Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Real-world gewrichtsuitkomsten na selectieve overgang naar lage dosis emicizumab bij pediatrische hemofilie A

23 februari 2026 bijgewerkt door: Chulalongkorn University

De Studie van Klinische Uitkomsten, Kraakbeen Biomarkers en Hemofiele Artropathie (HEAD-US) bij Hemofilie A-Patiënten: Lage Dosis Emicizumab versus Farmacokinetisch-Gestuurde Extended Half-Life FVIII-Concentraten

Recente studies hebben aangetoond dat farmacokinetisch (PK)-gestuurde factor VIII met verlengde halfwaardetijd (EHL) de gewrichtsgezondheid kan verbeteren bij patiënten met hemofilie A. Sommige patiënten ervaren echter suboptimale gewrichtsresultaten ondanks geoptimaliseerde PK-gestuurde therapie. Lagedosis emicizumab is naar voren gekomen als een mogelijke optie voor het verbeteren van de bloedingcontrole en gewrichtsgezondheid bij patiënten die onvoldoende reageren op PK-gestuurde EHL factor VIII.

De doelstellingen van de studie zijn het vergelijken van klinische bloedingresultaten, gewrichtsgezondheid, kraakbeenbiomarkers en musculoskeletale echografiebevindingen (HEAD-US) bij hemofilie A-patiënten in Thailand tijdens PK-gestuurde EHL factor VIII-therapie en na overschakeling op lagedosis emicizumab.

Achttien patiënten met hemofilie A van het King Chulalongkorn Memorial Hospital in Thailand, in de leeftijd van 8-28 jaar, die PK-gestuurde EHL factor VIII kregen, werden geïncludeerd. Patiënten met een Hemofilie Gewrichtsgezondheidsscore (HJHS) ≥ 12 werden overgeschakeld op lagedosis emicizumab. Een laaddosis van 2 mcg/kg werd toegediend, gevolgd door dosering elke 2 weken gedurende de eerste maand en daarna elke 4 weken. Klinische bloedingen, jaarlijks bloedingpercentage (ABR), jaarlijks gewrichtsbloedingpercentage (AJBR), HJHS, kraakbeenbiomarkers en musculoskeletale echografiebevindingen (HEAD-US) werden elke 4 maanden geëvalueerd tot 8 maanden na overschakeling.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • hemofilie A-patiënten van 3-30 jaar die meer dan 8 maanden behandeling kregen met PK-gestuurde EHL Factor VIII

Exclusiecriteria:

  • hemofilie A-patiënten met aanwezigheid van factor VIII-remmers

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hemofilie A-patiënten met HJHS meer dan 12
Alle hemofilie A-patiënten in de studie hadden behandeling ontvangen met PK-gestuurde EHL-factor VIII. De patiënten die een HJHS-score van meer dan 12 hadden, werden overgezet op behandeling met een lage dosis emicizumab
Geneesmiddel: Overschakelen naar lage dosis emicizumab
Alle hemofilie A-patiënten in de studie hadden behandeling ontvangen met PK-gestuurde EHL-factor VIII. De patiënten met een HJHS-score van meer dan 12 werden overgezet op behandeling met een lage dosis emicizumab
Geen tussenkomst: Hemofilie A-patiënten met HJHS minder dan 12
Hemofilie A-patiënten van wie de HJHS-score lager dan 12 was, blijven dezelfde PK-gestuurde EHL Factor VIII gebruiken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijks bloedingpercentage
Tijdsspanne: 8 maanden
Jaarlijks bloedingstarrapport als keren per jaar
8 maanden
Jaarlijks aantal gewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: 8 maanden
Jaarlijks rapport gewrichtsbloedingsfrequentie als aantal keren per jaar
8 maanden
Hemofilie Gewrichtsgezondheidsscore (HJHS)
Tijdsspanne: 8 maanden
HJHS is het fysiek onderzoek beoordelingsinstrument voor hemofiliepatiënten dat het vaakst 6 door bloedingen aangetaste gewrichten evalueert (beide ellebogen, beide knieën en beide enkels). De scores variëren van 0 (minimum) tot 125 (maximum). De laagste score betekent de beste gewrichtsgezondheid.
8 maanden
Het kwaliteit van leven meetinstrument voor kinderen en adolescenten met hemofilie (Hae-QoL)
Tijdsspanne: 8 maanden
De beoordelingsinstrumenten evalueren de fysieke, psychologische, familiale en sociale aspecten van hemofiliepatiënten. Er zijn 35 vragen. Elke vraag heeft meerdere keuzes (nooit, zelden, soms, vaak, altijd) die scores 1 (nooit) tot 5 (altijd) vertegenwoordigen. De totale ruwe score varieert van 35 tot 175 en moet vervolgens worden omgezet naar een "getransformeerde score" in het bereik van 0 tot 100. 0 is de beste en 100 is de slechtste score.
8 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chulalongkorn University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 0415/67

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren