儿科血友病A患者选择性转为低剂量艾美珠单抗治疗后的真实世界关节结局
2026年2月23日 更新者：Chulalongkorn University
A型血友病患者临床结局、软骨生物标志物与血友病性关节病（HEAD-US）研究：低剂量艾美珠单抗与药代动力学指导的延长半衰期FVIII浓缩制剂对比
近期研究表明，药代动力学（PK）指导的延长半衰期（EHL）因子VIII可改善血友病A患者的关节健康状况。然而，部分患者即使在接受优化的PK指导治疗后，关节预后仍不理想。 对于对PK指导的EHL因子VIII反应不佳的患者，低剂量艾美珠单抗已成为改善出血控制和关节健康的潜在选择。
本研究旨在比较泰国血友病A患者在PK指导的EHL因子VIII治疗期间及转为低剂量艾美珠单抗治疗后的临床出血结局、关节健康状况、软骨生物标志物以及肌肉骨骼超声（HEAD-US）检查结果。
研究纳入了18名来自泰国朱拉隆功国王纪念医院、年龄在8至28岁之间、正在接受PK指导的EHL因子VIII治疗的血友病A患者。 血友病关节健康评分（HJHS）≥12分的患者转为接受低剂量艾美珠单抗治疗。 治疗方案包括初始负荷剂量2微克/千克，随后在第一个月内每两周给药一次，之后每四周给药一次。 在转为低剂量艾美珠单抗治疗后，每4个月对临床出血情况、年出血率（ABR）、年关节出血率（AJBR）、HJHS评分、软骨生物标志物及肌肉骨骼超声（HEAD-US）检查结果进行评估，持续观察至8个月。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bangkok、泰国、10330
- Chulalongkorn University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄在3-30岁之间、接受药代动力学指导的超长效VIII因子治疗超过8个月的血友病A患者
排除标准：
- 存在VIII因子抑制物的血友病A患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：HJHS超过12的血友病A患者
研究中所有A型血友病患者均接受了药代动力学指导的超长效因子VIII治疗。
HJHS评分超过12分的患者转为接受低剂量艾美珠单抗治疗
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研究中所有血友病A患者均接受了药代动力学指导下的长效因子VIII治疗。
关节健康评分超过12分的患者转为接受低剂量艾美珠单抗治疗
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无干预：HJHS评分低于12的A型血友病患者
HJHS评分低于12的A型血友病患者继续采用相同的药代动力学指导下的长效VIII因子
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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年出血率
大体时间：8个月
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年度出血率报告（次/年）
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8个月
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年度关节出血率
大体时间：8个月
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年度关节出血率报告（次/年）
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8个月
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血友病关节健康评分（HJHS）
大体时间：8个月
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HJHS是血友病患者身体检查评估工具，最常评估受出血影响的6个关节（双肘、双膝和双踝）。
评分范围从0（最低）到125（最高）。
最低分数代表关节健康状况最佳。
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8个月
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血友病儿童及青少年生活质量评估量表（Hae-QoL）
大体时间：8个月
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该评估工具用于评估血友病患者的生理、心理、家庭及社会状况。
共有35个问题。
每个问题设有多项选择（从不、很少、有时、经常、总是），对应1分（从不）至5分（总是）。
原始总分范围为35至175分，需转换为0至100分的“转换后分数”。
0分为最佳，100分为最差。
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8个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年6月1日
初级完成 (估计的)
2026年3月1日
研究完成 (估计的)
2026年4月1日
研究注册日期
首次提交
2026年1月20日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月23日
首次发布 (实际的)
2026年2月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月23日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 0415/67
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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