Частота выявления ультразвуковых признаков повреждения суставов у пациентов с гемофилией А, получающих профилактическое лечение эмицизумабом, в исходно здоровых суставах.
18 февраля 2026 г. обновлено: Rubén Cuesta-Barriuso, Investigación en Hemofilia y Fisioterapia
Частота ультразвукового выявления суставных повреждений в исходно здоровых суставах у пациентов с гемофилией А, получающих профилактическое лечение эмицизумабом: проспективное наблюдательное исследование
Введение: Профилактика эмицизумабом существенно улучшила контроль геморрагических проявлений при гемофилии А. Однако, продольная частота ультразвуково выявляемого повреждения суставов в изначально здоровых суставах остается недостаточно охарактеризованной.
Цель: Оценить частоту ультразвуково выявляемого повреждения суставов в изначально здоровых суставах у пациентов с гемофилией А, получающих профилактику эмицизумабом, и исследовать её связь с соответствующими клиническими переменными.
Методы: Будет проведено проспективное, продольное, обсервационное исследование примерно у 70 пациентов с гемофилией А, получающих эмицизумаб, с предполагаемым набором примерно 270 изначально здоровых суставов. Исследование является чисто обсервационным и не включает оценку исследуемого продукта или изменение терапевтического режима; дозирование, интервалы введения и все клинические решения относительно эмицизумаба будут определяться исключительно на усмотрение лечащего гематолога. Оценки будут проводиться на исходном уровне, а также через 12 и 24 месяца. Единицей анализа будет сустав, включая локти, колени и голеностопные суставы без ультразвуковых признаков повреждения суставов и без анамнеза клинически явного гемартроза на момент включения в исследование.
Первичной конечной точкой будет возникновение впервые выявленного ультразвуково детектируемого повреждения сустава, оцененного с использованием протокола Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US). Вторичными исходами будут включать клиническое состояние суставов, оцененное по шкале Hemophilia Joint Health Score (HJHS), версия 2.1; частота суставных гемартрозов, измеренная по годовой частоте суставных кровотечений (AJBR); и уровни привычной физической активности, оцененные с помощью валидированных возраст-специфичных опросников. Статистический анализ будет учитывать внутрипациентную корреляцию между суставами.
Ожидаемые результаты: Ожидается низкая или умеренная частота ультразвуково выявляемого повреждения суставов в изначально здоровых суставах в ходе наблюдения, что предоставит клинически значимую информацию относительно сохранения структуры суставов у пациентов с гемофилией А, получающих профилактику эмицизумабом.
Обзор исследования
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
70
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- Номер телефона: 0034 985103386
- Электронная почта: cuestaruben@uniovi.es
Места учебы
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Испания, 33006
- Universidad de Oviedo
-
Контакт:
- Ruben Cuesta-Barriuso, PhD
- Номер телефона: 0034 985 103 386
- Электронная почта: cuestaruben@uniovi.es
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с гемофилией А, получающие профилактическое лечение эмицизумабом
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденный диагноз гемофилии A;
- Получение профилактического лечения эмицизумабом (Хемлибра®) в соответствии с рутинной клинической практикой;
- Возраст ≥10 лет на момент включения в исследование;
- Отсутствие ультразвуковых признаков повреждения суставов по крайней мере в одном из оцениваемых суставов (локти, колени или голеностопы), определяемое как HEAD-US = 0 при исходной оценке;
- Отсутствие задокументированных случаев клинически явного гемартроза в соответствующих суставах с начала профилактики эмицизумабом до исходной оценки исследования;
- Способность понимать и выполнять процедуры исследования (интервью, анкеты и клинические оценки) в соответствии с возрастом участника; и
- Предоставление письменного информированного согласия; для несовершеннолетних — письменное информированное согласие родителей или законных представителей и согласие несовершеннолетнего участника в соответствии с применимыми нормативными требованиями.
Критерии исключения:
- Наличие ультразвуковых признаков повреждения суставов (HEAD-US ≥1) во всех оцениваемых суставах на исходном визите;
- Задокументированные случаи клинически явного гемартроза в исследуемых суставах;
- Предшествующие крупные ортопедические операции или артропластика в оцениваемых суставах;
- Наличие сопутствующей патологии опорно-двигательного аппарата, не связанной с гемофилией, которая может повлиять на оценку суставов (например, воспалительный артрит, недавняя тяжелая травма);
- Невозможность завершить запланированное 24-месячное наблюдение или пройти оценки в рамках исследования;
- Одновременное участие в другом интервенционном исследовании, которое может повлиять на оцениваемые параметры здоровья суставов; и
- Любое клиническое или социальное состояние, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность участника или достоверность данных исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Наблюдательная группа
Пациенты с гемофилией A, получающие профилактическое лечение эмицизумабом
|
Будет проведено проспективное, лонгитюдное, обсервационное исследование у пациентов с гемофилией А, получающих профилактику эмицизумабом, с периодом наблюдения 24 месяца.
Три оценки будут выполнены: на исходном уровне, через 12 месяцев и через 24 месяца.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Измерение ультразвукового повреждения суставов в локтях, коленях и лодыжках
Временное ограничение: Базовый визит, через 12 месяцев и через 24 месяца.
|
Ультразвуково выявленное повреждение суставов будет оценено с использованием протокола Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) посредством стандартизированного ультразвукового исследования опорно-двигательного аппарата.
Эта система оценки анализирует три структурные области на сустав: синовиальную (гипертрофия и выпот), хрящевую и костную.
Каждому суставу присваивается порядковый балл от 0 (без патологий) до максимального значения в 8 баллов, полученный на основе комбинированной оценки синовиальной, хрящевой и костной областей.
Протокол HEAD-US позволяет выявлять субклинические повреждения суставов и ранние структурные изменения, даже при отсутствии клинически очевидного гемартроза.Scree
|
Базовый визит, через 12 месяцев и через 24 месяца.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Измерение клинического состояния суставов в коленях, лодыжках и локтях
Временное ограничение: Визит на исходном уровне, через 12 месяцев и через 24 месяца.
|
Клиническое состояние суставов будет оцениваться с использованием Шкалы здоровья суставов при гемофилии, версия 2.1 (HJHS 2.1).
Этот инструмент оценивает восемь пунктов для каждого сустава: отёк (эдема), продолжительность отёка, боль, мышечная атрофия, крепитация, дефицит силы, потеря диапазона движений и деформация сустава.
Кроме того, он включает глобальную оценку походки, оцениваемую от 0 до 4. Каждый пункт оценивается по порядковой шкале в соответствии с предопределёнными критериями инструмента, что даёт оценку для каждого сустава в диапазоне от 0 до 20 и общую оценку в диапазоне от 0 до 124.
Более высокие баллы указывают на худшее клиническое состояние суставов.
|
Визит на исходном уровне, через 12 месяцев и через 24 месяца.
|
|
Измерение суставного геморрагического фенотипа
Временное ограничение: Визит на исходном уровне, через 12 месяцев и через 24 месяцев.
|
Эта переменная будет оцениваться с использованием годовой нормы кровоизлияний в суставы (AJBR), рассчитываемой как количество гемартрозов, произошедших в течение периода наблюдения, деленное на общее количество дней наблюдения и умноженное на 365.25.
AJBR будет рассчитываться как в целом, так и для каждого сустава отдельно, на основе систематически регистрируемых случаев кровотечений, полученных через структурированные клинические интервью.
|
Визит на исходном уровне, через 12 месяцев и через 24 месяцев.
|
|
Измерение уровня физической активности у пациентов младше 18 лет
Временное ограничение: Визит на исходном уровне, через 12 месяцев и через 24 месяца.
|
Эта переменная будет оцениваться с помощью Опросника физической активности для подростков (PAQ-A).
PAQ-A состоит из девяти пунктов, оценивающих участие в различных видах физической и спортивной активности; частоту активности во время уроков физической культуры; активность на переменах и в свободное время; активность после школы; активность в выходные дни; и общий уровень привычной физической активности.
Каждый пункт оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта (от 1 до 5), а итоговый балл соответствует среднему значению всех пунктов.
Более высокие баллы указывают на более высокий уровень привычной физической активности.
|
Визит на исходном уровне, через 12 месяцев и через 24 месяца.
|
|
Измерение уровня физической активности у взрослых пациентов
Временное ограничение: Визит для определения исходного уровня, через 12 месяцев и через 24 месяца.
|
Эта переменная будет оцениваться с помощью Международного опросника по физической активности – длинная форма (IPAQ-LF).
IPAQ-LF охватывает физическую активность в четырех областях: физическая активность, связанная с работой, активная транспортировка, домашние и хозяйственные занятия, а также физическая активность в свободное время.
В каждой области регистрируется время, затраченное на интенсивную физическую активность, умеренную физическую активность и ходьбу, что позволяет рассчитать общие энергозатраты, выраженные в MET-минутах в неделю (MET-мин/неделю).
|
Визит для определения исходного уровня, через 12 месяцев и через 24 месяца.
|
|
Измерение приверженности лечению
Временное ограничение: Базовый визит, через 12 месяцев и через 24 месяца.
|
Эта переменная будет оцениваться с использованием опросника Торреса для приверженности лечению при гемофилии.
Этот специфический для гемофилии инструмент оценивает пять параметров: осведомленность о заболевании, воспринимаемые последствия, трудности, связанные с лечением, взаимоотношения врач-пациент и геморрагические процессы.
Более высокие баллы указывают на большую приверженность в соответствующей области.
|
Базовый визит, через 12 месяцев и через 24 месяца.
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Измерение возраста
Временное ограничение: Визит скрининга
|
Эта переменная, используемая для описания выборки и контроля потенциальных смешивающих факторов, будет измеряться как количественная переменная (в годах)
|
Визит скрининга
|
|
Измерение тяжести гемофилии
Временное ограничение: Визит скрининга
|
Эта переменная, используемая для описания выборки и контроля потенциальных факторов смешения, будет измеряться как порядковая переменная (тяжёлая / умеренная / лёгкая).
|
Визит скрининга
|
|
Измерение статуса ингибитора
Временное ограничение: Визит скрининга
|
Эта переменная, используемая для описания выборки и контроля потенциальных факторов смешения, будет измеряться как дихотомическая переменная (да / нет)
|
Визит скрининга
|
|
Измерение продолжительности профилактики эмицизумабом
Временное ограничение: Скрининговый визит
|
Эта переменная, используемая для описания выборки и контроля потенциальных мешающих факторов, будет измеряться как количественная переменная (в годах).
|
Скрининговый визит
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
27 февраля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
3 мая 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
3 мая 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 февраля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 февраля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 февраля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Гемофилия А
Другие идентификационные номера исследования
- HEmoJoint
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .