Incidência de Lesões Articulares Detetadas por Ultrassonografia em Articulações Inicialmente Saudáveis de Doentes com Hemofilia A em Tratamento Profilático com Emicizumab.
18 de fevereiro de 2026 atualizado por: Rubén Cuesta-Barriuso, Investigación en Hemofilia y Fisioterapia
Incidência de Lesões Articulares Detetadas por Ultrassonografia em Articulações Inicialmente Saudáveis de Pacientes com Hemofilia A em Tratamento Profilático com Emicizumab: Um Estudo Observacional Prospectivo
Introdução: A profilaxia com emicizumab melhorou substancialmente o controlo hemorrágico na hemofilia A. No entanto, a incidência longitudinal de danos articulares detetados por ultrassonografia em articulações inicialmente saudáveis continua insuficientemente caracterizada.
Objetivo: Estimar a incidência de danos articulares detetados por ultrassonografia em articulações inicialmente saudáveis entre doentes com hemofilia A a receber profilaxia com emicizumab e explorar a sua associação com variáveis clínicas relevantes.
Métodos: Será realizado um estudo prospetivo, longitudinal e observacional em aproximadamente 70 doentes com hemofilia A a receber emicizumab, com um recrutamento estimado de aproximadamente 270 articulações inicialmente saudáveis. O estudo é puramente observacional e não envolve avaliação do produto em investigação nem modificação do regime terapêutico; a dosagem, os intervalos de administração e todas as decisões clínicas relativas ao emicizumab serão determinados exclusivamente a critério do hematologista responsável. As avaliações serão realizadas no início do estudo e aos 12 e 24 meses. A unidade de análise será a articulação, incluindo cotovelos, joelhos e tornozelos sem evidência ultrassonográfica de dano articular e sem histórico de hemartrose clinicamente evidente no início do estudo.
O endpoint primário será a ocorrência de danos articulares incidentes detetados por ultrassonografia, avaliados utilizando o protocolo Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US). Os outcomes secundários incluirão a saúde articular clínica avaliada pela Hemophilia Joint Health Score (HJHS), versão 2.1; a frequência de hemartroses articulares medida pela taxa anualizada de hemorragias articulares (AJBR); e os níveis de atividade física habitual avaliados através de questionários validados específicos para a idade. As análises estatísticas terão em conta a correlação intra-paciente entre articulações.
Resultados Esperados: Antecipam-se uma incidência baixa a moderada de danos articulares detetados por ultrassonografia em articulações inicialmente saudáveis durante o seguimento, fornecendo informações clinicamente relevantes sobre a preservação estrutural das articulações em doentes com hemofilia A a receber profilaxia com emicizumab.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
70
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- Número de telefone: 0034 985103386
- E-mail: cuestaruben@uniovi.es
Locais de estudo
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Principality of Asturias
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Oviedo, Principality of Asturias, Espanha, 33006
- Universidad de Oviedo
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Contato:
- Ruben Cuesta-Barriuso, PhD
- Número de telefone: 0034 985 103 386
- E-mail: cuestaruben@uniovi.es
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Doentes com hemofilia A em tratamento profilático com emicizumab
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico confirmado de hemofilia A;
- Em tratamento profilático com emicizumab (Hemlibra®) de acordo com a prática clínica habitual;
- Idade ≥10 anos no momento da inclusão no estudo;
- Ausência de lesão articular ultrassonográfica em pelo menos uma das articulações avaliadas (cotovelos, joelhos ou tornozelos), definida como HEAD-US = 0 na avaliação inicial;
- Nenhum histórico documentado de hemartrose clinicamente evidente nas articulações correspondentes desde o início da profilaxia com emicizumab até à avaliação inicial do estudo;
- Capacidade de compreender e completar os procedimentos do estudo (entrevistas, questionários e avaliações clínicas), de acordo com a idade do participante; e
- Fornecimento de consentimento informado por escrito; para menores, consentimento informado por escrito dos pais ou tutores legais e assentimento do participante menor, de acordo com os regulamentos aplicáveis.
Critérios de Exclusão:
- Presença de lesão articular ultrassonográfica (HEAD-US ≥1) em todas as articulações avaliadas na visita inicial;
- Histórico documentado de hemartrose clinicamente evidente nas articulações em estudo;
- Cirurgia ortopédica maior ou artroplastia prévia nas articulações avaliadas;
- Presença de patologia musculoesquelética concomitante não relacionada com a hemofilia que possa interferir com a avaliação articular (ex.: artrite inflamatória, trauma grave recente);
- Incapacidade de completar o seguimento planeado de 24 meses ou de realizar as avaliações do estudo;
- Participação simultânea noutro estudo intervencional que possa interferir com as variáveis de saúde articular em avaliação; e
- Qualquer condição clínica ou social que, a critério do investigador, possa comprometer a segurança do participante ou a validade dos dados do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Grupo observacional
Doentes com hemofilia A em tratamento profilático com emicizumab
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Será conduzido um estudo prospetivo, longitudinal e observacional em doentes com hemofilia A que recebem profilaxia com emicizumab, com um período de seguimento de 24 meses.
Serão realizadas três avaliações: no início, aos 12 meses e aos 24 meses.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Medição de Lesões Articulares Detetadas por Ultrassonografia em Cotovelos, Joelhos e Tornozelos
Prazo: Visita inicial, aos 12 meses e aos 24 meses.
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O dano articular detetado por ultrassonografia será avaliado através do protocolo Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US), utilizando um exame de ultrassom musculoesquelético padronizado.
Este sistema de pontuação avalia três domínios estruturais por articulação: sinovial (hipertrofia e derrame), cartilagem e osso.
Cada articulação recebe uma pontuação ordinal que varia de 0 (sem anormalidades) até um máximo de 8 pontos, derivada da avaliação combinada dos domínios sinovial, cartilaginoso e ósseo.
O protocolo HEAD-US permite a deteção de dano articular subclínico e alterações estruturais precoces, mesmo na ausência de hemartrose clinicamente evidente.Scree
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Visita inicial, aos 12 meses e aos 24 meses.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Medição da Saúde Clínica Articular nos Joelhos, Tornozelos e Cotovelos
Prazo: Visita inicial, aos 12 meses e aos 24 meses.
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A saúde articular clínica será avaliada utilizando a Hemophilia Joint Health Score, versão 2.1 (HJHS 2.1).
Este instrumento avalia oito itens por articulação: inchaço (edema), duração do inchaço, dor, atrofia muscular, crepitação, défice de força, perda de amplitude de movimento e deformidade articular.
Além disso, inclui uma avaliação global da marcha pontuada de 0 a 4. Cada item é classificado numa escala ordinal de acordo com os critérios pré-definidos do instrumento, resultando numa pontuação por articulação que varia de 0 a 20 e numa pontuação total que varia de 0 a 124.
Pontuações mais elevadas indicam pior saúde articular clínica.
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Visita inicial, aos 12 meses e aos 24 meses.
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Medição do Fenótipo Hemorrágico Articular
Prazo: Visita inicial, aos 12 meses e aos 24 meses.
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Esta variável será avaliada utilizando a Taxa Anualizada de Hemorragias Articulares (TAHA), calculada como o número de hemartroses ocorridas durante o período de observação dividido pelo total de dias de seguimento e multiplicado por 365,25.
A TAHA será calculada tanto globalmente como por articulação, com base em eventos hemorrágicos registados sistematicamente obtidos através de entrevistas clínicas estruturadas.
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Visita inicial, aos 12 meses e aos 24 meses.
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Medição do Nível de Atividade Física em pacientes com idade inferior a 18 anos
Prazo: Visita inicial, aos 12 meses e aos 24 meses.
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Esta variável será avaliada utilizando o Questionário de Atividade Física para Adolescentes (PAQ-A).
O PAQ-A consiste em nove itens que avaliam a participação em vários tipos de atividades físicas e desportivas; frequência de atividade durante as aulas de educação física; atividade durante os intervalos e tempo livre; atividade após as aulas; atividade durante o fim de semana; e nível geral de atividade física habitual.
Cada item é pontuado numa escala de Likert de 5 pontos (1 a 5), e a pontuação final corresponde à média de todos os itens.
Pontuações mais elevadas indicam um maior nível de atividade física habitual.
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Visita inicial, aos 12 meses e aos 24 meses.
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Medição do Nível de Atividade Física em Pacientes Adultos
Prazo: Visita inicial, aos 12 meses e aos 24 meses.
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Esta variável será avaliada utilizando o Questionário Internacional de Atividade Física - Forma Longa (IPAQ-LF).
O IPAQ-LF capta a atividade física em quatro domínios: atividade física relacionada com o trabalho, transporte ativo, atividades domésticas e de casa, e atividade física de lazer.
Em cada domínio, regista-se o tempo despendido em atividade de intensidade vigorosa, atividade de intensidade moderada e caminhada, permitindo o cálculo do gasto energético total expresso em minutos MET por semana (MET-min/semana).
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Visita inicial, aos 12 meses e aos 24 meses.
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Medição da Adesão ao Tratamento
Prazo: Visita inicial, aos 12 meses e aos 24 meses.
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Esta variável será avaliada usando o questionário de Torres para adesão ao tratamento em hemofilia.
Este instrumento específico para hemofilia avalia cinco dimensões: consciência da doença, sequelas percebidas, dificuldades relacionadas com o tratamento, relação médico-doente e processos hemorrágicos.
Pontuações mais elevadas indicam maior adesão dentro do domínio correspondente.
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Visita inicial, aos 12 meses e aos 24 meses.
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Medição da Idade
Prazo: Visita de rastreio
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Esta variável, utilizada para descrever a amostra e o controlo de potenciais fatores de confusão, será medida como uma variável quantitativa (em anos)
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Visita de rastreio
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Medição da Gravidade da Hemofilia
Prazo: Visita de triagem
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Esta variável, utilizada para descrever a amostra e o controlo para potenciais fatores de confusão, será medida como uma variável ordinal (grave / moderado / ligeiro).
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Visita de triagem
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Medição do Estado do Inibidor
Prazo: Visita de triagem
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Esta variável, utilizada para descrever a amostra e o controlo para potenciais fatores de confusão, será medida como uma variável dicotómica (sim/não)
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Visita de triagem
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Medição da Duração da Profilaxia com Emicizumab
Prazo: Visita de triagem
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Esta variável, utilizada para descrever a amostra e o controlo de potenciais fatores de confusão, será medida como uma variável quantitativa (em anos).
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Visita de triagem
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
27 de fevereiro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
3 de maio de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
3 de maio de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de fevereiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de fevereiro de 2026
Primeira postagem (Real)
19 de fevereiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HEmoJoint
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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