Incidence des lésions articulaires détectées par échographie dans les articulations initialement saines de patients atteints d'hémophilie A recevant un traitement prophylactique par Emicizumab.
18 février 2026 mis à jour par: Rubén Cuesta-Barriuso, Investigación en Hemofilia y Fisioterapia
Incidence des lésions articulaires détectées par échographie dans les articulations initialement saines des patients atteints d'hémophilie A recevant un traitement prophylactique par émicizumab : une étude observationnelle prospective
Introduction : La prophylaxie par l'emicizumab a considérablement amélioré le contrôle hémorragique dans l'hémophilie A. Cependant, l'incidence longitudinale des lésions articulaires détectées par échographie dans les articulations initialement saines reste insuffisamment caractérisée.
Objectif : Estimer l'incidence des lésions articulaires détectées par échographie dans les articulations initialement saines chez les patients atteints d'hémophilie A recevant une prophylaxie par l'emicizumab et explorer son association avec des variables cliniques pertinentes.
Méthodes : Une étude observationnelle, longitudinale et prospective sera menée chez environ 70 patients atteints d'hémophilie A recevant de l'emicizumab, avec un recrutement estimé d'environ 270 articulations initialement saines. L'étude est purement observationnelle et n'implique pas l'évaluation du produit à l'étude ni la modification du schéma thérapeutique ; la posologie, les intervalles d'administration et toutes les décisions cliniques concernant l'emicizumab seront déterminés exclusivement à la discrétion de l'hématologue traitant. Les évaluations seront réalisées au départ, puis à 12 et 24 mois. L'unité d'analyse sera l'articulation, incluant les coudes, les genoux et les chevilles sans preuve échographique de lésion articulaire et sans antécédent d'hémarthrose cliniquement évidente à l'entrée dans l'étude.
Le critère d'évaluation principal sera la survenue d'une lésion articulaire incidente détectée par échographie, évaluée à l'aide du protocole Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US). Les critères d'évaluation secondaires incluront la santé articulaire clinique évaluée par le Hemophilia Joint Health Score (HJHS), version 2.1 ; la fréquence des hémarthroses articulaires mesurée par le taux annuel d'hémorragies articulaires (TAHA) ; et les niveaux d'activité physique habituelle évalués par des questionnaires validés spécifiques à l'âge. Les analyses statistiques tiendront compte de la corrélation intra-patient entre les articulations.
Résultats attendus : Une incidence faible à modérée de lésions articulaires détectées par échographie dans les articulations initialement saines est anticipée durant le suivi, fournissant des informations cliniquement pertinentes concernant la préservation structurale articulaire chez les patients atteints d'hémophilie A recevant une prophylaxie par l'emicizumab.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
70
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- Numéro de téléphone: 0034 985103386
- E-mail: cuestaruben@uniovi.es
Lieux d'étude
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Principality of Asturias
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Oviedo, Principality of Asturias, Espagne, 33006
- Universidad de Oviedo
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Contact:
- Ruben Cuesta-Barriuso, PhD
- Numéro de téléphone: 0034 985 103 386
- E-mail: cuestaruben@uniovi.es
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients atteints d'hémophilie A recevant un traitement prophylactique par emicizumab
La description
Critères d'inclusion :
- Diagnostic confirmé d'hémophilie A ;
- Traitement prophylactique par emicizumab (Hemlibra®) selon la pratique clinique habituelle ;
- Âge ≥ 10 ans au moment de l'inclusion dans l'étude ;
- Absence de lésion articulaire échographique dans au moins une des articulations évaluées (coudes, genoux ou chevilles), définie par un score HEAD-US = 0 à l'évaluation initiale ;
- Aucun antécédent documenté d'hémarthrose cliniquement évidente dans les articulations correspondantes depuis le début de la prophylaxie par emicizumab jusqu'à l'évaluation initiale de l'étude ;
- Capacité à comprendre et à réaliser les procédures de l'étude (entretiens, questionnaires et évaluations cliniques), en fonction de l'âge du participant ; et
- Fourniture d'un consentement éclairé écrit ; pour les mineurs, consentement éclairé écrit des parents ou des tuteurs légaux et assentiment du participant mineur, conformément à la réglementation applicable.
Critères d'exclusion :
- Présence de lésion articulaire échographique (HEAD-US ≥ 1) dans toutes les articulations évaluées lors de la visite initiale ;
- Antécédent documenté d'hémarthrose cliniquement évidente dans les articulations étudiées ;
- Chirurgie orthopédique majeure ou arthroplastie antérieure dans les articulations évaluées ;
- Présence d'une pathologie musculo-squelettique concomitante non liée à l'hémophilie pouvant interférer avec l'évaluation articulaire (par exemple, arthrite inflammatoire, traumatisme sévère récent) ;
- Incapacité à réaliser le suivi planifié de 24 mois ou à subir les évaluations de l'étude ;
- Participation simultanée à une autre étude interventionnelle pouvant interférer avec les variables de santé articulaire évaluées ; et
- Toute condition clinique ou sociale qui, selon l'appréciation de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du participant ou la validité des données de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Groupe observationnel
Patients atteints d'hémophilie A recevant un traitement prophylactique par l'emicizumab
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Une étude prospective, longitudinale et observationnelle sera menée chez des patients atteints d’hémophilie A recevant une prophylaxie par emicizumab, avec une période de suivi de 24 mois.
Trois évaluations seront réalisées : au départ, à 12 mois et à 24 mois.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Mesure des lésions articulaires détectées par échographie dans les coudes, les genoux et les chevilles
Délai: Visite de référence, à 12 mois et à 24 mois.
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Les lésions articulaires détectées par échographie seront évaluées à l'aide du protocole Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) grâce à un examen musculosquelettique standardisé par ultrasons.
Ce système de notation évalue trois domaines structurels par articulation : synovial (hypertrophie et épanchement), cartilagineux et osseux.
Chaque articulation reçoit un score ordinal allant de 0 (aucune anomalie) à un maximum de 8 points, dérivé de l'évaluation combinée des domaines synovial, cartilagineux et osseux.
Le protocole HEAD-US permet de détecter les lésions articulaires subcliniques et les modifications structurelles précoces, même en l'absence d'hémarthrose cliniquement évidente.Scree
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Visite de référence, à 12 mois et à 24 mois.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Mesure de l'état clinique des articulations du genou, de la cheville et du coude
Délai: Visite initiale, à 12 mois et à 24 mois.
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La santé articulaire clinique sera évaluée à l'aide du Hemophilia Joint Health Score, version 2.1 (HJHS 2.1).
Cet instrument évalue huit items par articulation : gonflement (œdème), durée du gonflement, douleur, atrophie musculaire, crépitation, déficit de force, perte d'amplitude de mouvement et déformation articulaire.
De plus, il inclut une évaluation globale de la démarche notée de 0 à 4. Chaque item est noté sur une échelle ordinale selon les critères prédéfinis de l'instrument, donnant un score par articulation allant de 0 à 20 et un score total allant de 0 à 124.
Des scores plus élevés indiquent une santé articulaire clinique plus mauvaise.
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Visite initiale, à 12 mois et à 24 mois.
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Mesure du phénotype hémorragique articulaire
Délai: Visite initiale, à 12 mois et à 24 mois.
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Cette variable sera évaluée à l'aide du Taux Annuel d'Hémorragies Articulaires (TAHA), calculé comme le nombre d'hémarthroses survenant pendant la période d'observation divisé par le nombre total de jours de suivi et multiplié par 365,25.
Le TAHA sera calculé à la fois globalement et par articulation, sur la base d'événements hémorragiques systématiquement enregistrés obtenus par des entretiens cliniques structurés.
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Visite initiale, à 12 mois et à 24 mois.
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Mesure du niveau d'activité physique chez les patients de moins de 18 ans
Délai: Visite initiale, à 12 mois et à 24 mois.
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Cette variable sera évaluée à l'aide du Questionnaire d'Activité Physique pour Adolescents (PAQ-A).
Le PAQ-A comprend neuf items évaluant la participation à différents types d'activités physiques et sportives ; la fréquence d'activité pendant les cours d'éducation physique ; l'activité pendant les récréations et les temps libres ; l'activité après l'école ; l'activité le week-end ; et le niveau global d'activité physique habituelle.
Chaque item est noté sur une échelle de Likert en 5 points (1 à 5), et le score final correspond à la moyenne de tous les items.
Des scores plus élevés indiquent un niveau plus élevé d'activité physique habituelle.
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Visite initiale, à 12 mois et à 24 mois.
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Mesure du niveau d'activité physique chez les patients adultes
Délai: Visite initiale, à 12 mois et à 24 mois.
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Cette variable sera évaluée à l'aide du Questionnaire International sur l'Activité Physique - Version Longue (IPAQ-LF).
L'IPAQ-LF capture l'activité physique dans quatre domaines : l'activité physique liée au travail, les transports actifs, les activités domestiques et ménagères, et l'activité physique de loisir.
Dans chaque domaine, le temps passé en activité d'intensité vigoureuse, en activité d'intensité modérée et en marche est enregistré, permettant le calcul de la dépense énergétique totale exprimée en minutes-MET par semaine (MET-min/semaine).
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Visite initiale, à 12 mois et à 24 mois.
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Mesure de l'Adhésion au Traitement
Délai: Visite de référence, à 12 mois et à 24 mois.
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Cette variable sera évaluée à l'aide du questionnaire de Torres pour l'adhérence au traitement dans l'hémophilie.
Cet instrument spécifique à l'hémophilie évalue cinq dimensions : la conscience de la maladie, les séquelles perçues, les difficultés liées au traitement, la relation médecin-patient et les processus hémorragiques. Des scores plus élevés indiquent une meilleure adhérence dans le domaine correspondant. |
Visite de référence, à 12 mois et à 24 mois.
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Mesure de l'âge
Délai: Visite de sélection
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Cette variable, utilisée pour décrire l'échantillon et le groupe témoin pour les facteurs de confusion potentiels, sera mesurée en tant que variable quantitative (en années)
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Visite de sélection
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Mesure de la sévérité de l'hémophilie
Délai: Visite de sélection
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Cette variable, utilisée pour décrire l'échantillon et le contrôle des facteurs de confusion potentiels, sera mesurée comme une variable ordinale (sévère / modéré / léger).
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Visite de sélection
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Mesure du statut d'inhibiteur
Délai: Visite de sélection
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Cette variable, utilisée pour décrire l'échantillon et le contrôle des facteurs de confusion potentiels, sera mesurée comme une variable dichotomique (oui / non)
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Visite de sélection
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Mesure de la durée de la prophylaxie par émicizumab
Délai: Visite de sélection
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Cette variable, utilisée pour décrire l'échantillon et le groupe témoin pour les facteurs de confusion potentiels, sera mesurée en tant que variable quantitative (en années).
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Visite de sélection
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
27 février 2026
Achèvement primaire (Estimé)
3 mai 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
3 mai 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 février 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 février 2026
Première publication (Réel)
19 février 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 février 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 février 2026
Dernière vérification
1 février 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Troubles hémorragiques
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles des protéines de la coagulation
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Hémophilie A
Autres numéros d'identification d'étude
- HEmoJoint
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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