接受艾美珠单抗预防性治疗的血友病A患者初始健康关节超声检测关节损伤的发生率。
2026年2月18日 更新者：Rubén Cuesta-Barriuso、Investigación en Hemofilia y Fisioterapia
接受艾美珠单抗预防治疗的A型血友病患者初始健康关节超声检测关节损伤发生率：一项前瞻性观察研究
引言：艾美珠单抗预防治疗显著改善了血友病A患者的出血控制。然而，超声检测到的关节损伤在初始健康关节中的纵向发生率仍未得到充分表征。
目的：评估接受艾美珠单抗预防治疗的血友病A患者中，初始健康关节超声检测到关节损伤的发生率，并探讨其与相关临床变量的关联。
方法：本研究为一项前瞻性、纵向观察性研究，计划纳入约70名接受艾美珠单抗治疗的血友病A患者，预计招募约270个初始健康关节。 该研究为纯观察性研究，不涉及研究产品的评价或治疗方案的修改；艾美珠单抗的剂量、给药间隔及所有临床决策将完全由治疗血液科医生自行决定。 评估将在基线、12个月和24个月时进行。 分析单位将为关节，包括入组时无超声证据显示关节损伤且无临床明显关节积血史的肘关节、膝关节和踝关节。
主要终点为超声检测到的关节损伤事件的发生，使用血友病早期关节病超声检测（HEAD-US）方案进行评估。 次要结局包括通过血友病关节健康评分（HJHS）2.1版评估的临床关节健康状况；通过年化关节出血率（AJBR）测量的关节积血频率；以及通过年龄特异性验证问卷评估的习惯性体力活动水平。 统计分析将考虑患者内关节间的相关性。
预期结果：预计随访期间初始健康关节超声检测到关节损伤的发生率为低至中度，为接受艾美珠单抗预防治疗的血友病A患者的结构性关节保存提供临床相关信息。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
70
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- 电话号码：0034 985103386
- 邮箱：cuestaruben@uniovi.es
学习地点
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Principality of Asturias
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Oviedo、Principality of Asturias、西班牙、33006
- Universidad de Oviedo
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接触：
- Ruben Cuesta-Barriuso, PhD
- 电话号码：0034 985 103 386
- 邮箱：cuestaruben@uniovi.es
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
接受艾美珠单抗预防性治疗的A型血友病患者
描述
纳入标准：
- 确诊为血友病A；
- 根据常规临床实践接受艾美珠单抗（Hemlibra®）预防性治疗；
- 研究入组时年龄≥10岁；
- 至少一个评估关节（肘、膝或踝关节）无超声关节损伤，定义为基线评估时HEAD-US = 0；
- 从开始艾美珠单抗预防治疗至研究基线评估期间，相应关节无临床明显关节积血的记录病史；
- 根据参与者年龄，能够理解并完成研究程序（访谈、问卷和临床评估）；以及
- 提供书面知情同意；对于未成年人，需根据适用法规获得父母或法定监护人的书面知情同意及未成年参与者的同意。
排除标准：
- 基线访视时所有评估关节均存在超声关节损伤（HEAD-US ≥1）；
- 所研究关节有临床明显关节积血的记录病史；
- 评估关节既往接受过重大骨科手术或关节成形术；
- 存在与血友病无关的伴随肌肉骨骼病理，可能干扰关节评估（例如，炎症性关节炎、近期严重创伤）；
- 无法完成计划的24个月随访或接受研究评估；
- 同时参与另一项可能干扰评估关节健康变量的干预性研究；以及
- 研究者判断可能损害参与者安全或研究数据有效性的任何临床或社会状况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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观察组
接受艾美珠单抗预防性治疗的甲型血友病患者
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一项前瞻性、纵向、观察性研究将在接受艾美珠单抗预防治疗的A型血友病患者中进行，随访期为24个月。
将进行三次评估：基线评估、12个月评估和24个月评估。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肘部、膝部和踝部超声检测关节损伤的测量
大体时间：基线访视、12个月时和24个月时。
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通过标准化的肌肉骨骼超声检查，使用血友病早期关节病超声检测（HEAD-US）方案评估超声检测到的关节损伤。
该评分系统对每个关节的三个结构域进行评估：滑膜（肥大和积液）、软骨和骨骼。
每个关节根据滑膜、软骨和骨骼结构域的综合评估，被赋予一个从0（无异常）到最高8分的序数评分。
HEAD-US方案能够在没有临床明显关节积血的情况下，检测到亚临床关节损伤和早期结构变化。Scree
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基线访视、12个月时和24个月时。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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膝关节、踝关节和肘关节临床关节健康评估
大体时间：基线访视、12个月时和24个月时。
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临床关节健康状况将使用血友病关节健康评分2.1版（HJHS 2.1）进行评估。
该工具评估每个关节的八个项目：肿胀（水肿）、肿胀持续时间、疼痛、肌肉萎缩、捻发音、肌力缺损、关节活动度丧失和关节畸形。
此外，还包括一项评分为0至4分的整体步态评估。每个项目均根据该工具的预设标准按顺序量表进行评分，得出每个关节的评分范围为0至20分，总评分范围为0至124分。
分数越高表示临床关节健康状况越差。
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基线访视、12个月时和24个月时。
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关节出血表型测量
大体时间：基线访视、12个月时和24个月时。
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该变量将通过年化关节出血率（AJBR）进行评估，计算方式为观察期内发生的关节积血次数除以总随访天数，再乘以365.25。
AJBR将根据通过结构化临床访谈系统记录的出血事件，进行整体计算和按关节分别计算。
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基线访视、12个月时和24个月时。
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18岁以下患者体力活动水平的测量
大体时间：基线访视、12个月时和24个月时。
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该变量将使用青少年体育活动问卷（PAQ-A）进行评估。
PAQ-A包含九个项目，评估参与各种体育和运动活动的情况；体育课上的活动频率；课间休息和休闲时间的活动；课后活动；周末活动；以及习惯性体育活动的总体水平。
每个项目均采用5点李克特量表（1至5分）进行评分，最终得分对应所有项目的平均值。
分数越高，表示习惯性体育活动的水平越高。
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基线访视、12个月时和24个月时。
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成年患者身体活动水平测量
大体时间：基线访视、12个月时和24个月时。
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该变量将使用国际身体活动问卷长表（IPAQ-LF）进行评估。
IPAQ-LF涵盖四个领域的身体活动：与工作相关的身体活动、主动交通、家务和家庭活动以及休闲时间身体活动。
在每个领域内，记录高强度活动、中等强度活动和步行所花费的时间，从而可以计算以每周MET分钟数（MET-min/周）表示的总能量消耗。
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基线访视、12个月时和24个月时。
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治疗依从性测量
大体时间：基线访视、第12个月和第24个月。
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该变量将使用Torres血友病治疗依从性问卷进行评估。
这一血友病专用量表评估五个维度：疾病认知、感知后遗症、治疗相关困难、医患关系以及出血过程。
评分越高表明相应领域的依从性越强。
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基线访视、第12个月和第24个月。
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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年龄测量
大体时间：筛选访视
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该变量用于描述样本和对照组中潜在的混杂因素，将作为定量变量（以年为单位）进行测量
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筛选访视
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血友病严重程度测量
大体时间：筛选访视
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该变量用于描述样本和对照组以评估潜在混杂因素，将作为有序变量（重度/中度/轻度）进行测量。
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筛选访视
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抑制剂状态测量
大体时间：筛选访视
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此变量用于描述样本和对照组的潜在混杂因素，将作为二分变量（是/否）进行测量
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筛选访视
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艾美珠单抗预防治疗持续时间的测量
大体时间：筛选访视
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该变量用于描述样本和对照组以控制潜在的混杂因素，将作为定量变量（以年为单位）进行测量。
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筛选访视
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年2月27日
初级完成 (估计的)
2026年5月3日
研究完成 (估计的)
2028年5月3日
研究注册日期
首次提交
2026年2月12日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月12日
首次发布 (实际的)
2026年2月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月18日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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