Výskyt ultrazvukem detekovaného artikulárního poškození u původně zdravých kloubů pacientů s hemofilií A léčených profylakticky emicizumabem.
18. února 2026 aktualizováno: Rubén Cuesta-Barriuso, Investigación en Hemofilia y Fisioterapia
Výskyt ultrazvukem detekovaného kloubního poškození u původně zdravých kloubů pacientů s hemofilií A léčených profylakticky emicizumabem: Prospektivní observační studie
Úvod: Profylaxe emicizumabem významně zlepšila kontrolu krvácení u hemofilie A. Nicméně, longitudinální incidence ultrazvukově detekovaného kloubního poškození v původně zdravých kloubech zůstává nedostatečně charakterizována.
Cíl: Odhadnout incidenci ultrazvukově detekovaného kloubního poškození v původně zdravých kloubech u pacientů s hemofilií A léčených profylaxí emicizumabem a prozkoumat její asociaci s relevantními klinickými proměnnými.
Metody: Bude provedena prospektivní, longitudinální, observační studie u přibližně 70 pacientů s hemofilií A léčených emicizumabem, s odhadovaným zařazením přibližně 270 původně zdravých kloubů. Studie je čistě observační a nezahrnuje hodnocení zkoumaného přípravku ani modifikaci terapeutického režimu; dávkování, intervaly podávání a všechna klinická rozhodnutí týkající se emicizumabu budou určena výhradně podle uvážení ošetřujícího hematologa. Vyhodnocení bude provedeno na začátku studie a po 12 a 24 měsících. Jednotkou analýzy bude kloub, včetně loktů, kolen a kotníků bez ultrazvukového důkazu kloubního poškození a bez anamnézy klinicky evidentní hemartrózy při zařazení do studie.
Primárním cílovým parametrem bude výskyt incidentního ultrazvukově detekovaného kloubního poškození, hodnoceného pomocí protokolu Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US). Sekundární výsledky budou zahrnovat klinické zdraví kloubů hodnocené pomocí Hemophilia Joint Health Score (HJHS), verze 2.1; frekvenci kloubních hemartróz měřenou annualizovanou mírou kloubního krvácení (AJBR); a úroveň obvyklé fyzické aktivity hodnocenou prostřednictvím věkově specifických validovaných dotazníků. Statistické analýzy budou zohledňovat intra-pacientskou korelaci mezi klouby.
Očekávané výsledky: Během sledování se očekává nízká až střední incidence ultrazvukově detekovaného kloubního poškození v původně zdravých kloubech, což poskytne klinicky relevantní informace týkající se strukturální ochrany kloubů u pacientů s hemofilií A léčených profylaxí emicizumabem.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
70
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- Telefonní číslo: 0034 985103386
- E-mail: cuestaruben@uniovi.es
Studijní místa
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Španělsko, 33006
- Universidad de Oviedo
-
Kontakt:
- Ruben Cuesta-Barriuso, PhD
- Telefonní číslo: 0034 985 103 386
- E-mail: cuestaruben@uniovi.es
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s hemofilií A, kteří dostávají profylaktickou léčbu emicizumabem
Popis
Kritéria zařazení:
- Potvrzená diagnóza hemofilie A;
- Profylaktická léčba emicizumabem (Hemlibra®) podle běžné klinické praxe;
- Věk ≥10 let v době zařazení do studie;
- Absence ultrasonografického poškození kloubů alespoň v jednom z hodnocených kloubů (lokty, kolena nebo kotníky), definovaná jako HEAD-US = 0 při vstupním hodnocení;
- Žádná zdokumentovaná anamnéza klinicky evidentní hemartrózy v odpovídajících kloubech od zahájení profylaxe emicizumabem do vstupního hodnocení studie;
- Schopnost porozumět a plnit studijní procedury (rozhovory, dotazníky a klinická hodnocení) v souladu s věkem účastníka; a
- Poskytnutí písemného informovaného souhlasu; u nezletilých písemný informovaný souhlas rodičů nebo zákonných zástupců a souhlas nezletilého účastníka v souladu s platnými předpisy.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost ultrasonografického poškození kloubů (HEAD-US ≥1) ve všech hodnocených kloubech při vstupní návštěvě;
- Zdokumentovaná anamnéza klinicky evidentní hemartrózy ve sledovaných kloubech;
- Předchozí větší ortopedická operace nebo artroplastika v hodnocených kloubech;
- Přítomnost souběžné muskuloskeletální patologie nesouvisející s hemofilií, která by mohla ovlivnit hodnocení kloubů (např. zánětlivá artritida, nedávný závažný úraz);
- Neschopnost dokončit plánované 24měsíční sledování nebo podstoupit studijní hodnocení;
- Současná účast v jiné intervenční studii, která by mohla ovlivnit hodnocené parametry zdraví kloubů; a
- Jakýkoli klinický nebo sociální stav, který by podle posouzení vyšetřovatele mohl ohrozit bezpečnost účastníka nebo platnost studijních dat.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Observační skupina
Pacienti s hemofilií A, kteří dostávají profylaktickou léčbu emicizumabem
|
Prospektivní, longitudinální, observační studie bude provedena u pacientů s hemofilií A, kteří dostávají profylaxi emicizumabem, s 24měsíčním sledovacím obdobím.
Tři hodnocení budou provedena: na začátku, po 12 měsících a po 24 měsících.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření ultrazvukem detekovaného poškození kloubů v loktech, kolenou a kotnících
Časové okno: Vstupní vyšetření, po 12 měsících a po 24 měsících.
|
Ultrasonograficky detekované poškození kloubů bude hodnoceno pomocí protokolu Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) prostřednictvím standardizovaného muskuloskeletálního ultrazvukového vyšetření.
Tento bodovací systém vyhodnocuje tři strukturální domény na kloub: synoviální (hypertrofie a výpotek), chrupavku a kost.
Každému kloubu je přiřazeno ordinální skóre v rozmezí od 0 (žádné abnormality) do maximálně 8 bodů, odvozené z kombinovaného hodnocení synoviální, chrupavkové a kostní domény.
Protokol HEAD-US umožňuje detekci subklinického poškození kloubů a časných strukturálních změn, a to i při absenci klinicky zjevné hemartrózy.Scree
|
Vstupní vyšetření, po 12 měsících a po 24 měsících.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření klinického zdraví kloubů kolen, kotníků a loktů
Časové okno: Výchozí návštěva, ve 12 měsících a ve 24 měsících.
|
Klinický stav kloubů bude hodnocen pomocí Hemophilia Joint Health Score, verze 2.1 (HJHS 2.1).
Tento nástroj hodnotí osm položek na kloub: otok (edém), dobu trvání otoku, bolest, svalovou atrofii, krepitus, svalový deficit, ztrátu rozsahu pohybu a deformitu kloubu.
Dále zahrnuje globální hodnocení chůze s hodnocením od 0 do 4. Každá položka je hodnocena na ordinální škále podle předem stanovených kritérií nástroje, což vede k hodnocení na kloub v rozmezí od 0 do 20 a celkovému skóre v rozmezí od 0 do 124.
Vyšší skóre indikuje horší klinický stav kloubů.
|
Výchozí návštěva, ve 12 měsících a ve 24 měsících.
|
|
Měření hemoragického fenotypu kloubů
Časové okno: Výchozí návštěva, po 12 měsících a po 24 měsících.
|
Tato proměnná bude hodnocena pomocí Annualizované kloubní krvácivosti (AJBR), která se vypočítá jako počet hemartróz vyskytujících se během sledovaného období dělený celkovým počtem dnů sledování a vynásobený číslem 365,25.
AJBR bude vypočítána jak celkově, tak na základě jednotlivých kloubů, na základě systematicky zaznamenaných krvácivých epizod získaných strukturovanými klinickými rozhovory.
|
Výchozí návštěva, po 12 měsících a po 24 měsících.
|
|
Měření úrovně fyzické aktivity u pacientů mladších 18 let
Časové okno: Výchozí návštěva, po 12 měsících a po 24 měsících.
|
Tato proměnná bude hodnocena pomocí Dotazníku fyzické aktivity pro dospívající (PAQ-A).
Dotazník PAQ-A se skládá z devíti položek, které hodnotí účast na různých typech fyzických a sportovních aktivit; frekvenci aktivity během hodin tělesné výchovy; aktivitu během přestávek a volného času; mimoškolní aktivitu; víkendovou aktivitu; a celkovou úroveň obvyklé fyzické aktivity.
Každá položka je hodnocena na 5bodové Likertově škále (1 až 5) a konečné skóre odpovídá průměru všech položek.
Vyšší skóre indikuje vyšší úroveň obvyklé fyzické aktivity.
|
Výchozí návštěva, po 12 měsících a po 24 měsících.
|
|
Měření úrovně fyzické aktivity u dospělých pacientů
Časové okno: Vstupní návštěva, po 12 měsících a po 24 měsících.
|
Tato proměnná bude hodnocena pomocí Mezinárodního dotazníku fyzické aktivity - dlouhá verze (IPAQ-LF).
IPAQ-LF zaznamenává fyzickou aktivitu ve čtyřech oblastech: pracovní fyzická aktivita, aktivní doprava, domácí a domácí práce a fyzická aktivita ve volném čase.
V každé z těchto oblastí se zaznamenává čas strávený vysoce intenzivní aktivitou, středně intenzivní aktivitou a chůzí, což umožňuje výpočet celkového energetického výdeje vyjádřeného v MET-minutách za týden (MET-min/týden).
|
Vstupní návštěva, po 12 měsících a po 24 měsících.
|
|
Měření dodržování léčby
Časové okno: Vstupní vyšetření, ve 12 měsících a ve 24 měsících.
|
Tato proměnná bude hodnocena pomocí dotazníku Torres pro adherenci k léčbě hemofilie.
Tento nástroj specifický pro hemofilii hodnotí pět dimenzí: povědomí o nemoci, vnímané následky, obtíže související s léčbou, vztah lékař-pacient a krvácivé procesy.
Vyšší skóre indikuje větší adherenci v příslušné doméně.
|
Vstupní vyšetření, ve 12 měsících a ve 24 měsících.
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření věku
Časové okno: Screeningová návštěva
|
Tato proměnná, která slouží k popisu vzorku a kontroly potenciálních rušivých faktorů, bude měřena jako kvantitativní proměnná (v letech)
|
Screeningová návštěva
|
|
Měření závažnosti hemofilie
Časové okno: Screeningová návštěva
|
Tato proměnná, používaná k popisu vzorku a kontroly pro potenciální matoucí faktory, bude měřena jako ordinální proměnná (závažná / středně závažná / mírná).
|
Screeningová návštěva
|
|
Měření stavu inhibitoru
Časové okno: Screeningová návštěva
|
Tato proměnná, používaná k popisu vzorku a kontroly potenciálních matoucích faktorů, bude měřena jako dichotomní proměnná (ano / ne)
|
Screeningová návštěva
|
|
Měření délky trvání profylaxe emicizumabem
Časové okno: Screeningová návštěva
|
Tato proměnná, která slouží k popisu vzorku a kontroly pro potenciální zkreslující faktory, bude měřena jako kvantitativní proměnná (v letech).
|
Screeningová návštěva
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
27. února 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
3. května 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
3. května 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. února 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. února 2026
První zveřejněno (Aktuální)
19. února 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HEmoJoint
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .