Reelle pasientforløp for leddbeskadigelser etter selektiv overgang til lavdose emicizumab hos barn med hemofili A
Studien av kliniske resultater, bruskbiomarkører og hemofil artropati (HEAD-US) hos pasienter med hemofili A: Lav dose emicizumab vs. farmakokinetisk styrt langt halveringstid FVIII-konsentrater
Nylige studier har vist at farmakokinetisk (PK)-styrt forlenget halveringstid (EHL) faktor VIII kan forbedre leddhelsen hos pasienter med hemofili A. Imidlertid opplever noen pasienter suboptimale leddutfall til tross for optimalisert PK-styrt behandling. Lavdose emicizumab har dukket opp som et potensielt alternativ for å forbedre blødningskontroll og leddhelse hos pasienter som ikke responderer tilstrekkelig på PK-styrt EHL faktor VIII.
Studiens mål er å sammenligne kliniske blødningsutfall, leddhelse, bruskbiomarkører og muskulosklettultralydfunn (HEAD-US) hos hemofili A-pasienter i Thailand under PK-styrt EHL faktor VIII-behandling og etter overgang til lavdose emicizumab.
Atten pasienter med hemofili A fra King Chulalongkorn Memorial Hospital i Thailand, i alderen 8-28 år, som fikk PK-styrt EHL faktor VIII, ble inkludert. Pasienter med en Hemofili Joint Health Score (HJHS) ≥ 12 ble byttet til lavdose emicizumab. En oppstartsdose på 2 mcg/kg ble gitt, etterfulgt av dosering hver 2. uke i løpet av den første måneden og hver 4. uke deretter. Klinisk blødning, årlig blødningsrate (ABR), årlig leddblødningsrate (AJBR), HJHS, bruskbiomarkører og muskulosklettultralydfunn (HEAD-US) ble evaluert hver 4. måned i opptil 8 måneder etter overgangen.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10330
- Chulalongkorn University
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med hemofili A i alderen 3-30 år som har fått behandling med PK-veiledet EHL-faktor VIII i mer enn 8 måneder
Eksklusjonskriterier:
- Pasienter med hemofili A som har faktor VIII-hemmere
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Pasienter med hemofili A med HJHS mer enn 12
Alle pasienter med hemofili A i studien hadde fått behandling med PK-guidet EHL-faktor VIII.
Pasientene som hadde HJHS mer enn 12, ble byttet til behandling med lav dose emicizumab
|
Alle hemofili A-pasientene i studien hadde fått behandling med PK-guidet EHL-faktor VIII.
Pasientene som hadde HJHS mer enn 12 ble byttet til behandling med lav dose emicizumab
|
|
Ingen inngripen: Pasienter med hemofili A med HJHS mindre enn 12
Hemofili A-pasienter med HJHS under 12 fortsetter med samme PK-veiledede EHL-faktor VIII
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig blødningsrate
Tidsramme: 8 måneder
|
Årlig blødningsrate rapportert som ganger per år
|
8 måneder
|
|
Årlig leddblødningsrate
Tidsramme: 8 måneder
|
Årlig rapport over leddblødningsrate som antall ganger per år
|
8 måneder
|
|
Hemofili leddhelsepoengsum (HJHS)
Tidsramme: 8 måneder
|
HJHS er det fysiske undersøkelsesverktøyet for hemofilipasienter som evaluerer de 6 leddene som oftest påvirkes av blødninger (begge albuene, begge knærne og begge anklene).
Poengsummene varierer fra 0 (minimum) til 125 (maksimum).
Den laveste poengsummen betyr den beste leddhelsen.
|
8 måneder
|
|
Livskvalitetsinstrumentet for barn og ungdom med hemofili (Hae-QoL)
Tidsramme: 8 måneder
|
Vurderingsverktøyene evaluerer fysiske, psykiske, familiære og sosiale aspekter av pasienter med hemofili.
Det er 35 spørsmål. Hvert spørsmål har flere valg (aldri, sjelden, noen ganger, ofte, alltid) som representerer poengsum 1 (aldri) til 5 (alltid). Den totale råpoengsummen varierer fra 35 til 175 og må deretter transformeres til en "transformert poengsum" i området 0 til 100. 0 er den beste og 100 er den dårligste poengsummen. |
8 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Patologiske prosesser
- Leddsykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Blødning
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemofili A
- Hemartrose
- emicizumab
Andre studie-ID-numre
- 0415/67
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .