Emisitsumabilla profylaktista hoitoa saavien hemofilia A -potilaiden alun perin terveiden nivelten ultraäänitutkimuksella havaittujen nivelvaurioiden esiintyvyys.
keskiviikko 18. helmikuuta 2026 päivittänyt: Rubén Cuesta-Barriuso, Investigación en Hemofilia y Fisioterapia
Emicizumab-profilaksiaa saavien hemofilia A -potilaiden alun perin terveiden nivelten ultraäänitutkimuksella havaittujen nivelvaurioiden esiintyvyys: prospektiivinen tarkkailututkimus
Johdanto: Emisitsumabi-profilaksia on merkittävästi parantanut hemofilia A:n verenvuotokontrollia. Kuitenkin pitkittäistutkimuksissa havaittu nivelvaurioiden esiintyvyys ultratutkimuksella alkuperäisesti terveissä niveleissä on edelleen riittämättömästi kuvattu.
Tavoite: Arvioida ultratutkimuksella havaittujen nivelvaurioiden esiintyvyyttä alkuperäisesti terveissä niveleissä emisitsumabi-profilaksia saavilla hemofilia A-potilailla ja tutkia sen yhteyttä asiaankuuluviin kliinisiin muuttujiin.
Menetelmät: Suoritetaan prospektiivinen, pitkittäinen, havainnointitutkimus noin 70 emisitsumabia saavalla hemofilia A-potilaalla, ja arvioitu rekrytointi on noin 270 alkuperäisesti terveä niveltä. Tutkimus on puhtaasti havainnointiin perustuva, eikä siinä arvioida tutkittavaa tuotetta eikä muuteta hoitosuunnitelmaa; annostelua, annosteluvälejä ja kaikkia kliinisiä päätöksiä koskien emisitsumabia päättää yksinomaan hoitavan hematologin harkinnan mukaan. Arvioinnit suoritetaan alkuarvioinnissa sekä 12 ja 24 kuukauden kuluttua. Analyysiyksikkö on niveli, mukaan lukien kyynärpäät, polvet ja nilkat, joissa ei ole ultratutkimustodisteita nivelvaurioista eikä kliinisesti ilmeistä hemartroosia tutkimuksen alussa.
Päätetapahtuma on uusien ultratutkimuksella havaittujen nivelvaurioiden esiintyminen, arvioitu Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) -protokollalla. Toissijaisia tuloksia ovat kliininen nivelterveys, arvioitu Hemophilia Joint Health Score (HJHS) -versiolla 2.1; nivelhemartroosien esiintyvyys mitattuna vuotuisen nivelverenvuodon määrällä (AJBR); ja tavallinen fyysinen aktiivisuus arvioitu ikäspesifisten validoitujen kyselylomakkeiden avulla. Tilastolliset analyysit ottavat huomioon potilaan sisäisen korrelaation niveliin.
Odotetut tulokset: Alhainen tai kohtalainen esiintyvyys ultratutkimuksella havaittuja nivelvaurioita alkuperäisesti terveissä niveleissä odotetaan seurannan aikana, tarjoten kliinisesti merkityksellistä tietoa nivelrakenteen säilymisestä emisitsumabi-profilaksia saavilla hemofilia A-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
70
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- Puhelinnumero: 0034 985103386
- Sähköposti: cuestaruben@uniovi.es
Opiskelupaikat
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Espanja, 33006
- Universidad de Oviedo
-
Ottaa yhteyttä:
- Ruben Cuesta-Barriuso, PhD
- Puhelinnumero: 0034 985 103 386
- Sähköposti: cuestaruben@uniovi.es
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on hemofilia A ja jotka saavat emisitsumabiin pohjautuvaa ehkäisevää hoitoa
Kuvaus
Ottamiskriteerit:
- Vahvistettu hemofilia A -diagnoosi;
- Emisitsumabiin (Hemlibra®) profylaktista hoitoa käyttävä kliinisen käytännön mukaisesti;
- Ikä ≥10 vuotta tutkimukseen osallistuessa;
- Ultraäänitutkimuksessa todettavan nivelvaurion puuttuminen vähintään yhdessä arvioidusta nivelestä (kyynärpäät, polvet tai nilkat), määriteltynä HEAD-US = 0 perustutkimuksessa;
- Todistettua kliinisesti ilmeistä hemartroosia vastaavissa nivelissä emisitsumabi-profilaksin aloittamisesta tutkimuksen perustutkimukseen ei ole;
- Kyky ymmärtää ja suorittaa tutkimusmenettelyt (haastattelut, kyselylomakkeet ja kliiniset arvioinnit) osallistujan iän mukaisesti; ja
- Kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen antaminen; alaikäisillä vanhempien tai laillisten huoltajien kirjallinen tietoon perustuva suostumus ja alaikäisen osallistujan suostumus sovellettavien säädösten mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Ultraäänitutkimuksessa todettavan nivelvaurion (HEAD-US ≥1) läsnäolo kaikissa arvioiduissa nivelissä perustutkimuskäynnillä;
- Todistettua kliinisesti ilmeistä hemartroosia tutkittavissa nivelissä;
- Aikaisempi merkittävä ortopedinen leikkaus tai niveltekoniveloitus arvioiduissa nivelissä;
- Hemofiliaan liittymätön samanaikainen tukikudospatologia, joka voisi häiritä nivelarviointia (esim. tulehduksellinen niveltulehdus, äskettäinen vakava vamma);
- Kyvyttömyys suorittaa suunniteltua 24 kuukauden seurantaa tai tutkimusarviointeja;
- Samanaikainen osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen, joka voisi häiritä arvioitavia nivelterveysmuuttujia; ja
- Mikä tahansa kliininen tai sosiaalinen tila, joka tutkijan arvion mukaan voisi vaarantaa osallistujan turvallisuuden tai tutkimustietojen pätevyyden.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Havainnointiryhmä
Hemofilia A:ta sairastavat potilaat, jotka saavat emisitsumabin profylaktista hoitoa
|
Potilailla, jotka saavat emisitsumabia hemofilia A:n ehkäisyhoidossa, suoritetaan prospektiivinen, pitkittäinen, havainnollinen tutkimus, jonka seurantajakso on 24 kuukautta.
Kolme arviointia suoritetaan: perustasolla, 12 kuukauden kohdalla ja 24 kuukauden kohdalla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ultraäänitutkimuksella Havaittujen Nivelvaurioiden Mittaaminen Kyynärpäissä, Polvissa ja Nilkissa
Aikaikkuna: Perustietokäynti, 12 kuukauden kohdalla ja 24 kuukauden kohdalla.
|
Näkyvän ultraäänitutkimuksessa havaittavan nivelvaurion arviointi suoritetaan Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) -protokollan mukaisesti standardoidun liikuntaelimistön ultraäänitutkimuksen avulla.
Tässä pisteytysjärjestelmässä arvioidaan kolmea rakenteellista osa-aluetta per niveli: synoviaalinen (hypertrofia ja effuusio), rusto ja luu.
Jokaiselle nivelille määritetään järjestysasteikkoinen pistemäärä vaihdellen 0:sta (ei poikkeavuuksia) enintään 8 pisteeseen, joka saadaan synoviaalisen, rusto- ja luuosa-alueiden yhdistetystä arvioinnista.
HEAD-US-protokolla mahdollistaa subkliinisen nivelvaurion ja varhaisten rakennemuutosten havaitsemisen, vaikka kliinisesti ilmeistä hemartroosia ei olisikaan.Scree
|
Perustietokäynti, 12 kuukauden kohdalla ja 24 kuukauden kohdalla.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisen nivelterveyden mittaus polvissa, nilkoissa ja kyynärpäissä
Aikaikkuna: Perustilamittaus, 12 kuukauden kohdalla ja 24 kuukauden kohdalla.
|
Nivelterveyttä arvioidaan käyttämällä Hemophilia Joint Health Score -menetelmää, versio 2.1 (HJHS 2.1).
Tämä mittari arvioi kahdeksaa osa-aluetta per nivel: turvotus (edema), turvotuksen kesto, kipu, lihaskato, krepitus, voimavaje, liikelaajuuden menetys ja nivelmuodonmuutos. Lisäksi se sisältää yleisen kävelyarvioinnin, joka arvostellaan asteikolla 0–4. Jokainen osa-alue arvostellaan ordinaaliasteikon mukaan mittarin ennalta määriteltyjen kriteerien mukaisesti, jolloin saadaan nivelkohtainen pistemäärä välillä 0–20 ja kokonaispistemäärä välillä 0–124. Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa kliinistä nivelterveyttä. |
Perustilamittaus, 12 kuukauden kohdalla ja 24 kuukauden kohdalla.
|
|
Nivelverenvuotofenotyypin mittaaminen
Aikaikkuna: Perustietokäynti, 12 kuukauden kohdalla ja 24 kuukauden kohdalla.
|
Tämä muuttuja arvioidaan käyttäen vuosittaistettua nivelvuodon esiintyvyysastetta (AJBR), joka lasketaan jakamalla tarkkailujakson aikana tapahtuneiden hemartroosien määrä seurantapäivien kokonaismäärällä ja kertomalla 365,25:llä.
AJBR lasketaan sekä kokonaisuutena että nivelkohtaisesti, perustuen rakenteellisten kliinisten haastatteluiden kautta systemaattisesti tallennettuihin vuototapahtumiin.
|
Perustietokäynti, 12 kuukauden kohdalla ja 24 kuukauden kohdalla.
|
|
Fyysisen aktiivisuuden tason mittaaminen alle 18-vuotiailla potilailla
Aikaikkuna: Perustason tutkimuskäynti, 12 kuukauden kohdalla ja 24 kuukauden kohdalla.
|
Tämä muuttuja arvioidaan käyttäen Physical Activity Questionnaire for Adolescents (PAQ-A) -kyselyä.
PAQ-A koostuu yhdeksästä kysymyksestä, jotka arvioivat osallistumista erilaisiin fyysisiin ja urheilullisiin aktiviteetteihin; liikunnan tunneilla tapahtuvan aktiviteetin tiheyttä; taukojen ja vapaa-ajan aikana tapahtuvaa toimintaa; koulun jälkeistä toimintaa; viikonlopputoimintaa; ja tavanomaisen fyysisen aktiivisuuden kokonaistasoa.
Jokainen kysymys pisteytetään 5-pisteisellä Likert-asteikolla (1–5), ja lopullinen pistemäärä vastaa kaikkien kysymysten keskiarvoa.
Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa tavanomaista fyysistä aktiivisuutta.
|
Perustason tutkimuskäynti, 12 kuukauden kohdalla ja 24 kuukauden kohdalla.
|
|
Aikuispotilaiden fyysisen aktiivisuuden tason mittaaminen
Aikaikkuna: Peruslinjakäynti, 12 kuukauden kohdalla ja 24 kuukauden kohdalla.
|
Tämä muuttuja arvioidaan käyttäen International Physical Activity Questionnaire - Long Form (IPAQ-LF) -kyselylomaketta.
IPAQ-LF mittaa fyysistä aktiivisuutta neljällä alueella: työhön liittyvä fyysinen aktiivisuus, aktiivinen liikkuminen, kotityöt ja taloudenhoito sekä vapaa-ajan fyysinen aktiivisuus.
Kullakin alueella kirjataan aika, joka käytetään korkean intensiteetin aktiivisuuteen, kohtalaiseen intensiteetin aktiivisuuteen ja kävelyyn, mikä mahdollistaa kokonaisenergiankulutuksen laskemisen MET-minuutteina viikossa (MET-min/viikko).
|
Peruslinjakäynti, 12 kuukauden kohdalla ja 24 kuukauden kohdalla.
|
|
Hoitoon sitoutumisen mittaus
Aikaikkuna: Perustietokäynti, 12 kuukauden kohdalla ja 24 kuukauden kohdalla.
|
Tämä muuttuja arvioidaan käyttäen Torresin kyselyä hemofilian hoitoon sitoutumisesta.
Tämä hemofilia-spesifinen instrumentti arvioi viittä ulottuvuutta: sairauden tiedostaminen, koetut seuraukset, hoitoon liittyvät vaikeudet, lääkäri-potilassuhde ja verenvuotoprosessit.
Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa sitoutumista vastaavassa alueessa.
|
Perustietokäynti, 12 kuukauden kohdalla ja 24 kuukauden kohdalla.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ikämittaus
Aikaikkuna: Seulonnan tapaaminen
|
Tätä muuttujaa, jota käytetään kuvattaessa näytettä ja kontrollia mahdollisia sekoittavia tekijöitä varten, mitataan määrällisenä muuttujana (vuosina)
|
Seulonnan tapaaminen
|
|
Hemofilian vakavuuden mittaaminen
Aikaikkuna: Seulontavierailu
|
Tätä muuttujaa, jota käytetään kuvattaessa otosta ja kontrollia mahdollisia sekoittavia tekijöitä varten, mitataan ordinaalimuuttujana (vakava / kohtalainen / lievä).
|
Seulontavierailu
|
|
Inhibitoritason mittaaminen
Aikaikkuna: Seulonnan käynti
|
Tätä muuttujaa, jota käytetään otoksen ja kontrollin kuvaamiseen mahdollisia sekoittavia tekijöitä varten, mitataan dikotomisena muuttujana (kyllä / ei)
|
Seulonnan käynti
|
|
Emisitsumabin profylaksin keston mittaaminen
Aikaikkuna: Seulontavierailtu
|
Tätä muuttujaa, jota käytetään otoksen ja kontrollin kuvaamiseen mahdollisia sekoittavia tekijöitä varten, mitataan kvantitatiivisena muuttujana (vuosina).
|
Seulontavierailtu
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Perjantai 27. helmikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 3. toukokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 3. toukokuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 12. helmikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. helmikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 19. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 20. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HEmoJoint
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .