Forekomst av ultralyddetektert artikulær skade i opprinnelig friske ledd hos pasienter med hemofili A som får profylaktisk behandling med emicizumab.
18. februar 2026 oppdatert av: Rubén Cuesta-Barriuso, Investigación en Hemofilia y Fisioterapia
Forekomst av ultralyddetektert leddskade i opprinnelig sunne ledd hos pasienter med hemofili A som mottår profylaktisk behandling med emicizumab: En prospektiv observasjonsstudie
Innledning: Profylakse med emicizumab har betydelig forbedret blødningskontrollen ved hemofili A. Imidlertid er den longitudinelle forekomsten av ultralyddetektert leddskade i opprinnelig friske ledd fortsatt utilstrekkelig karakterisert.
Mål: Å estimere forekomsten av ultralyddetektert leddskade i opprinnelig friske ledd blant pasienter med hemofili A som får profylakse med emicizumab, og å utforske sammenhengen med relevante kliniske variabler.
Metoder: Et prospektivt, longitudinelt, observasjonsstudie vil bli utført på omtrent 70 pasienter med hemofili A som får emicizumab, med et estimert rekruttering på omtrent 270 opprinnelig friske ledd. Studien er rent observasjonsbasert og innebærer ikke evaluering av undersøkelsesproduktet eller endring av behandlingsregimet; dosering, administreringsintervaller og alle kliniske beslutninger vedrørende emicizumab vil utelukkende bli bestemt etter behandlende hematologs skjønn. Vurderinger vil bli utført ved baseline og ved 12 og 24 måneder. Analysenheten vil være leddet, inkludert albuer, knær og ankler uten ultralydbevis for leddskade og uten historie med klinisk tydelig hemartrose ved studiestart.
Primærendepunktet vil være forekomsten av incident ultralyddetektert leddskade, vurdert ved bruk av Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) protokollen. Sekundære utfall vil inkludere klinisk leddhelse vurdert av Hemophilia Joint Health Score (HJHS), versjon 2.1; hyppigheten av leddhemartroser målt ved årlig joint bleeding rate (AJBR); og vanlig fysisk aktivitetsnivå evaluert gjennom aldersspesifikke validerte spørreskjemaer. Statistiske analyser vil ta hensyn til intra-pasient korrelasjon mellom ledd.
Forventede resultater: En lav til moderat forekomst av ultralyddetektert leddskade i opprinnelig friske ledd forventes under oppfølgingen, noe som gir klinisk relevant informasjon om strukturell leddbevaring hos pasienter med hemofili A som får emicizumabprofylakse.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
70
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- Telefonnummer: 0034 985103386
- E-post: cuestaruben@uniovi.es
Studiesteder
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Spania, 33006
- Universidad de Oviedo
-
Ta kontakt med:
- Ruben Cuesta-Barriuso, PhD
- Telefonnummer: 0034 985 103 386
- E-post: cuestaruben@uniovi.es
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med hemofili A som mottår profylaktisk behandling med emicizumab
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet diagnose med hemofili A;
- Mottar profylaktisk behandling med emicizumab (Hemlibra®) i henhold til rutinemessig klinisk praksis;
- Alder ≥10 år ved studiestart;
- Fravær av ultralyddiagnostisert skade i minst ett av de evaluerte leddene (albuer, knær eller ankler), definert som HEAD-US = 0 ved basislinjevurdering;
- Ingen dokumentert historie med klinisk tydelig hemartrose i de tilsvarende leddene fra start av emicizumab-profilakse til basislinjeevalueringen i studien;
- Evne til å forstå og fullføre studiefremgangsmåter (intervjuer, spørreskjemaer og kliniske vurderinger), i samsvar med deltakerens alder; og
- Giving av skriftlig informert samtykke; for mindreårige, skriftlig informert samtykke fra foreldre eller verge og samtykke fra den mindreårige deltakeren, i samsvar med gjeldende forskrifter.
Eksklusjonskriterier:
- Tilstedeværelse av ultralyddiagnostisert skade (HEAD-US ≥1) i alle evaluerte ledd ved basislinjebesøket;
- Dokumentert historie med klinisk tydelig hemartrose i de studerte leddene;
- Tidligere større ortopedisk kirurgi eller artroplastikk i de evaluerte leddene;
- Tilstedeværelse av samtidig muskelskjelettpatologi som ikke er relatert til hemofili og som kan forstyrre leddvurderingen (f.eks. inflammatorisk artritt, nylig alvorlig traume);
- Manglende evne til å fullføre den planlagte 24-måneders oppfølgingen eller gjennomgå studieundersøkelsene;
- Samtidig deltakelse i en annen intervensjonsstudie som kan forstyrre de evaluerte leddhelsevariablene; og
- Enhver klinisk eller sosial tilstand som etter forsøkslederens skjønn kan kompromittere deltakersikkerheten eller gyldigheten av studiedataene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Observasjonsgruppe
Pasienter med hemofili A som får profylaktisk behandling med emicizumab
|
En prospektiv, longitudinell, observasjonsstudie vil bli gjennomført hos pasienter med hemofili A som får profylakse med emicizumab, med en oppfølgingsperiode på 24 måneder.
Tre vurderinger vil bli utført: ved baseline, 12 måneder og 24 måneder.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Måling av ultralyddetektert leddskade i albuer, knær og ankler
Tidsramme: Baselinebesøk, ved 12 måneder, og ved 24 måneder.
|
Artikulær skade oppdaget med ultralyd vil bli vurdert ved hjelp av Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) protokollen gjennom standardisert muskulosklett ultralydundersøkelse.
Dette scoringssystemet evaluerer tre strukturelle domener per ledd: synovial (hypertrofi og effusjon), brusk og ben.
Hvert ledd tildeles en ordinalscore som varierer fra 0 (ingen abnormiteter) til maksimalt 8 poeng, utledet fra den kombinerte vurderingen av de synoviale, brusklignende og benaktige domenene.
HEAD-US protokollen muliggjør oppdagelse av subklinisk leddskade og tidlige strukturelle endringer, selv i fravær av klinisk synlig hemartrose.Scree
|
Baselinebesøk, ved 12 måneder, og ved 24 måneder.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Måling av klinisk leddhelse i knær, ankler og albuer
Tidsramme: Baseline besøk, etter 12 måneder og etter 24 måneder.
|
Klinisk leddhelse vil bli vurdert ved hjelp av Hemophilia Joint Health Score, versjon 2.1 (HJHS 2.1).
Dette instrumentet evaluerer åtte punkter per ledd: hevelse (ødem), varighet av hevelse, smerte, muskelfortæring, krepitasjon, styrketap, tap av bevegelighet og leddsdeformitet.
I tillegg inkluderer det en global gangvurdering scoret fra 0 til 4. Hvert punkt vurderes på en ordinær skala i henhold til instrumentets forhåndsdefinerte kriterier, noe som gir en per-ledd score fra 0 til 20 og en totalscore fra 0 til 124.
Høyere score indikerer dårligere klinisk leddhelse.
|
Baseline besøk, etter 12 måneder og etter 24 måneder.
|
|
Måling av leddblødningsfenotype
Tidsramme: Baseline-besøk, ved 12 måneder og ved 24 måneder.
|
Denne variabelen vil bli vurdert ved hjelp av den årlige leddblødningsraten (AJBR), beregnet som antall hemartroser som forekommer i observasjonsperioden delt på totalt antall oppfølgningsdager og multiplisert med 365,25.
AJBR vil bli beregnet både globalt og på per-ledd-basis, basert på systematisk registrerte blødningshendelser som er innhentet gjennom strukturerte kliniske intervjuer.
|
Baseline-besøk, ved 12 måneder og ved 24 måneder.
|
|
Måling av fysisk aktivitetsnivå hos pasienter under 18 år
Tidsramme: Baseline-besøk, etter 12 måneder og etter 24 måneder.
|
Denne variabelen vil bli vurdert ved hjelp av Spørreskjemaet om fysisk aktivitet for ungdom (PAQ-A).
PAQ-A består av ni spørsmål som evaluerer deltakelse i ulike typer fysiske og idrettsaktiviteter; hyppighet av aktivitet under kroppsøvingsundervisning; aktivitet i friminutt og fritid; aktivitet etter skoletid; helgeaktivitet; og generelt nivå av vanlig fysisk aktivitet.
Hvert spørsmål poengsettes på en 5-punkts Likert-skala (1 til 5), og den endelige poengsummen tilsvarer gjennomsnittet av alle spørsmålene.
Høyere poengsummer indikerer et høyere nivå av vanlig fysisk aktivitet.
|
Baseline-besøk, etter 12 måneder og etter 24 måneder.
|
|
Måling av fysisk aktivitetsnivå hos voksne pasienter
Tidsramme: Baselinebesøk, ved 12 måneder og ved 24 måneder.
|
Denne variabelen vil bli vurdert ved bruk av International Physical Activity Questionnaire - Long Form (IPAQ-LF).
IPAQ-LF registrerer fysisk aktivitet innen fire områder: arbeidsrelatert fysisk aktivitet, aktiv transport, husarbeid og hjemmeaktiviteter, og fritidsfysisk aktivitet.
Innen hvert område registreres tiden brukt på intensiv aktivitet, moderat intensiv aktivitet og gange, noe som muliggjør beregning av totalt energiforbruk uttrykt i MET-minutter per uke (MET-min/uke).
|
Baselinebesøk, ved 12 måneder og ved 24 måneder.
|
|
Måling av behandlingsetterlevelse
Tidsramme: Baseline-besøk, ved 12 måneder og ved 24 måneder.
|
Denne variabelen vil bli vurdert ved hjelp av Torres-spørreskjemaet for behandlingsetterlevelse ved hemofili.
Dette hemofilispesifikke instrumentet evaluerer fem dimensjoner: sykdomsbevissthet, opplevde følgetilstander, behandlingsrelaterte vanskeligheter, lege-pasient-forhold og hemoragiske prosesser.
Høyere skår indikerer større etterlevelse innenfor det tilsvarende domenet.
|
Baseline-besøk, ved 12 måneder og ved 24 måneder.
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Måling av alder
Tidsramme: Screeningsbesøk
|
Denne variabelen, som brukes til å beskrive utvalget og kontrollen for potensielle forvirrende faktorer, vil bli målt som en kvantitativ variabel (i år)
|
Screeningsbesøk
|
|
Måling av hemofili alvorlighetsgrad
Tidsramme: Screeningbesøk
|
Denne variabelen, som brukes til å beskrive utvalget og kontrollen for potensielle forstyrrende faktorer, vil bli målt som en ordinal variabel (alvorlig / moderat / mild).
|
Screeningbesøk
|
|
Måling av inhibitorstatus
Tidsramme: Screeningbesøk
|
Denne variabelen, som brukes for å beskrive utvalget og kontrollgruppen for potensielle forvirrende faktorer, vil bli målt som en dikotom variabel (ja / nei)
|
Screeningbesøk
|
|
Måling av varighet av Emicizumab-profilakse
Tidsramme: Screeningbesøk
|
Denne variabelen, som brukes til å beskrive utvalget og kontrollen for potensielle forstyrrende faktorer, vil bli målt som en kvantitativ variabel (i år).
|
Screeningbesøk
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
27. februar 2026
Primær fullføring (Antatt)
3. mai 2026
Studiet fullført (Antatt)
3. mai 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
19. februar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- HEmoJoint
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .