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Incidenza di danno articolare rilevato ecograficamente in articolazioni inizialmente sane di pazienti con emofilia A in trattamento profilattico con emicizumab.

18 febbraio 2026 aggiornato da: Rubén Cuesta-Barriuso, Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Incidenza del danno articolare rilevato ecograficamente in articolazioni inizialmente sane di pazienti con emofilia A in trattamento profilattico con emicizumab: uno studio osservazionale prospettico

Introduzione: La profilassi con emicizumab ha migliorato sostanzialmente il controllo emorragico nell'emofilia A. Tuttavia, l'incidenza longitudinale del danno articolare rilevato ecograficamente nelle articolazioni inizialmente sane rimane insufficientemente caratterizzata.

Obiettivo: Stimare l'incidenza del danno articolare rilevato ecograficamente nelle articolazioni inizialmente sane tra i pazienti con emofilia A che ricevono profilassi con emicizumab ed esplorarne l'associazione con variabili cliniche rilevanti.

Metodi: Verrà condotto uno studio prospettico, longitudinale e osservazionale su circa 70 pazienti con emofilia A in trattamento con emicizumab, con un arruolamento stimato di circa 270 articolazioni inizialmente sane. Lo studio è puramente osservazionale e non prevede la valutazione del prodotto in sperimentazione né la modifica del regime terapeutico; il dosaggio, gli intervalli di somministrazione e tutte le decisioni cliniche riguardanti l'emicizumab saranno determinati esclusivamente a discrezione dell'ematologo curante. Le valutazioni verranno effettuate al basale e a 12 e 24 mesi. L'unità di analisi sarà l'articolazione, inclusi gomiti, ginocchia e caviglie senza evidenza ecografica di danno articolare e senza anamnesi di emartrosi clinicamente evidente all'ingresso nello studio.

L'endpoint primario sarà l'occorrenza di danno articolare incidente rilevato ecograficamente, valutato utilizzando il protocollo Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US). Gli esiti secondari includeranno la salute articolare clinica valutata dal punteggio Hemophilia Joint Health Score (HJHS), versione 2.1; la frequenza delle emartrosi articolari misurata dal tasso annualizzato di sanguinamento articolare (AJBR); e i livelli di attività fisica abituale valutati tramite questionari validati specifici per età. Le analisi statistiche terranno conto della correlazione intra-paziente tra le articolazioni.

Risultati attesi: Si prevede un'incidenza da bassa a moderata di danno articolare rilevato ecograficamente nelle articolazioni inizialmente sane durante il follow-up, fornendo informazioni clinicamente rilevanti riguardanti la preservazione strutturale articolare nei pazienti con emofilia A che ricevono profilassi con emicizumab.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

70

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Spagna
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spagna, 33006
        • Universidad de Oviedo
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con emofilia A in trattamento profilattico con emicizumab

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi confermata di emofilia A;
  • Trattamento profilattico con emicizumab (Hemlibra®) secondo la pratica clinica di routine;
  • Età ≥10 anni al momento dell'arruolamento nello studio;
  • Assenza di danni articolari ecografici in almeno una delle articolazioni valutate (gomiti, ginocchia o caviglie), definita come HEAD-US = 0 alla valutazione basale;
  • Nessuna storia documentata di emartrosi clinicamente evidente nelle articolazioni corrispondenti dall'inizio della profilassi con emicizumab alla valutazione basale dello studio;
  • Capacità di comprendere e completare le procedure dello studio (interviste, questionari e valutazioni cliniche), in base all'età del partecipante; e
  • Fornitura del consenso informato scritto; per i minori, consenso informato scritto dei genitori o dei tutori legali e assenso del partecipante minorenne, in conformità alle normative applicabili.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di danni articolari ecografici (HEAD-US ≥1) in tutte le articolazioni valutate alla visita basale;
  • Storia documentata di emartrosi clinicamente evidente nelle articolazioni oggetto di studio;
  • Precedente chirurgia ortopedica maggiore o artroplastica nelle articolazioni valutate;
  • Presenza di patologia muscolo-scheletrica concomitante non correlata all'emofilia che potrebbe interferire con la valutazione articolare (ad esempio, artrite infiammatoria, trauma grave recente);
  • Incapacità di completare il follow-up pianificato di 24 mesi o di sottoporsi alle valutazioni dello studio;
  • Partecipazione contemporanea a un altro studio interventistico che potrebbe interferire con le variabili di salute articolare oggetto di valutazione; e
  • Qualsiasi condizione clinica o sociale che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza del partecipante o la validità dei dati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo osservazionale
Pazienti con emofilia A in trattamento profilattico con emicizumab
Altro: Pazienti con emofilia
Uno studio prospettico, longitudinale, osservazionale verrà condotto in pazienti con emofilia A in profilassi con emicizumab, con un periodo di follow-up di 24 mesi. Tre valutazioni saranno effettuate: al basale, a 12 mesi e a 24 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione del danno articolare rilevato ecograficamente nei gomiti, nelle ginocchia e nelle caviglie
Lasso di tempo: Visita basale, a 12 mesi e a 24 mesi.
Il danno articolare rilevato ecograficamente sarà valutato utilizzando il protocollo Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) attraverso un esame ecografico muscoloscheletrico standardizzato. Questo sistema di punteggio valuta tre domini strutturali per articolazione: sinoviale (ipertrofia ed effusione), cartilagine e osso. Ad ogni articolazione viene assegnato un punteggio ordinale compreso tra 0 (nessuna anomalia) e un massimo di 8 punti, derivato dalla valutazione combinata dei domini sinoviale, cartilagineo e osseo. Il protocollo HEAD-US consente il rilevamento di danni articolari subclinici e cambiamenti strutturali precoci, anche in assenza di emartro clinicamente evidente.Scree
Visita basale, a 12 mesi e a 24 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione della salute clinica delle articolazioni in ginocchia, caviglie e gomiti
Lasso di tempo: Visita basale, a 12 mesi e a 24 mesi.
La salute articolare clinica sarà valutata utilizzando l'Hemophilia Joint Health Score, versione 2.1 (HJHS 2.1). Questo strumento valuta otto elementi per articolazione: gonfiore (edema), durata del gonfiore, dolore, atrofia muscolare, crepitio, deficit di forza, perdita dell'ampiezza di movimento e deformità articolare. Inoltre, include una valutazione globale dell'andatura valutata da 0 a 4. Ogni elemento è valutato su una scala ordinale secondo i criteri predefiniti dello strumento, ottenendo un punteggio per articolazione che varia da 0 a 20 e un punteggio totale che varia da 0 a 124. Punteggi più alti indicano una peggiore salute articolare clinica.
Visita basale, a 12 mesi e a 24 mesi.
Misurazione del Fenotipo Emorragico Articolare
Lasso di tempo: Visita basale, a 12 mesi e a 24 mesi.
Questa variabile sarà valutata utilizzando il Tasso di Sanguinamento Articolare Annualizzato (AJBR), calcolato come il numero di emartrosi verificatesi durante il periodo di osservazione diviso per il numero totale di giorni di follow-up e moltiplicato per 365,25. L'AJBR sarà calcolato sia globalmente che per singola articolazione, sulla base di eventi emorragici registrati sistematicamente ottenuti attraverso interviste cliniche strutturate.
Visita basale, a 12 mesi e a 24 mesi.
Misurazione del Livello di Attività Fisica nei pazienti di età inferiore ai 18 anni
Lasso di tempo: Visita basale, a 12 mesi e a 24 mesi.
Questa variabile sarà valutata utilizzando il Questionario sull'Attività Fisica per Adolescenti (PAQ-A). Il PAQ-A comprende nove elementi che valutano la partecipazione a vari tipi di attività fisiche e sportive; la frequenza dell'attività durante le lezioni di educazione fisica; l'attività durante l'intervallo e il tempo libero; l'attività extrascolastica; l'attività nel fine settimana; e il livello complessivo di attività fisica abituale. Ogni elemento è valutato su una scala Likert a 5 punti (da 1 a 5) e il punteggio finale corrisponde alla media di tutti gli elementi. Punteggi più alti indicano un livello maggiore di attività fisica abituale.
Visita basale, a 12 mesi e a 24 mesi.
Misurazione del Livello di Attività Fisica nei Pazienti Adulti
Lasso di tempo: Visita basale, a 12 mesi e a 24 mesi.
Questa variabile sarà valutata utilizzando il Questionario Internazionale sull'Attività Fisica - Forma Lunga (IPAQ-LF). L'IPAQ-LF cattura l'attività fisica in quattro domini: attività fisica legata al lavoro, trasporto attivo, attività domestiche e domestiche, e attività fisica nel tempo libero. All'interno di ciascun dominio, viene registrato il tempo trascorso in attività di intensità vigorosa, attività di intensità moderata e camminata, consentendo il calcolo del dispendio energetico totale espresso in MET-minuti per settimana (MET-min/settimana).
Visita basale, a 12 mesi e a 24 mesi.
Misurazione dell'Adesione al Trattamento
Lasso di tempo: Visita basale, a 12 mesi e a 24 mesi.
Questa variabile sarà valutata utilizzando il questionario di Torres per l'aderenza al trattamento nell'emofilia. Questo strumento specifico per l'emofilia valuta cinque dimensioni: consapevolezza della malattia, sequele percepite, difficoltà legate al trattamento, rapporto medico-paziente e processi emorragici. Punteggi più alti indicano una maggiore aderenza all'interno del dominio corrispondente.
Visita basale, a 12 mesi e a 24 mesi.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione dell'età
Lasso di tempo: Visita di screening
Questa variabile, utilizzata per descrivere il campione e controllare i potenziali fattori confondenti, sarà misurata come una variabile quantitativa (in anni)
Visita di screening
Misurazione della gravità dell'emofilia
Lasso di tempo: Visita di screening
Questa variabile, utilizzata per descrivere il campione e controllare potenziali fattori confondenti, sarà misurata come variabile ordinale (grave / moderato / lieve).
Visita di screening
Misurazione dello Stato dell'Inibitore
Lasso di tempo: Visita di screening
Questa variabile, utilizzata per descrivere il campione e controllare potenziali fattori di confondimento, sarà misurata come variabile dicotomica (sì / no)
Visita di screening
Misurazione della Durata della Profilassi con Emicizumab
Lasso di tempo: Visita di screening
Questa variabile, utilizzata per descrivere il campione e controllare i potenziali fattori confondenti, sarà misurata come una variabile quantitativa (in anni).
Visita di screening

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

27 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

3 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

3 maggio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

19 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HEmoJoint

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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