에미시주맙을 이용한 예방적 치료를 받는 혈우병 A 환자의 초기 건강한 관절에서 초음파로 검출된 관절 손상의 발생률.
혈우병 A 환자가 에미시주맙으로 예방적 치료를 받으면서 초기 건강한 관절에서 초음파로 검출된 관절 손상의 발생률: 전향적 관찰 연구
서론: 에미시주맙을 이용한 예방요법은 혈우병 A 환자의 출혈 조절을 크게 향상시켰습니다. 그러나 초기 건강한 관절에서 초음파로 검출된 관절 손상의 종적 발생률은 여전히 충분히 규명되지 않았습니다.
목적: 에미시주맙을 이용한 예방요법을 받는 혈우병 A 환자의 초기 건강한 관절에서 초음파로 검출된 관절 손상의 발생률을 추정하고, 관련 임상 변수와의 연관성을 탐구합니다.
방법: 에미시주맙을 투여받는 약 70명의 혈우병 A 환자를 대상으로 전향적, 종적, 관찰 연구를 수행하며, 약 270개의 초기 건강한 관절을 모집할 예정입니다. 본 연구는 순수 관찰 연구로, 연구용 제품의 평가나 치료 요법의 변경을 포함하지 않습니다; 에미시주맙의 용량, 투여 간격 및 모든 임상적 결정은 담당 혈액종양학자의 재량에 따라 독점적으로 결정됩니다. 평가는 기준선, 12개월 및 24개월에 수행됩니다. 분석 단위는 관절로, 연구 시작 시 초음파적 관절 손상 증거가 없고 임상적으로 명백한 관절출혈 병력이 없는 팔꿈치, 무릎, 발목을 포함합니다.
주요 종료점은 Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) 프로토콜을 사용하여 평가된, 초음파로 검출된 관절 손상의 발생입니다. 2차 결과에는 Hemophilia Joint Health Score (HJHS) 버전 2.1로 평가된 임상적 관절 건강; 연간 관절 출혈률(AJBR)로 측정된 관절출혈 빈도; 연령별 검증된 설문지를 통해 평가된 습관적 신체 활동 수준이 포함됩니다. 통계 분석은 관절 간 환자 내 상관관계를 고려합니다.
예상 결과: 추적 관찰 기간 동안 초기 건강한 관절에서 초음파로 검출된 관절 손상의 발생률이 낮거나 중간 정도일 것으로 예상되며, 이는 에미시주맙 예방요법을 받는 혈우병 A 환자의 구조적 관절 보존에 관한 임상적으로 유용한 정보를 제공할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- 전화번호: 0034 985103386
- 이메일: cuestaruben@uniovi.es
연구 장소
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Principality of Asturias
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Oviedo, Principality of Asturias, 스페인, 33006
- Universidad de Oviedo
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연락하다:
- Ruben Cuesta-Barriuso, PhD
- 전화번호: 0034 985 103 386
- 이메일: cuestaruben@uniovi.es
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 확진된 혈우병 A;
- 일상 임상 관행에 따라 에미시주맙(Hemlibra®)을 이용한 예방 치료를 받고 있음;
- 연구 등록 시점에 연령 ≥10세;
- 평가된 관절(팔꿈치, 무릎, 발목) 중 적어도 한 군데에 초음파적 관절 손상이 없음, 기준 평가에서 HEAD-US = 0으로 정의됨;
- 에미시주맙 예방 치료 시작부터 연구 기준 평가까지 해당 관절에서 임상적으로 명백한 관절출혈의 문서화된 병력이 없음;
- 참여자의 연령에 따라 연구 절차(면담, 설문지, 임상 평가)를 이해하고 완료할 수 있는 능력; 및
- 서면 동의서 제공; 미성년자의 경우, 적용 가능한 규정에 따라 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의와 미성년 참여자의 동의가 필요함.
제외 기준:
- 기준 방문 시 평가된 모든 관절에 초음파적 관절 손상(HEAD-US ≥1)이 있음;
- 연구 대상 관절에서 임상적으로 명백한 관절출혈의 문서화된 병력이 있음;
- 평가된 관절에서 이전에 시행된 주요 정형외과 수술 또는 관절 성형술;
- 관절 평가를 방해할 수 있는 혈우병과 관련 없는 동반 근골격계 병리 존재(예: 염증성 관절염, 최근 심한 외상);
- 계획된 24개월 추적 관찰을 완료하거나 연구 평가를 받을 수 없음;
- 평가 중인 관절 건강 변수에 영향을 미칠 수 있는 다른 중재 연구에 동시 참여; 및
- 연구자의 판단에 따라 참여자 안전 또는 연구 데이터의 타당성을 저해할 수 있는 임상적 또는 사회적 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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관찰 그룹
에미시주맙으로 예방적 치료를 받는 혈우병 A 환자
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혈우병 A 환자들을 대상으로 에미시주맙을 이용한 예방요법을 받는 환자들에서 전향적, 종적, 관찰 연구가 24개월 추적 관찰 기간 동안 수행될 것입니다.
세 번의 평가가 수행됩니다: 기준선에서, 12개월 후, 그리고 24개월 후에.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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팔꿈치, 무릎 및 발목에서 초음파로 검출된 관절 손상 측정
기간: 기준 방문, 12개월 및 24개월에.
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초음파로 발견된 관절 손상은 표준화된 근골격계 초음파 검사를 통해 혈우병 조기 관절병증 초음파 검출(HEAD-US) 프로토콜을 사용하여 평가됩니다.
이 점수 체계는 관절당 세 가지 구조적 영역: 활막(비대 및 삼출), 연골 및 뼈를 평가합니다.
각 관절은 활막, 연골 및 골 영역의 종합적 평가에서 도출된 0(이상 없음)에서 최대 8점까지의 순서형 점수가 부여됩니다.
HEAD-US 프로토콜은 임상적으로 명백한 관절 내 출혈이 없는 경우에도 임상적 증상이 없는 관절 손상 및 조기 구조적 변화를 감지할 수 있게 합니다.Scree
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기준 방문, 12개월 및 24개월에.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무릎, 발목, 팔꿈치의 임상적 관절 건강 측정
기간: 기준 방문, 12개월, 그리고 24개월에.
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임상 관절 건강은 혈우병 관절 건강 점수, 버전 2.1(HJHS 2.1)을 사용하여 평가됩니다.
이 도구는 관절당 8가지 항목을 평가합니다: 부종(부종), 부종 지속 시간, 통증, 근육 위축, 관절음, 근력 부족, 관절 가동 범위 상실 및 관절 변형.
또한, 0에서 4까지 점수를 매기는 전반적인 보행 평가를 포함합니다. 각 항목은 도구의 사전 정의된 기준에 따라 서열 척도로 평가되어 관절당 점수는 0에서 20까지, 총점은 0에서 124까지 산출됩니다.
점수가 높을수록 임상 관절 건강 상태가 더 나쁨을 나타냅니다.
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기준 방문, 12개월, 그리고 24개월에.
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관절 출혈 표현형 측정
기간: 기준 방문, 12개월 및 24개월 시점.
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이 변수는 연간화된 관절 출혈률(AJBR)을 사용하여 평가될 것이며, 이는 관찰 기간 동안 발생한 관절 내 출혈의 수를 총 추적 관찰 일수로 나누고 365.25를 곱하여 계산됩니다.
AJBR은 구조화된 임상 인터뷰를 통해 체계적으로 기록된 출혈 사건을 바탕으로 전반적으로 그리고 관절별로 계산될 것입니다.
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기준 방문, 12개월 및 24개월 시점.
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18세 미만 환자의 신체 활동 수준 측정
기간: 기준선 방문, 12개월 및 24개월에.
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이 변수는 청소년 신체활동 설문지(PAQ-A)를 사용하여 평가됩니다.
PAQ-A는 다양한 유형의 신체 및 스포츠 활동 참여, 체육 수업 중 활동 빈도, 쉬는 시간과 여가 시간 동안의 활동, 방과 후 활동, 주말 활동, 그리고 전반적인 습관적 신체활동 수준을 평가하는 아홉 가지 항목으로 구성됩니다.
각 항목은 5점 리커트 척도(1점에서 5점)로 점수가 매겨지며, 최종 점수는 모든 항목의 평균에 해당합니다.
높은 점수는 더 높은 수준의 습관적 신체활동을 나타냅니다.
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기준선 방문, 12개월 및 24개월에.
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성인 환자의 신체 활동 수준 측정
기간: 기준선 방문, 12개월 및 24개월 시점.
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이 변수는 국제 신체활동 설문지 - 장형(IPAQ-LF)을 사용하여 평가됩니다.
IPAQ-LF는 네 가지 영역에서의 신체활동을 포착합니다: 직무 관련 신체활동, 능동적 이동, 가사 및 가정 활동, 여가 시간 신체활동.
각 영역 내에서 고강도 활동, 중강도 활동, 걷기에 소요된 시간이 기록되며, 이를 통해 주당 MET-분(MET-min/주)으로 표현된 총 에너지 소비량을 계산할 수 있습니다.
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기준선 방문, 12개월 및 24개월 시점.
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치료 순응도 측정
기간: 기준 방문, 12개월, 24개월 시점.
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이 변수는 혈우병 치료 순응도를 평가하기 위해 Torres 설문지를 사용하여 평가될 것입니다.
이 혈우병 특이적 도구는 다섯 가지 차원을 평가합니다: 질병 인식, 인지된 후유증, 치료 관련 어려움, 의사-환자 관계, 출혈 과정.
더 높은 점수는 해당 영역 내에서 더 큰 순응도를 나타냅니다.
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기준 방문, 12개월, 24개월 시점.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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나이 측정
기간: 선별 방문
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이 변수는 표본과 대조군의 잠재적 교란 요인을 설명하는 데 사용되며, 양적 변수(연 단위)로 측정될 것입니다.
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선별 방문
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혈우병 중증도 측정
기간: 선별 방문
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이 변수는 잠재적인 교란 요인에 대한 표본과 대조군을 설명하기 위해 사용되며, 서열 변수(심각/중등도/경미)로 측정됩니다.
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선별 방문
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억제제 상태 측정
기간: 선별 방문
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이 변수는 샘플과 대조군을 위한 잠재적 교란 요인을 설명하는 데 사용되며, 이분형 변수(예/아니오)로 측정될 것입니다.
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선별 방문
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에미시주맙 예방 요법 기간 측정
기간: 선별 방문
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이 변수는 표본과 대조군에서 잠재적 교란 요인을 설명하는 데 사용되며, 양적 변수(년 단위)로 측정됩니다.
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선별 방문
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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