Résultats Articulaires en Conditions Réelles Après Transition Sélective vers une Faible Dose d'Émicizumab dans l'Hémophilie A Pédiatrique

Des études récentes ont montré que le facteur VIII à demi-vie prolongée (EHL) guidé par la pharmacocinétique (PK) peut améliorer la santé articulaire des patients atteints d'hémophilie A. Cependant, certains patients présentent des résultats articulaires sous-optimaux malgré une thérapie guidée par PK optimisée. L'emicizumab à faible dose est apparu comme une option potentielle pour améliorer le contrôle des saignements et la santé articulaire chez les patients qui ne répondent pas de manière adéquate au facteur VIII EHL guidé par PK.

Les objectifs de l'étude sont de comparer les résultats cliniques des saignements, la santé articulaire, les biomarqueurs du cartilage et les résultats de l'échographie musculo-squelettique (HEAD-US) chez les patients atteints d'hémophilie A en Thaïlande pendant la thérapie par facteur VIII EHL guidé par PK et après le passage à l'emicizumab à faible dose.

Dix-huit patients atteints d'hémophilie A de l'hôpital King Chulalongkorn Memorial en Thaïlande, âgés de 8 à 28 ans, qui recevaient du facteur VIII EHL guidé par PK ont été inclus. Les patients avec un score de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS) ≥ 12 sont passés à l'emicizumab à faible dose. Une dose de charge de 2 mcg/kg a été administrée, suivie d'une administration toutes les 2 semaines pendant le premier mois et toutes les 4 semaines par la suite. Les saignements cliniques, le taux de saignement annuel (ABR), le taux de saignement articulaire annuel (AJBR), le HJHS, les biomarqueurs du cartilage et les résultats de l'échographie musculo-squelettique (HEAD-US) ont été évalués tous les 4 mois jusqu'à 8 mois après le changement.