Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forekomst af ultralydsdetekteret ledskade i oprindeligt raske led hos patienter med hæmofili A, der får profylaktisk behandling med emicizumab.

18. februar 2026 opdateret af: Rubén Cuesta-Barriuso, Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Forekomst af ultralydsdetekteret ledskade i oprindeligt raske led hos patienter med hæmofili A, der får profylaktisk behandling med emicizumab: Et prospektivt observationsstudie

Introduktion: Profylakse med emicizumab har væsentligt forbedret blødningskontrollen ved hæmofili A. Den longitudinale incidens af ultralydsdetekteret artikulær skade i oprindeligt raske led er dog stadig utilstrækkeligt karakteriseret.

Formål: At estimere incidensen af ultralydsdetekteret artikulær skade i oprindeligt raske led blandt patienter med hæmofili A, der modtager profylakse med emicizumab, og at undersøge dens sammenhæng med relevante kliniske variable.

Metoder: Et prospektivt, longitudinelt, observationsstudie vil blive gennemført i cirka 70 patienter med hæmofili A, der modtager emicizumab, med et estimeret rekrutteringsantal på cirka 270 oprindeligt raske led. Studiet er udelukkende observationsbaseret og indebærer ikke evaluering af undersøgelsesproduktet eller ændring af behandlingsregimet; dosering, administrationsintervaller og alle kliniske beslutninger vedrørende emicizumab vil udelukkende blive truffet efter den behandlende hæmatologs skøn. Vurderinger vil blive udført ved baseline samt efter 12 og 24 måneder. Analyseenheden vil være leddet, inklusive albuer, knæ og ankler uden ultralydsbevis for artikulær skade og uden historie for klinisk tydelig hæmartrose ved studiestart.

Det primære endepunkt vil være forekomsten af incident ultralydsdetekteret artikulær skade, vurderet ved hjælp af Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) protokollen. Sekundære resultater vil omfatte klinisk ledhelbred vurderet ved Hemophilia Joint Health Score (HJHS), version 2.1; hyppigheden af ledhæmartroser målt ved den årlige ledblødningsrate (AJBR); og sædvanlige fysiske aktivitetsniveauer evalueret gennem aldersspecifikke validerede spørgeskemaer. Statistiske analyser vil tage højde for intra-patient korrelation mellem led.

Forventede resultater: En lav til moderat incidens af ultralydsdetekteret artikulær skade i oprindeligt raske led forventes under opfølgningen, hvilket giver klinisk relevant information om strukturel ledbevarelse hos patienter med hæmofili A, der modtager emicizumabprofylakse.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

70

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Spanien
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spanien, 33006
        • Universidad de Oviedo
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med hæmofili A, der modtager profylaktisk behandling med emicizumab

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af hæmofili A;
  • Modtager profylaktisk behandling med emicizumab (Hemlibra®) i henhold til rutinemæssig klinisk praksis;
  • Alder ≥10 år på tidspunktet for studieindskrivning;
  • Fravær af ultralydsbestemt ledskade i mindst et af de evaluerede led (albuer, knæ eller ankler), defineret som HEAD-US = 0 ved baselinevurderingen;
  • Ingen dokumenteret historie for klinisk tydelig hæmartrose i de tilsvarende led fra starten af emicizumab-profilakse til studiebaselinevurderingen;
  • Evne til at forstå og gennemføre studieprocedurer (interviews, spørgeskemaer og kliniske vurderinger), i overensstemmelse med deltagerens alder; og
  • Aflæggelse af skriftligt informeret samtykke; for mindreårige, skriftligt informeret samtykke fra forældre eller lovlige værger og samtykke fra den mindreårige deltager, i overensstemmelse med gældende regler.

Eksklusionskriterier:

  • Tilstedeværelse af ultralydsbestemt ledskade (HEAD-US ≥1) i alle evaluerede led ved baselinebesøget;
  • Dokumenteret historie for klinisk tydelig hæmartrose i de undersøgte led;
  • Tidligere større ortopædisk kirurgi eller artroplastik i de evaluerede led;
  • Tilstedeværelse af samtidig muskel- og skeletpatologi, der ikke er relateret til hæmofili, som kunne forstyrre ledvurderingen (f.eks. inflammatorisk arthritis, nylig alvorlig traume);
  • Manglende evne til at gennemføre den planlagte 24-måneders opfølgning eller til at gennemgå studievurderinger;
  • Samtidig deltagelse i et andet interventionelt studie, der kunne forstyrre de undersøgte ledhelbredsvariable; og
  • Enhver klinisk eller social tilstand, der efter forskerens skøn kunne kompromittere deltagersikkerheden eller gyldigheden af studiedata.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Observationsgruppe
Patienter med hæmofili A, der modtager profylaktisk behandling med emicizumab
Andet: Hæmofilipatienter
En prospektiv, longitudinel, observationsstudie vil blive udført på patienter med hæmofili A, der får profylakse med emicizumab, med en opfølgningsperiode på 24 måneder. Tre vurderinger vil blive foretaget: ved baseline, efter 12 måneder og efter 24 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Måling af ultralydsdetekteret ledskade i albuer, knæ og ankler
Tidsramme: Baselinebesøg, efter 12 måneder og efter 24 måneder.
Ultrasonografisk påvist ledskade vil blive vurderet ved hjælp af Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) protokollen gennem standardiseret muskuloskeletal ultralydsundersøgelse. Dette scoringssystem evaluerer tre strukturelle domæner pr. led: synovial (hypertrofi og effusion), brusk og knogle. Hvert led tildeles en ordinalscore fra 0 (ingen abnormiteter) til maksimalt 8 point, baseret på den kombinerede vurdering af de synoviale, bruske og knoglerige domæner. HEAD-US protokollen muliggør påvisning af subklinisk ledskade og tidlige strukturelle forandringer, selv i fravær af klinisk tydelig hemartrose.Scree
Baselinebesøg, efter 12 måneder og efter 24 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Måling af klinisk ledgesundhed i knæ, ankler og albuer
Tidsramme: Baselinebesøg, efter 12 måneder og efter 24 måneder.
Klinisk ledhelbred vil blive vurderet ved hjælp af Hemophilia Joint Health Score, version 2.1 (HJHS 2.1). Dette instrument evaluerer otte punkter per led: hævelse (ødem), varighed af hævelse, smerte, muskelatrofi, knirken, styrkemangel, tab af bevægelighed og leddeformitet. Derudover indeholder det en global gangvurdering scoret fra 0 til 4. Hvert punkt vurderes på en ordinal skala i henhold til instrumentets foruddefinerede kriterier, hvilket giver en per-led score fra 0 til 20 og en totalscore fra 0 til 124. Højere score indikerer dårligere klinisk ledhelbred.
Baselinebesøg, efter 12 måneder og efter 24 måneder.
Måling af ledblødningsfenotype
Tidsramme: Baseline besøg, efter 12 måneder og efter 24 måneder.
Denne variabel vil blive vurderet ved hjælp af den årlige blødningsrate i led (Annualized Joint Bleeding Rate, AJBR), beregnet som antallet af hemartroser, der forekommer i observationsperioden, divideret med det samlede antal dage med opfølgning og ganget med 365,25. AJBR vil blive beregnet både globalt og på basis af hvert enkelt led, baseret på systematisk registrerede blødningshændelser, der er opnået gennem strukturerede kliniske interviews.
Baseline besøg, efter 12 måneder og efter 24 måneder.
Måling af fysisk aktivitetsniveau hos patienter under 18 år
Tidsramme: Baselinebesøg, efter 12 måneder og efter 24 måneder.
Denne variabel vil blive vurderet ved hjælp af Spørgeskemaet om fysisk aktivitet for unge (PAQ-A). PAQ-A består af ni spørgsmål, der evaluerer deltagelse i forskellige typer af fysiske og sportsaktiviteter; hyppighed af aktivitet under idrætstimer; aktivitet i pauser og fritid; aktivitet efter skole; weekendaktivitet; og det generelle niveau af sædvanlig fysisk aktivitet. Hvert spørgsmål scores på en 5-punkts Likert-skala (1 til 5), og den endelige score svarer til gennemsnittet af alle spørgsmål. Højere scores indikerer et højere niveau af sædvanlig fysisk aktivitet.
Baselinebesøg, efter 12 måneder og efter 24 måneder.
Måling af fysisk aktivitetsniveau hos voksne patienter
Tidsramme: Baseline besøg, efter 12 måneder og efter 24 måneder.
Denne variabel vil blive vurderet ved hjælp af International Physical Activity Questionnaire - Long Form (IPAQ-LF). IPAQ-LF registrerer fysisk aktivitet inden for fire områder: arbejdsrelateret fysisk aktivitet, aktiv transport, huslige og hjemlige aktiviteter samt fysisk aktivitet i fritiden. Inden for hvert område registreres tiden brugt på hård intensitetsaktivitet, moderat intensitetsaktivitet og gang, hvilket muliggør beregning af det samlede energiforbrug udtrykt i MET-minutter pr. uge (MET-min/uge).
Baseline besøg, efter 12 måneder og efter 24 måneder.
Måling af behandlingsoverholdelse
Tidsramme: Baselinebesøg, efter 12 måneder og efter 24 måneder.
Denne variabel vil blive vurderet ved hjælp af Torres-spørgeskemaet for behandlingsadherence ved hæmofili. Dette hæmofilispecifikke instrument evaluerer fem dimensioner: sygdomsbevidsthed, opfattede følgetilstande, behandlingsrelaterede vanskeligheder, læge-patient-forhold og hæmoragiske processer. Højere score indikerer større adherence inden for det tilsvarende domæne.
Baselinebesøg, efter 12 måneder og efter 24 måneder.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Måling af alder
Tidsramme: Screeningsbesøg
Denne variabel, som bruges til at beskrive prøven og kontrollen for potentielle forvirrende faktorer, vil blive målt som en kvantitativ variabel (i år)
Screeningsbesøg
Måling af Hæmofili Sværhedsgrad
Tidsramme: Screeningsbesøg
Denne variabel, der bruges til at beskrive prøven og kontrollen for potentielle forvirrende faktorer, vil blive målt som en ordinal variabel (svær / moderat / mild).
Screeningsbesøg
Måling af inhibitorstatus
Tidsramme: Screeningsbesøg
Denne variabel, der bruges til at beskrive stikprøven og kontrolgruppen for potentielle forvirrende faktorer, vil blive målt som en dikotom variabel (ja / nej)
Screeningsbesøg
Måling af varigheden af emicizumab-profilakse
Tidsramme: Screeningsbesøg
Denne variabel, der bruges til at beskrive stikprøven og kontrol for potentielle forvirrende faktorer, vil blive målt som en kvantitativ variabel (i år).
Screeningsbesøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

27. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

3. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

3. maj 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

19. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HEmoJoint

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofilipatienter

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner