小児血友病Aにおける低用量エミシズマブへの選択的移行後の実世界における関節転帰

最近の研究によると、薬物動態（PK）ガイド下の延長半減期（EHL）第VIII因子は、血友病A患者の関節健康を改善することが示されています。しかし、PKガイド下療法が最適化されているにもかかわらず、関節転帰が十分でない患者もいます。 PKガイド下EHL第VIII因子に十分に反応しない患者の出血コントロールと関節健康を改善するための潜在的な選択肢として、低用量エミシズマブが注目されています。

本研究の目的は、タイの血友病A患者において、PKガイド下EHL第VIII因子療法中および低用量エミシズマブへの切り替え後の臨床的出血転帰、関節健康、軟骨バイオマーカー、筋骨格超音波所見（HEAD-US）を比較することです。

タイのキングチュラロンコーン記念病院から、8〜28歳のPKガイド下EHL第VIII因子投与中の血友病A患者18名が登録されました。 血友病関節健康スコア（HJHS）≥12の患者は、低用量エミシズマブに切り替えられました。 初回負荷量として2 mcg/kgを投与し、最初の1ヶ月間は2週間ごと、その後は4週間ごとに投与が行われました。 切り替え後最大8ヶ月間、4ヶ月ごとに臨床的出血、年間出血率（ABR）、年間関節出血率（AJBR）、HJHS、軟骨バイオマーカー、筋骨格超音波所見（HEAD-US）が評価されました。