Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Real-World-Leddsammenstød Efter Selektiv Overgang til Lavdosis Emicizumab i Pædiatrisk Hæmofili A

23. februar 2026 opdateret af: Chulalongkorn University

Undersøgelse af kliniske resultater, bruskbiomarkører og hæmofil arthropati (HEAD-US) hos hæmofili A-patienter : Lav dosis emicizumab vs. farmakokinetisk vejledt forlænget halveringstid FVIII-koncentrater

Nylige undersøgelser har vist, at farmakokinetisk (PK)-styret faktor VIII med forlænget halveringstid (EHL) kan forbedre ledhelbredet hos patienter med hæmofili A. Nogle patienter oplever dog suboptimale ledresultater på trods af optimeret PK-styret behandling.
Lavdosis emicizumab er dukket op som en potentiel mulighed for at forbedre blødningskontrol og ledhelbred hos patienter, der ikke reagerer tilstrækkeligt på PK-styret EHL faktor VIII.

Studiets formål er at sammenligne kliniske blødningsresultater, ledhelbred, bruskbiomarkører og muskuloskeletale ultralydsresultater (HEAD-US) hos hæmofili A-patienter i Thailand under PK-styret EHL faktor VIII-behandling og efter skift til lavdosis emicizumab.

Otte patienter med hæmofili A fra King Chulalongkorn Memorial Hospital, Thailand, i alderen 8-28 år, som modtog PK-styret EHL faktor VIII, blev inkluderet.
Patienter med en Hemophilia Joint Health Score (HJHS) ≥ 12 blev skiftet til lavdosis emicizumab.
En belastningsdosis på 2 mcg/kg blev administreret, efterfulgt af dosering hver 2. uge i den første måned og hver 4. uge derefter.
Kliniske blødninger, årlig blødningsrate (ABR), årlig ledblødningsrate (AJBR), HJHS, bruskbiomarkører og muskuloskeletale ultralydsresultater (HEAD-US) blev evalueret hver 4. måned i op til 8 måneder efter skiftet.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • hæmofili A-patienter i alderen 3-30 år, der har modtaget behandling med PK-guidet EHL-faktor VIII i mere end 8 måneder

Eksklusionskriterier:

  • hæmofili A-patienter med tilstedeværelse af faktor VIII-inhibitorer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hemofili A-patienter med HJHS over 12
Alle patienter med hæmofili A i undersøgelsen havde modtaget behandling med PK-vejledet EHL faktor VIII. Patienterne, der havde HJHS over 12, blev skiftet til behandling med lav dosis emicizumab
Medicin: Skift til lav dosis emicizumab
Alle patienter med hæmofili A i studiet havde fået behandling med PK-vejledt EHL-faktor VIII. Patienterne, der havde HJHS over 12, blev skiftet til behandling med lav dosis emicizumab
Ingen indgriben: Hæmofili A-patienter med HJHS under 12
Hemofili A-patienter, hvis HJHS var mindre end 12, fortsætter den samme PK-styrede EHL faktor VIII

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningsrate
Tidsramme: 8 måneder
Årlig blødningsrate rapport som antal gange om året
8 måneder
Årlig ledblødningsrate
Tidsramme: 8 måneder
Årlig rapport for ledblødninger som antal gange om året
8 måneder
Hemofili Led Sundheds Score (HJHS)
Tidsramme: 8 måneder
HJHS er det fysiske undersøgelsesvurderingsværktøj for hæmofilipatienter, der vurderer de 6 led, der oftest påvirkes af blødninger (begge albuer, begge knæ og begge ankler). Scorerne spænder fra 0 (minimum) til 125 (maksimum). Den laveste score betyder den bedste ledhelbred.
8 måneder
Livskvalitetsvurderingsinstrumentet for børn og unge med hæmofili (Hae-QoL)
Tidsramme: 8 måneder
Vurderingsværktøjerne evaluerer fysiske, psykologiske, familie- og sociale aspekter af hæmofilipatienter. Der er 35 spørgsmål. Hvert spørgsmål har flere valgmuligheder (aldrig, sjældent, nogle gange, ofte, altid), som repræsenterer score 1 (aldrig) til 5 (altid). Den samlede råscore spænder fra 35 til 175 og skal derefter omdannes til en "transformeret score" i intervallet fra 0 til 100. 0 er den bedste score og 100 er den dårligste score.
8 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chulalongkorn University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

27. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. februar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 0415/67

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hemofili A-patient

Kliniske forsøg med Skift til lav dosis emicizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner