Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Częstość występowania uszkodzeń stawów wykrytych ultrasonograficznie w początkowo zdrowych stawach u pacjentów z hemofilią A otrzymujących leczenie profilaktyczne emicyzumabem.

18 lutego 2026 zaktualizowane przez: Rubén Cuesta-Barriuso, Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Częstość występowania uszkodzeń stawów wykrytych ultrasonograficznie u pacjentów z hemofilią A otrzymujących leczenie profilaktyczne emicyzumabem w początkowo zdrowych stawach: prospektywne badanie obserwacyjne

Wstęp: Profilaktyka emicizumabem znacząco poprawiła kontrolę krwawień w hemofilii A. Jednakże długoterminowa częstość uszkodzeń stawów wykrywanych ultrasonograficznie w początkowo zdrowych stawach pozostaje niewystarczająco scharakteryzowana.

Cel: Oszacowanie częstości uszkodzeń stawów wykrywanych ultrasonograficznie w początkowo zdrowych stawach u pacjentów z hemofilią A otrzymujących profilaktykę emicizumabem oraz zbadanie jej związku z istotnymi zmiennymi klinicznymi.

Metody: Przeprowadzone zostanie prospektywne, podłużne, obserwacyjne badanie u około 70 pacjentów z hemofilią A otrzymujących emicizumab, z szacowanym włączeniem około 270 początkowo zdrowych stawów. Badanie ma charakter wyłącznie obserwacyjny i nie obejmuje oceny produktu badawczego ani modyfikacji schematu terapeutycznego; dawkowanie, odstępy między podaniami oraz wszystkie decyzje kliniczne dotyczące emicizumabu będą wyłącznie w gestii leczącego hematologa. Oceny będą przeprowadzane na początku badania oraz po 12 i 24 miesiącach. Jednostką analizy będzie staw, w tym łokcie, kolana i kostki bez ultrasonograficznych dowodów uszkodzenia stawów oraz bez wywiadu klinicznie jawnej hemartrozy w momencie włączenia do badania.

Głównym punktem końcowym będzie wystąpienie incydentalnego uszkodzenia stawów wykrywanego ultrasonograficznie, ocenianego przy użyciu protokołu Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US). Wyniki drugorzędowe będą obejmować kliniczny stan stawów oceniany za pomocą Hemophilia Joint Health Score (HJHS), wersja 2.1; częstość hemartroz stawowych mierzoną roczną częstością krwawień stawowych (AJBR); oraz poziom zwyczajowej aktywności fizycznej oceniany za pomocą zwalidowanych kwestionariuszy dostosowanych do wieku. Analizy statystyczne uwzględnią korelację wewnątrzpacjentową między stawami.

Oczekiwane wyniki: Przewiduje się niską do umiarkowanej częstość uszkodzeń stawów wykrywanych ultrasonograficznie w początkowo zdrowych stawach podczas obserwacji, dostarczając klinicznie istotnych informacji dotyczących zachowania strukturalnego stawów u pacjentów z hemofilią A otrzymujących profilaktykę emicizumabem.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

70

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Hiszpania, 33006
        • Universidad de Oviedo
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z hemofilią A otrzymujący leczenie profilaktyczne emicizumabem

Opis

Kryteria włączenia:

  • Potwierdzone rozpoznanie hemofilii A;
  • Otrzymywanie leczenia profilaktycznego emicyzumabem (Hemlibra®) zgodnie z rutynową praktyką kliniczną;
  • Wiek ≥10 lat w momencie rekrutacji do badania;
  • Brak ultrasonograficznych uszkodzeń stawów w co najmniej jednym z ocenianych stawów (łokcie, kolana lub kostki), zdefiniowany jako HEAD-US = 0 w ocenie wyjściowej;
  • Brak udokumentowanej historii klinicznie jawnej hemartrozy w odpowiednich stawach od rozpoczęcia profilaktyki emicyzumabem do oceny wyjściowej badania;
  • Zdolność do zrozumienia i wypełnienia procedur badania (wywiady, kwestionariusze i oceny kliniczne), zgodnie z wiekiem uczestnika; oraz
  • Dostarczenie pisemnej świadomej zgody; w przypadku małoletnich – pisemna świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych oraz zgoda małoletniego uczestnika, zgodnie z obowiązującymi przepisami.

Kryteria wykluczenia:

  • Obecność ultrasonograficznych uszkodzeń stawów (HEAD-US ≥1) we wszystkich ocenianych stawach podczas wizyty wyjściowej;
  • Udokumentowana historia klinicznie jawnej hemartrozy w stawach objętych badaniem;
  • Przebyta poważna operacja ortopedyczna lub artroplastyka w ocenianych stawach;
  • Obecność współistniejącej patologii układu mięśniowo-szkieletowego niezwiązanej z hemofilią, która mogłaby zakłócać ocenę stawów (np. zapalne zapalenie stawów, niedawny ciężki uraz);
  • Niemożność ukończenia zaplanowanej 24-miesięcznej obserwacji lub poddania się ocenom badania;
  • Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu, który mógłby zakłócać oceniane zmienne dotyczące zdrowia stawów; oraz
  • Jakikolwiek stan kliniczny lub społeczny, który według oceny badacza mógłby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub wiarygodności danych badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa obserwacyjna
Pacjenci z hemofilią A otrzymujący leczenie profilaktyczne emicizumabem
Inny: Pacjenci z hemofilią
Przeprowadzono zostanie prospektywne, podłużne, obserwacyjne badanie u pacjentów z hemofilią A otrzymujących profilaktykę z emicyzumabem, z 24-miesięcznym okresem obserwacji. Trzy oceny zostaną przeprowadzone: na początku badania, po 12 miesiącach i po 24 miesiącach.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar ultrasonograficznie wykrytych uszkodzeń stawów w łokciach, kolanach i kostkach
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa, po 12 miesiącach oraz po 24 miesiącach.
Uszkodzenie stawów wykryte ultrasonograficznie będzie oceniane za pomocą protokołu Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) poprzez standaryzowane badanie ultrasonograficzne układu mięśniowo-szkieletowego. Ten system punktacji ocenia trzy domeny strukturalne na staw: błonę maziową (przerost i wysięk), chrząstkę i kość. Każdemu stawowi przypisywany jest wynik porządkowy w zakresie od 0 (brak nieprawidłowości) do maksymalnie 8 punktów, pochodzący z połączonej oceny domen maziowej, chrzęstnej i kostnej. Protokół HEAD-US umożliwia wykrycie podklinicznego uszkodzenia stawów i wczesnych zmian strukturalnych, nawet przy braku klinicznie jawnej hemartrozy.Scree
Wizyta wyjściowa, po 12 miesiącach oraz po 24 miesiącach.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar klinicznego stanu zdrowia stawów w kolanach, kostkach i łokciach
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa, po 12 miesiącach i po 24 miesiącach.
Stan kliniczny stawów będzie oceniany za pomocą Hemophilia Joint Health Score, wersja 2.1 (HJHS 2.1). To narzędzie ocenia osiem parametrów na staw: obrzęk (obrzęk), czas trwania obrzęku, ból, zanik mięśni, trzeszczenie, deficyt siły, utrata zakresu ruchu oraz deformacja stawu. Dodatkowo obejmuje globalną ocenę chodu ocenianą w skali od 0 do 4. Każdy parametr jest oceniany na skali porządkowej zgodnie z wcześniej zdefiniowanymi kryteriami narzędzia, dając wynik na staw w zakresie od 0 do 20 oraz wynik całkowity w zakresie od 0 do 124. Wyższe wyniki wskazują na gorszy stan kliniczny stawów.
Wizyta wyjściowa, po 12 miesiącach i po 24 miesiącach.
Pomiar fenotypu krwotocznego stawów
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa, po 12 miesiącach oraz po 24 miesiącach.
Ta zmienna będzie oceniana za pomocą Rocznego Wskaźnika Krwawień Stawowych (Annualized Joint Bleeding Rate, AJBR), obliczanego jako liczba krwiaków stawowych występujących w okresie obserwacji podzielona przez całkowitą liczbę dni obserwacji i pomnożona przez 365,25. AJBR będzie obliczany zarówno globalnie, jak i dla każdego stawu osobno, na podstawie systematycznie rejestrowanych epizodów krwawień uzyskanych poprzez ustrukturyzowane wywiady kliniczne.
Wizyta wyjściowa, po 12 miesiącach oraz po 24 miesiącach.
Pomiar Poziomu Aktywności Fizycznej u pacjentów poniżej 18. roku życia
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa, po 12 miesiącach i po 24 miesiącach.
Zmienna ta będzie oceniana za pomocą Kwestionariusza Aktywności Fizycznej dla Młodzieży (PAQ-A). PAQ-A składa się z dziewięciu pozycji oceniających uczestnictwo w różnych rodzajach aktywności fizycznej i sportowej; częstotliwość aktywności podczas zajęć wychowania fizycznego; aktywność podczas przerw i czasu wolnego; aktywność pozalekcyjną; aktywność w weekendy; oraz ogólny poziom zwyczajowej aktywności fizycznej. Każda pozycja jest oceniana w 5-punktowej skali Likerta (od 1 do 5), a końcowy wynik odpowiada średniej ze wszystkich pozycji. Wyższe wyniki wskazują na większy poziom zwyczajowej aktywności fizycznej.
Wizyta wyjściowa, po 12 miesiącach i po 24 miesiącach.
Pomiar Poziomu Aktywności Fizycznej u Dorosłych Pacjentów
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa, po 12 miesiącach i po 24 miesiącach.
Ta zmienna będzie oceniana za pomocą Międzynarodowego Kwestionariusza Aktywności Fizycznej - Wersja Długa (IPAQ-LF). IPAQ-LF rejestruje aktywność fizyczną w czterech obszarach: aktywność fizyczna związana z pracą, aktywny transport, czynności domowe i gospodarstwa domowego oraz aktywność fizyczna w czasie wolnym. W każdym z tych obszarów rejestruje się czas spędzony na aktywności o dużej intensywności, umiarkowanej intensywności oraz chodzeniu, co pozwala na obliczenie całkowitego wydatku energetycznego wyrażonego w MET-minutach na tydzień (MET-min/tydzień).
Wizyta wyjściowa, po 12 miesiącach i po 24 miesiącach.
Pomiar przestrzegania zaleceń terapeutycznych
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa, po 12 miesiącach oraz po 24 miesiącach.
Zmienna ta będzie oceniana za pomocą kwestionariusza Torres dotyczącego przestrzegania zaleceń terapeutycznych w hemofilii. To narzędzie specyficzne dla hemofilii ocenia pięć wymiarów: świadomość choroby, postrzegane następstwa, trudności związane z leczeniem, relacja lekarz-pacjent oraz procesy krwotoczne. Wyższe wyniki wskazują na większe przestrzeganie zaleceń w odpowiedniej domenie.
Wizyta wyjściowa, po 12 miesiącach oraz po 24 miesiącach.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar wieku
Ramy czasowe: Wizyta kwalifikacyjna
Ta zmienna, używana do opisu próby i grupy kontrolnej pod kątem potencjalnych czynników zakłócających, będzie mierzona jako zmienna ilościowa (w latach)
Wizyta kwalifikacyjna
Pomiar ciężkości hemofilii
Ramy czasowe: Wizyta kwalifikacyjna
Ta zmienna, używana do opisu próby i kontroli pod kątem potencjalnych czynników zakłócających, będzie mierzona jako zmienna porządkowa (ciężka / umiarkowana / łagodna).
Wizyta kwalifikacyjna
Pomiar statusu inhibitora
Ramy czasowe: Wizyta kwalifikacyjna
Ta zmienna, służąca do opisu próby i kontroli potencjalnych czynników zakłócających, będzie mierzona jako zmienna dychotomiczna (tak / nie)
Wizyta kwalifikacyjna
Pomiar czasu trwania profilaktyki emicizumabem
Ramy czasowe: Wizyta kwalifikacyjna
Ta zmienna, wykorzystywana do opisu próby i kontroli dla potencjalnych czynników zakłócających, będzie mierzona jako zmienna ilościowa (w latach).
Wizyta kwalifikacyjna

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

27 lutego 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

3 maja 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

3 maja 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HEmoJoint

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj