Resultados Articulares en el Mundo Real tras la Transición Selectiva a Dosis Bajas de Emicizumab en la Hemofilia A Pediátrica

Estudios recientes han demostrado que el factor VIII de vida media extendida (EHL) guiado por farmacocinética (PK) puede mejorar la salud articular en pacientes con hemofilia A. Sin embargo, algunos pacientes experimentan resultados articulares subóptimos a pesar de una terapia guiada por PK optimizada. La emicizumab a dosis bajas ha surgido como una opción potencial para mejorar el control de las hemorragias y la salud articular en pacientes que no responden adecuadamente al factor VIII EHL guiado por PK.

Los objetivos del estudio son comparar los resultados clínicos de hemorragia, la salud articular, los biomarcadores del cartílago y los hallazgos ecográficos musculoesqueléticos (HEAD-US) en pacientes con hemofilia A en Tailandia durante la terapia con factor VIII EHL guiado por PK y después de cambiar a emicizumab a dosis bajas.

Se incluyeron dieciocho pacientes con hemofilia A del Hospital King Chulalongkorn Memorial, Tailandia, de 8 a 28 años, que estaban recibiendo factor VIII EHL guiado por PK. Los pacientes con una puntuación de salud articular de la hemofilia (HJHS) ≥ 12 cambiaron a emicizumab a dosis bajas. Se administró una dosis de carga de 2 mcg/kg, seguida de dosificación cada 2 semanas durante el primer mes y cada 4 semanas a partir de entonces. La hemorragia clínica, la tasa anual de hemorragias (ABR), la tasa anual de hemorragias articulares (AJBR), la HJHS, los biomarcadores del cartílago y los hallazgos ecográficos musculoesqueléticos (HEAD-US) se evaluaron cada 4 meses hasta 8 meses después del cambio.