieke instrument evalueert vijf dimensies: ziektebewustzijn, waargenomen gevolgen, behandeling-gerelateerde moeilijkheden, arts-patiëntrelatie en hemorragische processen.
Hogere scores duiden op een grotere therapietrouw binnen het corresponderende domein.
|
Baselinebezoek, na 12 maanden en na 24 maanden.
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Meting van Leeftijd
Tijdsspanne: Screeningbezoek
|
Deze variabele, gebruikt om de steekproef en controle voor mogelijke verstorende factoren te beschrijven, zal worden gemeten als een kwantitatieve variabele (in jaren)
|
Screeningbezoek
|
|
Meting van de ernst van hemofilie
Tijdsspanne: Screeningsbezoek
|
Deze variabele, gebruikt om de steekproef en controle voor potentiële verstorende factoren te beschrijven, wordt gemeten als een ordinale variabele (ernstig / matig / mild).
|
Screeningsbezoek
|
|
Meting van inhibitorestatus
Tijdsspanne: Screeningsbezoek
|
Deze variabele, gebruikt om de steekproef en controle voor potentiële verstorende factoren te beschrijven, zal worden gemeten als een dichotome variabele (ja / nee)
|
Screeningsbezoek
|
|
Meting van de duur van Emicizumab-profylaxe
Tijdsspanne: Screningsbezoek
|
Deze variabele, gebruikt om de steekproef en de controlegroep voor mogelijke verstorende factoren te beschrijven, zal worden gemeten als een kwantitatieve variabele (in jaren).
|
Screningsbezoek
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
27 februari 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
3 mei 2026
Studie voltooiing (Geschat)
3 mei 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 februari 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 februari 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 februari 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HEmoJoint
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .