Incidencia de daño articular detectado por ultrasonografía en articulaciones inicialmente sanas de pacientes con hemofilia A que reciben tratamiento profiláctico con emicizumab.
18 de febrero de 2026 actualizado por: Rubén Cuesta-Barriuso, Investigación en Hemofilia y Fisioterapia
Incidencia de Daño Articular Detectado por Ultrasonografía en Articulaciones Inicialmente Sanas de Pacientes con Hemofilia A que Reciben Tratamiento Profiláctico con Emicizumab: Un Estudio Observacional Prospectivo
Introducción: La profilaxis con emicizumab ha mejorado sustancialmente el control hemorrágico en la hemofilia A. Sin embargo, la incidencia longitudinal del daño articular detectado ecográficamente en articulaciones inicialmente sanas sigue estando insuficientemente caracterizada.
Objetivo: Estimar la incidencia de daño articular detectado ecográficamente en articulaciones inicialmente sanas entre pacientes con hemofilia A que reciben profilaxis con emicizumab y explorar su asociación con variables clínicas relevantes.
Métodos: Se llevará a cabo un estudio observacional, longitudinal y prospectivo en aproximadamente 70 pacientes con hemofilia A que reciben emicizumab, con un reclutamiento estimado de aproximadamente 270 articulaciones inicialmente sanas. El estudio es puramente observacional y no implica evaluación del producto en investigación ni modificación del régimen terapéutico; la dosificación, los intervalos de administración y todas las decisiones clínicas respecto al emicizumab serán determinados exclusivamente a criterio del hematólogo tratante. Las evaluaciones se realizarán al inicio y a los 12 y 24 meses. La unidad de análisis será la articulación, incluyendo codos, rodillas y tobillos sin evidencia ecográfica de daño articular y sin antecedentes de hemartrosis clínicamente evidente al inicio del estudio.
El criterio de valoración principal será la aparición de daño articular incidente detectado ecográficamente, evaluado mediante el protocolo Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US). Los resultados secundarios incluirán la salud articular clínica evaluada por la puntuación Hemophilia Joint Health Score (HJHS), versión 2.1; la frecuencia de hemartrosis articulares medida por la tasa anualizada de sangrado articular (AJBR); y los niveles de actividad física habitual evaluados mediante cuestionarios validados específicos por edad. Los análisis estadísticos tendrán en cuenta la correlación intra-paciente entre articulaciones.
Resultados esperados: Se anticipa una incidencia baja a moderada de daño articular detectado ecográficamente en articulaciones inicialmente sanas durante el seguimiento, proporcionando información clínicamente relevante sobre la preservación estructural articular en pacientes con hemofilia A que reciben profilaxis con emicizumab.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
70
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- Número de teléfono: 0034 985103386
- Correo electrónico: cuestaruben@uniovi.es
Ubicaciones de estudio
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Principality of Asturias
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Oviedo, Principality of Asturias, España, 33006
- Universidad de Oviedo
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Contacto:
- Ruben Cuesta-Barriuso, PhD
- Número de teléfono: 0034 985 103 386
- Correo electrónico: cuestaruben@uniovi.es
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con hemofilia A que reciben tratamiento profiláctico con emicizumab
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de hemofilia A;
- Recibir tratamiento profiláctico con emicizumab (Hemlibra®) según la práctica clínica habitual;
- Edad ≥10 años en el momento de la inclusión en el estudio;
- Ausencia de daño articular ecográfico en al menos una de las articulaciones evaluadas (codos, rodillas o tobillos), definido como HEAD-US = 0 en la evaluación basal;
- Sin antecedentes documentados de hemartrosis clínicamente evidente en las articulaciones correspondientes desde el inicio de la profilaxis con emicizumab hasta la evaluación basal del estudio;
- Capacidad para comprender y completar los procedimientos del estudio (entrevistas, cuestionarios y evaluaciones clínicas), de acuerdo con la edad del participante; y
- Provisión del consentimiento informado por escrito; para menores de edad, consentimiento informado por escrito de los padres o tutores legales y asentimiento del participante menor, de acuerdo con la normativa aplicable.
Criterios de exclusión:
- Presencia de daño articular ecográfico (HEAD-US ≥1) en todas las articulaciones evaluadas en la visita basal;
- Antecedentes documentados de hemartrosis clínicamente evidente en las articulaciones en estudio;
- Cirugía ortopédica mayor o artroplastia previa en las articulaciones evaluadas;
- Presencia de patología musculoesquelética concomitante no relacionada con la hemofilia que pueda interferir con la evaluación articular (por ejemplo, artritis inflamatoria, traumatismo grave reciente);
- Incapacidad para completar el seguimiento planificado de 24 meses o para someterse a las evaluaciones del estudio;
- Participación simultánea en otro estudio intervencionista que pueda interferir con las variables de salud articular evaluadas; y
- Cualquier condición clínica o social que, a juicio del investigador, pueda comprometer la seguridad del participante o la validez de los datos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Grupo observacional
Pacientes con hemofilia A que reciben tratamiento profiláctico con emicizumab
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Se realizará un estudio prospectivo, longitudinal y observacional en pacientes con hemofilia A que reciben profilaxis con emicizumab, con un período de seguimiento de 24 meses.
Se realizarán tres evaluaciones: al inicio, a los 12 meses y a los 24 meses.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medición del daño articular detectado por ultrasonografía en codos, rodillas y tobillos
Periodo de tiempo: Visita basal, a los 12 meses y a los 24 meses.
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El daño articular detectado mediante ultrasonografía se evaluará utilizando el protocolo de Detección Temprana de Artropatía en Hemofilia con Ultrasonido (HEAD-US) mediante un examen musculoesquelético estandarizado con ultrasonido.
Este sistema de puntuación evalúa tres dominios estructurales por articulación: sinovial (hipertrofia y derrame), cartílago y hueso.
A cada articulación se le asigna una puntuación ordinal que va de 0 (sin anomalías) a un máximo de 8 puntos, derivada de la evaluación combinada de los dominios sinovial, cartilaginoso y óseo.
El protocolo HEAD-US permite detectar daño articular subclínico y cambios estructurales tempranos, incluso en ausencia de hemartrosis clínicamente evidente.Scree
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Visita basal, a los 12 meses y a los 24 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medición de la Salud Articular Clínica en Rodillas, Tobillos y Codos
Periodo de tiempo: Visita basal, a los 12 meses y a los 24 meses.
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La salud articular clínica se evaluará mediante la puntuación de salud articular de la hemofilia, versión 2.1 (HJHS 2.1).
Este instrumento evalúa ocho ítems por articulación: hinchazón (edema), duración de la hinchazón, dolor, atrofia muscular, crepitación, déficit de fuerza, pérdida del rango de movimiento y deformidad articular.
Además, incluye una evaluación global de la marcha puntuada de 0 a 4. Cada ítem se califica en una escala ordinal según los criterios predefinidos del instrumento, obteniendo una puntuación por articulación que va de 0 a 20 y una puntuación total que va de 0 a 124.
Las puntuaciones más altas indican una peor salud articular clínica.
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Visita basal, a los 12 meses y a los 24 meses.
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Medición del Fenotipo Hemorrágico Articular
Periodo de tiempo: Visita basal, a los 12 meses y a los 24 meses.
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Esta variable se evaluará utilizando la Tasa de Hemorragias Articulares Anualizada (THAA), calculada como el número de hemartrosis que ocurren durante el período de observación dividido por el total de días de seguimiento y multiplicado por 365,25.
La THAA se calculará tanto de manera global como por articulación, basándose en eventos hemorrágicos registrados sistemáticamente obtenidos a través de entrevistas clínicas estructuradas.
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Visita basal, a los 12 meses y a los 24 meses.
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Medición del nivel de actividad física en pacientes menores de 18 años
Periodo de tiempo: Visita basal, a los 12 meses y a los 24 meses.
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Esta variable se evaluará mediante el Cuestionario de Actividad Física para Adolescentes (PAQ-A).
El PAQ-A consta de nueve ítems que evalúan la participación en diversos tipos de actividades físicas y deportivas; la frecuencia de actividad durante las clases de educación física; la actividad durante el recreo y el tiempo libre; la actividad después de la escuela; la actividad durante el fin de semana; y el nivel general de actividad física habitual.
Cada ítem se puntúa en una escala Likert de 5 puntos (1 a 5), y la puntuación final corresponde a la media de todos los ítems.
Las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de actividad física habitual.
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Visita basal, a los 12 meses y a los 24 meses.
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Medición del Nivel de Actividad Física en Pacientes Adultos
Periodo de tiempo: Visita basal, a los 12 meses y a los 24 meses.
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Esta variable se evaluará mediante el Cuestionario Internacional de Actividad Física - Forma Larga (IPAQ-LF).
El IPAQ-LF captura la actividad física en cuatro dominios: actividad física relacionada con el trabajo, transporte activo, actividades domésticas y del hogar, y actividad física en tiempo libre.
Dentro de cada dominio, se registra el tiempo dedicado a actividades de intensidad vigorosa, actividades de intensidad moderada y caminar, lo que permite calcular el gasto energético total expresado en MET-minutos por semana (MET-min/semana).
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Visita basal, a los 12 meses y a los 24 meses.
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Medición de la Adherencia al Tratamiento
Periodo de tiempo: Visita basal, a los 12 meses y a los 24 meses.
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Esta variable se evaluará mediante el cuestionario de Torres para la adherencia al tratamiento en hemofilia.
Este instrumento específico para hemofilia evalúa cinco dimensiones: conciencia de la enfermedad, secuelas percibidas, dificultades relacionadas con el tratamiento, relación médico-paciente y procesos hemorrágicos.
Puntuaciones más altas indican una mayor adherencia dentro del dominio correspondiente.
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Visita basal, a los 12 meses y a los 24 meses.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medición de la Edad
Periodo de tiempo: Visita de cribado
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Esta variable, utilizada para describir la muestra y controlar posibles factores de confusión, se medirá como una variable cuantitativa (en años)
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Visita de cribado
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Medición de la Gravedad de la Hemofilia
Periodo de tiempo: Visita de cribado
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Esta variable, utilizada para describir la muestra y el control de posibles factores de confusión, se medirá como una variable ordinal (grave / moderada / leve).
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Visita de cribado
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Medición del Estado del Inhibidor
Periodo de tiempo: Visita de selección
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Esta variable, utilizada para describir la muestra y el control de posibles factores de confusión, se medirá como una variable dicotómica (sí / no)
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Visita de selección
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Medición de la Duración de la Profilaxis con Emicizumab
Periodo de tiempo: Visita de selección
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Esta variable, utilizada para describir la muestra y el control de posibles factores de confusión, se medirá como una variable cuantitativa (en años).
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Visita de selección
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
27 de febrero de 2026
Finalización primaria (Estimado)
3 de mayo de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
3 de mayo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de febrero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de febrero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
19 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
Otros números de identificación del estudio
- HEmoJoint
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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