Förekomst av ultraljudsdetekterad artikulär skada i initialt friska leder hos patienter med hemofili A som får profylaktisk behandling med emicizumab.
18 februari 2026 uppdaterad av: Rubén Cuesta-Barriuso, Investigación en Hemofilia y Fisioterapia
Förekomst av ultraljudsdetekterad artikulär skada i initialt friska leder hos patienter med hemofili A som får profylaktisk behandling med emicizumab: En prospektiv observationsstudie
Introduktion: Profylax med emicizumab har avsevärt förbättrat blödningskontrollen vid hemofili A. Den longitudinella incidensen av ultraljudsdetekterad artikulär skada i initialt friska leder är dock fortfarande otillräckligt karakteriserad.
Syfte: Att uppskatta incidensen av ultraljudsdetekterad artikulär skada i initialt friska leder bland patienter med hemofili A som får profylax med emicizumab och att undersöka dess samband med relevanta kliniska variabler.
Metoder: En prospektiv, longitudinell, observationsstudie kommer att genomföras på cirka 70 patienter med hemofili A som får emicizumab, med en uppskattad rekrytering av cirka 270 initialt friska leder. Studien är rent observationsbaserad och innefattar inte utvärdering av det undersökta läkemedlet eller modifiering av behandlingsregimen; dosering, administrationsintervall och alla kliniska beslut gällande emicizumab kommer att bestämmas uteslutande efter behandlande hematologs bedömning. Utvärderingar kommer att genomföras vid baslinje samt efter 12 och 24 månader. Analysenheten kommer att vara leden, inklusive armbågar, knän och fotleder utan ultraljudsbevis på artikulär skada och utan en historia av kliniskt uppenbar hemartros vid studieinträde.
Den primära slutpunkten kommer att vara förekomsten av incident ultraljudsdetekterad artikulär skada, bedömd med Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US)-protokollet. Sekundära utfall kommer att inkludera klinisk ledhälsa bedömd med Hemophilia Joint Health Score (HJHS), version 2.1; frekvensen av ledhemartros mätt med den årliga ledblödningsfrekvensen (AJBR); och vanlig fysisk aktivitetsnivå utvärderad genom åldersspecifika validerade frågeformulär. Statistiska analyser kommer att ta hänsyn till intra-patientkorrelation mellan leder.
Förväntade resultat: En låg till måttlig incidens av ultraljudsdetekterad artikulär skada i initialt friska leder förväntas under uppföljningen, vilket ger kliniskt relevant information om strukturell ledbevarande hos patienter med hemofili A som får emicizumabprofylax.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
70
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- Telefonnummer: 0034 985103386
- E-post: cuestaruben@uniovi.es
Studieorter
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Spanien, 33006
- Universidad de Oviedo
-
Kontakt:
- Ruben Cuesta-Barriuso, PhD
- Telefonnummer: 0034 985 103 386
- E-post: cuestaruben@uniovi.es
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med hemofili A som får profylaktisk behandling med emicizumab
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Verifierad diagnos av hemofili A;
- Tar emot profylaktisk behandling med emicizumab (Hemlibra®) enligt rutinmässig klinisk praxis;
- Ålder ≥10 år vid studiestart;
- Ingen ultraljudsmässig skada i minst en av de utvärderade lederna (armbågar, knän eller fotleder), definierad som HEAD-US = 0 vid baslinjeutvärderingen;
- Ingen dokumenterad historia av kliniskt uppenbar hemartros i motsvarande leder från start av emicizumabprofylax till studiens baslinjeutvärdering;
- Förmåga att förstå och genomföra studieprocedurer (intervjuer, frågeformulär och kliniska bedömningar), i enlighet med deltagarens ålder; och
- Lämnande av skriftligt informerat samtycke; för minderåriga, skriftligt informerat samtycke från föräldrar eller vårdnadshavare och samtycke från den minderåriga deltagaren, i enlighet med tillämpliga föreskrifter.
Exklusionskriterier:
- Förekomst av ultraljudsmässig ledskada (HEAD-US ≥1) i alla utvärderade leder vid baslinjebesöket;
- Dokumenterad historia av kliniskt uppenbar hemartros i de studerade lederna;
- Tidigare större ortopedisk kirurgi eller artroplastik i de utvärderade lederna;
- Förekomst av samtidig muskuloskeletal patologi som inte är relaterad till hemofili som kan störa ledutvärderingen (t.ex. inflammatorisk artrit, nyligen allvarlig trauma);
- Oförmåga att genomföra den planerade 24-månadersuppföljningen eller att genomgå studieutvärderingar;
- Samtidig deltagande i en annan interventionsstudie som kan störa de utvärderade ledhälsovariablerna; och
- Vilket kliniskt eller socialt tillstånd som helst som, efter utredarens bedömning, kan äventyra deltagarens säkerhet eller studiens datavaliditet.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Observationsgrupp
Patienter med hemofili A som får profylaktisk behandling med emicizumab
|
En prospektiv, longitudinell, observationsstudie kommer att genomföras på patienter med hemofili A som får profylax med emicizumab, med en 24-månaders uppföljningsperiod.
Tre bedömningar kommer att utföras: vid baslinje, 12 månader och 24 månader.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Mätning av ultraljudsdetekterad artikulär skada i armbågar, knän och vrister
Tidsram: Baselinebesök, vid 12 månader och vid 24 månader.
|
Articulärt skada som detekterats med ultraljud kommer att bedömas med hjälp av Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US)-protokollet genom standardiserad muskel- och skelettultraljudsundersökning.
Detta bedömningssystem utvärderar tre strukturella domäner per led: synovial (hypertrofi och effusion), brosk och ben.
Varje led tilldelas en ordinalskala från 0 (inga abnormiteter) till maximalt 8 poäng, härledd från den kombinerade bedömningen av de synoviala, broskiga och beniga domänerna.
HEAD-US-protokollet möjliggör detektion av subklinisk ledskada och tidiga strukturella förändringar, även i frånvaro av kliniskt uppenbar hemartros.Scree
|
Baselinebesök, vid 12 månader och vid 24 månader.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Mätning av klinisk ledhälsa i knän, anklar och armbågar
Tidsram: Baselinebesök, vid 12 månader och vid 24 månader.
|
Klinisk ledhälsa kommer att bedömas med hjälp av Hemophilia Joint Health Score, version 2.1 (HJHS 2.1).
Detta instrument utvärderar åtta punkter per led: svullnad (ödem), svullnadens varaktighet, smärta, muskelatrofi, krepitation, styrkebrist, minskad rörlighet och leddeformitet.
Dessutom inkluderar det en global gångbedömning som poängsätts från 0 till 4. Varje punkt bedöms på en ordinalskala enligt instrumentets fördefinierade kriterier, vilket ger ett per-led-poäng från 0 till 20 och ett totalpoäng från 0 till 124.
Högre poäng indikerar sämre klinisk ledhälsa.
|
Baselinebesök, vid 12 månader och vid 24 månader.
|
|
Mätning av ledblödningsfenotyp
Tidsram: Baselinebesök, vid 12 månader och vid 24 månader.
|
Denna variabel kommer att utvärderas med hjälp av Årsvis Ledblödningsfrekvens (AJBR), som beräknas som antalet hemartroser som inträffar under observationsperioden dividerat med totala uppföljningsdagar och multiplicerat med 365,25.
AJBR kommer att beräknas både globalt och per led, baserat på systematiskt registrerade blödningshändelser som erhållits genom strukturerade kliniska intervjuer.
|
Baselinebesök, vid 12 månader och vid 24 månader.
|
|
Mätning av fysisk aktivitetsnivå hos patienter under 18 år
Tidsram: Baselinebesöket, vid 12 månader och vid 24 månader.
|
Denna variabel kommer att utvärderas med Physical Activity Questionnaire for Adolescents (PAQ-A).
PAQ-A består av nio frågor som utvärderar deltagande i olika typer av fysiska och idrottsaktiviteter; frekvens av aktivitet under idrottslektioner; aktivitet under rast och fritid; efter-skolan-aktivitet; helgsaktivitet; och övergripande nivå av vanemässig fysisk aktivitet.
Varje fråga poängsätts på en 5-gradig Likertskala (1 till 5), och slutpoängen motsvarar medelvärdet av alla frågor.
Högre poäng indikerar en högre nivå av vanemässig fysisk aktivitet.
|
Baselinebesöket, vid 12 månader och vid 24 månader.
|
|
Mätning av fysisk aktivitetsnivå hos vuxna patienter
Tidsram: Baselinebesök, vid 12 månader och vid 24 månader.
|
Denna variabel kommer att bedömas med hjälp av International Physical Activity Questionnaire - Long Form (IPAQ-LF).
IPAQ-LF mäter fysisk aktivitet inom fyra områden: arbetsrelaterad fysisk aktivitet, aktiv transport, hushålls- och hemarbete samt fritidsfysisk aktivitet.
Inom varje område registreras tiden för högintensiv aktivitet, måttlig intensiv aktivitet och gång, vilket möjliggör beräkning av totalt energiåtgång uttryckt i MET-minuter per vecka (MET-min/vecka).
|
Baselinebesök, vid 12 månader och vid 24 månader.
|
|
Mätning av behandlingsföljsamhet
Tidsram: Baselinebesök, vid 12 månader och vid 24 månader.
|
Denna variabel kommer att bedömas med hjälp av Torres frågeformulär för behandlingsföljsamhet vid hemofili.
Detta hemofilispecifika instrument utvärderar fem dimensioner: sjukdomsmedvetenhet, upplevda konsekvenser, behandlingsrelaterade svårigheter, läkare-patientrelation och blödningsprocesser.
Högre poäng indikerar bättre följsamhet inom motsvarande domän.
|
Baselinebesök, vid 12 månader och vid 24 månader.
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Mätning av ålder
Tidsram: Screeningbesök
|
Denna variabel, som används för att beskriva urvalet och kontrollen för potentiella förväxlingsfaktorer, kommer att mätas som en kvantitativ variabel (i år)
|
Screeningbesök
|
|
Mätning av hemofilis svårighetsgrad
Tidsram: Screeningbesök
|
Denna variabel, som används för att beskriva urvalet och kontrollen för potentiella förväxlingsfaktorer, kommer att mätas som en ordinalskala (svår / måttlig / mild).
|
Screeningbesök
|
|
Mätning av inhibitorstatus
Tidsram: Screeningbesök
|
Denna variabel, som används för att beskriva urvalet och kontrollen för potentiella förväxlingsfaktorer, kommer att mätas som en dikotom variabel (ja / nej)
|
Screeningbesök
|
|
Mätning av Emicizumabprofylaxens varaktighet
Tidsram: Screeningbesök
|
Denna variabel, som används för att beskriva urvalet och kontrollen för potentiella förväxlingsfaktorer, kommer att mätas som en kvantitativ variabel (i år).
|
Screeningbesök
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
27 februari 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
3 maj 2026
Avslutad studie (Beräknad)
3 maj 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 februari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 februari 2026
Första postat (Faktisk)
19 februari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HEmoJoint
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .